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文档简介

小核酸药物发展现状分析一、小核酸药物特点及发展历程小核酸药物（siRNA）是利用特定的递送技术将一段21个碱基对左右的双链小核酸分子导入靶细胞，通过名为“核酸干扰（RNAinterfering）”的生物过程，在mRNA水平关闭与小核酸分子具有同源序列的靶基因表达或使该基因沉默，从而实现对病人体内特定靶基因表达进行调控的基因治疗，主要有特异性强、设计简便、研发周期短、靶点丰富、转化基础深厚等特点。小核酸药物特点及优势公开资料整理小核酸药物的ASO技术和RNAi技术先后于二十世纪70年代和90年代出现，大量科研力量聚焦于新领域，同时获得了制药工业界广泛的关注，小核酸药物领域由此进入了早期的研发探索时期。2005年到2016年期间，由于小核酸技术领域的技术瓶颈迟迟没有获得突破，药物本身的特性以及商业化进程中的种种问题导致该领域进入了一段震荡发展的时期。从2016年至今，由于小核酸领域药物递送技术等等关键难题的突破以及重磅药物的接连获批，加之资本信心的重建，小核酸领域迈入新的稳健快速发展时期。小核酸药物发展历程二、小核酸药物行业发展现状2019年全球小核酸药物市场规模为13。29亿元，随着小核酸药物技术的逐渐成熟，应用领域将不断拓宽，市场规模将不断增长，预计2024年全球小核酸药物市场规模将达到35。73亿元。2019-2024年全球小核酸药物市场规模统计情况公开资料整理从治疗领域占比情况来看，小核酸药物研发的重点治疗领域包括杜氏肌营养不良、肿瘤、囊性纤维化等各类疾病，其中杜氏肌营养不良占比达到25%，癌症占比为10%，口腔修复科占比为7%。由于小核酸药物兼具基因修饰和传统药物的双重特点，故未来将在多个领域大展身手，预计在基因遗传性疾病和病毒感染性疾病领域中将有不俗表现。RNAi主要治疗领域占比统计情况三、全球小核酸药物竞争格局全球共有14款广义范围内的小核酸药物获批上市，其中包括8款ASO药物（其中两款已退市），4款siRNA药物，1款核酸适配体药物（已退市）和1款寡核苷酸药物（去纤维脱氧核苷酸），生产公司主要为IONIS、Sareptae和Alnylam公司。小核酸药物竞争格局统计情况公开资料整理四、小核酸药物未来发展趋势未来随着小核酸药物的应用领域和技术领域不断突破创新，小核酸药物将

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