2025年大学《生物科学》专业题库- 疾病治疗的生物技术手段

2025年大学《生物科学》专业题库——疾病治疗的生物技术手段考试时间：______分钟总分：______分姓名：______一、选择题（每小题2分，共20分。请将正确选项的字母填在题后的括号内）1.下列哪项不属于基因治疗的常见策略？A.基因替换B.表观遗传调控C.基因增补D.激活内源性基因修复2.用于基因治疗的病毒载体中，通常具有靶向性较高但免疫原性较强的是：A.腺病毒载体B.腺相关病毒载体C.慢病毒载体D.噬菌体载体3.造血干细胞移植属于哪种类型的细胞治疗？A.重组蛋白治疗B.干细胞治疗C.器官移植D.免疫调节治疗4.CAR-T细胞疗法在肿瘤治疗中的核心原理是：A.直接杀伤肿瘤细胞B.诱导肿瘤细胞凋亡C.调动患者自身免疫系统识别并清除肿瘤细胞D.抑制肿瘤微血管生成5.下列哪种药物不属于单克隆抗体药物？A.利妥昔单抗（Rituximab）B.曲妥珠单抗（Trastuzumab）C.阿达木单抗（Adalimumab）D.胸腺素α1（Thymalfasin）6.RNA干扰（RNAi）技术主要通过什么机制发挥治疗作用？A.激活抑癌基因表达B.降低特定致病基因mRNA的稳定性或翻译C.提高肿瘤细胞凋亡速率D.增强机体免疫力7.在组织工程中，起支架作用的主要目的是：A.直接提供营养物质B.为细胞提供附着、增殖和迁移的场所，引导组织再生C.阻止细胞外基质过度分泌D.消除细胞毒性8.下列哪项技术不属于生物诊断技术在疾病治疗决策中的具体应用？A.通过基因分型指导靶向药物选择B.通过影像学检查评估治疗反应C.通过细胞培养确定最佳放化疗方案D.通过基因测序进行疾病预后预测9.CRISPR-Cas9技术最核心的优势在于：A.操作简单、成本低廉B.编辑精度高、脱靶效应低（相对而言）C.可实现多基因同时编辑D.适用于体内直接编辑10.对于生物技术药物的研发和生产，以下哪项监管要求最为严格？A.食品安全标准B.化学品生产规范C.药品生产质量管理规范（GMP）D.环境保护法规二、填空题（每空2分，共20分。请将答案填在题横线上）11.利用生物技术手段直接或间接修复或替换受损细胞、组织或器官，以改善或恢复其功能，这通常被称为__________。12.在单克隆抗体的制备过程中，通常需要将经过免疫处理的B淋巴细胞与骨髓瘤细胞通过__________技术融合，形成杂交瘤细胞。13.干细胞根据其分化潜能可分为全能干细胞、多能干细胞和__________干细胞。14.利用人工合成的生物材料或天然高分子材料，结合细胞和生长因子，构建具有特定功能的组织替代物，是__________的核心内容。15.__________技术是指利用特异性DNA探针或RNA分子检测样本中目标核酸序列的存在或变化，是分子诊断的重要手段。16.基因治疗中使用的“载体”是指能够携带外源遗传物质进入目标细胞并维持其表达的__________分子或细胞。17.细胞治疗产品，特别是异体细胞产品，需要严格控制其__________和免疫原性，以确保治疗安全。18.在抗体药物的设计中，通过改变抗体恒定区的结构，可以降低其免疫原性，获得更长效的疗效，这种改造策略称为__________。19.__________是指通过修饰或重新设计人体内的基因来治疗疾病，是基因治疗最直接的一种方式。20.对于基因编辑技术的应用，特别是涉及生殖系的编辑，国际社会普遍关注其潜在的__________风险和伦理问题。三、名词解释（每小题4分，共20分）21.基因增补（GeneAugmentation）22.CAR-T细胞疗法（ChimericAntigenReceptorT-cellTherapy）23.组织工程（TissueEngineering）24.反义寡核苷酸（AntisenseOligonucleotide,ASO）25.基因治疗载体（GeneTherapyVector）四、简答题（每小题6分，共30分）26.简述基因治疗可能面临的伦理挑战。27.比较病毒载体和非病毒载体在基因治疗中的应用特点。28.简述间充质干细胞在细胞治疗中的主要应用和潜在优势。29.简述mRNA疗法的基本原理及其在疫苗开发中的独特作用。30.解释什么是生物传感技术在即时诊断（POCT）中的应用，并举例说明。五、论述题（每小题10分，共20分）31.论述干细胞治疗在再生医学领域的潜力和面临的主要挑战。32.结合具体实例，论述生物技术药物（如抗体药物或核酸药物）相比传统小分子药物具有哪些优势和局限性。试卷答案一、选择题1.B2.A3.B4.C5.D6.B7.B8.C9.A10.C二、填空题11.再生医学12.物理化学融合或聚乙二醇介导的融合13.成体14.组织工程15.基因探针16.载体17.异质性18.人源化改造或嵌合化改造19.基因矫正20.不可逆性三、名词解释21.基因增补：指向目标细胞导入正常功能的拷贝基因，以补偿或补充缺陷基因的功能，从而治疗遗传病或表达异常的疾病。22.CAR-T细胞疗法：一种免疫细胞治疗技术，通过基因工程技术将特异性识别肿瘤抗原的嵌合抗原受体（CAR）转导入患者T淋巴细胞中，再回输体内，以靶向杀伤肿瘤细胞。23.组织工程：指利用细胞、生物材料（或生物相容性支架）和生物活性因子（如生长因子）相结合的方法，在体外构建具有特定功能的人工组织或器官，或在体内诱导、引导组织再生。24.反义寡核苷酸：一类能够与特定靶标信使RNA（mRNA）序列互补结合的短链核酸分子（通常为DNA或RNA），通过干扰靶标mRNA的翻译或稳定性，下调特定基因的表达。25.基因治疗载体：指能够安全有效地将外源遗传物质（如治疗基因）导入靶细胞并使其在细胞内表达或发挥作用的媒介分子，可以是病毒载体（如腺病毒、慢病毒）或非病毒载体（如质粒DNA、脂质体、核酸酶）。四、简答题26.基因治疗可能面临的伦理挑战包括：①公平性和可及性，治疗费用高昂可能导致分配不公；②知情同意，特别是涉及未成年人或无法完全理解风险的患者；③安全性和有效性，脱靶效应、免疫反应及长期副作用仍需充分评估；④生殖系基因编辑的伦理争议，可能对后代产生不可逆影响并改变人类基因库；⑤对“正常”人类特征的界定，可能引发对人类优生的担忧。27.病毒载体优点：转染效率高，能稳定整合或长期表达。缺点：可能引起免疫原性反应，存在插入突变风险，制备复杂，难以递送至特定组织或细胞类型。非病毒载体优点：安全性较高，免疫原性低，制备相对简单，易于靶向。缺点：转染效率通常低于病毒载体，表达可能不稳定，需要优化载体设计以提高效率和靶向性。28.间充质干细胞（MSCs）在细胞治疗中的应用：用于修复受损组织和器官（如骨缺损、软骨损伤、神经损伤），作为细胞载体递送药物或生长因子，调节免疫反应（如抑制移植排斥反应、治疗自身免疫病），产生分泌型外泌体发挥治疗作用。潜在优势：来源广泛（骨髓、脂肪、脐带等），易于分离培养，具有强大的归巢能力，免疫调节能力强，通常具有较低的免疫原性。29.mRNA疗法的基本原理是利用合成的一段编码特定蛋白质（如抗原蛋白）的信使RNA（mRNA）作为“指令”，在细胞质内被翻译成相应的蛋白质。在疫苗开发中，mRNA疫苗能够快速诱导机体产生免疫应答，其独特作用在于：①安全性高，因为不涉及遗传物质整合，且生产过程相对简化；②高效性，可快速大量生产，并能诱导产生高质量的免疫球蛋白和细胞免疫；③可编程性强，易于对靶抗原进行修改和更新，以应对变异（如病毒变异株）；④冷链要求相对较低（部分疫苗）。30.生物传感技术在即时诊断（POCT）中的应用是指利用高度选择性和敏感性的生物识别元件（如酶、抗体、核酸适配体、微生物或细胞）与目标分析物发生特异性相互作用，通过信号转换器（如酶促反应、电化学、光学）将这种相互作用转化为可定量或可判读的信号，从而在现场快速完成检测。例如，利用抗体作为识别元件和电化学传感器结合的血糖仪，可在数分钟内检测血糖浓度；利用核酸适配体和侧向层析技术检测尿液中特定肿瘤标志物。五、论述题31.干细胞治疗在再生医学领域的潜力：干细胞具有自我更新和多向分化的潜能，为修复各种退行性疾病（如帕金森病、脊髓损伤）、组织损伤（如心肌梗死、中风）和某些遗传性疾病提供了新的治疗策略。通过移植干细胞或其衍生的细胞，有望替换受损细胞，重建或修复受损组织结构，恢复器官功能。面临的主要挑战：①干细胞来源有限且获取困难，尤其是高质量、无免疫排斥风险的种子细胞；②干细胞的体内归巢、存活和分化效率有待提高，如何精确调控其分化方向和功能是关键；③移植物相关的免疫排斥反应问题，特别是异体移植；④长期安全性问题，包括潜在的肿瘤形成风险；⑤干细胞治疗产品的标准化和质量控制难度大，临床转化和大规模应用面临监管和成本挑战。32.生物技术药物相比传统小分子药物的优势：①高度特异性，通常能精确靶向疾病相关的特定分子（如受体、酶），作用位点多在细胞表面或内部特定区域，因此疗效更显著，副作用相对较小。②作用机制多样，除抑制外，还可激动、中和、替代或调