医学科研的统计设计

1、会计学1医学科研的统计设计医学科研的统计设计教学单位教学单位教学组织教学组织姓姓 名名性别性别职职 称称单单 位位学科专业学科专业教学中承教学中承担的工作担的工作李亚斐李亚斐女女教授教授流行病学教研室流行病学教研室流行病学流行病学理论授课理论授课马翔宇马翔宇男男讲师讲师流行病学教研室流行病学教研室流行病学流行病学理论授课理论授课张张 耀耀男男副教授副教授流行病学教研室流行病学教研室流行病学流行病学理论授课理论授课蔡同建蔡同建男男副教授副教授流行病学教研室流行病学教研室流行病学流行病学理论授课理论授课许许 斌斌男男讲师讲师流行病学教研室流行病学教研室流行病学流行病学理论授课理论授课刘刘 岭岭女女

2、副教授副教授卫生统计学教研室卫生统计学教研室卫生统计卫生统计理论授课、上理论授课、上机授课机授课张彦琦张彦琦女女副教授副教授卫生统计学教研室卫生统计学教研室卫生统计卫生统计理论授课、上理论授课、上机授课机授课Department ofHealth Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室4课程内容课程内容Department ofHealth Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室5 课程内容课程内容 统计表统计表统计图统计图 “非常痛心地看到，因为数据分析的缺陷和错误，非常痛心地看到，因为数据分析的缺陷和错误，那么多好的生物研究工作面临着被葬送的危险那么多好的生物研

3、究工作面临着被葬送的危险” 。 - - F. YatesF. Yates，M.J.R. HealyM.J.R. Healy 统计知识统计知识的运用的运用撰写论文：报告自己观撰写论文：报告自己观察或实验的研究结果。察或实验的研究结果。阅读论文：吸收新知识阅读论文：吸收新知识，了解学术进展。，了解学术进展。统计学统计学：是关于数据：是关于数据收集收集、分析分析、解释解释与与呈呈现现的普遍原理与方法。的普遍原理与方法。StatisticsStatistics：“a science dealing with the collection, analysis, interpretation and pr

4、esentation of masses of numerical data” -Webster 国际大辞典国际大辞典医学研究的主要对象是医学研究的主要对象是人和有关的影响因素人和有关的影响因素。Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室pX、2三、三、（一）统计设计（一）统计设计Department ofHealth Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室27三、医学统计工作的步骤三、医学统计工作的步骤Department ofHealth Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室28三、医学统计工作的步骤三、医学

5、统计工作的步骤Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室按研究目的按研究目的 验证性研究（验证性研究（confirmatory studyconfirmatory study） 探索性研究（探索性研究（exploratory studyexploratory study） 按是否施加干预按是否施加干预 观察性研究（观察性研究（observational studyobservational study） 实验性研究（实验性研究（experimental studyexperimental study） 按研究的时限按研究的时限 前瞻性研究（前

6、瞻性研究（prospective studyprospective study） 回顾性研究（回顾性研究（retrospective studyretrospective study） 横断面研究（横断面研究（cross-sectional studycross-sectional study） Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室（一）观察性研究（一）观察性研究 观察性研究观察性研究又称又称调查研究（调查研究（surveysurvey）研究者不研究者不需对研究对象采取什么干预措施（处理因素），只是需对研究对象采取什么干预措施（处理因素

7、），只是“被动被动”观察客观实际情况。观察客观实际情况。 研究的因素（处理因素）是客观存在的；研究的因素（处理因素）是客观存在的； 不能用随机化分组的方法来平衡组间的混杂因素。不能用随机化分组的方法来平衡组间的混杂因素。Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室（二）实验性研究（二）实验性研究 研究者根据研究目的人为地对实验单位设置干预措施研究者根据研究目的人为地对实验单位设置干预措施（处理因素），控制非干预措施的影响，通过对实验结果（处理因素），控制非干预措施的影响，通过对实验结果的分析，评价干预措施的效果，这种研究称为的分析，评价干预措施

8、的效果，这种研究称为实验研究实验研究。 研究者能人为设置处理因素；研究者能人为设置处理因素； 受试对象接受何种处理因素或水平由随机分配而定。受试对象接受何种处理因素或水平由随机分配而定。 医学科研的基本步骤医学科研的基本步骤1 1、建立科学假说，提出拟探索和解决的医学问题以及明确而、建立科学假说，提出拟探索和解决的医学问题以及明确而具体的目标；具体的目标；2 2、查阅文献，并对文献进行综述、评价；、查阅文献，并对文献进行综述、评价；3 3、拟定研究设计方案和技术路线，必要的信息及条件保障；、拟定研究设计方案和技术路线，必要的信息及条件保障；4 4、实施研究计划；、实施研究计划；5 5、收集、整

9、理、分析研究所得信息和资料；、收集、整理、分析研究所得信息和资料；6 6、对研究结果进行解释，对提出的假说进行评价，并据此向、对研究结果进行解释，对提出的假说进行评价，并据此向更高更深的层次探索。更高更深的层次探索。医学科研设计的基本内容医学科研设计的基本内容 专业设计专业设计 拟探索和解决的医学问题以及具体的目标拟探索和解决的医学问题以及具体的目标 科学假说及其依据科学假说及其依据 设计方案和技术路线设计方案和技术路线 必要的信息和条件保障等必要的信息和条件保障等统计设计统计设计 确定设计类型确定设计类型 确定研究总体及样本确定研究总体及样本 拟定观察指标及测量方法拟定观察指标及测量方法 资

10、料的可靠性及质量控制资料的可靠性及质量控制 数据的管理及统计分析计划等数据的管理及统计分析计划等 Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室降压药降压药高血压病人高血压病人血压值血压值处理因素处理因素受试对象受试对象实验效应实验效应三要素：三要素：1.1.处理因素；处理因素；2.2.受试对象；受试对象；3.3.实验效应实验效应其他因素其他因素其他效应其他效应Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室注意：注意：u 明确处理因素和非处理因素明确处理因素和非处理因素u 处理因素要标准化处理因素要

11、标准化二、实验研究的基本要素二、实验研究的基本要素（一）处理因素（一）处理因素Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室（二）受试对象（二）受试对象二、实验研究的基本要素二、实验研究的基本要素Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室（三）实验效应（三）实验效应二、实验研究的基本要素二、实验研究的基本要素Department of Health SDepartment of Health SDepartment of Health S18:4543Department of Health S

12、tatistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室 对照（对照（controlcontrol）: :受试对象不施加处理因素的状态。受试对象不施加处理因素的状态。（一（一) )对照原则对照原则对照的对照的基本要求基本要求是实验组与对照组除处理因素不同是实验组与对照组除处理因素不同以外，其他条件应尽量保持一致。即保持实验条件的均以外，其他条件应尽量保持一致。即保持实验条件的均衡性。衡性。 对照的意义对照的意义鉴别处理因素与非处理因素的差异，是比较的必要基础。鉴别处理因素与非处理因素的差异，是比较的必要基础。 药物治疗药物治疗例例: 老年性慢性支气管炎老年性慢性支气管炎气候气候转暖转暖,自然缓解自然

13、缓解消除和减少实验误差消除和减少实验误差 。处理组处理组：对照组对照组：比较结果比较结果处理因素处理因素非处理因素非处理因素+处理效应处理效应 +非处理效应非处理效应非处理因素非处理因素非处理效应非处理效应处理因素处理因素处理效应处理效应Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室例如例如：实验组儿童接种疫苗，对照组儿童不接种疫苗。：实验组儿童接种疫苗，对照组儿童不接种疫苗。 试剂空白、血样空白、无酶解空白、底物空白等。试剂空白、血样空白、无酶解空白、底物空白等。特点：特点： 简单易行，但容易引起心理差异，从而影响实验简单易行，但容易引起心理差

14、异，从而影响实验效应的测定。效应的测定。 含含赖氨酸赖氨酸面包面包+ +非处理因素非处理因素赖氨酸效应赖氨酸效应 + + 面包效应面包效应+ +非处理因素效应非处理因素效应 面包面包+ +非处理因素非处理因素 面包效应面包效应+ +非处理因素效应非处理因素效应赖氨酸赖氨酸 赖氨酸效应赖氨酸效应 非处理因素非处理因素 + +非处理因素效应非处理因素效应例例 某种新的方法能否代替传统方法的研究；某种新的方法能否代替传统方法的研究； 某病患者与正常人同一项生理、生化指标对照等。某病患者与正常人同一项生理、生化指标对照等。 例如断手再植第一次成功的报告例如断手再植第一次成功的报告 例如例如 几种镇咳药

15、物疗效观察，事先已知这几种药几种镇咳药物疗效观察，事先已知这几种药物均有效果，目的是比较其疗效的高低、快慢或持续物均有效果，目的是比较其疗效的高低、快慢或持续时间长短的差别。时间长短的差别。 （6 6）安慰剂对照（）安慰剂对照（placebo controlplacebo control）：指对照组采）：指对照组采用一种无药理作用的物质，但其剂型或处置上不能为用一种无药理作用的物质，但其剂型或处置上不能为受试者识别，这种物质称为安慰剂。受试者识别，这种物质称为安慰剂。使用安慰剂的目的在于防止对照组病人产生与实使用安慰剂的目的在于防止对照组病人产生与实验组病人不同的心理作用。验组病人不同的心理作

16、用。 Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室( (二二) )随机化原则随机化原则 Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室（三）重复的原则（三）重复的原则 Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室 无限地增加样本含量无限地增加样本含量，将加大实验规模，延长实验，将加大实验规模，延长实验时间，浪费人力物力，反而增加系统误差出现的可能性时间，浪

17、费人力物力，反而增加系统误差出现的可能性。 样本含量不足样本含量不足，检验效能（，检验效能（Power，1）偏低，）偏低，导致总体中本来具有的差异无法检验出来。导致总体中本来具有的差异无法检验出来。必须在保证实验具有一定的可靠性条件下，确定较少的必须在保证实验具有一定的可靠性条件下，确定较少的样本含量。样本含量。三、实验设计基本原则三、实验设计基本原则Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室（四）均衡原则（四）均衡原则 Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室Department of

18、Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室 完全随机设计（完全随机设计（completely random designcompletely random design）是用是用完全随机化分组方法将实验单位分配到各处理组（包括完全随机化分组方法将实验单位分配到各处理组（包括对照组）中，进行实验并观察实验效应。对照组）中，进行实验并观察实验效应。实验单位实验单位实验组实验组对照组对照组随机随机平衡设计（各组平衡设计（各组样本量相等）样本量相等）时时检验效率较高。检验效率较高。 Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室D

19、epartment of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室 配对设计配对设计(paired design):(paired design):将实验单位按某些特征将实验单位按某些特征或条件（非处理因素）或条件（非处理因素）配成对子（配成对子（非随机），再将每非随机），再将每对中的两个实验单位随机分配到不同处理组。对中的两个实验单位随机分配到不同处理组。Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室Department of

20、 Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室（三）随机单位组设计（三）随机单位组设计 随机单位组设计随机单位组设计(randomized block design)(randomized block design)：又又称称随机区组设计随机区组设计或或配伍组设计配伍组设计，它实际上是，它实际上是配对设计的配对设计的扩展扩展，通常是先将实验单位按某些特征或条件（非处理，通常是先将实验单位按某些特征或条件（非处理因素）相同或相近的原则组成因素）相同或相近的原则组成单位组单位组 ( (或称区组、配伍或称区组、配伍组组) )，单位组内研究对象的个数等于处理组数，再分别，单位组内

21、研究对象的个数等于处理组数，再分别将各单位组内的实验单位随机分配到将各单位组内的实验单位随机分配到各处理或对照组各处理或对照组。Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室按配伍条件按配伍条件实验单位实验单位单位组单位组1 1单位组单位组n n单位组单位组2 2随机分组随机分组随机分组随机分组随机分组随机分组g g个处理组个处理组g g个处理组个处理组g g个处理组个处理组Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫

22、生统计学教研室（四）其他实验设计方法（四）其他实验设计方法Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室1. 1. 编号编号 将将N N个实验单位从个实验单位从1 1到到N N编号。编号。2. 2. 取随机数取随机数 每个实验单位分配一个随机数字。每个实验单位分配一个随机数字。3. 3. 分组分组 有随机数余数分组法、随机数分段分组法、随机数排有随机数余数分组法、随机数分段分组法、随机数排序分组法等。序分组法等。4. 4. 调整调整 假如共有假如共有n n例，需要从中抽取例，需要从中抽取1 1例，续抄一个随机数，例，续抄一个随机数，再行分配。再行

23、分配。（一）完全随机分组法（一）完全随机分组法Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室例例现有籍贯相同、年龄相同、身高体重接近的现有籍贯相同、年龄相同、身高体重接近的3030名战名战士，试作完全随机分为三组。士，试作完全随机分为三组。1.1.编号编号 将将3030名战士按体重从名战士按体重从1 1到到3030编号。编号。2.2.取随机数取随机数 给每个战士分配一个随机数字（随机数字给每个战士分配一个随机数字（随机数字表或计算机产生）。表或计算机产生）。3.3.分组分组 按随机数字大小排序，规定：最小的按随机数字大小排序，规定：最小的1010

24、个分到甲个分到甲组，中间组，中间1010个分到乙组，最大的个分到乙组，最大的1010个分到丙组。个分到丙组。四、随机化分组方法四、随机化分组方法Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室1. 1. 先按先按配对条件配对条件（例：体重）配对，并将对子编号；（例：体重）配对，并将对子编号；2.2. 对每对小白鼠按体重大小编号对每对小白鼠按体重大小编号1 1、2 2；3. 3. 为每一对分配一个随机数字，并规定单数取甲为每一对分配一个随机数字，并规定单数取甲- -乙顺序乙顺序，双数取乙，双数取乙- -甲顺序。甲顺序。Department of He

25、alth Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室对子编号对子编号12345678910对内编号对内编号1-21-21-21-21-21-21-21-21-21-2随机数字随机数字84421753315724550688分分 组组乙乙-甲甲乙乙-甲甲甲甲-乙乙甲甲-乙乙甲甲-乙乙甲甲-乙乙乙乙-甲甲甲甲-乙乙乙乙-甲甲乙乙-甲甲甲组甲组1.21.2、2.22.2、3.13.1、4.14.1、5.15.1、6.16.1、7.27.2、8.18.1、9.29.2、10.210.2乙组乙组1.11.1、2.12.1、3.23.2、4.24.2、5.25.2、6.26.2、7.17.1、8

26、.28.2、9.19.1、10.110.1例例 取取2020只小白鼠，按性别、体重、窝别配成只小白鼠，按性别、体重、窝别配成1010对，将其分对，将其分配到甲、乙两处理组。配到甲、乙两处理组。配对设计分组结果配对设计分组结果Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室1. 1. 配单位组配单位组 单位组单位组(block)(block)是由若干特征相似的试验单位组成；是由若干特征相似的试验单位组成；配单位组是将条件相同或相近的观察单位配成一个组。配单位组是将条件相同或相近的观察单位配成一个组。2. 2. 规定排列方式规定排列方式 每个单位组内的

27、观察单位按某一特征排序，如体重由每个单位组内的观察单位按某一特征排序，如体重由轻到重。同时每个处理也规定顺序，如处理轻到重。同时每个处理也规定顺序，如处理A A对应序号为对应序号为1 1，处理，处理B B对应序号为对应序号为2 2，处理，处理C C对应序号为对应序号为3 3，以此类推。以此类推。 3. 3. 取随机数字及分组取随机数字及分组 每个试验单位分配随机数字，用随机数从小到达大排每个试验单位分配随机数字，用随机数从小到达大排列后的序号决定处理的排列顺序。列后的序号决定处理的排列顺序。 （三）单位组随机分组法（三）单位组随机分组法四、随机化分组方法四、随机化分组方法Department

28、of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室例例 设有同性别、体重在一定范围内的健康动物设有同性别、体重在一定范围内的健康动物1515只，试只，试作单位组随机分为三组。作单位组随机分为三组。1. 1. 配单位组配单位组 将条件相同或相近的每将条件相同或相近的每3 3个观察单位配成一个单位组。个观察单位配成一个单位组。2. 2. 随机化随机化 每个单位组内的观察单位随机化。每个实验单位取一个随每个单位组内的观察单位随机化。每个实验单位取一个随机数，从随机数字表的第机数，从随机数字表的第1111行第行第1111列向下取随机数，跳过重列向下取随机数，跳过重复的随机数。每个

29、单位组内部随机数排序，序号复的随机数。每个单位组内部随机数排序，序号1 1、2 2、3 3分别分别对应处理对应处理A A、B B、C C。各单位组随机排列结果见表。各单位组随机排列结果见表9-29-2。四、随机化分组方法四、随机化分组方法Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室5 5个单位组随机排列结果个单位组随机排列结果 随机数 随机数序号 随机排列结果 单位组 动物 1 动物 2 动物 3 动物 1 动物 2 动物 3 动物 1 动物 2 动物 3 1 79 83 07 2 3 1 B C A 2 00 42 13 1 3 2 A C

30、B 3 97 16 45 3 1 2 C A B 4 20 44 71 1 2 3 A B C 5 96 77 53 3 2 1 C B A 四、随机化分组方法四、随机化分组方法Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室样本含量估算的影响因素样本含量估算的影响因素Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室D

31、epartment of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室系统误差系统误差又称偏倚（又称偏倚（biasbias），是由于对），是由于对实验因素实验因素或条件或条件控制不严而发生的一种误差，其产生的原因往往控制不严而发生的一种误差，其产生的原因往往是可知的或可能掌握的，它使实验结果是可知的或可能掌握的，它使实验结果有倾向性有倾向性地偏离真值地偏离真值。这类误差没有规律，无法运用统计。这类误差没有规律，无法运用统计分析进行推断。实验设计的另一个重要任务就是分析进行推断。实

32、验设计的另一个重要任务就是要设法控制或消除实验结果的偏倚。要设法控制或消除实验结果的偏倚。 Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室信息偏倚信息偏倚又称测量偏倚，发生在对研究结果进行观察又称测量偏倚，发生在对研究结果进行观察时。在实验过程中由研究者时。在实验过程中由研究者偶然失误偶然失误而造成的误而造成的误差。这类误差应当通过认真检查核对予以清除，差。这类误差应当通过认真检查核对予以清除，否则将会影响研究结果的准确性。否则将会影响研究结果的准确性。

33、 混杂偏倚混杂偏倚简称简称混杂混杂，由影响实验结果的，由影响实验结果的非处理因素非处理因素在在各对比组中分配不均匀引起的偏倚。各对比组中分配不均匀引起的偏倚。 Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室喝咖啡与不喝咖啡喝咖啡与不喝咖啡各各 150 人人的的 MI 发生发生调查结果调查结果 MI NoMI 合计合计 % 喝咖啡喝咖啡 90 60 150 60.00 不喝咖啡不喝咖啡 60 90 150 40.00 合计合计 150 150 300 50.00 两组两组 MI 的的优势比优势比 OR=90*90/（60*60）=2.25 Pearson Chi（1）=12.0，P=0.001 Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室Department of Health Statistics卫生统计学教研室卫生统计学教研室 对照（对照（controlcontrol）: :受试对象不施加处理