慢性粒细胞白血病患者服务办法

1、1 / 17慢性粒细胞白血病患者服务手册CML: A Guide for Patients and Caregivers 本册简介 :任何年龄的人都可能患上慢性粒细胞白血病， 但绝大多数的 慢粒患者是成人。 这本小册子要紧是针对慢粒患者， 患者家属以 及护理人员编写的， 旨在关心他们了解慢粒其及相关治疗 . 同时, 本书也介绍了与该疾病治疗有关的新突破新进展, 希望能够给宽敞的患者带来更多的福音。第一部分：什么是慢性粒细胞白血病 ? 哪些人易患上慢性粒细胞白血病 ?大夫如何样确诊慢性粒细胞白血病 ?2 / 17第二部分 :慢性粒细胞白血病的治疗方法有哪些 这些治疗方法有什么副作用 ? 如何样才

2、能够获得更多信息 ?目录0 引言1 了解慢粒1.1 体征和症状1.2 血液和骨髓检查1.3 CML 分期2 治疗2.1 慢性期的治疗 - 药物治疗2.2 加速期或急变期的治疗 (a)2.2 加速期或急变期的治疗 (b)2.2 加速期或急变期的治疗 (c)2.2 加速期或急变期的治疗 (d)2.3 相关疾病2.4 临床试验2.5 与大夫交谈2.6 应对 CML0 引言3 / 17任何年龄段的人都可能患上慢性粒细胞白血病 （以下简称慢 粒或者 CML，但绝大多数的慢粒患者是成人。这本小册子是为慢粒患者、患者家属以及护理人员编写的， 旨在关心他们了解慢粒及其治疗方法。 同时， 本书也介绍了有关 此病

3、治疗的最新进展，希望能为宽敞的患者带来前所未有的福 音。第一部分为您讲述：什么是慢性粒细胞白血病 ?哪些人易患上慢性粒细胞白血病 ?大夫如何样确诊慢性粒细胞白血病 ?第二部分为您讲述 :慢性粒细胞白血病的治疗方法有哪些 ?这些治疗方法有什么副作用 ?如何获得更多信息 ?1 了解慢粒白血病是一种恶性肿瘤，要紧分为四种。慢粒（CML）是其中之一。慢粒的发病源于单个干细胞的变化。干细胞存在于骨髓中， 能够分化成红细胞、白细胞和血小板。每个有核细胞都有携带基因的染色体。 基因指导细胞行使功 能。正常细胞内有 22 对常染色体，编为 1-22 号。除此之外，女 性还有4 / 17两条 X 染色体，男性则

4、还有一条 X 及一条 Y 染色体。慢粒患者的 9 号和 22 号染色体中有些基因片段发生了交换， 这种染色体基因片段的交换称为“易位”。9 号染色体的断裂发生在 ABL 基因处，而 22 号染色体的断 裂发生在断裂点簇集区（ BCR）。9 号染色体断裂片段易位至 22 号染色体断裂处末端，形成 了BCR-ABL 融合基因。针对 BCL-ABL 基因的药物靶向治疗将从第 11 页起详细叙述。大夫们正致力于弄清导致 Ph 染色体和 BCR-ABI 基因的缘故。可能的缘故有以下这些 :极高水平的辐射（比如第二次世界大战中原子弹爆炸幸存 者受到的核辐射）。治疗其他肿瘤时使用的高剂量放疗。正常的牙科和医

5、用 X 光检查可不能引起慢粒，慢粒也可不能 传染。1.1 体征和症状慢粒（CML）患者的体征和症状进展缓慢，一些患者是通过体 检时的血常规检查才得知自己患上了慢粒。慢粒患者可能出现如下症状：易疲乏活动后呼吸短促5 / 17皮肤苍白脾肿大（位于左上腹部）夜间盗汗体重减轻慢粒患者的这些体征和症状在其他疾病中也专门常见。骨髓、血液和血细胞 骨髓位于骨骼中间，呈海绵状。血细胞产生于骨髓， 由干细胞分化而来。 造血干细胞在骨髓 中分化为红细胞、 白细胞和血小板， 而后这些分化成熟的细胞进 入血液循环。血浆也是血液的组成部分， 它的要紧成份是水。 同时也含有 维生素、矿物质、蛋白质、激素以及其它天然的化学

6、物质。血小板在人体受伤后形成血小板栓子，从而关心止血。红细胞在机体中具有运输氧的作用。 当血液中红细胞的数目 低于正常时称为贫血。 贫血患者可能会出现疲乏、 皮肤粘膜苍白 或呼吸短促等症状。白细胞在机体内具有抗感染的作用。 中性粒细胞是一种能抵 御感染白细胞。1.2 血液与骨髓检查血液与骨髓检查可用来查找白血病细胞，以明确慢粒的诊 断。慢粒患者体内的白细胞计数常常会专门高， 血小板计数也可 能会增高，而红细胞中携氧的血红蛋白水平则会降低。6 / 17通常外周血细胞检查即可明确慢粒的诊断。 而骨髓穿刺与活 检可通过对骨髓细胞的检查， 发觉外周血细胞中所没有检查出的 细胞病变。 这两项检查通常可在

7、诊所或医院中同时完成。 骨髓检 查结果能够关心大夫为患者选择最佳治疗方案， 还可随访治疗效 果。进行骨髓穿刺时， 大夫利用药物首先对患者进行局部皮肤麻 醉，然后将一根特制的骨穿针穿过病人的髂骨刺入骨髓中， 并从 中抽取一些细胞标本。 标本能够在显微镜下观看， 以识不异常细 胞，也可进行细胞遗传学分析、聚合酶链式反应（PCR 及其他检查。骨髓活组织检查不同于骨髓穿刺。 首先， 大夫应用药物对患 者施行局部皮肤麻醉， 然后使用特制的活检针取出一小块包含骨 髓的骨组织，最后在显微镜下观看，以推断是否含有异常细胞。细胞遗传学分析是检查白血病细胞染色体的一种实验室检 查方法，它能够辅助大夫明确慢粒的诊断

8、。荧光原位杂交（FISH）可用于测定患者体内慢粒细胞的残余 比例。当用 FISH 检测不出白血病细胞时，还能够采纳灵敏度极高的 PCF 方法。这些检查用于诊断慢粒，也用来评价患者的治疗反应。慢粒患者应该在专科医院进行治疗， 因为那儿的大夫对该病 的处理拥有丰富的经验。 在那个地点一些患者也能够获得进一步 的医疗建议，从而更好地了解自己的病情、治疗以及随访。 1.3 慢粒的分期7 / 17慢粒可分为 3 期：慢性期加速期急变期大多数患者在初诊时正处于慢性期， 那个时期的症状并不严 峻，白细胞依旧能抵抗感染。现在若病人同意治疗，红细胞和血 小板仍能发挥相应作用，多数病人能够恢复正常生活。在加速期，

9、 病人可能会出现贫血 （血液中红细胞数目减少） 白细胞计数升高或者下降， 血小板计数下降， 早期骨髓细胞即母 细胞数量增加，脾肿大，患者会感到躯体不适。在急变期， 骨髓和外周血中的原始细胞数量增加， 红细胞和 血小板数量减少，可出现出血和感染。患者会感受疲劳、气短、 腹痛、骨痛或出血。2 治疗2.1 慢性期治疗药物治疗慢性期的治疗目的是：外周血细胞计数恢复正常清除携带 BCR-ABL 融合基因的细胞对处于慢性期的慢粒患者， 治疗往往能使患者血细胞水平恢 复到正常， 肿大的脾脏缩小到正常。 多数患者可不能出现感染或 异常出血。8 / 17慢粒患者的起始治疗是用一种名为甲磺酸伊马替尼 （商品名 叫

10、格列卫？）的药物。格列卫？是一种 BCR-ABI 酪氨酸激酶抑制 齐腹在 2001 年通过了美国食品药品治理局（FDA）的批准。一部分 患者依靠格列卫？来操纵病情。但有些患者服用格列卫？后有强烈的副作用，或药效欠佳。 若患者对常规齐量的格列卫？没有反应，加大齐量可能会有一定 疗效。关于格列卫？无效的患者，还有两种新药能够使用，分不是 达沙替尼（商品名叫扑瑞赛？）和尼洛替尼（商品名叫泰息安？）。它们也能阻断 BCR-ABL 融合基因，但作用途径与格列卫？不同。上述三种药物都需要口服。 扑瑞赛？已获美国 FDA 批准，适 用于某些对格列卫？治疗无效的慢粒患者。 创著此书时， 泰息安？刚刚完成临床实验中。若需要了解更多关于临床试验的信息， 请参考本书第 22 页。大多数慢性期患者在治疗中仍能够进行日常活动。 药物治