基因治疗研究员岗位招聘考试试卷及答案

基因治疗研究员岗位招聘考试试卷及答案基因治疗研究员岗位招聘考试试卷及答案一、填空题（每题1分，共10分）1.临床应用最广泛的基因治疗载体之一是______2.首个获批的CAR-T细胞治疗药物是______3.CRISPR-Cas9系统中引导切割靶DNA的RNA是______4.基因治疗按操作对象分为生殖细胞和______基因治疗5.腺病毒载体的主要缺点是易引发______6.常用基因沉默技术是______7.首个获批的体内基因治疗药物是______8.造血干细胞基因治疗常用于治疗______9.基因导入方法分为病毒载体法和______法10.慢病毒载体可整合到靶细胞的______中二、单项选择题（每题2分，共20分）1.以下不属于病毒载体的是？A.脂质体B.AAVC.慢病毒D.腺病毒2.特异性最高的基因编辑工具是？A.ZFNB.TALENC.CRISPR-Cas9D.碱基编辑器3.体外基因治疗不包括的步骤是？A.分离靶细胞B.导入目的基因C.注射修饰细胞D.直接注射载体4.首个CAR-T疗法获批治疗哪种癌症？A.急性淋巴细胞白血病B.淋巴瘤C.实体瘤D.肺癌5.尚无获批基因治疗药物的疾病是？A.脊髓性肌萎缩症B.血友病AC.阿尔茨海默病D.遗传性失明6.CRISPR-Cas9中Cas9的功能是？A.识别靶DNAB.切割靶DNAC.结合sgRNAD.修复DNA7.AAV的主要特点不包括？A.非致病性B.低免疫原性C.高整合率D.容量小8.siRNA的作用机制是？A.切割靶mRNAB.抑制翻译C.甲基化DNAD.编辑DNA9.造血干细胞基因治疗的优势不包括？A.终身表达目的基因B.治疗血液疾病C.操作简单D.分化多能性10.常用非病毒载体是？A.慢病毒B.腺病毒C.脂质体D.AAV三、多项选择题（每题2分，共20分）1.基因治疗常用病毒载体包括？A.AAVB.慢病毒C.腺病毒D.脂质体2.CRISPR相关基因编辑工具包括？A.Cas9B.Cas12C.碱基编辑器D.先导编辑器3.获批基因治疗药物针对的疾病有？A.SMAB.血友病BC.遗传性失明D.糖尿病4.基因治疗的伦理问题包括？A.生殖细胞编辑B.基因增强C.免疫排斥D.脱靶效应5.体外基因治疗的靶细胞类型有？A.造血干细胞B.T细胞C.肝细胞D.神经细胞6.非病毒载体的优点包括？A.低免疫原性B.容量大C.无插入突变D.靶向性好7.基因治疗的步骤包括？A.目的基因克隆B.载体构建C.导入靶细胞D.疗效检测8.属于基因编辑技术的是？A.ZFNB.TALENC.RNAiD.CRISPR9.慢病毒载体的特点是？A.仅感染分裂细胞B.感染非分裂细胞C.整合基因组D.容量大10.基因治疗的临床应用方向包括？A.遗传性疾病B.癌症C.感染性疾病D.自身免疫病四、判断题（每题2分，共20分）1.基因治疗只能治疗遗传性疾病。（）2.AAV载体可感染所有组织细胞。（）3.CRISPR-Cas9可编辑任意DNA序列。（）4.首个CAR-T疗法是Yescarta。（）5.脱靶效应属于基因治疗的伦理问题。（）6.非病毒载体比病毒载体更安全。（）7.生殖细胞基因治疗目前被禁止。（）8.血友病A已获批基因治疗药物。（）9.RNAi可实现长期基因沉默。（）10.慢病毒是逆转录病毒衍生物。（）五、简答题（每题5分，共20分）1.简述基因治疗的基本定义。2.比较AAV与慢病毒载体的主要区别。3.简述CAR-T细胞治疗的基本原理。4.基因治疗面临的主要技术挑战有哪些？六、讨论题（每题5分，共10分）1.讨论基因治疗在癌症治疗中的优势与局限性。2.分析CRISPR基因编辑在基因治疗中的伦理与安全问题。---答案部分一、填空题答案1.腺相关病毒（AAV）2.Kymriah3.单导RNA（sgRNA）4.体细胞5.免疫排斥反应6.RNA干扰（RNAi）7.Glybera8.地中海贫血（或镰刀型细胞贫血）9.非病毒载体10.基因组二、单项选择题答案1.A2.D3.D4.A5.C6.B7.C8.A9.C10.C三、多项选择题答案1.ABC2.ABCD3.ABC4.AB5.AB6.ABC7.ABCD8.ABD9.BCD10.ABCD四、判断题答案1.×2.×3.×4.×5.×6.√7.√8.√9.×10.√五、简答题答案1.基因治疗是通过导入正常基因替代缺陷基因、修复突变基因或沉默异常基因，治疗疾病的技术，核心是核酸调控基因表达，针对遗传性疾病、癌症等，仅允许体细胞治疗。2.①整合性：AAV多游离，慢病毒整合；②容量：AAV（~4.7kb）<慢病毒（~8kb）；③感染：AAV偏好特定组织，慢病毒感染分裂/非分裂细胞；④应用：AAV多用于体内（如SMA），慢病毒多用于体外（如CAR-T）。3.CAR-T是嵌合抗原受体T细胞，从患者分离T细胞，体外导入CAR基因（识别肿瘤抗原），扩增后回输，CAR特异性结合肿瘤抗原激活T细胞杀伤，无需MHC呈递。4.①载体安全：病毒免疫原性、插入突变；②脱靶效应：编辑工具非特异性切割；③靶向性：载体难精准递送至靶组织；④长期表达：目的基因不稳定；⑤成本高：生产工艺复杂。六、讨论题答案1.优势：精准靶向（如CAR-T）、持久疗效（细胞治疗长期存活）、耐药癌症有效；局限性：实体瘤难渗透、脱靶毒性（识别正常组织）、免疫排斥（异