急性白血病疾病防治指南解读

急性白血病疾病防治指南解读认识疾病·精准诊断·规范治疗·科学预防指南解读2026年10月内容导览01认识急性白血病疾病本质与最新分类体系02识别信号与诊断临床表现与MICM诊断标准03治疗新格局分层治疗与靶向免疫进展04科学预防管理规避高危因素与全程管理认识急性白血病从血液源头认识疾病揭开血癌的面纱，理解疾病本质01急性白血病究竟是什么急性白血病是造血干细胞的恶性克隆性疾病，俗称"血癌"。白血病细胞在骨髓中大量增殖蓄积，扼杀正常造血源于造血干细胞的恶性突变，未成熟细胞失去正常分化能力白血病细胞挤占骨髓空间，引发骨髓衰竭具有向全身髓外器官浸润的生物学特性若不治疗，平均生存期仅约3个月，短者数天内即危及生命四大亚型各具特点白血病按病程急缓与细胞谱系分为四大类型，生物学行为与预后差异巨大，分型决定治疗路径。亚型好发人群核心特征急性髓系白血病

AML成人最常见髓系原始细胞增殖，异质性极强急性淋巴细胞白血病

ALL儿童最常见淋巴母细胞恶性增殖，起病急慢性髓系白血病

CML中年人特征性费城染色体，可控慢病慢性淋巴细胞白血病

CLL老年人病程惰性，早期可观察等待急性白血病

原始细胞比例

≥20%，病程以周计算，需立即干预；慢性白血病

病程以年计算，进展相对缓慢。中国发病情况概览AML是中国各年龄段最常见的急性白血病亚型，占白血病发病率58.7%，排名最高。68岁中位AML中位发病年龄总体发病率约1.62/10万，占白血病发病率

58.7%。0.69/10万ALL发病率是儿童最常见的白血病。儿童白血病发病率约

3至4/10万，五年相对生存率已达

86.7%。白血病约占中国癌症死亡的

3.5%，中国贡献全球白血病死亡总数的

四分之一。AML各年龄段发病率婴幼儿期发病率较高；随年龄增长发病率显著上升，75至79岁组为高峰。识别信号与精准诊断早发现早诊断是关键读懂身体信号，掌握诊断标准02四大典型表现需警惕“急性白血病起病急骤，以贫血、出血、感染、髓外浸润为主要表现。”这些表现并非白血病特有，但持续出现又找不到明确原因时，应及时查血常规。贫血进行性面色苍白、乏力、头晕、活动后气短出血近一半患者出现不同程度出血，以皮肤瘀点瘀斑、鼻出血、牙龈出血多见，M3型易合并弥散性血管内凝血感染发热常为早期表现，常见口腔、牙龈、咽颊、肛周和肺部感染，最常见致病菌为革兰阴性杆菌浸润胸骨下端压痛具有诊断价值，牙龈增生肿胀常见，肝脾淋巴结可轻中度肿大髓外浸润的隐蔽信号白血病细胞可浸润全身多个髓外器官，部分部位的症状容易被忽视。—髓外浸润的隐蔽信号出现不明原因的骨痛、淋巴结肿大或神经系统症状，应尽快到血液科就诊。骨骼关节胸骨下端压痛，骨与关节疼痛多见于ALL肝脾淋巴结淋巴结肿大一般无触痛和粘连，ALL更多见口腔皮肤牙龈增生肿胀，皮肤可见粒细胞肉瘤中枢神经系统常为复发根源，表现为头痛、呕吐、颈项强直、抽搐，ALL多见睾丸多见于儿童及青年ALL，一侧或双侧睾丸无痛性肿大，是仅次于中枢神经系统的髓外复发根源骨髓穿刺是诊断金标准≥20%骨髓穿刺是确诊金标准骨髓原始细胞达此阈值即可确诊，是判定白血病的核心依据。伴重现性遗传学异常者，即使原始细胞不足20%，也应确诊并治疗。血常规是初步筛查手段，白细胞可增高、正常或降低，常伴贫血和血小板减少。血涂片可见原始和幼稚细胞，即白血病细胞。骨髓穿刺是安全、常规的检查，无需过度恐惧，明确诊断才能制定精准治疗方案。MICM精准分型与分层2026版指南将

低倍体和近三倍体

患者新增为高危组；ASXL1、BCOR、EZH2

等基因突变已纳入风险分层系统。现代诊断已从单纯形态学迈入

MICM综合诊断

时代，形态学、免疫学、细胞遗传学、分子生物学多参数整合。形态学骨髓涂片观察细胞形态，关注

Auer小体

等特征免疫分型流式细胞术确定细胞来源与亚型，推荐至少

6至8色

管路细胞遗传学染色体核型分析是预后分层

最独立

指标分子生物学二代测序可一次检测

数百个

预后相关基因突变治疗新格局精准治疗改写预后分层治疗与靶向免疫新进展03ALL治疗实现免疫前移《CSCO恶性血液病诊疗指南（2026）》发布，ALL治疗实现

免疫前移

与

减毒增效。分层治疗新推荐年轻成人Ph阴性B-ALL新增“多药联合化疗后序贯

贝林妥欧单抗”II级推荐老年B-ALL新增“奥加伊妥珠单抗诱导后序贯贝林妥欧单抗巩固”II级推荐Ph阳性B-ALL新增“TKI联合奥加伊妥珠单抗”无化疗方案II级推荐关键疗效数据93%CR率减强度化疗序贯贝林妥欧单抗诱导：29例中位年龄41岁初治，诱导后MRD阴性率84%，2年总生存率86%30.9个月老年全程无化疗方案：中位无事件生存

30.9个月，3年总生存率

58.6%CAR-T带来治愈新希望2026年指南新增推荐普基奥仑赛：I级推荐，适用于3至21岁患者纳基奥仑赛：适用于18岁及以上成人复发难治再诱导方案更新"维奈克拉"统一修订为BCL-2抑制剂国内已有

三款BCL-2抑制剂获批真实案例美国患儿Emily于2012年接受单次CAR-T治疗，已持续无病生存

13年以上。部分患者经CAR-T治疗可达长期无病生存，但个体差异客观存在，微小残留病转阴是指导后续诊疗的关键评估指标。AML靶向治疗精准升级FLT3抑制剂FLT3突变约占AML病例

25%吉瑞替尼使复发难治患者5年生存率从

29%

提高至

52%BCL-2抑制剂维奈克拉联合去甲基化药物用于老年AML，完全缓解率较传统化疗翻倍67%CR/CRi率IDH抑制剂艾伏尼布

用于IDH1突变患者2026版

获一线推荐Menin抑制剂Revumenib单药治疗KMT2A重排或NPM1突变患者，客观缓解率64%联合方案缓解率提升至

82%免疫与联合治疗协同增效双特异性抗体靶向CD3与CD123，将T细胞锚定至白血病细胞并激活杀伤。CAR-T细胞疗法针对CD33、CD123等靶点，在清除微小残留病方面展现优势。纳米抗体创新陆道培团队基于羊驼源纳米抗体的CD7CAR-T，在复发难治CD7阳性AML中70%达完全缓解。靶向药物组合FLT3抑制剂联合BCL-2抑制剂或去甲基化药物，可提高缓解率、克服单药耐药。儿童APL：可治愈的典范急性早幼粒细胞白血病：起病凶险但疗效最好，是可治愈典范特征性标志t(15;17)染色体易位形成PML-RARA融合基因采用全反式维A酸联合砷剂诱导分化治疗2025版指南新增中危分层分层判定标准高危WBC≥10低危WBC<10且PLT≥40中危WBC<10且PLT<40变异型APL警示对全反式维A酸反应差预后不佳，需按常规AML方案调整治疗MRD监测贯穿治疗全程规范的支持治疗与动态监测，是降低治疗风险、改善长期生存的重要保障。微小残留病监测3项流式细胞术灵敏度可达10⁻⁴，比形态学缓解更精准动态监测通过流式或PCR早期发现复发迹象、及时调整方案MRD阳性早移植更早启动移植可降低复发风险支持治疗2项感染预防与成分输血加强预防、定期处理相关并发症儿童APL凝血监测诊断后至凝血功能恢复正常前，每6至12小时监测一次凝血功能期待基于二代测序实现低至10⁻⁶更深MRD监测科学预防与全程管理防患于未然规避高危因素，建立长期管理04明确的高危因素有哪些电离辐射高危因素较高剂量暴露会增加风险，如核污染、放射治疗史。化学物质高危因素长期或较高水平苯暴露已被确认增加风险，烷化剂等药物亦可诱发。病毒高危因素C型逆转录病毒HTLV-I可引起成人T细胞白血病。遗传因素高危因素家族性白血病约占7‰，唐氏综合征、范可尼贫血等先天性疾病风险较高。总述：病因尚未完全阐明，以上因素已被较为公认儿童白血病防护重点国际癌症研究机构指出，目前没有单一环境因素能解释全球大部分儿童白血病病例。装修环境警惕重点警惕苯暴露缓入住新装修住宅不要急让孕妇和幼儿入住晾置尽量晾置半年以上并检测空气质量二手烟与三手烟危害香烟含苯等多种有害物质研究1330名患儿与13169名对照关联父亲长期吸烟与患儿风险升高存在关联，风险约增两至三成文具玩具证据目前无可靠证据证明普通劣质文具会直接致病优选应选择来源清楚、符合安全标准的产品规避避免刺鼻气味、易掉色产品三多五少日常防病口诀三多3项多开窗通风每天早晚开窗透气半小时，稀释室内有害气体多吃新鲜天然食物新鲜肉蛋、蔬菜水果，均衡营养多户外运动每天户外活动一小时，增强体质五少5项少买劣质玩具文具避开刺鼻、颜色艳得发假的廉价产品少吃深加工零食膨化食品、蜜饯、碳酸饮料少碰少接触烟草烟雾少在密闭空间久待少滥用药物提醒保持每年健康体检，关注血液指标全程管理与未来趋势从

不治之症

到

可愈可管，白血病诊疗已进入精准分型、靶向与免疫治疗主导的全程个体化管理新时代。治疗组合革新组合治疗小分子靶向+化疗/移植组合，更多患者实现根治陈苏宁教授指出：化疗不再是唯一手段，移植也不再是唯一根治手段，靶向药物与化疗、移植组合，助更多患者实现根治。