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文档简介
目录英矽智能:AI驱动的药物发现平台,冲击国内AI制药第一股 3生成式AI驱动型制药公司,快速推进在研管线 3主营收入快速增长,专业化全球研发团队支持业务发展 6人工智能广泛赋能新药发现,AIDD未来已来 8AI制药行业蕴含较大潜力,实现新药开发降本增效 8头部跨国药企加速布局AI制药,持续加强与AI公司合作 12生成式AI平台赋能药物研发,无缝整合生物学、化学和临床开发功能 14搭建人工智能平台Pharma.AI,实现从靶点发现、分子生成到临床方案优化的全流程赋能 14基于AI平台建立丰富在研管线,核心产品ISM001-055快速推进 18与全球头部药企建立多元化深度合作,客户集中度较高 21风险提示 23插图目录 24表格目录 24AI制药第一股AI英矽智能是一家由生成式人工智能驱动的生物医药科技公司,通过下一代人研(1通过自主研发的Pharma.I平台开发自有的在(2I推AIDD3129图1:英矽智能是一家由生成式人工智能驱动的生物医药科技公司 2014年InsilicoInc.开始开发PandaOmics
2016年开始开发Chemistry42、inClinico
2018年公司于开曼群岛成立;完成A轮融资
2019年开设香港总部;完成B轮融资;启动的第一个药物发现及开发项目;
2020年正式推出PandaOmics及Chemistry4
2021年2022年完成ISM001-055的0期FIH研20232022年完成ISM001-055的0期FIH研2023年FDA获得了用于治疗突发性肺纤维化的ISM001-055孤轮融资
究;正式推出inClinico;获得新西兰Medsafe、中国药监局批准ISM001-055的I期临床试验;成式AI
儿药认定;完成ISM001-055中国I期临床试验;获得NMPACOVID-19获得治疗的IIa期临床试验获得FDAISM3091的I期临床试验IND批准资料来源:公司官网,公司招股说明书,Pharma.AI2022121665AIPharma.AI图2:公司拥有全球业务布局 资料来源:公司招股说明书,创始人团队+AlexZhavoronkov博士持股10.32%,Mesolite持股9.71%,药明康德通过WuXiHealthcareFund持股6.45%,淡马锡通过PalaceInvestmentsPte6.07%,QVPVI、QVPVII、QMDVI、SIFVII图3:公司股权结构(截至2023年6月20日) 资料来源:公司招股说明书,高管团队深耕制药领域,具有丰富的研发经验和敏锐的行业洞察力。创始人AlexZhavoronkov20AI20226CRO14AI者提供创新和临床上有意义的治疗。公司高级管理层具有多年的医药行业新药研发和企业管理经验,学术成果丰富,为公司的快速发展和高效运营保驾护航。名字职务个人经历表名字职务个人经历AleksandrsZavoronkovs博士
董事会主席、执行董事兼首席执行官
Zhavoronkov2001年月及62007年52008年102023年6InsilicoInc2008年5月至2016年BiogerontologyResearchFoundation150TheAgelessGenerationHowBiomedicalAdvancesWillTransformtheGlobalEconomyZhavoronkov任峰博士任峰博士任先生于1998年7月获得中国科学技术大学高分子科学学士学位,2004年3月获得新加坡国立大学科学硕士学执行董事、联位,并于2007年62021年22021年62022年62023年62018年2月至202112007年2月至20181月,任先生就职于全球制药公司葛兰素史克股份有限公司,离职前职位为总监、神经退化性DPU的化学负责人。AleksandrAliper博士
Aliper先生于2011年6月获得俄罗斯莫斯科国立大学生物工程专业学位,并于2019年6月获得俄罗斯联邦国家机构A.I.Burnazyan联邦医学生物物理中心博士学位。2014年2月加入本集团担任科学联合创始人,并于2018总裁年11月获委任为总裁。加入本集团前,Aliper先生从事生物信息学及分析领域,在俄罗斯国家儿科血液学、肿瘤学、免疫学医学研究中心担任高级生物信息学科学家。Jhaveri先生于1999年5月获得美国宾夕法尼亚大学化学与经济学文学学士学位,并于2005年5月获得美国纽约Jhaveri先生于1999年5月获得美国宾夕法尼亚大学化学与经济学文学学士学位,并于2005年5月获得美国纽约大学史登商学院MBA学位。Jhaveri先生持有CFA认证,自2021年9月起担任首席财务官。加入本集团前,NiravJhaveri首席财官 Jhaveri先于2020年1月至2021年4月担生物药公司JourneyMedicalCorporation首席官,负责先生业务发展、企业策略及集资。2014年10月至2020年1月担任FortressBiotech的业务发展副总裁。于职业生涯早期,其曾于花旗集团从事股票研究,并于美国银行从事投资银行。MichelleChen博士
首席业务官
Chen博士于1997年1991年62021年10Chen博士于2019年4月至2021年2016年4月至2017年122018年2月至2019年月在BioMarinPharmaceuticalIncSujataRaoSujataRao博士Rao博士于1984年6月在纽约州立大学获得其医学博士学位。于2022年7月加入本公司,首先担任高级副总裁兼临床开发负责人,自2023年6月起担任首席医疗官。Rao博士于多家国际生物制药公司及学术/医疗机构担任高级行政职位,积累30多年丰富的临床开发及医疗事务经验。在加入本集团前,彼曾于礼来公司任职。Rao博首席医疗官士在加入礼来公司前曾担任百时美施贵宝股份有限公司的综合科学医疗总监。彼亦曾于OnyxPharmaceuticals,Inc.担任医学事务高级医疗总监。Rao博士在加入该行业前是华盛顿大学医学中心的肿瘤学临床副教授,彼亦于MultiCare的肿瘤内科-血液学协会任职。王君女士
总法律顾问兼董事会秘书
王女士于2009年7月获得中国华东政法大学法学学士学位、中国上海外国语大学外国语言(英语)文学学士学位,于2012年6月获得中国华东政法大学经济法法学硕士学位,并于2020年5月获得美国弗吉尼亚大学法学院法学硕士学位。自2020年9月起担任总法律顾问兼董事会秘书。王女士于2017年62020年8TMT5002014年12017年52011年9月至2013年月在美资料来源:招股说明书,20212022471.33014.71.312.212022368.72864.878.15%95.02%。2021、2022102.6149.9图4:2021-2022年收入、净利润和毛利率(万美元)图5:公司收入结构 资料来源:公司招股说明书, 资料来源:公司招股说明书,20212022470191020222021100%2022100%、61.5%,2022100%。2021-2022年公司研发费用819.15CROCDMO2021-2022291.4951.16%,2022图6:各板块毛利率 图7:期间费用率 资料来源:公司招股说明书, 资料来源:公司招股说明书,公司拥有一支由世界级科学家、人工智能工程师和业务领导者组成的全球团AI202362031825580%,AI图8:公司人员地域分布情况(截至2023年6月20日)图9:公司人员结构情况(截至2023年6月20日)资料来源:公司招股说明书, 资料来源:公司招股说明书,人工智能广泛赋能新药发现,AIDD未来已来AI5112.9%。图10:各阶段新药研发成功率 资料来源:弗若斯特沙利文,公司招股说明书,2021202120266.9%1010AIDD图11:新药研发总支出(亿美元)和投资回报率 3200280024002000160012000
8%6.8%5.4%6.8%5.4%3.6%2.3%1.5%1.2%6%5%4%3%2%1%0%2017 2018 2019 2020 20212022E2023E2024E2025E2026E药物发现 临床前 临床 管线内部回报率资料来源:弗若斯特沙利文,公司招股说明书,AIDD从设计新分子到预测临床试验结果,AI可以融入药物发现过程的各个阶段。使用ML、DL、生成式AI和其他AI技术,药企可以减少药物发现及开发所需的时间和资源,同时提高临床试验的成功率。例如生成式AIAIAIAIAI图12:AI药物发现领域的时间线及突破 资料来源:弗若斯特沙利文,公司招股说明书,AIAI设的完善为AI制药企业提供了重要的计算支撑。算法成为各AIAI图13:AI制药的组成三要素 资料来源:公司官网,AIDD相比传统药物开发可加速研发过程,提高药物发现的预测精准度和首创药物研发的成功率。与传统方式相比,AIDD可以节省PCC和临床研究阶段的AIAI白质的结构特性来促进发现新生物标志物和治疗靶点。临床前和临床研究通常是AIAI疾病假设 靶点识别 苗头化物至导化疾病假设 靶点识别 苗头化物至导化物 先导化物优化目的传统方法计算驱动方法机器学习深度学习AI
通过疾病机制及生物学途径确定潜在的药物靶点需要时间识别疾病的分子机制涉及与目标疾病相关的基因组学、代谢组学和蛋白质组学的完整多尺度分析分析文献的自然语言处理和文本挖掘算法;促进多组学途径分析基于卷积神经网络的方法已广泛用于生物医学数据中寻找疾病机制自动从编码大量生物学数据的知识图谱中学习,预测基因特性或基因-疾病关联
利用包含生物信息的分析平台及组学数据库;促进识别靶点的前景训练成药性模型以预测成药性靶点;通过多变量特征选择评估目标的疗效深度学习在药物-靶点复合物的姿势/亲和力预测以及活性/非活性检测方面显示出相当优异的能力基于transformer的架构识别相关靶点;生成对特定蛋白质具有特定结合特性的分子
发现并识别与靶点相互作用的小分子或化合物,该等小分子或化合物有可能产生治疗效果用传统方法进行跨药物特性可行测试的分子数量有限;次优化苗头化合物通过结合自由能微扰(FEP)计算与自动构思使用设计层次/随机森林回归算法创建新的生物活性化学空间对整个化学空间进行采样;预测潜在先导化合物的结合亲和力通过生成针对效力、选择性及生物利用度进行优化的分子
对先导化合物进行优化及修改,以提高其效力、特异性和PK特性测定并不总能反映生理环境中发现的复杂性;药物可能作用于多个靶点在先导化合物优化中应用计算工具以覆盖更广泛的化学空间,同时减少化合物的数量使用不同的机器学习算法来预测ADME/T的各种特性通过先导化合物的化学特性(例如靶点结合亲和力)优化先导化合物的结构通过生成类似于先导化合物但具有改进特性的新分子;可合成新分子并测试有效性和安全性资料来源:弗若斯特沙利文,公司招股说明书,AIDD在小分子市场的份额有望增加,解决未满足的临床需求。尽管小分子药物市场规模较大,但世界范围内对新的治疗方案仍有大量的医疗需求未得到满足,制药行业正逐渐利用AIDD的效率以开发小分子药物,尤其是新型小分子药物。未来驱动AIDD市场增长的因素主要有:AIGANsAIAIDDAIDDAIDD传统医药行业投入不断增加。传统药企对AIDD兴趣日益浓厚,推动AIDDAIDD将AIAI扶持性监管框架。各国政策鼓励生物制药公司将重点从me-too、me-betterAIAI合作IRRAIDD公司以提高药物发现和开发效率。AIMNCAIAIDDAIDD20171820226629.7%。公司 AI合作伴 最早合公司 AI合作伴 最早合年份 合作交亮点杨森制药辉瑞赛诺菲葛兰素史克诺华罗氏
InsilicoMedicine、ConcertAI、XtalPi、PharmaLedger、Evotec、BenchSci等InsilicoMedicine、Atomwise、Iktos、BioStmetrics、XtalPi、BerkeleyLights、CytoReason等InsilicoMedicine、Berg、Exscientia、BenchSci、ArianaPharma等InsilicoMedicine、PathAI、Exscientia、Tempus、Progentec等BenchSci、BenevolentAI、Biovista、PharmaLedger、PathAI、DynoTherepeutic等Exscientia、FabricGenomics、PatchAi、PIXYL、Wisecube、Recursion等Schrodinger、Exscientia、ConcertAI、Evotec、PathAI、enchSci、OWKIN等
年年年年年年年
杨森制药与Insilico:设计小分子苗头化合物;未披露的预付款及里程碑付款辉瑞与CytoReason:辉瑞提供20百万美元的投资;交易额高达110百万美元赛诺菲与Insilico:预付款及靶点提名费21.5百万美元;交易总价最高可达12亿美元葛兰素史克与Tempus:多年合作伙伴关系扩展;预付款百万美元诺华与Dyno罗氏与Recursion:预付款150百万美元;300百万美元里程碑加特许权使用费百时美施贵宝与Schrodinger:预付款55百万美元;里程碑27亿美元;特许权使用费基于销售净额资料来源:弗若斯特沙利文,公司招股说明书,公司AI合作伙伴最早合作年份合作交易亮点复星公司AI合作伙伴最早合作年份合作交易亮点复星InsilicoMedicine2019年预付款及里程碑:付款高达82百万美元中国生制药 使用Insilico疗三性乳癌的物发现付款;InsilicoMedicine、XtalPi 2019年有限公司 里程碑特许使用付款达200百万美元华东医药InsilicoMedicine、Exscientia、XtalPi2020年使用Exscientia识别用于DNA损伤修复的新分子;使用Insilico、XtalPi识别小分子恒瑞医药Iktos2021年先前合作中的若干新型苗头化合物;识别未披露靶点的苗头化合物翰森制药Atomwise2019年先前合作中的若干新型苗头化合物;识别未披露靶点的苗头化合物恩华药业DPTechnology2022年中枢神经疾病领域发现新型小分子药物联邦制药XtalPi2022年发现针对慢性自身免疫性疾病的新型小分子药物资料来源:弗若斯特沙利文,公司招股说明书,AIAIIPOAIAIAI的影响特别是资本对于AI制药的关注和热情,使得中国AI注并步入快速增长期。英矽智能作为AIDD生成式AI驱动的生物科技公司,在AI制药行业具有技术平台领先、在研管线丰图14:AI制药行业领先公司的竞争格局 资料来源:弗若斯特沙利文,公司招股说明书,生成式AI化学和临床开发功能Pharma.AIAIPharma.AIBiology42、Chemistry42Medicine42Pharma.AIAIPharma.AI3129ChatGPT物发现及开发合作中收集的数据形成飞轮效应,输入平台的深度机器学习元素以持续推动端到端能力的提升。图15:一体化、AI驱动的药物发现及开发平台Pharma.AI具有自我强化的反馈、学习及验证 资料来源:公司招股说明书,Biology42:发现新靶点并进行优先排序。Biology42平台由三个应用程序组成:1PandaOmics(包括多组学及文本数据AI促进快速研发新靶点或优先确定针对公司感兴趣疾病的既定靶点。生成生物制剂1AIChemistry42:产生新型小分子。Chemistry42平台由两个应用程序组成:GenerativeChemistryGoldenCubes。GenerativeChemistry评估基于结构和配体的药物设计,并研发公司感兴趣的靶点和多元化分子。GoldenCubesChemistry42Medicine42:临床试验结果预测。Medicine42inClinico是多引擎、生成式AI临床试验分析应用程序,利用最先进的AIinClinico图16:Pharma.AI平台组成和应用程序 资料来源:公司招股说明书,PandaOmicsPandaOmicsAIPandaOmicsChatGPT型语言模型模块提供聊天机器人功能,允许用户通过通俗易懂语言提问来查询PandaOmics强大的数据库,同时提供比标准ChatGPT更准确和相关的结果。PandaOmics最大的功能之一是就靶点疾病关联编制的知识图,该图是基于transformer在靶点识别过程中,AI性及组织表达特异性等多项措施动态评估疾病靶点,在潜在成药性概况上共同生成假设。PandaOmics60AII验的时间系列数据评估未来三年行业对靶点的关注度会否增长。该工作流程可透过一系列广泛的过滤器调节多种参数定制,根据不同的靶点识别策略及偏好对靶点进行优先排序。图17:PandaOmics工作流程 资料来源:公司招股说明书,生成化学利用深度学习从数据集了解化学结构与生物及药理特性之间的非线生成化学能够快速探索新化学空间以AI40个已验证的AI模型供生成化学使用,具有创建更准确的生成化学:1)配置;2)迭代分子生成与评估;3)分析与可视化。图18:生成化学的三步工作流程资料来源:公司招股说明书,PandaOmicsPandaOmics31图19:生成化学与PandaOmics具有互通性资料来源:公司招股说明书,inClinico是一个专门用于预测II期向III期转换临床试验结果的生成式AIinClinicoAI的合格标准如何调整以影响试验的成功可能性,识别过往试验中良好及不良的设计选择,并为定制试验提供评分,便于对试验设计决策进行比较评估。图20:inClinico概览 资料来源:公司招股说明书,基于AIISM001-055快速推进Pharma.AIAIAIDD20236312912IND4.5图21:基于生成式AI平台的新药项目管线 资料来源:公司招股说明书,核心产品ISM001-055是一种小分子口服药物,通过抑制TNIK靶点治疗IPFIPF(ECM)IPF65201753.43202157.51CAGR1.9%;新增病例数预计将继续增加至2025年的61.93万例和2030年的68.52万例。全球IPF药物市场由2017年的17亿美元增加至2021年的33亿美元,CAGR为17.4%,预计将以11.1%的CAGR增长至2025年的50亿美元。图22:2017年至2030年全球IPF市场(亿美元)706050403020100美国 中国 全球其他国家资料来源:弗若斯特沙利文,公司招股说明书,目前可用于治疗IPF2014IPF图23:IPF药物市场的竞争格局资料来源:C,弗若斯特沙利文,公司招股说明书,Pharma.AITNIK是生发中心激酶家族中的一员,参与几个与IPF(包括GF-1及NF-BGF-1信号通路可能通过促进ECM沉积和肌成纤维细胞的激活而导致IPF。此外TNIK可能通过Smad转录因子对TGF-β1ISM001-055TNIKTNIK纤维化外,ISM001-055(尤其是实体瘤)亦有潜在作用。图24:ISM001-055对TNIK的抑制可影响多种促纤维化信号途径的机制 资料来源:公司招股说明书,ISM001-055IAI药物进II期。IISM001-055PKI20234ISM001-055IIaISM001-055PKISDA2023622图25:ISM001-055在博来霉素诱导小鼠模型中展现出与尼达尼布有相当的提高肺功能效力 资料来源:公司招股说明书,其他临床I(1)3091是一种可口服USP1小分子抑制剂,用于治疗同源重组DNA修复缺陷肿瘤。公司在美国及中国均已提交IND申请,20234FDA2023(2)ISM33123CL用于治疗COVID-19,对其他冠状病毒具有广泛的抗病毒活性及潜在临床药物抗20232IND20233IIND一款首创的QPCTL一款用于治疗慢性肾病贫血的PHD1/2口服小分子抑制剂、ISM5411(一款具有肠道限制性的PHD1/2口服小分子抑制剂,用于治疗炎症性肠病、ISM6331(一种小分子泛TEAD1/2/3/4HippoISM5939(一种口一种新型口服小ER+乳腺癌患者提供新疗法一种潜在同类最佳的口服小分子抑制剂,是缺失癌症的合成致死靶点、ISM4312A(DGKA)等。AI软件对外授权,AI(PandaOmics)识别新靶点,在研产品可以在12个月内进入IND筹备阶段,明显快于药物开发传统方法的行业平均水平4.5年。为了进一步增强管线开发能力并且提高生成式AI药物发现平台,公司已签订了多项药物发现和开发合作,协议包括前期付款、0.8212AI年来自前五大客户的总收入分别为2.5百万美元、27.3百万美元,占总收入的53.2%、90.6%,其中最大客户收入占比分别为14.3%、56.6%。(%)((%)(千美元)销售额 收入占比已售产品业务合作时间年份 客户B1年医疗器械、医疗诊断及医疗保健项目B1年医疗器械、医疗诊断及医疗保健项目一家领先的全球医疗保健公司,专注于患者需求,从事治疗解决方案的研究、开发、制造及营销药物研发服务833327.6
全球创新驱动的全球制药及医疗保健产业集团,经营业务包括医药制造、
药物研服务 17066 56.62022
C 2年 世界领的农创新司之一 药物研服务 766 2.5一家创新驱动的生物医药公司,致力开发针对癌症及冠状病毒疾病等人类2
重大疾病的同类首创药物
药物研服务 596 2.03年 一家专于尖疗法临床段物技术司 药物研服务 559 1.92021C2年世界领先的农业创新公司之一药物研发服务67414.3E2年一家专注于尖端疗法的临床阶段生物技术公司药物研发服务58512.4F3年一家开发改变衰老及延长人类健康寿命的疗法的生命科学公司药物研发服务50010.6G2年一家专注于癌症及中枢神经系统领域的下一代小分子药物的生物科技公司药物研发服务3978.4H2年一家全球生物制药公司,灵感来自重症患者的需求软件解决方案服务3507.4资料来源:公司招股说明书,2021TOP2010公司与复星医药在全球范围内共
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