2025年大学《生物科学》专业题库- 基因编辑技术在疾病治疗中的应用

2025年大学《生物科学》专业题库——基因编辑技术在疾病治疗中的应用考试时间：______分钟总分：______分姓名：______一、选择题（每小题2分，共20分。下列每小题选项中，只有一项是最符合题意的。）1.下列哪种技术利用了自然界中存在的防御机制来识别和切割特定的DNA序列？A.锌指核酸酶（ZFN）B.转座酶介导的基因转移C.CRISPR-Cas9系统D.RNA干扰（RNAi）2.CRISPR-Cas9系统中，负责识别并结合特定DNA序列的组件是？A.Cas9核酸酶B.gRNA（向导RNA）C.CRISPRRNA（crRNA）D.递送载体3.以下哪种疾病是单基因遗传病，可以通过基因编辑技术进行潜在的治疗？A.糖尿病B.高血压C.地中海贫血D.肥厚型心肌病4.在基因编辑治疗中，脱靶效应指的是？A.基因编辑系统成功编辑了目标基因B.基因编辑系统错误地编辑了非目标基因C.基因编辑操作引起了肿瘤D.基因编辑操作没有引起任何副作用5.以下哪项不属于基因编辑技术在疾病治疗中面临的伦理挑战？A.知情同意B.公平可及性C.人类生殖系基因编辑D.药物研发成本6.基因编辑技术为哪种疾病的治疗提供了新的希望？A.艾滋病B.肺炎C.帕金森病D.所有以上疾病7.以下哪种递送载体常用于将基因编辑系统递送到体内？A.脂质体B.病毒载体C.外泌体D.所有以上载体8.基因编辑技术可以在体外对细胞进行编辑，然后将其移植回体内，这种方法称为？A.体内基因编辑B.体外基因编辑C.病毒介导的基因编辑D.细胞疗法9.以下哪项是基因编辑技术的潜在优势？A.可以精确地靶向特定的基因B.可以快速地编辑多个基因C.可以避免脱靶效应D.所有以上优势10.基因编辑技术的发展对制药行业产生了哪些影响？A.促进了新药研发B.降低了药物成本C.改变了药物靶点的选择D.所有以上影响二、填空题（每空1分，共10分。）1.CRISPR-Cas9系统中的“CRISPR”指的是__________________________，“Cas9”指的是__________________________。2.基因编辑技术可以用于治疗__________________________和__________________________等疾病。3.基因编辑技术的安全性问题主要包括__________________________、__________________________和__________________________。4.基因编辑技术的伦理问题主要包括__________________________、__________________________和__________________________。5.基因编辑技术的未来发展方向包括__________________________、__________________________和__________________________。三、简答题（每题5分，共20分。）1.简述CRISPR-Cas9技术的原理。2.简述基因编辑技术在遗传病治疗中的应用前景。3.简述基因编辑技术在癌症治疗中的应用前景。4.简述基因编辑技术在传染病治疗中的应用前景。四、论述题（10分。）1.论述基因编辑技术在疾病治疗中的应用前景和面临的挑战。五、案例分析题（20分。）1.某科研团队利用CRISPR-Cas9技术成功编辑了SickleCellDisease（镰状细胞病）患者的造血干细胞，使其恢复正常血红蛋白的合成。请分析该案例中基因编辑技术的应用原理、潜在风险和伦理问题。试卷答案一、选择题1.C2.B3.C4.B5.D6.A7.D8.B9.A10.D二、填空题1.决定性重复序列核酸酶2.遗传病传染病3.脱靶效应安全性有效性4.知情同意公平可及性人类生殖系基因编辑5.技术改进新的递送载体新的应用领域三、简答题1.CRISPR-Cas9技术利用向导RNA（gRNA）识别并结合目标DNA序列，然后Cas9核酸酶在PAM序列附近切割DNA双链，从而实现基因编辑。2.基因编辑技术可以精确地修复致病基因，为遗传病的治疗提供了新的希望。例如，可以用于治疗地中海贫血、镰状细胞病等单基因遗传病。3.基因编辑技术可以用于修饰肿瘤细胞的基因，使其失去增殖能力或增强其被免疫系统识别的能力，从而实现癌症的治疗。4.基因编辑技术可以用于修饰免疫细胞，使其具有更强的抗病毒能力，从而实现传染病的治疗。四、论述题基因编辑技术在疾病治疗中的应用前景广阔，可以用于治疗遗传病、癌症、传染病等多种疾病。然而，基因编辑技术也面临着一些挑战，主要包括安全性问题、伦理问题和技术问题。安全性问题主要指脱靶效应、免疫反应和致癌风险等；伦理问题主要指知情同意、公平可及性和人类生殖系基因编辑等；技术问题主要指递送效率、编辑精度和长期安全性等。为了克服这些挑战，需要加强基因编辑技术的研发，完善相关的法律法规和伦理规范，并加强公众科普教育。五、案例分析题该案例中，科研团队利用CRISPR-Cas9技术编辑了SickleCellDisease患者的造血干细胞的HBB基因，使其恢复正常血红蛋白的合成。该技术的应用原理是利用gRNA识别并结合HBB基因中的致病突变位点，然后Cas9核酸酶切割DNA双链