中国未来新药研发模式探讨

我国未来新药研发模式与格局变化分析中国医学科学院药物研究所庾石山报告的内容一、创新药物研究及其研究模式的改变二、国家十一五与新药研究相关的科技资助方案三、新的创新药物研究格局创新药物研究是化学、生物学、计算机及信息科学等多学科交叉、高新技术互相渗透的复杂研究体系。包含新药发现研究和新药开发研究两大局部。新靶标研究新药发现研究药物开发研究新靶标新药候选物新药新基因/新功能靶标发现靶标确证先导化合物发现先导化合物优化临床前研究临床研究功能基因研究市场创新药物研究示意图创新药物---新药发现研究1、药物靶标(target)的发现和确认2、药物筛选3、药物设计4、筛选样品库5、生物活性化合物(hit)的发现和优化6、先导化合物(leadingcompound)的发现和优化7、新药临床前研究候选化合物(candidate)的发现和确认等。新药发现研究新药发现研究可归纳为四个阶段临床前研究候选化合物确认先导化合物发现和优化药物筛选靶标研究新靶标化合物库药物化学化学合成计算机辅助设计药物设计

高通量筛选

先导化合物

候选化合物结构优化基因组蛋白质组生物信息学靶点确认筛选方法研究合成化合物天然产物及组分微生物代谢产物肽类及其他生物技术来源样品筛选新药发现研究示意图新药开发研究概念：验证临床前研究候选化合物平安、有效、稳定、质量可控，直至获准新药上市的过程为新药开发研究。新药开发研究分为临床前研究和临床研究两个阶段。药物制剂研究药效学评价药物代谢评价药物安全评价药物质量研究临床前研究候选化合物III期临床试验II期临床试验I期临床试验IV期临床试验新药临床候选新药临床前研究临床研究新药开发研究示意图报告的内容一、创新药物研究及其研究模式的改变二、国家十一五与新药研究相关的科技资助方案三、新的创新药物研究格局(一)总体思路以预防为主，战略重点前移，开展重点下移；效劳于构建和谐社会的国家目标，以人为本，关注低收入人群和广阔农村人口的健康；切实针对临床急需，有效控制、降低重大疾病的发生率和死亡率；大力加强自主创新，培育以企业为主体的研发力量，提高医药产业的核心竞争力。(二)“十一五〞医药科技方案重大疾病艾滋病和病毒性肝炎等重大传染病防治〔重大专项〕心脑肺血管系统疾病恶性肿瘤防治研究老年疾病干预与控制常见病和多发病防治关键问题研究介入治疗与临床检验新技术新方法研究职业病、地方病等与环境因素相关疾病的防控研究城乡社区疾病预防与控制研究毒瘾戒断新技术和新模式研究创新药物重大新药创制〔重大专项〕方案生育与优生优育重大出生缺陷筛查和诊治技术研究避孕节育新技术和新方法的研究医疗器械数字化重大医疗设备关键技术及产品开发中医药现代化研究中医传承方法及辨证体系研究基于现代技术的中医药诊疗、评价技术标准与方法研究重大疑难疾病中医综合治疗研究针灸诊疗关键技术研究亚健康状态的中医干预示范研究中药资源可持续利用与中药产业开展关键术研究中医药国际化标准示范研究国家重点根底研究开展

方案〔９７３〕－人口与健康重点研究方向是：

1、功能基因组与蛋白质组学2、健康与疾病发生的分子、细胞和整体的机制研究3、严重传染病病原生物学、致病机理、疾病控制原理与关键技术的研究4、生殖、发育与衰老的生物学根底研究5、环境有害物质对人体健康影响的研究6、中医理论与创新药物的根底研究7、重大疾病早期检测、诊断与预警的根底研究８６３－中国高技术研究开展方案〔生物技术〕生物领域目标以基因工程为核心使用和开展现代生物科学技术，研究和开展高产、优质农作物和抗逆动植物；研究基因工程药物和疫苗，研究防治危害性大的疾病如癌症、肝炎等的基因治疗方法；跟踪世界生物技术的进展，研究开发蛋白质工程、植物基因组，促进最新的生命科学的研究成果的转化，建立和开展现代生物技术产业。

支撑方案〔攻关方案〕支撑方案是面向国民经济和社会开展需求，重点解决经济社会开展中的重大科技问题的国家科技方案。支撑方案主要落实?纲要?重点领域及其优先主题的任务，以重大公益技术及产业共性技术研究开发与应用示范为重点，着力攻克一批关键技术，突破瓶颈制约，提升产业竞争力，为我国经济社会协调开展提供支撑。

国家自然科学基金委员会重大研究方案〔１－１．５亿元／项〕重大工程〔１０００－１５００万元／项〕重点工程〔１５０－２５０万元／项〕面上工程〔自由申请工程、地区基金工程〕国际合作工程人才基金:国家杰出青年基金〔４５周岁以下，２００万元／人〕青年基金〔３５周岁以下〕生命科学部重大研究方案：中医药学几个关键问题的现代研究化学部重大研究方案：基于化学小分子探针的转导过程研究“十一五〞国家重大科技专项?重大新药创制?报告的内容一、创新药物研究及其研究模式的改变二、国家十一五与新药研究相关的科技资助方案三、新的创新药物研究格局创新药物的研制国内外现状和国家需求指导思想和总体目标(一)国内外现状和国家需求

现状与趋势全球医药市场继续保持快速增长，开展态势良好；兴旺国家、大型跨国制药公司继续占据市场竞争优势地位；新药研发竞争剧烈，研发投入不断增加；药品市场结构出现了新的变化，生物药、天然药物、新型释药系统的研发受到广泛关注；生命科学成果和多学科技术迅速应用于新药领域，新药创制技术快速开展。全球医药市场开展态势我国创新药物研究的问题1.整体上创新能力弱，自主创新产品少，不具备参与国际研发竞争的能力97%以上药品是仿制外国的品种创新能力弱，缺少具有自主知识产权的创新药物，缺少质量可控、疗效清楚的现代中药创新体系不健全，标准化、标准化程度较低，不具备全面参与国际新药研发竞争的能力，制约新药进入国际医药主流市场2.企业规模小，市场竞争力弱2004年我国医药产业销售总额为3254亿元人民币，仅相当于兴旺国家一个大的制药公司的规模；销售前20位医药企业总和580亿元人民币，不及国际第10位制药企业的年销售额；产品出口以原料药，甚至化工原料为主，经济附加值低，中药以原药材、初级产品、食品添加剂出口为主，技术附加值较高的新制剂、新剂型处于落后状态3.创新人才缺乏，队伍建设力度不够从事技术消化和仿制工作的专业人员多具有创新意识和创新能力的人才缺乏创新思维活泼、通晓新药研究开发的全过程、能把握专业领域开展方向的学科带头人具有科技先导意识，熟悉专业和企业管理的复合型知识、了解国际医药行业和科技开展大趋势的企业家群体具有战略思维、熟知国内外相应的政策和法律法规，对发展趋势具有前瞻性判断能力的高级管理人才4.药物创新研究投入缺乏新药研究以科研单位、大专院校为主，投资渠道单一新药研究投入总量远不及一个跨国企业的投入医药企业经济效益低下，缺少高投入能力(二)指导思想和总体目标紧紧围绕“人人享有保健〞的国家开展战略需求，切实推进严重危害我国人民健康的重大疾病和严重影响社会稳定的公共卫生疾病的新药创制研究。构建国家药物创新体系，我国新药研究由仿制为主到创新为主的历史性转变，开创我国新药自主研发的新局面，在国际新药研发领域中占据应有的地位。产学研合作，企业成为药物技术创新的主体。由医药大国向医药强国的根本性转变。以人为本，优秀人才脱颖而出。“三步走〞开展战略

从我国创新药物研究开展的实际出发，制定“三步走〞的开展战略。第一步：从“八五〞到“九五〞末期，搭建我国医药科技创新体系框架。初步建立我国创新药物研究技术平台，大力推进自主创新。第二步：从“十五〞到“十一五〞，用10年左右时间完善我国医药科技创新体系，是我国的医药科技创新体系能与国际创新药物研究标准根本接轨，创新药物研究开发的综合能力接近兴旺国家的水平，实现以仿制为主向创仿结合、创新为主的根本转变。第三步：从2021年到2021年，再用10年的时间建立起符合国际标准的医药科技创新体系和功能完备的创新药