科学·技术·社会-基因治疗课件

薛露江苏省苏州实验中学基因治疗

——基因的表达复习薛露江苏省苏州实验中学基因治疗

1遗传病什么是遗传病？如何预防遗传病的发生？如何治疗遗传病？遗传病什么是遗传病？如何预防遗传病的发生？如何治疗遗传病？2基因治疗案例分析以修饰的腺病毒作为载体2从患者体内取出白细胞1严重联合免疫缺陷病再将导入了正常基因的白细胞输入患者体内43转入能够合成腺苷酸脱氨酶（ADA）的正常基因基因治疗案例分析以修饰的腺病毒作为载体2从患者体内取出白细胞3严重联合免疫缺陷病严重联合免疫缺陷病是由于基因的缺陷，导致缺乏腺苷酸脱氨酶（ADA），从而导致以T淋巴细胞功能显著降低或缺失为特征的遗传性疾病严重联合免疫缺陷病严重联合免疫缺陷病是由于基因的缺陷，导致缺4囊性纤维化囊性纤维化是由于基因缺失了3个碱基，导致CFTR蛋白结构异常，使CFTR转运氯离子的功能异常，导致患者支气管中粘液增多，最终使肺功能严重受损。囊性纤维化囊性纤维化是由于基因缺失了3个碱基，导致CFTR蛋5基因治疗是指用正常基因取代或修补病人细胞中有缺陷的基因，从而达到治疗疾病的目的。基因治疗基因治疗是指用正常基因取代或修补病人细胞中有缺陷的基因，从而6基因控制性状的途径基因性状酶代谢蛋白质的结构蛋白质基因控制性状的途径基因性状酶代谢蛋白质的结构蛋白质7基因如何指导蛋白质的合成？基因如何指导蛋白质的合成？8回顾新知转录场所条件模板：原料：酶：能量碱基互补配对原则结果转录主要在细胞核（还有线粒体、叶绿体）基因的一条链4种游离的核糖核苷酸RNA聚合酶A-UG-CC-GT-ARNA回顾新知转录场所条件模板：碱基互补配对原则结果转录主要在9转录：以DNA的一条链为模板，合成RNA的过程转录：以DNA的一条链为模板，合成RNA的过程10思考讨论1、严重联合免疫缺陷病患者体内白细胞和红细胞中的mRNA的种类相同吗？如果不同的话，是完全不同吗？2、启动子、终止子是什么？思考讨论1、严重联合免疫缺陷病患者体内白细胞和红细胞中的mR11与蛋白质合成有关的RNA有几种？与蛋白质合成有关的RNA有几种？12mRNA密码子与氨基酸的关系密码子：mRNA上决定1个氨基酸的3个相邻的碱基称为一个密码子。1、一共有多少密码子？决定氨基酸的密码子有多少？2、启动子与起始密码子的区别是什么？终止子和终止密码子的区别是什么？3、一个密码子可以编码几种氨基酸？一种氨基酸可由几种密码子编码？它的意义是什么？mRNA密码子与氨基酸的关系密码子：mRNA上决定1个氨基酸13科学·技术·社会-基因治疗课件14rRNA是核糖体的组成成分rRNA是核糖体的组成成分15tRNA是核糖体的组成成分1、tRNA上只有三个碱基吗？2、tRNA的功能是什么？tRNA是核糖体的组成成分1、tRNA上只有三个碱基吗？2、16回顾新知翻译场所条件模板：原料：酶能量碱基互补配对原则结果意义翻译核糖体mRNA20种游离的氨基酸A-UG-CC-GU-A多条相同的多肽链提高了翻译的效率回顾新知翻译场所条件模板：碱基互补配对原则结果意义翻译核17多聚核糖体1234BA多聚核糖体1234BA18例、如图表示某细胞中遗传信息的传递，据图分析下列相关叙述正确的是(

)A.该生理过程可能发生于硝化细菌细胞内B.图中酶a代表DNA聚合酶，酶b代表RNA聚合酶C.转录形成mRNA时，游离的核糖核苷酸有序地与DNA链上的碱基相撞D.结构c的形成与该细胞中的核仁密切相关A例、如图表示某细胞中遗传信息的传递，据图分析下列相关叙述A.19基因治疗的实践问题1、很多疾病的病因不明，很难确定基因治疗的靶基因。2、ADA基因可能整合到靶细胞基因组的任意位点，可能导致不可预