【李金菊】药品审评审批制度改革(北京儿童用药)-.pptx

深化药品审评审批制度改革,1,国家食品药品监督管理总局药品化妆品注册管理司 2017年12月,内容提要,二、药品注册法律法规修订思路,一、深化药品审评审批改革鼓励创新,三、CFD保障儿童用药的主要措施 四、药品注册管理中数据完整性内涵,3,219号文,41号文,8号文,44号文,2015年8月，国务院印发关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见，改革大幕正式拉开。核心就是提高药品质量，通过改革实现上市药品的有效性、安全性和质量可控，使之达到国际先进水准，满足公众用药需求。,药品审评审批制度改革（文件）,4,提高质量,提高药品审批标准，实施化药注册分类改革； 开展仿制药一致性评价,鼓励创新,开展药品上市许可持有人制度试点 实行优先审评审批 开展临床试验数据核查,提高效率,增加审评人员 建立沟通交流机制 完善审评制度 推行BE备案管理 实行药品与药包材 药用辅料关联审评审批,公开透明,信息公开 电子申报 （CTD、eCTD） 进度查询,药品审评审批制度改革（目标）,5,鼓励药品创新,4.加强药品医疗器械全生命周期管理,6,鼓励药品创新-改革临床试验管理,7,鼓励药品创新-改革临床试验管理,8,鼓励药品创新-改革临床试验管理,9,鼓励药品创新-改革临床试验管理,10,鼓励药品创新-加快上市审评审批,严格药品注射剂审评审批,11,鼓励药品创新-加快上市审评审批,4,实行药品与原辅料、包材关联审批,原料药不再单独审评审批，原料药、药用辅料和包装材料在审批药品注册申请时一并审评审批。 指定平台公示。,12,鼓励药品创新-促进药品创新和仿制药发展,支持新药临床应用 建立完善医保目录动态调整机制。 支持新药及时按规定纳入医保支付范围。 及时将新药纳入公立医院药品集中采购范围。,13,推动上市许可持有人制度全面实施,2,3,4,6,1,落实上市许可持有人法律责任,建立上市许可持有人直接报告不良反应和不良事件的制度,完善医疗器械再评价制度,规范药品学术 推广行为 实施医药代表备案,开展药品注射剂再评价,5,鼓励药品创新-加强药品医疗器械全生命周期管理,药品 医疗器械 全生命 周期管理,14,01,02,05,03,04,技 术 支 撑,1.完善技术 审评制度,5.建设职业化 检查员队伍,2.落实国家工作 人员保密责任,3.加强审评检查能力建设,4.落实全过程 检查责任 国家、省、市、县 监管责任,6.加强国际合作,鼓励药品创新-提升技术支撑能力,内容提要,二、药品注册法律法规修订思路,一、深化药品审评审批改革鼓励创新,三、CFD保障儿童用药的主要措施 四、药品注册管理中数据完整性内涵,药品注册法规体系,药品注册法律法规,药品注册管理配套技术文件,药品注册管理支撑体系,人力,信息IT,SOP手册,培训,技术支撑,。,17,临床 价值,围绕临床价值的制度构建,01,02,03,04,05,围绕临床价值的审评审批新实践,围绕临床价值的研发（R&D）新理念,建立的IND 价值,不以化学物新旧论英雄：临床疗效新为重,鼓励创新,三大环节,主要调整的内容,（一）借鉴国际通行做法，构建新药临床试验管理制度。,（二）鼓励药物研发创新，调整药品上市审批模式和监测期管理规定；调整专利的规定,加大知识产权的保护力度。,（三）提升检查检验效能，建立基于风险的注册现场检查和检验模式。,（四）提升申报资料质量，调整药品注册受理审查模式。,（五）优化补充资料的方式、完善补充资料的途径。,（六）调整审评时限的规定。,（七）调整药品再注册的管理方式。,（八）严格审评审批标准，细化不批准的情形。,（九）建立沟通交流、项目管理、专家咨询、争议解决机制。,新增内容,1.新增原始编号管理理念。,2.新增临床试验过程的风险 管理。,3.新增上市许可管理的模式。,4.新增药品上市申请审评过程中变更的管理。,5.新增年度报告制度。,6.新增关联审评审批制度。,7.新增药品批件的要求。,8.新增监督管理的章节。,9.新增缴费要求。,10.有条件批准上市。,申请人,临床试验审评审批流程,不批准,上市许可申请审评审批流程,集中受理 立卷审查,上市后评价与监管，实施生命周期管理,申请人,审评团队技术审批,批准药品上市,申请前沟通交流,提交上市申请,做出审批结论,审批,提交新的数据 或申述,确定审评团队和 项目管理员,发补,信函告知申请人,公示公告,沟通及解决争议,全过程的质量管理和监督监察,不予受理,同意,提交年度报告,研究数据更新及上市后风险控制情况,上市后补充申请,不同意,申请人对审评结论有异议,现场检查,申请人校核标准和说明书,专家委员会复审,审评结论不明确或有疑义,内容提要,二、药品注册法律法规修订思路,一、深化药品审评审批改革鼓励创新,三、CFD保障儿童用药的主要措施 四、药品注册管理中数据完整性内涵,24,CFDA保障儿童用药的主要措施,2017年关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见 药品注册申请人在提交注册申请时，可以同时提交实验数据保护申请，对创新药、罕见病治疗药品、儿童用药、创新治疗用生物制品给予一定的数据保护期。数据保护期内不批准其他申请人同品种上市，自行取得数据或上市许可申请人同意的除外。,2016年关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见 三大类17种情形实施优先审评审批。 具有明显临床优势的儿童用药品的注册申请实施优先审评审批。,建立完善儿科用用研发和审评技术指导原则体系 2017年成人用药数据外推至儿科人群的技术指导原则 2017年儿科用药非临床安全性研究技术指导原则（征求意见稿） 2016年儿科人群药物临床试验技术指导原则,内容提要,二、药品注册法律法规修订思路,一、深化药品审评审批改革鼓励创新,三、CFD保障儿童用药的主要措施 四、药品注册管理中数据完整性内涵,(试验目的) (试验设计) (实际操作) (结果分析) (试验报告),是管理、是规范、也是良好习惯的养成！,临床试验管理质量保证,27,临床试验管理数据管理,良好的记录和行为规范,强调源数据符合ALCOA+原则（具有可归因性、同时性、原始性、准确性、完整性、一致性和持久性）,“可具备建立临床试验电子病历条件时。研究者应首选使用，保证采集的