医学统计学（第3版）课件 第二十四章 综合实例

第二十四章综合实例医学统计学目录临床试验实例1流行病学调查实例2一、临床试验实例研究设计病例选择给药方法评价指标数据管理统计分析研究结果一、临床试验实例研究设计试验设计：多中心、随机、双盲、阳性药对照、平行试验的设计比较类型：优效性样本量：

根据优效性试验生存资料的样本量计算，所需样本量共530例，试验组、对照组各265例。考虑脱落因素，本试验计划共入组600例，试验组、对照组各300例。一、临床试验实例病例选择入选标准：全部符合入选标准才能纳入研究排除标准：只要有一条符合就需要排除研究终止标准：病人出现何种情况需终止试验脱落标准：患者无论何时何因退出临床研究，只要没有完成临床研究全程观察，均视为脱落病例一、临床试验实例给药方法给药方案：（1）试验组：第一天给药，试验药500mg/每平方体表面积，顺铂75mg/每平方体表面积，21天为一个周期。（2）对照组：第一天给药，盐酸吉西他滨1000mg/每平方体表面积，顺铂75mg/每平方体表面积，第八天再给药盐酸吉西他滨1000mg/每平方体表面积，21天为一个周期。药物配制方法：剂量调整：一、临床试验实例给药方法给药方案：药物配制方法：（1）试验药，以0.9%NaCl溶液100ml稀释，静脉滴注10min以上。（2）对照药（盐酸吉西他滨），以0.9%NaCl溶液100ml稀释，静脉滴注30min。（3）顺铂：以葡萄糖注射液250ml稀释，静脉滴注。剂量调整：一、临床试验实例给药方法给药方案：药物配制方法：剂量调整：（1）出现严重的血液学毒性和/或非血液学毒性时，需进行剂量调整。（2）多系统出现毒性时，根据最严重的系统毒性进行剂量调整。一、临床试验实例评价指标主要疗效指标：无进展生存期（progression-freesurvival，PFS），是指从随机分组开始到肿瘤进展或死亡时间次要疗效指标：肿瘤大小、疼痛程度、ECOG评分安全性指标：体格检查、血常规、尿常规、血生化、心电图和不良事件一、临床试验实例数据管理病例报告表（CRF）设计与填写数据录入与核查（1）数据录入（2）数据核查（3）数据锁定（4）揭盲一、临床试验实例统计分析数据集人群确定（1）FAS集：包括所有随机化入组的病例。而且至少服用过一次药物，并有至少一次疗效记录者（2）PPS集：符合方案中的入选排除标准，依从性好，试验期间未服禁止用药，完成CRF表，具有可评价的疗效指标。疗效不佳脱落者也进入PPS集（3）SS集：所有用过药并有至少一次安全性记录的病例统计分析计划一、临床试验实例统计分析数据集人群确定统计分析计划（1）统计描述（2）病例分布分析（3）可比性分析（4）疗效分析（5）安全性分析一、临床试验实例研究结果一般情况分析（1）本试验共入组患者600例，其中试验组和对照组分别为300例和300例。试验组4例和对照组6脱落，两组脱落剔除率差别无统计学意义（P＝0.5649）（2）两组患者人口学特征、生命体征、既往治疗、体格检查、伴随疾病等方面的分布相近，差异无统计学意义（3）两组患者基线时的肿瘤TMN分期、疼痛评分、病灶的类型、分类、器官、肿瘤最大直径等方面的差异均无统计学意义一、临床试验实例研究结果2.主要疗效指标（1）FAS结果：试验组的中位无进展生存期时间为200.35天，对照组分别为168.29天，COX回归分析显示两组的差异有统计学意义（P＝0.0108），RR值为0.69（95％CI为0.4823，0.9917），可认为试验组疗效优于对照组（2）PPS结果：试验组的中位无进展生存期时间为208.33天，对照组分别为176.43天，COX回归分析显示两组的差异有统计学意义（P＝0.0121），RR值为0.69（95％CI为0.4817，0.9901），可认为试验组疗效优于对照组一、临床试验实例研究结果3.次要疗效指标（1）肿瘤最大直径：试验组前后差值为26.91±17.22mm，对照组前后差值为26.33±15.12mm，两组差异无统计学意义（2）疼痛程度VAS评分：试验组前后差值为1.25±0.88cm，对照组前后差值为26.33±15.12mm，两组差异无统计学意义（3）ECOG评分：试验组前后差值为-0.06±0.83，对照组前后差值为0.03±0.69，两组差异无统计学意义一、临床试验实例研究结果4.安全性分析（1）不良事件发生率：试验组96.09%，对照组96.03%，P=1.0000（2）重要不良事件发生率：试验组79.69%，对照组85.71%，P=0.2044（3）严重不良事件发生率：试验组0.78%，对照组1.59%，P=0.9891（4）不良反应发生率：试验组92.97%，对照组95.24%，P=0.4430二、流行病学调查实例例23.2

胃食管反流病是指过多胃、十二指肠内容物反流入食管后引起烧心、反酸等症状，并可导致食管炎和咽、喉、气道等食管以外的组织损害。胃食管反流病在西方国家十分常见，人群约7%～15%有胃食管反流症状，但我国胃食管反流病的患病率水平及其相关因素尚不清楚。某科研单位对上海市人群进行了胃食管反流病流行病学调查，旨在调查胃食管反流病在上海市人群中的患病率分布情况及了解相关的危险因素。二、流行病学调查实例（一）调查计划1.调查目的和内容

调查目的：调查上海市人群中胃食管反流病的患病率分布情况和相关的危险因素，描述该人群的生活方式。二、流行病学调查实例1.调查目的和内容调查内容：（1）了解不同年龄、性别、职业人群胃食管反流病的患病率水平和分布；（2）不同城郊人群胃食管反流病的患病率水平和分布；（3）胃食管反流病的患病与相关因素的关系。二、流行病学调查实例2.确定调查对象：

调查对象的总体为2007年有上海市户籍的18～80岁常住人口，调查对象需签署参加本次调查的知情同意书，并排除有精神疾病等原因而无法填写问卷者。二、流行病学调查实例3.确定调查方法：抽样方法：随机、分层、多阶段抽样…虹口区宝山区上海水电提篮桥金旺克家凉城新村名花坊大场镇南大北金罗店镇封村南州

——区

——街道或镇——居民区

二、流行病学调查实例4.确定原始资料收集的方式:

自填式，调查员给予必要的解释和督察5.设计调查项目和调查表:(1)调查项目:一般信息和反流性疾病调查项目(2)拟定调查问卷二、流行病学调查实例6.估计样本含量:

计算得：n=864

考虑到10%的无应答率、核查不符合填写要求不纳入统计分析等原因，最后样本含量设为1000例

上海市城区和郊区人口分布比例，在城区抽取600例调查对象，郊区抽取400例调查对象二、流行病学调查实例（二）调查组织计划与质量控制调查点联系调查前宣传调查员培训督查等二、流行病学调查实例（三）资料整理分析计划1.数据录入2.数据核查3.统计分析二、流行病学调查实例（四）主要结果1.调查表的回收情况：应答率91.9%2.应答者的一般信息：

平均年龄为46.7±13.4岁，55%为女性BMI为22.6±3.3kg/m2，

吸烟率为26%，饮酒率为17%,有胃肠疾病家族史者占8.9%二、流行病学调查实例（四）主要结果3.胃食管反流病的患病率水平和分布: