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p4982 2、间接疗法:、间接疗法: 以正常的基因以正常的基因替代替代致病基因致病基因。 导入外源正常基因,导入外源正常基因,代替代替有缺陷的基因。而有缺陷的基因。而 对靶细胞而言,对靶细胞而言,没有去除或修复有缺陷的基因没有去除或修复有缺陷的基因。 用用DNADNA重组技术重组技术设法修复患者细胞中有缺陷的设法修复患者细胞中有缺陷的基因,使细胞恢复正常功能而达到治疗遗传病的基因,使细胞恢复正常功能而达到治疗遗传病的目的。目的。 正常基因的分离与克隆正常基因的分离与克隆磷酸钙磷酸钙+DNA 混合微细颗粒混合微细颗粒 沉淀反应沉淀反应2030min 细胞在沉淀物中暴露细胞在沉淀物中暴露 524h 方法方法简单简单,但转化,但转化效率低效率低。DNA脂膜脂膜Xba IBstXIXba IneoXbaIBstXIneo正常基因座位正常基因座位带有珠蛋白基带有珠蛋白基因的质粒因的质粒 重组后,插入外源基因片段带有重组后,插入外源基因片段带有neo基因(新霉素抗性基基因(新霉素抗性基因),重组后的细胞在含有因),重组后的细胞在含有neo 的培养基中生长,没有插入新基的培养基中生长,没有插入新基因的细胞死亡,将有重组的细胞筛选出来。因的细胞死亡,将有重组的细胞筛选出来。感染细胞重组病毒细胞膜细胞膜 药物前体药物前体 无毒无毒Ge
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