2025医学统计学样本含量估计试题及答案

2025医学统计学样本含量估计试题及答案一、单选题（每题1分，共30分。每题只有一个最佳答案，选对得分，选错不扣分）1.在优效性试验中，若预期对照组有效率为65%，试验组期望提高到75%，α=0.05（双侧），β=0.20，采用两组平行对照设计，样本量估计公式中必须首先确定的参数是A.效应量B.检验效能C.标准差D.失访率答案：A解析：效应量（率差10%）是样本量公式的分子核心，必须先于其他参数确定。2.某研究者计划开展配对计量资料研究，预期差值d=0.8mmol/L，差值标准差σd=1.2mmol/L，α=0.05，β=0.10，采用单样本t检验估算样本量，其公式中Z1α/2+Z1β对应的常数之和为A.1.645B.1.96C.2.80D.3.24答案：C解析：Z0.975=1.96，Z0.90=1.282，二者相加2.80。3.当总体率接近0.5时，按正态近似法估算样本量会A.低估B.高估C.无偏D.无法判断答案：B解析：p=0.5时方差最大，正态近似法给出的n最大，因此高估真实所需样本。4.在多中心RCT中，若中心间差异不可忽略，设计阶段应优先考虑的样本量调整策略是A.提高检验效能B.降低α水平C.采用随机效应模型校正D.增加失访补偿答案：C解析：中心异质性属于群集效应，需用随机效应模型方差膨胀因子校正样本量。5.对生存资料进行Logrank检验样本量估计时，若预期HR=0.75，对照组3年生存率=0.60，则所需事件数公式中θ值（logHR）为A.ln(0.75)B.−ln(0.75)C.0.75D.1.33答案：B解析：θ=−ln(HR)=−ln(0.75)=0.2877，取正值进入公式。6.若研究预算固定，提高检验效能的最可行途径是A.降低αB.减少效应量C.采用单侧检验D.增加随访时间答案：C解析：单侧检验Z值减小，可直接降低样本量，提高效能。7.在交叉设计中，若携带效应不可忽略，样本量估计应A.忽略携带效应B.增加20%样本C.采用更高阶模型并重新估计方差D.改用平行设计答案：C解析：携带效应增大方差，需用混合效应模型重新估计σ2。8.对率差做非劣效试验，非劣效界值δNI=0.10，预期两组率均为0.80，α=0.05，β=0.20，所需样本量与优效性试验相比A.更大B.更小C.相等D.无法比较答案：A解析：非劣效检验H0为率差≤−δNI，需更窄置信区间，样本量更大。9.若研究者将α从0.05调至0.10，样本量将A.增加B.减少约25%C.不变D.翻倍答案：B解析：Z0.90=1.645<1.96，样本量与Z2成正比，减少约(1.962−1.6452)/1.962≈25%。10.对连续变量采用群随机化，群数k=10，群大小m=20，ICC=0.05，则设计效应DE为A.1B.1.95C.2D.2.5答案：B解析：DE=1+(m−1)ρ=1+19×0.05=1.95。11.若预期效应量很小但临床意义重大，最合适的样本量策略是A.增加αB.降低βC.采用适应性设计D.延长随访答案：C解析：适应性设计允许期中分析重新估计样本量，避免初始过大投入。12.在诊断试验中，若预期灵敏度=0.90，容许误差=0.05，α=0.05，估算样本量时所用Z值为A.1.645B.1.96C.2.58D.3.00答案：B解析：单组率置信区间法用Z1α/2=1.96。13.对多重比较采用Bonferroni校正，若比较次数=5，原α=0.05，则新α′为A.0.01B.0.025C.0.05D.0.10答案：A解析：α′=0.05/5=0.01，样本量需按α′重新估算。14.若研究采用整群抽样，但分析时忽略设计效应，会导致A.Ⅰ类错误膨胀B.Ⅱ类错误膨胀C.置信区间过宽D.点估计偏倚答案：A解析：忽略DE使标准误低估，假阳性率升高。15.在生存分析中，若预期失访率20%，则所需招募人数应A.增加20%B.增加25%C.不变D.减少20%答案：B解析：n′=n/(1−0.2)=1.25n。16.对两独立样本t检验，若σ未知且采用样本估计，则样本量公式中σ应A.采用预试验的均方B.采用文献最大标准差C.采用合并标准差D.任意估计答案：C解析：合并标准差可减小误差，提高估计精度。17.若研究终点为有序多分类，首选的样本量方法是A.t检验B.秩和检验C.比例优势模型D.χ2检验答案：C解析：比例优势模型（有序Logistic）直接建模效应，效率最高。18.在适应性成组序贯设计中，若期中分析显示效应量大于预期，可A.减少样本量B.增加样本量C.停止试验D.降低α答案：A解析：效应量大则条件效能高，可提前终止或减小n。19.对非参数检验（MannWhitney）样本量估计，需首先确定A.中位数B.效应量P(X<Y)C.标准差D.率差答案：B解析：非参数检验效应量用概率P(X<Y)，即AUC。20.若研究采用双变量结局，样本量估算应使用A.最大nB.最小nC.Bonferroni校正nD.联合模型n答案：D解析：双变量联合模型考虑相关性，比Bonferroni更节省样本。21.在重复测量设计中，若相关系数ρ=0.7，测量次数k=5，则设计效应为A.1+(k−1)ρ=3.8B.1C.kD.1/ρ答案：A解析：重复测量DE=1+(5−1)×0.7=3.8。22.若研究者将双侧检验误用为单侧，实际αA.不变B.减半C.翻倍D.增加10%答案：C解析：单侧Z0.95=1.645，双侧Z0.975=1.96，临界值减小，实际α翻倍。23.对群随机化试验，若群大小不均，样本量调整应A.采用最大mB.采用平均mC.采用变异系数校正D.忽略答案：C解析：群大小变异增加不确定性，需用CV调整DE。24.在诊断试验中，若疾病患病率=0.10，则阳性预测值主要受A.灵敏度B.特异度C.样本量D.患病率答案：B解析：低患病率时特异度微小变化对PPV影响巨大，样本量需保证特异度精度。25.若研究采用Bayesian自适应设计，样本量先验信息来源于A.专家意见B.历史数据C.模拟D.以上均可答案：D解析：Bayesian框架允许整合多种先验。26.对计数资料采用Poisson回归，样本量估计需确定A.暴露人年B.率比C.基线事件数D.以上均需答案：D解析：Poisson样本量与暴露量、率比、事件数均相关。27.若研究终点为复合事件，样本量应A.按最常见事件计算B.按最罕见事件计算C.按首次事件率计算D.按各组分加权答案：C解析：复合终点按首次事件率估算，可减小样本。28.在整群试验中，若ICC未知，预试验估算ICC=0.02，则样本量应A.采用0.02B.采用0.05保守C.采用0.01D.忽略答案：B解析：ICC预估计不稳定，采用稍大保守值。29.对高维基因组研究，样本量估算需额外考虑A.多重比较校正B.连锁不平衡C.人群分层D.以上均需答案：D解析：高维数据需FDR校正、PCA控制分层等。30.若研究采用阶梯设计，样本量公式需额外乘A.1B.0.75C.设计效应D.0.5答案：C解析：阶梯设计存在时间效应，需DE校正。二、共用题干单选题（每题2分，共20分）（31～35题共用）某新药Ⅲ期临床试验，拟证明其降低卒中复发率优于对照，预期对照组1年复发率12%，新药预期6%，α=0.05（双侧），β=0.10。31.率差效应量为A.0.06B.0.12C.0.50D.0.18答案：A解析：12%−6%=6%。32.采用正态近似法，每组所需事件数约为A.384B.420C.462D.500答案：C解析：n=[Zα/2√(2p̄q̄)+Zβ√(p1q1+p2q2)]²/Δ²，代入得462。33.若计划随访1年，失访率8%，则每组需招募A.462B.500C.502D.520答案：C解析：n′=462/(1−0.08)=502。34.若采用优效性界值δ=0.02，则样本量将A.增加B.减少C.不变D.无法计算答案：A解析：优效检验需更窄CI，样本量增大。35.若改用非劣效界值δNI=0.03，样本量与优效相比A.更大B.更小C.相等D.不确定答案：A解析：非劣效检验H0更严格，样本量最大。（36～40题共用）一项配对设计研究，拟评估运动干预降低收缩压（SBP）效果，预期差值d=5mmHg，差值标准差σd=10mmHg，α=0.05，β=0.20。36.采用单样本t检验公式，所需对子数约为A.27B.32C.34D.40答案：B解析：n=[(Zα/2+Zβ)σd/d]²=(1.96+0.84)²×(10/5)²=31.36→32。37.若预试验σd=12mmHg，则样本量将A.增加44%B.增加20%C.减少D.不变答案：A解析：n∝σ2，(12/10)²=1.44。38.若改用双侧检验α=0.01，样本量增加比例约为A.20%B.30%C.45%D.60%答案：C解析：Z0.995=2.576，(2.576+0.84)²/(1.96+0.84)²≈1.45。39.若允许误差ε=2mmHg，改用置信区间法，所需对子数约为A.97B.96C.100D.110答案：A解析：n=(Zα/2×σd/ε)²=(1.96×10/2)²=96.04→97。40.若最终招募40对，检验效能约为A.80%B.85%C.90%D.75%答案：B解析：反解Zβ=0.98，对应效能≈85%。三、计算题（每题10分，共30分）41.一项平行对照试验，拟验证降压药A使24h动态收缩压较安慰剂多降低6mmHg，假定两组标准差均为12mmHg，α=0.05（双侧），β=0.10。（1）计算每组所需例数；（2）若预期失访率15%，计算实际招募数；（3）若标准差实际为15mmHg，重新计算并说明影响。答案与解析：（1）n=2[(Zα/2+Zβ)σ/δ]²=2×[(1.96+1.282)×12/6]²=2×(3.242×2)²=2×41.99=84→每组84例。（2）n′=84/(1−0.15)=99→每组99例。（3）n=2×[(3.242)×15/6]²=2×65.6=131→每组131例，增加(131−84)/84=56%，提示标准差高估会大幅增加样本。42.某研究拟评估新型生物标志物诊断肝癌的灵敏度，预期灵敏度0.90，容许误差0.05，α=0.05，采用精确置信区间法。（1）计算所需肝癌患者数；（2）若实际仅招募到150例患者，求achievable误差；（3）若改用Wilson区间，样本量变化如何？答案与解析：（1）精确法n=Z²p(1−p)/ε²=1.96²×0.9×0.1/0.05²=138→138例。（2）ε=Z√[p(1−p)/n]=1.96√(0.09/150)=0.048，achievable误差4.8%。（3）Wilson区间略窄，所需n≈130，减少6%。43.一项群随机化试验，计划比较健康教育降低儿童龋齿率，预期对照组龋齿率45%，干预组35%，群大小m=30，ICC=0.04，α=0.05，β=0.20。（1）计算个体水平样本量；（2）计算设计效应；（3）计算所需群数并向上取整。答案与解析：（1）个体n=[Zα/2√(2p̄q̄)+Zβ√(p1q1+p2q2)]²/Δ²=[1.96√(2×0.4×0.6)+0.84√(0.45×0.55+0.35×0.65)]²/0.1²=350→每组350例。（2）DE=1+(m−1)ρ=1+29×0.04=2.16。（3）群数k=350×2.16/30=25.2→26群，每组26群。四、综合应