新药研发立项评估与可行性研究报告撰写--简20121025

新药研发立项评估与可行性研究报告撰写杜冠华中国医学科学院药物研究所1. 新药的认识什么是新药？ 基本的认识：临床没有应用的药物（新） 科学的认识：科学理论基础的支持（实） 医疗的认识：具有治疗疾病的优势（效） 药学的认识：具有良好的利弊比率（药） 病人的认识：独特或优势治疗效果（优） 市场的认识：具有特别的竞争条件（专）1.新药的认识新药相关概念 新的化学实体：是新药的可选条件之一 新的临床用途：是新药的基本条件之一 新的作用机制：认识新药的科学基础 药物专利保护：市场竞争力的基本条件 药物管理分类：附加的无意义的标示 药物评价审批：协助研发的管理规范新药的形成依靠药物研究和生产的专业人员2. 新药研究中的科学问题新药研究需要多学科联合 物质研究药物化学，合成化学，有机化学，天然产物化学 。 作用研究药理学、医学、微生物学、分子生物学、细胞生物学 。生物学研究是实现药物治疗作用的基础2. 新药研究中的科学问题生物学研究制约药物的发现和开发 药物发现对物质固有属性的发现，对药物作用的评价和药用前景的评价 。 药物研究认识药物作用、评价预测临床效果，评价治疗优势，探讨作用机制，直到合理用药 。生物学研究贯穿药物发现和研发全过程的内容3. 新药研发的挑战u对新药认识存在缺陷u对技术认识明显不足u对理论研究不够重视（科学的浮躁和非科学评价体系影响科学的发展，对新药研究危害尤其严重，一切科学的不实在新药研究中是不能容忍的）u研发环境有待改善（资金环境，政策环境，产业环境，学术环境，技术环境等）4.新药发现的现状 大量新技术的应用，没有增加新药数量 高额研发资金投入，没有增加新药数量 生命科学快速发展，没有增加新药数量 大批新思想的指导，没有增加新药数量 众多研究人员参与，没有增加新药数量新药研发，遵循自身规律在提高和前进4.新药研发的发展趋势药物来源 多来源物质并举药物类型 传统、化学、生物药并存用药理念 光谱药物与个体治疗作用机制 药物靶点与多靶点的新模式药物作用 药到病除与治未病技术方法 实用技术与核心技术新药研究进入新的时期，理论、技术、观念、目标，物质、形式、应用、风险都在新的调整时期新药研发面临新的机遇5. 创新是企业持续发展的动力n 创新药物是企业竞争力的体现n 创新 药物是社会发展的需求n 创新 药物是人类健康的永恒需求n 创新 药物是企业的历史使命q 现有药物维持了现有的医疗水平q 人类疾病的治疗需要新药的研发q 提高市场竞争力需要开发新药物q 新药开发应用体现了科技的进步6.新药研发的目标优质大品种n 独特的治疗优势n 可靠的安全保障n 坚实的科学基础n 强大的市场竞争力n 广泛的市场适应性n 巨大的经济效益7.新药大品种应具备的条件（ 1）n 可靠的治疗效果n 广泛的应用范围n 新颖的治疗特点n 坚实的科学支撑n 明确的安全评价n 扎实的研究资料n 高度的技术含量通过上述科学支撑条件，实现高额利润7.新药大品种应具备的条件（ 2）n 科学的推广措施n 稳定的产品质量n 关键的核心技术n 高效的生产工艺n 科学的管理措施n 稳定的质量保障n 高度的技术含量技术支撑，科学保障，措施得当8. 企业新药研发的立项模式n 规划立项，虚位以待，长期发展具有一定规模的大型企业有完善的发展规划和策略把握市场变化的科学规律知识结构合理的人才队伍明确发展方向，明确品种需求8. 企业新药研发的立项模式n乘势发展，优化提高，完善补缺良好的发展基础成熟的人员队伍稳定的市场规模合理的营销措施扩大提高和发展8. 企业新药研发的立项模式n广泛筛选，择优而取，随遇而安海选品种谨慎评价全面权衡关注重点千里马不常有，伯乐亦不常有9. 新药研发的技术评估项目选择的指标n 已有资料背景n 剂型的选择n 药物用量n 药物的获得n 相关技术n 市场因素9. 新药研发的风险与规避新药研发成功的条件n 临床有效性治疗效果，治疗优势n 治疗安全性不良反应，长期毒性，潜在危害n 药学适用性ADME，成本，内控制约性标准10.把握科学发展的趋势n新药的研发重点在与创新n把握新药研发发展趋势社会需求，医疗需求，科学需求n创造市场，创造品种大品种是在科技基础上由市场造就的n开辟新的发展领域引领药学发展的方向11. 药物研发的生物学技术 药物发现过程中的生物学技术准确发现物质中具有的生物活性设计具有治疗价值的生物活性物质和评价方法 新药临床前研究，评价药物临床应用价值评价药用价值，提供临床应用依据 作用机制研究，指都安临床用药理论指导用药，提高治疗疾病效果12. 新药发现的药理学问题活性化合物评价技术亟待提高 判断活性的强度和选择性 评价活性化合物作用特点 评价化合物的药理作用 评价药效学和对疾病的治疗作用窥一斑何以知全豹？12. 新药研发中的药理学问题动物模型与人类疾病的相关性 临床前研究的目的和预期效果药代动力学研究重要性和特殊性 药代动力学研究时机和内容临床前安全评价的可靠性 评价技术方法与评价目的的一致性药理学技术方法的进步是新药研发的需求仿制药仿制药的的质量与疗效探讨质量与疗效探讨杜冠华杜冠华中国医学科学院药物研究所中国医学科学院药物研究所22研究物质存在状态研究物质结构的特性和光学特点研究化合物纯度研究药物的物质基础晶型药物手性药物单体化合物药物混合物质药物一、药物一、药物 的研究现状的研究现状药物药物 的发展历程的发展历程二、二、 影响仿制药物疗效的因素分析影响仿制药物疗效的因素分析药物疗效药物疗效1.手性手性2.纯度纯度3.杂质种类杂质种类 与含量与含量1.崩解度2.溶出度3.稳定性4.工艺1.理化影响2.活性影响3.相互作用4.稳定性1.晶型状态2.吸收状态3.优势药物晶型化合物化合物 制剂制剂 辅料辅料 物质状态物质状态24里程碑式管理里程碑式管理不同阶段的评估特点不同