《抗肿瘤药物临床应用管理办法（试行）》解读及合理应用

《抗肿瘤药物临床应用管理办法（试行）》解读及合理应用2020年12月28日，国家卫生健康委正式印发《抗肿瘤药物临床应用管理办法（试行）》（以下简称《办法》），全文共五章48条，对医疗机构内抗肿瘤药物的遴选、采购、储存、处方、调配、临床应用和药物评价等进行全过程管理，旨在规范抗肿瘤药物临床应用行为，保障医疗质量和患者安全，提高肿瘤治疗效果，合理利用医疗资源，遏制抗肿瘤药物滥用与不合理使用现象。本文结合《办法》核心条款，紧扣2025年版《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则》相关要求，对其进行系统解读，并明确抗肿瘤药物合理应用的核心要点，为各级医疗机构医务人员提供可落地的实践指导，同步衔接最新临床诊疗规范，兼顾政策严谨性与临床实用性。一、《办法》制定背景与核心目标（一）制定背景近年来，我国恶性肿瘤发病率逐年攀升，国家癌症中心2024年数据显示，我国癌症发病数达482.47万人，死亡数257.42万人，抗肿瘤药物的临床应用需求持续增加。但同时临床应用中也存在诸多突出问题：部分医疗机构抗肿瘤药物遴选不规范、采购渠道混乱，部分医务人员用药指征把握不严、超适应证用药、过度治疗等现象时有发生，不仅增加了患者的经济负担，还可能引发严重不良反应，影响治疗效果；此外，新型抗肿瘤药物（如小分子靶向药物、大分子单克隆抗体、细胞治疗药物等）快速迭代、快速审批上市，临床应用缺乏统一规范，其不良反应监测与合理使用要求也更为严格，亟需通过专项管理办法明确诊疗边界、规范用药行为。在此背景下，国家卫生健康委牵头制定《办法》，结合我国临床实践特点，构建全流程、全覆盖的抗肿瘤药物管理体系，衔接国家谈判、医保纳入等相关政策，推动抗肿瘤药物应用规范化、科学化发展。（二）核心目标规范抗肿瘤药物临床应用行为，明确用药指征、遴选标准、使用流程，杜绝不合理用药、超适应证用药、过度治疗等问题，强化循证用药理念。保障患者用药安全，减少抗肿瘤药物不良反应，重点监测新型抗肿瘤药物的罕见不良反应，降低用药风险，提升肿瘤治疗的安全性与有效性。优化医疗资源配置，合理控制抗肿瘤药物费用，优先选用国家基本药物、医保目录内药物及集中采购药物，减轻患者经济负担，推动医疗资源高效利用。建立健全抗肿瘤药物临床应用管理长效机制，推动抗肿瘤药物临床应用的规范化、科学化、精细化发展，衔接新型抗肿瘤药物临床应用指导原则，适应肿瘤诊疗技术的发展需求。强化医疗机构管理责任与医务人员岗位职责，提升医务人员抗肿瘤药物合理应用能力，加强多学科协作，完善处方审核与点评机制，形成管理闭环。二、《办法》核心条款解读（一）适用范围与管理职责《办法》适用于各级各类医疗机构的抗肿瘤药物临床应用管理，涵盖肿瘤内科、外科、放疗科、血液科、妇科等所有涉及抗肿瘤药物使用的临床科室，以及药学部、医务部、医院感染管理科、病理科、微生物科等相关管理和辅助科室，实现诊疗全科室、管理全覆盖。明确管理职责分工，构建“全员参与、分级负责”的管理体系：医疗机构是抗肿瘤药物临床应用管理的责任主体，院长为第一责任人；医务部门负责牵头组织实施，统筹协调各相关科室，开展培训与考核；药学部门负责抗肿瘤药物的遴选、采购、储存、调配、临床药学服务及药物不良反应监测，开展处方审核与点评；临床科室负责本科室抗肿瘤药物的合理使用，落实用药规范，规范首次治疗方案制定；微生物科、病理科等辅助科室配合做好靶点检测、病理诊断等相关工作，为合理用药提供支撑；二级以上医疗机构需在药事管理与药物治疗学委员会下设立抗肿瘤药物管理工作组，统筹推进各项管理工作。（二）抗肿瘤药物遴选与采购管理《办法》明确抗肿瘤药物遴选的核心原则：安全、有效、经济、适宜，优先选择临床必需、疗效确切、不良反应小、价格合理的药物，优先选用国家基本药物目录、国家基本医疗保险药品目录中收录、国家集中谈判或招标采购，以及国家卫生健康委公布的诊疗规范、临床诊疗指南、临床路径涉及的药品，同时结合医疗机构的肿瘤诊疗范围、技术水平和患者需求，合理确定抗肿瘤药物品种目录。遴选流程：医疗机构成立抗肿瘤药物遴选专家委员会，由医务、药学、临床、病理、微生物等领域专家组成，对拟引进的抗肿瘤药物进行论证，重点评估药物的疗效、安全性、经济性及临床适用性，严禁盲目引进高价、低效或临床需求不足的抗肿瘤药物；对于临床优势明显、安全性高或临床急需、无可替代的创新药物，可简化引进流程，及时纳入供应目录；对存在重大安全隐患、疗效不确定、成本-效果比差或者严重违规使用等情况的药物，及时提出清退或更换意见，清退品种12个月内原则上不得重新进入目录。采购管理：抗肿瘤药物实行集中采购与动态调整机制，优先通过国家、省、市药品集中采购平台采购，规范采购渠道，杜绝无资质采购、违规采购；医疗机构根据临床用量、库存情况，合理制定采购计划，避免积压浪费；对新型抗肿瘤药物，需结合药物可及性、患者治疗意愿、疾病预后和用药安全性等要素，合理纳入采购目录；因特殊治疗需要使用目录外药物的，需由临床科室提出申请，经抗肿瘤药物管理工作组审核同意后，由药学部门临时一次性购入使用；医联体内医疗机构需加强目录衔接，实现区域药品资源共享，保障双向转诊用药需求。目录管理：医疗机构建立抗肿瘤药物临床应用目录，明确药物的适用范围、使用权限，实行分级管理——根据安全性、可及性、经济性等因素，将抗肿瘤药物分为限制使用级和普通使用级，限制使用级包括毒副作用大、上市时间短、价格昂贵的药物，需由具有丰富临床经验的医务人员使用，普通使用级为其余药物；目录需定期（每年至少1次）进行评估调整，根据药物疗效、不良反应、价格变化及临床需求等情况，新增或淘汰相关药物，地方卫生健康行政部门对目录制定和调整工作进行指导。（三）抗肿瘤药物临床应用规范这是《办法》的核心内容，结合2025年版《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则》，明确了抗肿瘤药物临床应用的核心要求，重点规范以下方面，同时衔接最新临床实践要点，确保用药精准、安全、合理：1.严格把握用药指征抗肿瘤药物的临床应用必须有明确的用药指征，严禁无指征用药，这是合理用药的前提。《办法》及2025年版《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则》均明确规定，只有经组织或细胞学病理确诊或特殊分子病理诊断成立的恶性肿瘤，才有指征使用抗肿瘤药物；单纯依据患者的临床症状、体征和影像学结果得出临床诊断的肿瘤患者，没有抗肿瘤药物治疗的指征，经多学科会诊不适宜手术或活检的病例除外。对于某些难以获取病理诊断的肿瘤，如妊娠滋养细胞肿瘤等，其确诊可参照国家相关指南或规范执行；首次药物治疗方案，鼓励由肿瘤诊疗能力强的三级医疗机构制订并实施，避免因能力不足导致用药不规范。2.落实靶点检测要求新型抗肿瘤药物的一个显著特征是出现一批针对分子异常特征的药物，即分子靶向药物。根据是否需要做分子靶点检测，可将常用的小分子靶向药物、大分子单克隆抗体类药物及ADC类药物分为需要检测和无需检测分子靶点两大类。《办法》明确要求，对于明确作用靶点的药物，须遵循靶点检测后方可使用的原则，检测所用的仪器设备、诊断试剂和检测方法应当经过国家药品监督管理部门批准，特别是经过临床试验伴随诊断验证的方法，不得在未做相关检测的情况下盲目用药，避免无效治疗和资源浪费，这与2025年版《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则》的要求完全衔接，同时强调靶点检测结果的准确性，为精准用药提供支撑。3.严格遵循适应证用药抗肿瘤药物的药品说明书是临床应用的法定依据，其规定的适应证经过了国家药品监督管理部门批准，临床应用须严格遵循药品说明书，不能随意超适应证使用。在临床应用过程中，发现新的具有高级别循证医学证据的用法但药品说明书中未体现的，医疗机构和医务人员可及时向药品生产企业反馈，建议其主动向国家药品监督管理部门申报，及时更新药品说明书，以保证药品说明书的科学性、权威性，有效指导临床用药，尤其是有条件快速批准上市的药品，更应当保证药品说明书的时效性。特殊情况下，在尚无更好治疗手段时，医疗机构需制定管理制度，对说明书未明确但有循证医学证据的用法进行严格管理，使用权仅限于三级医院授权的高级专业技术职称医师，需充分遵循患者知情同意原则，并做好用药监测和跟踪观察，循证医学证据采纳顺序依次为其他国家或地区药品说明书用法、国际权威学协会诊疗规范、国家级学协会诊疗规范等。4.规范处方与调配管理《办法》明确，开具抗肿瘤药物处方的医师需具备相应的执业资质，熟悉药物的药理作用、不良反应、用法用量及禁忌证，严格按照分级管理要求，根据自身处方权限开具相应级别的抗肿瘤药物，不得越权开具限制使用级抗肿瘤药物；处方需明确用药指征、药物品种、剂量、给药频次、给药途径及疗程，符合PK/PD原理，避免不合理联合用药。药学部门需严格执行处方审核制度，对处方的合理性、规范性进行审核，发现不合理处方及时干预、退回修改，审核通过后方可调配；调配过程需严格执行无菌操作规范，做好药品核对，确保药品质量与用药安全，同时为患者提供用药指导，告知药物使用方法、不良反应及注意事项，提升患者用药依从性。5.强化不良反应监测与药物评价医疗机构需建立健全抗肿瘤药物不良反应监测报告制度，将不良反应报告纳入医疗质量考核体系，临床医师、护理人员和临床药师需密切随访患者用药相关毒性，及时上报不良反应，尤其是严重的和新发现的不良反应，重点监测新型抗肿瘤药物的罕见不良反应，做到早发现、早干预、早处理，降低不良反应造成的危害。同时，建立抗肿瘤药物临床应用评价机制，定期对本机构抗肿瘤药物的临床应用情况进行分析、评估，重点评价药物的疗效、安全性、经济性及合理使用情况，根据评价结果调整抗肿瘤药物目录、采购计划及临床用药方案，形成“监测-评价-改进”的闭环管理，持续优化用药质量。（四）培训、考核与监管《办法》明确要求，二级以上医疗机构应当定期对本机构抗肿瘤药物相关的医师、药师、护士进行抗肿瘤药物临床应用知识培训并进行考核，其他医疗机构的相关人员由县级以上地方卫生健康行政部门或其指定的医疗机构组织培训考核，培训内容包括相关法律法规、诊疗规范、药物知识、不良反应处理等，确保医务人员熟练掌握抗肿瘤药物合理应用相关知识，考核不合格者暂停相关处方权或调配权，直至考核合格。监管方面，各级卫生健康行政部门将抗肿瘤药物临床应用情况纳入对医疗机构的考核评价，医疗机构将其纳入医师定期考核、临床科室和医务人员业务考核，明确取消和限制医师处方权的情形；医疗机构需至少每半年开展一次抗肿瘤药物专项处方点评，评价处方适宜性与合理性，点评结果与医务人员绩效挂钩，对不合理用药行为进行通报、整改，强化监督管理，推动合理用药落地执行。三、抗肿瘤药物合理应用核心要点（结合2025年版《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则》）（一）坚守核心用药原则始终遵循“安全、有效、经济、适宜”的核心原则，以循证医学证据为基础，以《办法》、2025年版《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则》、临床诊疗指南、临床路径及药品说明书为依据，充分考虑药物临床治疗价值、可及性、患者治疗意愿和经济负担，合理选择抗肿瘤药物，优先选择具有药物经济学评价优势证据的品种，避免盲目选用高价药物，在保障疗效的同时减轻患者经济压力。（二）精准落实分级与分类管理严格执行抗肿瘤药物分级管理要求，明确医师处方权限，限制使用级抗肿瘤药物需由具备丰富临床经验的医师开具，使用前需进行充分评估；根据药物类型（化疗药物、靶向药物、免疫治疗药物、内分泌治疗药物等）的不同特点，结合患者病理类型、靶点状态、身体状况，制定个体化治疗方案，如免疫检查点抑制剂需关注免疫相关毒性，靶向药物需警惕间质性肺炎、肝肾功能损伤等特殊不良反应，化疗药物需做好预处理，减少不良反应发生。（三）强化全流程用药管理用药前需完成病理诊断和靶点检测（如需），明确用药指征；用药过程中严格遵循用法用量，做好疗效监测与不良反应监测，根据患者病情变化、不良反应情况及时调整用药方案，避免药物蓄积或无效治疗；用药后做好随访管理，评估治疗效果，监测远期不良反应，指导患者规范用药，提升用药依从性，避免擅自停药、更改剂量等行为，确保治疗的连续性与规范性。（四）完善多学科协作机制建立由肿瘤科、药学、病理、影像、检验等相关专业人员组成的多学科诊疗（MDT）团队，针对复杂肿瘤病例、疑难病例，共同制定个体化治疗方案，落实抗肿瘤药物管理要求，保障合理用药，提高肿瘤综合管理水平；临床药师全程参与患者治疗，开展处方审核、用药指导、药学监护等工作，协助医师优化用药方案，减少不合理用药现象。（五）规范特殊人群用药针对老年、儿童、孕妇、肝肾功能不全、免疫功能低下等特殊人群，结合其生理特点、肝肾功能状态、免疫功能水平，个体化调整抗肿瘤药物剂量、给药频次及给药途径，避免药物相互作用，重点监测用药安全性，如老年患者需减少药物剂量，避免药物蓄积，儿童患者按体重精准给药，孕妇需严格评估用药获益与胎儿风险，避免使用对胎儿有危害的药物，确保特殊人群用药安全有效。四、实施建议与注意事项（一）医疗机构层面各级医疗机构需结合本机构实际，制定完善抗肿瘤药物临床应用管理制度、分级管理目录及操作流程，明确各科室、各岗位的管理职责，将《办法》及2025年版《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则》要求落地到临床实践；加强药学人员配备，培养专业临床药师，提升处方审核与药学服务能力；定期开展培训、考核与处方点评，及时发现并整改不合理用药问题，建立长效管理机制；加强与医保部门、药品供应部门的衔接，保障抗肿瘤药物可及性，合理控制用药费用；加强患者宣教，推广肿瘤防治健康知识，树立科学治疗理念，消除治疗误区。（二）医务人员层面医务人员需主动学习《办法》及2025年版《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则》，熟练掌握抗肿瘤药物的药理作用、用法用量、不良反应、禁忌证及合理应用要求，不断提升专业能力；严格遵循用药规范，坚守用药指征，落实靶点检测要求，杜绝不合理用药、超适应证用药；加强与患者的沟通，告知患者用药相关知识，尊重患者意愿，做好用药监测与随访，及时处理不良反应；积极参与多学科会诊与培训考核，持续更新知识储备，适应肿瘤诊疗技术与药物的发展需求。