整群随机试验的分析问题

整群随机试验的分析问题整群随机试验的分析问题整群随机试验的分析问题 小组成员：王佳佳、田寒梅、凌颖蕾、小组成员：王佳佳、田寒梅、凌颖蕾、 贺媛、秦娟、甄森、谭玲贺媛、秦娟、甄森、谭玲 整群随机试验 概念：整群随机对照试验(cluster domized trials)是将研究对象以群组为单位进行随机分 配的一种试验设计。 其特有的优点： 在很多情况下，医疗卫生干预是在群体水平 实施的，如针对社区人群的健康教育、针对医 生实施指南的干预等，这种情况下很难以个体 为单位进行随机分组；同时，整群随机试验设 计可以更好地避免不同干预之间的污染污染，因此 在公共卫生与医疗服务领域有着广泛而重要的 用途 。 与个体化随机对照比较 一：在设计方面由于同群的个体往往较 不同群的个体在干预结果上具有更为相 似的结果（非独立性），因此在同样的 样本量下，整群随机对照试验提供的信 息会少于个体化随机试验。 二：在实施方面，存在两个水平的潜在 偏倚，即群体群体和个体水平个体水平 资料分析 偏倚的分析 意向性分析 统计分析 一：偏倚的分析 整群随机对照试验在设计、实施过程中容易产 生偏倚，比如分组不随机，盲法应用不好、随 访对象失访、拒绝继续参与试验等。凡是随机 对照试验存在的偏倚，在整群随机对照中都有 可能存在。且其偏倚存在在两个水平上。 因此，在进行分析资料前，必须分析该试验的 偏倚控制是否合理。 报告整群随机试验时应当做到： 一般要求报告各组个体水平和群体水平 的基线人口学特征或临床特征。 同时，在分析资料之前，最好给出分析 的数量，即纳入分析的群组和个体对象 的数量，有可能时最好同时进行意向性 分析 二：意向性分析（ITT） 定义：被纳入分配到干预组的全部受试 者，无论是否完成所分配的干预，均保 留在原组进行结果分析的一种方法。 意向性分析 优点： 这样能最大限度的保留随机化的信息。 避免了由于受试者丢失而引起的偏倚， 这种偏倚会破坏通过随机分配建立的基 线的一致性，从而不能说明干预组结果 优于对照组。 三：统计分析 整群随机设计资料特点：整群随机设计资料特点： 该类型试验的研究个体之间不具有相互独立性。 从试验中获得的数据的主要特征是反应变量的 分布在个体间不具有独立性，而是存在地理距 离内、某行政划区内或特定空间范围内的聚集 性。 这类数据可以称为多水平数据。 资料分为两水平：个体水平和群体水平 目前关于其数据处理存在的问题 一：错误的分析单位 将群内的每个个体作为分析单位 二：不考虑群的因素 三：采用传统的多元回归模型分析数据 以上存在问题导致的统计结果 如果将群内的每个个体作为一个独立的 样本进行计算，可能出现的统计结果 标准误过小 置信区间变窄 P值较小 从而更容易产生假阳性的结果，得出错 误的推论。 忽略数据多水平的后果 一：传统的回归模型的估计方法是建立 在个体测量值相互独立的假设上。当这 个假设不成立时，模型中各参数估计的 有效性和统计特性会受到影响，从而最 终的统计推断结果将可能产生偏倚。 二：地区变量在同一地区每个个体取值 一样，即该变量的自由度在同一地区内 人为扩大了，从而影响该变量参数估计 值的统计推断，因此，该估计值的标准 误会有所偏差。 统计分析 目前公认的几种统计方法： 一：每个群作为一个分析单位，计算出一个统 计量（存在缺点） 此方法最易操作实现，但是，其缺点显而易见： 每个群只计算出一个统计量，这样极大程度上 浪费了个体水平所提供的信息。 二：使用设计效应（deff）来调整标准 误 三：稳健方差估计 四：一般估计方程模型 五：多水平模型（混合效应模型）五：多水平模型（混合效应模型） 六：贝叶斯分层模型（可控制群之间的不 均衡性） 目前关于混合效应模型有较多较成熟的 统计方法，其中最简单的混合效应模型 是多水平方差分析模型。 很多统计软件都可以进行混合效应模型 的计算。如：SAS，SPSS