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中国“孤儿药”供给保障网络参与者行为初探 摘 要 我国作为一个人口大国，庞大的人口基数使罕见病问题不容小觑，如何从政策的角度建立有效的“孤儿药”供给保障机制是一个刻不容缓的问题。本文基于政策网络理论，分析在“孤儿药”供给这个政策网络中，多元主体的利益诉求、政策参与者的权力结构和多元互动对政策推动的影响，从而提出国家和政府在政策网络中的地位和应发挥的积极作用。 下载 关键词 罕见病；孤儿药；政策网络；多元参与者 doi ： 10 . 3969 / j . issn . 1673 - 0194 . 2014 . 09. 046 中图分类号 D63 文献标识码 A 文章编号 1673 - 0194（2014）09- 0082- 03 1 中国“孤儿药”供给的政策网络参与者构成 1.1 “孤儿药”的含义与中国“孤儿药”的供给现状 “孤儿药”（Orphan Drug）主要是指用于治疗罕见疾病的药物试剂。所谓罕见病，即发病人数占总人口比例很低的疾病，主要有发病概率低、多为遗传性疾病、难以诊断、治疗周期长且难度较大、药物供给难以保障和社会关注度不足等特点。在国际上的“孤儿药”供给保障政策中，美国1983年正式建立罕见病药法（Orphan Drug Act）；日本（1995）、新加坡（1997）、澳大利亚（1998）和欧盟（2000）都先后通过相关法律。一系列法案都对本国“孤儿药”开发行业形成了有实效的激励机制。 在中国，政府和社会对罕见病及“孤儿药”的关注明显不够。 2007年6月18日经国家食品药品监督管理局局务会审议通过，自2007年10月1日起施行的药品注册管理办法尽管提及“国家食品药品监督管理局治疗艾滋病、恶性肿瘤、罕见病等疾病且具有明显临床治疗优势的新药可以实行特殊审批”并于2009年制定了新药注册特殊审批管理规定，但仍未对罕见病或“孤儿药”有明确的定义和激励机制，对新药的特殊审批也未见产生积极作用。 1.2 政策网络的理论内涵与现实功能 政策网络是20世纪80年代西方国家探索公共管理和公共政策的新途径。之所以发展政策网络的方法，主要是为了了解在公共政策制定和执行的过程中多元主体的互动状况，如何在关系稳定、资源整合和利益均衡的情境下制定出最合适的公共政策。政策网络具有3种含义：一是作为利益中介的网络，维护社会多元利益；二是作为组织间关系分析的网络，描述组织权力结构和网络特征；三是作为治理的网络，协调公、私部门的管理。 由此可见，我们可以基于政策网络理论，分析我国“孤儿药”供给网络多元互动的现状并为政府保障供给提供政策建议。 1.3 中国“孤儿药”供给的网络参与者构成 中国“孤儿药”供给网络参与者构成见表1。 2 我国“孤儿药”供给保障政策网络的参与者行为特征 “孤儿药”供给网络中各参与者行为特征主要表现在交互与链接，非政府参与者与政府的互动和非政府参与者之间的互动形成了政策网络。政策网络参与者在政府的主导下，通过两两交互和多方制衡的博弈，影响政策的制定和执行。 2.1 罕见病患者及其家庭 罕见病患者及其家庭是政策支持的需求方，主要行为表现为寻求医疗保障和社会帮助，特征在于人微言轻，在政策网络中的博弈力量较小，所以在一定程度上是政策的被动接受者，他们需要借助非营利性组织或媒体等力量影响政策网络的倾向性。 2.2 政府 政府是整个政策网络中具有主导性的最重要的参与主体，是政策的最终制定者。主要行为表现为制定政策和法律，如在立法、药品准入和监管、社会医疗保险、医疗救助和激励医药行业、呼吁社会关注罕见病患者等工作。特征在于行为的复杂性和导向性。政府的作为直接影响其他参与者的行为。 2.3 医药行业 医疗行业和制药行业是医疗用品及服务的供给方。由于制药行业的商业性和“孤儿药”领域的低利润甚至无利润特征形成巨大冲突，如何打开市场、保障供给就在很大程度上需要依赖政策的激励。所以制药行业在政策网络中的行为特征为利润趋向和技术趋向。而在现实实践中，医药行业需要法规制度的规范。 2.4 商业保险行业 我国商业保险行业在实践中的行为特征具体表现为不作为。商业保险公司拒绝罕见病患者投保或在保险理赔中无相应项目。作为社会医疗保险补充体系的一分子。商业保险其实应当承担一定责任。只要投保人愿意履行缴费义务，保险公司就不应当拒绝保障投保人的权利。 2.5 非营利性组织 非营利性组织在监督政府履行责任，有效建立供给保障机制方面起到了巨大的推动作用。其行为特征主要表现为：自发性、零利润性和患者导向。在我国，中国罕见病组织、中华慈善总会罕见病救助公益基金等都在发挥着积极的作用，一方面是呼吁政府建章建制，另一方面则是呼吁社会公众的关注和扶持。 2.6 专家智库和大众媒体 专家智库和大众媒体作为政策网络中的边缘主体，间接对政策实施影响，但在一定条件下其影响力不容小觑，其对政策和社会舆论的导向起着关键作用。专家智库和大众媒体的行为特征表现为：舆论性和持续性，甚至会存在煽动性。 以上的“孤儿药”网络政策参与者都在网络中发挥着自己的作用，产生多方博弈与制衡的局面。他们作为有利益联结的不同主体，在整个网络中运用自己手中的权力，从而对政策法律以及社会产生影响。从长远发展来看，这种政策网络的形成与互动是利大于弊的，“孤儿药”逐步走进政策议程，罕见病患者将会受到更多的关注与保障，我国相关法律和制度也在逐步走向完善。 3 我国“孤儿药”供给保障政策网络参与者的关系模式分析 3.1 中国“孤儿药”供给的政策网络参与者现有关系模式的特征 “关系”指的是一个组织与其环境中的多个组织建立相对长久的交易、交流和联系；也可以说是联结参与者资源促进社会相互作用和交换的一种特殊社会联系。现今我国“孤儿药”供给的政策网络参与者的关系基本进入到基于知识的发展阶段。其特征为： （1）政府权威仍占主导地位。整体供给政策网络的形成与发挥作用都要依靠政府这一中心力量。其他组织受到政府的约束和治理，在权力结构上处于从属地位。 （2）结构多重性。“孤儿药”领域相关参与者十分庞杂，各主体逐渐进入政策网络并施加影响。参与者间两两交互，多方制衡。 （3）参与者的互动性。这是关系模式中最主要的特征。单个主体不再孤立于其他组织，参与者之间分享信息和资源。彼此间的动态特征形成一种博弈性的互动机制。在互动过程中，参与者相互协调，在价值上逐渐形成最基本的统一概念，认识到“孤儿药”的供给保障议题已经是刻不容缓。 （4）网络关系的双重性。在政策网络中各主体表现受到法律法规的刚性约束，同时也受到知识普及、理念转变和舆论压力等影响。在网络中，多元主体会受到双重影响。 3.2 政府应当在政策网络关系模式中发挥的作用 3.2.1 政府制定相应政策与救助机制 尽管“孤儿药”供给具有市场小和利润低等特点，政府在对供给的保障中将会付出巨大的成本，但政府应当承担保障全体公民的基本生命健康权利的责任。综上所述，政府应当发挥以下作用： （1）建立完善专项罕见病及“孤儿药”法案，激励医药行业保障“孤儿药”供给链条。 （2）将罕见病纳入社会医疗保险，将罕见病纳入诊疗目录，将“孤儿药”列入药品目录。 （3）开展专项“孤儿药”科研项目，给予基金支持或定期召开由政府牵头、社会各界参与的研讨会议 （4）有效监管商业保险行业，保险公司不得拒绝罕见病患者投保和理赔。 （5）政府对贫困条件下的罕见病患者提供社会救助。 3.2.2 政府与其他参与者多元互动 （1）政府与医药行业的互动形成有效的政策激励。以美国为例，实践表明1983 年美国通过的孤儿药法案激励了此后“孤儿药”的研发工作。首先是在研究经费的补助上，其次体现在市场准入和审批通道的便捷性，再次是在市场份额和税务上提供优惠，从而促进了美国的药物研发，改善了数百万名罕见病患者的健康状况。 （2）政府与保险行业的互动为罕见病患者提供又一层保障。美国孤儿药法案规定，任何商业保险公司不能拒绝罕见病患者的投保，罕见病患者只需每年比一般人多支付1 000美元的保费，就可以使用任何药物，所有费用由保险公司承担。此规定是政府和保险行业的博弈结果，实践中减轻了罕见病患者医疗开销的沉重负担，是在市场层面有效率的经济保障。 （3）政府与非营利性组织的互动推动政策议程。非营利性组织参与政策网络的主要做法，一方面表现为对个别满足扶助条件的患者，通过募捐等方式提供经济援助，或者与制药企业合作，直接向患者赠药；另一方面则是非营利组织在尽可能地影响法律和政策的制定，如中华慈