干细胞的研究与应用的前景ppt课件

干细胞 研究与应用的前景 w 一、干细胞的概述 w 二、干细胞的研究进展 w 三、干细胞的应用 w 四、展望 主要内容 一、干细胞的概述 干细胞（stem cells） 一类来自胚胎、胎儿或成人的具有持久 或终身自我更新、高度增殖和多向分化潜 能的细胞。 w 根据发育阶段： 胚胎干细胞（ESC）：是从早期胚胎的内细胞团中 分离出来的一种高度未分化、具有多向分化潜能的 细胞。 成体干细胞（ASC）：是成体组织所具有的不断增 殖、自我更新和组织特异性定向分化潜能的一类特 殊的细胞群体 干细胞的分类 w 根据分化潜能的大小： 全能型干细胞：能分化成机体所有细胞类型的细胞， 如受精卵； 多能型干细胞：产生两种以上不同类型的分化细胞， 如胚胎干细胞可以增值并分化成三个胚层共200多个 细胞类型 ； 单能干细胞 ：只能分化成单一类型的分化细胞，如 神经元干细胞只能分化成神经元。 w 1960年，James和Ernest发现并命名造血干细胞。 w 1978年，第一个试管婴儿Louise Brown 在英国诞生。 w 1981年，Evans等成功地建立了小鼠的ESC系。 w 1996年，轰动世界的dolly羊诞生，引发了干细胞研究 的热潮。 w 1998年，美国科学家Jumes Thomson成功地培养出人 类胚胎干细胞（ESC），使得利用人类ESC治疗各种 疾病成为可能。 w 1999年，Margarel Goodell实验室首先报道，小鼠源骨 骼肌成体干细胞具有很强的横向分化能力，能分化形 成各种血细胞。 二、干细胞的研究进展 w 2006年两项研究成果标志着干细胞技术从一种概念， 转变成能够看得见的事实。 美国科学家利用胚胎干细胞所衍生的运动神经元 让瘫痪的老鼠恢复了行走能力； 英国科学家从胚胎干细胞中培育出来的精子，并 使之与卵细胞结合，生育出幼鼠。 u2007年，Nature和Cell同时刊出美国和日本 两个研究报告，证实皮肤细胞经基因直接重组后， 具有胚胎干细胞特性，称为诱导性多能干细胞(iPS)， 进一步推动了干细胞发展。 w 2010年1月韩国朝鲜日报报道，韩国建国大学兽医 学院教授利用人类脐带血干细胞成功治愈了脊髓受伤 导致两条后腿瘫痪的狗。 w 分离和体外培养各种来源的干细胞的技术不断成熟,更 是引发了新一轮的干细胞研究热潮。世界各主要国家 都加大了对其的研究力度。 w 1.细胞移植 w 2.组织器官的构建 w 3.制备克隆和转基因动物的高效材料 w 4.新药开发的工具细胞 w 5.生物学基础研究 w 6.在美容方面的应用 三、干细胞的应用 1.细胞移植 u干细胞可培养进行不定期分化并产生特化细胞，且 具有一定的迁移能力，能到达损伤或疾病部位并产 生新的细胞。 u可以用于临床细胞移植治疗很多疾病，目前在临床 主要用于以下方面： 组织坏死性疾病如缺血引起的心肌坏死、肿瘤等； 退行性病变如帕金森综合征等； 自体免疫性疾病如胰岛素依赖型糖尿病等。 实例 w 以色列工学院最近宣 布，科学家首次从胚胎 干细胞中培养出人类心 脏组织，该组织可以自 然跳动，并且有新生心 脏组织的电特性和机械 性。这项实验证明：以 细胞移植治疗心脏病的 可能性是巨大的。 2.组织器官的构建 w 将干细胞作为种子细胞，与可降解支架材料联合培养 ，在体外构建有活性的种植体，修复组织缺损或 再生组织和器官。 w 人们在体外已实现了多部位软骨组织，如筒状软骨， 耳廓样软骨等的构建，并已成功地在体内进行了关 节软骨缺损及尿失禁的治疗。 u干细胞在口腔领域以及神经系统损伤修复方面也取得 了重大进展。如修复重建牙齿组织，修复人工神经导 管周围神经长距离缺损等。 生物反应器正在搅拌由聚合物载体和细胞构成的生物人 工人体部件(软骨) 人工血管 人工软骨耳 新骨生长填补骨间空隙 w 利用胚胎干细胞系作为载体，将外源基因导入胚胎干 细胞，在体外对胚胎干细胞进行修饰和筛选，将胚胎 干细胞注人胚泡，这种胚胎干细胞则可以和受体胚胎 一起发育成表达外源基因的嵌合体，并可稳定传递给 后代，获得稳定、满意的转基因动物。 3.克隆和转基因动物的高效材料 Wilaysa利用长期传代(30代以上)的小鼠胚胎 干细胞克隆出的小鼠 韩国某公司同首尔国立大学（SNU）合作，用脂 肪组织的干细胞成功克隆了两只小狗。 w 优越性： 体细胞克隆容易出现个体的畸形，早衰，早产， 流产和死胎等。 通过采用干细胞来克隆动物可以克服许多用体细 胞克隆的弊端，如提高成功率，降低早衰率。 w 干细胞克隆技术与转基因技术完美结合的转基因动物 研究是动物生物工程中最诱人和最有发展前景的课题 之一。 w 转基因动物的应用主要有： w 疾病的动物模型：尤其是单基因遗传病。用于研究疾 病的发病机理、药物筛选、药物治疗、毒物测试； w 家畜品种的改良； w 作为医用器官移植的供体； w 生物反应器：药用或食品蛋白的大量生产，即转基因 动物制药； 这些猪能提供可用于人类器官移植的心脏、肝脏和肾 等。 人心猪 美国创造全球首只“人羊” 为器官 移植寻找新路 w 通过乳腺生物反应器的方式，可得到治疗一些疑难病 症的药物。把一些目的基因（能治疗这种疾病的基因 ）注射到一个奶牛受精卵的原核里，通过基因整合， 胚胎发育，然后将其移入母体子宫中继续发育，最后 生出个体。若是雌性，待其长大后就可在其乳汁中提 取有用的药物。 作为生物反应器 青岛森淼生物研究所建成了奶羊乳腺生物反应器 羊奶经纯化可得到抗凝血酶蛋白 我国首例报道的，乳汁中含人凝血因子IX的转基因山羊 w 干细胞为药物筛选提供了极好的模型。 w 干细胞可无限增殖，获得大量的细胞，并能分化为 具各种功能的特化细胞，为新药药效、毒性、药 理、药物代谢、药物动力学、耐药性等的检测提供 了细胞水平的研究手段。 w 如：诱导干细胞分化为胰岛细胞或用胰腺干细胞诱 导分化为胰腺细胞，可以用来筛选糖尿病的治疗药 物； w 将神经干细胞分化为神经细胞，用以筛选治疗 神经系统疾病如老年性痴呆、帕金森氏病等疾病的 药物。 w 利用干细胞进行药物筛选可大大提高效率，降低成 本。 4.新药开发的工具细胞 w 研究哺乳动物早期胚胎发育的良好模型 哺乳动物的胚胎发育在体内进行，无法研究发育的调 控机制。胚胎干细胞已成为细胞分化和发育生物学研 究的重要材料，可作为发育的良好模型 。 w 基因功能的研究 人类基因组计划已经完成，估计人类基因组中有3.5万 个基因，其中有的参与了胚胎发育过程，这些基因的 功能仅在发育过程中才表现出来，而利用干细胞为模 型就可较容易地进行其功能的研究。例如，在各种干 细胞诱导分化为终末分化细胞的过程中，可进行相应 基因功能的研究。 5.生物学基础研究 6.在美容方面的应用 自身体腰、腹、臀、腿等部位提取脂肪组织， 在体外进行分离、扩增干细胞。 通过静脉点滴的方式输入到人体，通过干细胞 的自我复制、归巢功能，从而到达对自身受损部位的 修复、调理。 注射到人体真皮浅层，从而达到对皱纹的填充以 及对自身皮肤的改善。 干细胞研究与应用 引发的争议问题 l伦理学方面的困扰 l干细胞分化的问题 l移植治疗中的问题 四、展望 w 干细胞研究不仅为人们提供了丰富的想 象空间、广阔的应用前景和重要的理论 价 w 值，而且其中还蕴含着巨大的商机。据 有关机构预测，干细胞医疗的潜在市场 近两年大 w 约为800亿美元，到2020年前后可达4000 亿美元。因此，干细胞研究吸引了生命 科学 w