药物经济学研究设的知识

1、药物经济学研究设计（一）第一节 研究设计概述研究设计的定义：是对科学研究的内容提出具有的设想和制定实施的方案。研究设计的目的：揭示事物矛盾的内部联系，精确回答和解决所要研究的问题。研究设计的性质有用性：实验结果需有用，可以回答研究多提出的问题，达到研究目的。可重复性：指在保证减少或排除系统误差前提下的可重复性。独创性：研究的创造性、不断创新。高效率性：设计在确保获得可靠的结果和结论的基础上使用最小的研究成本。研究设计的种类专业设计 运用专业理论知识和技术进行的设计，如确定研究课题、选择研究对象、指标设计、实验观察方法与记录等。统计学设计（实验设计） 在统计学知识和方法基础上进行的设计，如选择对

2、照组、随机化分组、双盲试验等。二者相辅相成、缺一不可研究设计课题的选择与确定假设：是对选题提出的问题作假想性的回答，是研究者根据一定的经验事实和科学理论，对研究问题作出的一种推测性和假定性说明。 从三个方面加以理解： 第一，必须是对问题的解答。假设的提出不是无缘无故的，它是用来回答特定问题、解释一定事实和现象的； 第二，必须是对未经证实的问题的解答； 第三，必须有相关事实或理论依据。 科学假说科学假说：是人们在探索错综复杂的自然界奥秘的过程中，用已获得的经验材料和已知的事实为根据，用已有的科学理论为指导，对未知自然界事物产生的原因及其运动规律做出推测性的解释。科学假说对科学问题的研究常常起着一

3、种纲领性的作用。在探求现象之间的因果关系、事物的内部结构及其起源和演化的规律时，一旦有了假说，科学工作者就能根据其要求有计划地设计和进行一系列的观察、实验；而假说得到观察、实验的支持，就会发展成为建立有关科学理论的基础。 科学家说的步骤首先要在搜集一定数量事实、资料的基础上，提炼出科学问题； 其次，为回答问题，要充分运用各种有关的科学知识，并且灵活地展开归纳和演绎、分析和综合、类比和想象等各种思维活动，形成解答问题的基本观点，而这种观点常常表述为新的科学概念，并以此构成假说的核心； 最后,要推演出对各相关现象的理论性陈述,使假说发展成比较系统的形态。 研究设计的基本要素处理因素 高血压药物受试

4、对象 高血压患者试验效应 使用该药后患者血压的变化情况处理因素处理因素：指对受试对象施加的某种外部干预（或措施），如某种药物、某种手术方法、某种诱因或干扰等。处理因素一个单因素处理因素多个多因素每个因素可有多个水平各因素间可以是协同作用也可以是拮抗作用受试对象受试对象定义：是处理因素所作用的客体，本质上是根据研究目的而确定的观察目标的总体。药物受试对象：人和动物人根据研究目的决定选择观察人群的条件。如患者的病程、病型、病情、年龄、性别等。动物要严格控制与人的同质性。如动物种属、品系、月龄、生理状态、性别、体重、窝别等。北京大学受试者保护工作体系2010年北京大学受试者保护工作体系在北京成立，来

5、自教育部、卫生部、国家自然科学基金委员会以及北京大学医学部等有关方面的领导和专家出席成立仪式。受试者保护工作体系是目前国际知名生物医学科研机构，在加强医学研究管理和促进受试者保护方面通用的有效工作模式，也是一所医学科研机构是否达到世界一流的具体体现。该体系通过为研究者提供高质量和多渠道的培训，对研究方案进行独立、及时和高效的伦理审查，对研究过程进行伦理监督，对未来临床和科研领导者的能力培养和维护科研的诚信等，全方位地对受试者的权益进行保护。 试验效应试验效应：是处理因素作用于受试对象的特有反应，是研究结果的最终体现。试验效应通过观察指标表达。 观察指标需达到的要求：关联性：需参考文献资料、过去

6、的试验和理论分析信息等。客观性：需借助测量工具和仪器得出的结果。灵敏性：指标能充分显示试验效应。精确性：准确度与精密度。重现性：准确性的体现，重现性好说明其无偏差或少偏差，误差小。特异性课题研究设计的基本步骤明确研究目的查阅相关文献确定研究对象选择观察指标设立相应的对照决定样本的大小随机化分组原始数据的收集方法统计方法的选择药学研究的目的：为防治疾病服务，通过认识和掌握药物用于防治疾病的生理和心理过程，揭示健康与疾病的转化规律，从而提出有效的防治措施，以增进人民的健康，造福于人类。药学科学文献：药学知识通过一定的媒介赖以保存、记录、交流和传播的一切信息资料的总称。明确研究目的查阅相关文献确定研

7、究对象应对受试者的各种因素加以考虑，如性别、年龄、生活习惯、职业以及遗传、婚姻、妊娠、病史、经济状况、生活条件等。观察分为定性观察和定量观察。定性（质）：如有无效、有无毒，有无反应等。 定性资料（率或比）定量（量）：如血压、体温、脉搏、呼吸、尿量等。 定量资料（度量衡单位）确定研究对象分类资料/等级资料：如观察治疗的治愈、显效、好转、无效或某些反应的“”“”“”“”等。对照组：（齐同对比）除了少一个试验处理因素之外，其他条件应当与试验组基本一致或尽可能相同。对照多种形式 试验对照：仅少处理因素 空白对照：不施加任何处理因素 标准对照：用标准值或正常值对照 自身对照：在同一受试对象上进行 相互对

8、照：几个试验组在不同处理因素间对照 外部对照：与历史上的治疗结果进行对照选择观察指标临床上某些不经治疗也会自愈或变化的疾病，如感冒、气管炎、肺结核、早期高血压等。某些随季节、气候、环境变化而变化的慢性疾病。某些疾病或在疾病治疗过程中容易引起患者的精神状态、休息、营养等因素的变化。使用主观性较大的观察指标是，如以病人感觉或医生印象为指标时，易产生”偏见“，需对照。设立相应的对照样本：研究中实际观测或调查的一部分个体称为样本(sample)，研究对象的全部称为总体。 样本所含数目越大或重复的次数越多，则越能反映样本所代表的总体的客观情况。样本大小估计：试验需要有多少受试对象或取得多少数据才能满足试

9、验的显著性。我国新药审批办法规定： I期临床试验例数为2030例 II期临床（随机盲法对照临床试验）试验例数为100例 III期临床（扩大的多中心临床试验）试验例数300例，研究单位不少于3个（20例/单位） IV期临床（新药上市后检测）试验例数2000例决定样本的大小随机化：指被研究的样本是在总体中任意抽取，每一个观察单位都有等同被抽取的机会。随机抽样的方法： 单纯随机抽样 系统抽样 分层抽样 整群抽样 两阶段抽样 二项抽样随机化分组预先编制原始数据记录表表格项目要求客观、具体、明确表格文字要求简明扼要表格要保留供检者和核对时用的资料，如患者的姓名、性别、年龄、住院号或门诊号等。表格记录要求准确清晰端正，未作检查的项目要填写上”，不要留空。表格还需注明测定方法、条