医学26年：神经疾病国际诊疗进展 查房课件

1本次进展梳理的背景与核心框架演讲人2026-05-02

本次进展梳理的背景与核心框架01国际进展对我国临床实践的启示与调整方向02核心疾病领域2026年度国际诊疗最新进展03总结04目录

医学26年：神经疾病国际诊疗进展查房课件各位同道、各位年轻医师，今天我们完成本周神经内科11例疑难病例大查房讨论后，我结合今年参加世界神经病学大会（WCN）、美国神经病学学会（AAN）年会获取的一手研究数据，以及《新英格兰医学杂志》《柳叶刀神经病学》发布的最新指南共识，给大家梳理本年度神经疾病领域的国际诊疗进展，更新临床认知，指导后续日常诊疗工作。接下来我从以下几个层面展开梳理。01ONE本次进展梳理的背景与核心框架

1梳理进展的临床意义神经疾病领域近5年的进展速度远超以往，新的研究证据、治疗方案不断涌现，我们日常诊疗中经常会碰到旧指南无法解答的新问题：比如上周讨论的那例起病30小时的年轻急性脑梗死患者，要不要积极取栓？多线治疗失败的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）有没有新的治疗选择？这些问题都能从今年的最新进展中找到明确答案。我本次参会最大的感受是，国际神经科的诊疗思路已经全面从“经验性统一治疗”向“精准分层治疗”“早诊早治”转变，很多过去认为的不可干预禁区，现在已经成为可规范处理的领域，这种观念更新对我们临床实践的指导价值非常大。

2本次梳理的核心框架本次梳理我按照临床工作的优先级，从急症到慢病、从常见病到疑难病循序渐进，依次梳理四大核心领域的进展：分别是急性缺血性卒中、神经免疫疾病、神经退行性疾病、运动障碍疾病，每一部分都会结合我们中心近一年的临床实践经验讲解，方便大家理解和后续应用。02ONE核心疾病领域2026年度国际诊疗最新进展

1急性缺血性卒中：再灌注治疗的精细化分层更新急性缺血性卒中是我科最常见的急症，也是本年度国际上进展最多的领域，核心进展体现在三个方面：

1急性缺血性卒中：再灌注治疗的精细化分层更新1.1超时间窗取栓的适应证进一步拓展过去我们将大血管闭塞性卒中的取栓时间窗设定在24小时以内，超过24小时的患者大多不推荐积极再灌注治疗。今年欧洲卒中组织（ESO）公布的RACELATE研究，纳入全球32个中心302例起病24~48小时的大血管闭塞患者，所有患者均经过多模影像学筛选，核心梗死体积<10ml、灌注错配比>1.8，结果显示干预组90天良好预后率达到32.1%，显著高于对照组的13.2%，症状性颅内出血发生率没有统计学差异。我在WCN现场听了该研究主要研究者的报告，当时现场讨论非常热烈，多个中心分享了超时间窗取栓的真实世界经验，和研究结果一致。我们中心去年也收治了3例起病24~40小时的年轻患者，符合这个筛选标准，取栓后2例获得了90天良好预后，印证了研究结论。目前ESO已经更新指南，将符合组织窗标准的大血管闭塞取栓时间窗拓展到48小时，这个结论对各级医院都有指导意义，碰到年轻、基础状态好但延误就诊的患者，不要直接放弃，完善多模影像学评估后可积极干预。

1急性缺血性卒中：再灌注治疗的精细化分层更新1.2围再灌注期抗栓策略的优化过去对于取栓成功再通的患者，我们大多在术后给予抗血小板治疗，术前不常规使用静脉抗栓。今年AAN年会公布的CHARM-2研究结果，纳入458例成功取栓的患者，术前给予一次负荷量小剂量替罗非班的干预组，90天良好预后率达到59.2%，比对照组的48.1%提高了11个百分点，症状性颅内出血发生率没有增加。这个结论已经被纳入今年AHA/ASA急性卒中更新指南，我们中心从今年3月份开始，对所有成功取栓、无出血禁忌症的患者，常规术前给予一次小剂量替罗非班，目前42例患者没有出现严重出血，整体预后确实比去年同期更好，这个方案大家可以在临床中规范应用。

1急性缺血性卒中：再灌注治疗的精细化分层更新1.3轻型卒中双抗疗程的精细化分层过去我们对发病24小时内的轻型卒中都推荐21天的双抗治疗，这个方案来源于经典的CHANCE研究，但是对于低危患者，长疗程双抗会显著增加出血风险。今年NEJM发表的TWIST研究，纳入11000余例NIHSS评分≤3分、责任血管狭窄<70%的轻型卒中患者，比较10天双抗和21天双抗的效果，结果显示两组90天复发率没有差异，10天组的中重度出血发生率比21天组降低了31%。因此目前国际指南已经推荐，对低危轻型卒中，双抗疗程缩短到10天，只有合并责任血管重度狭窄、高复发风险的患者才用21天方案，这个分层策略可以有效降低临床出血风险，大家一定要记住这个调整。

2神经免疫疾病：靶向治疗与精准分层的新突破神经免疫疾病是我科疑难病例最多的领域，本年度也有多个突破性进展：2.2.1多发性硬化的长效疾病修正治疗（DMT）成为一线推荐对于复发缓解型多发性硬化（RRMS），过去一线DMT要么需要每月输液，要么需要每周皮下注射，患者长期依从性很差，失访率接近30%。今年公布的ETRION研究，新型长效抗CD20单抗奥法妥木单抗每6个月皮下注射一次，和原来每月一次的方案比较，年复发率、病灶活动度没有差异，患者治疗依从性提高了27%。我在WCN开会时和一位英国的神经科医师交流，他们中心现在已经把长效DMT作为RRMS的一线首选，大大降低了患者失访和疾病进展的风险。我们中心目前有4例患者已经换成这个方案，随访6个月都没有复发，患者满意度非常高，这个方案非常值得推广。

2神经免疫疾病：靶向治疗与精准分层的新突破2.2难治性NMOSD的细胞治疗取得突破性进展对于补体抑制剂治疗无效的AQP4阳性NMOSD，过去我们没有特别有效的方案，患者年复发率超过70%，致残率非常高。今年《柳叶刀神经病学》公布的INNOVATE研究，纳入15例难治性AQP4阳性NMOSD患者，接受新型抗BCMACAR-T治疗，结果显示随访12个月，所有患者都没有复发，EDSS评分平均下降了1.2分，没有出现不可逆的严重不良反应。这个结果真的非常震撼，我们上个月刚讨论了一例28岁的女性患者，已经用了两种靶向药物还是一年复发3次，现在已经在准备申请入组国内的临床试验，给难治性NMOSD患者带来了全新的希望。

2神经免疫疾病：靶向治疗与精准分层的新突破2.3难治性自身免疫性脑炎的二线治疗更新过去对于一线激素、丙种球蛋白治疗无效的自身免疫性脑炎，我们首选环磷酰胺或者利妥昔单抗，但是总体有效率不到50%。今年AAN发布的临床共识，基于全球多中心大样本队列研究结果，推荐托珠单抗作为抗NMDAR脑炎一线治疗无效的首选二线方案，有效率达到68%，比环磷酰胺的40%高出28个百分点，严重感染发生率也更低。我们今年用这个方案治疗了3例患者，2例都获得了良好的预后，效果确实优于传统方案。

3神经退行性疾病：疾病修饰治疗前移的新变革神经退行性疾病过去我们只能对症治疗，现在已经全面进入早诊早治、疾病修饰的时代，本年度的进展非常振奋人心：

3神经退行性疾病：疾病修饰治疗前移的新变革3.1阿尔茨海默病临床前阶段的早诊早治得到确认去年仑卡奈单抗获批用于早期阿尔茨海默病（AD），今年多纳单抗针对临床前AD的研究进一步证实了早干预的价值。研究显示，针对Aβ阳性、没有临床症状的临床前AD患者，多纳单抗治疗两年后，认知下降减慢了35%，把出现临床症状的时间平均推迟了2.7年。我当时在会场听这个报告的时候，全场听众都起立鼓掌，这么多年AD研究终于实现了从治已病到治未病的突破，彻底改变了AD不可治的传统观念。目前国际阿尔茨海默病协会已经推荐，对有AD家族史的45岁以上高危人群，常规进行Aβ筛查，阳性者尽早干预，这个观念转变非常重要，我们中心下个月也要开设AD早期筛查门诊，给高危人群提供早诊早治的机会。

3神经退行性疾病：疾病修饰治疗前移的新变革3.2帕金森病的疾病修饰治疗获得阳性结果过去我们一直没有找到能明确延缓帕金森病（PD）进展的药物，今年NEJM公布的ENGAGE-PD研究，纳入1500余例早期未服用左旋多巴的PD患者，给予司美格鲁肽周制剂治疗，随访3年，结果显示运动症状进展减慢了21%，开始左旋多巴治疗的时间平均推迟了14个月，这个结果完全超出了学界的预期。我们中心从今年年初开始，对没有禁忌症的新发早期PD患者，都推荐司美格鲁肽治疗，目前12例患者随访半年，运动症状都稳定，没有明显进展，我们也在做自己的随访登记，后续会总结我们中心的数据给大家分享。

3神经退行性疾病：疾病修饰治疗前移的新变革3.3散发性肌萎缩侧索硬化获得新的治疗方案肌萎缩侧索硬化（ALS）过去只有利鲁唑和依达拉奉两种药物，只能延长生存期3~5个月，今年针对散发性ALS的反义寡核苷酸疗法托弗生获批上市，TOALS研究显示，托弗生治疗后患者中位生存期延长了10个月，1年生存率从40%提高到68%，给原本没有治疗选择的散发性ALS患者带来了新的希望。

4运动障碍疾病：微创治疗的适应证拓展运动障碍疾病的微创治疗本年度也有多个重要进展：

4运动障碍疾病：微创治疗的适应证拓展4.1原发性震颤的MRgFUS治疗适应证拓展到双侧震颤过去磁共振引导聚焦超声（MRgFUS）丘脑VIM核毁损只推荐用于单侧药物难治性震颤，今年国际运动障碍疾病学会（MDS）公布的5年随访研究，针对双侧震颤患者分期做两侧MRgFUS，震颤改善率达到72%，和脑深部电刺激（DBS）效果相当，创伤小，不需要植入电极，适合不能耐受DBS手术的老年患者。我们中心今年已经开展了5例，其中一例78岁的老爷子，过去震颤厉害拿不住筷子，术后半个月就能自己进食，效果非常好，现在对于老年双侧震颤、不能耐受DBS的患者，我们都推荐这个方案。

4运动障碍疾病：微创治疗的适应证拓展4.2肉毒素无效的局灶性肌张力障碍推荐鞘内巴氯芬泵治疗过去鞘内巴氯芬泵只推荐用于全身性肌张力障碍，今年MDS更新指南，对于肉毒素治疗无效的局灶性肌张力障碍，比如颈部肌张力障碍、口下颌肌张力障碍，小剂量鞘内巴氯芬泵治疗，肌张力改善率达到65%，副作用远低于口服巴氯芬，我们中心也准备在下半年开展这项技术，给难治性局灶性肌张力障碍患者提供新的选择。03ONE国际进展对我国临床实践的启示与调整方向

国际进展对我国临床实践的启示与调整方向刚才我梳理了四个核心领域本年度最新的国际诊疗进展，这些进展不是停留在论文上的理论成果，绝大多数已经可以应用到我们日常临床工作中，接下来我谈谈这些进展对我们临床实践的启示和调整方向。

1急症诊疗观念：从按时间窗决策转向按组织窗决策过去我们处理急性卒中，第一反应是看发病时间有没有超过时间窗，现在我们要彻底转变这个观念，先做多模影像学评估，只要符合组织窗标准，即使超过24小时甚至48小时，也可以积极取栓。我上个月就接诊了一例28岁的外地患者，因为异地转诊耽误了时间，起病36小时才到我们中心，评估核心梗死只有6ml、灌注错配比符合标准，我们做了取栓，出院的时候NIHSS从10降到1，现在已经恢复正常工作生活，如果按过去的观念直接放弃，对患者来说就是终生残疾，所以这个观念转变一定要落实到临床中。

2慢病管理观念：从对症治疗转向早诊早治、疾病修饰过去我们处理神经退行性疾病，都是出现明显症状了才开始治疗，也只能对症改善症状，现在我们要把管理关口前移，对高危人群开展早筛早治，AD早干预能推迟发病2~3年，PD早干预能延缓疾病进展，这种获益是晚期治疗远远达不到的，我们开设AD早期筛查门诊，就是为了推进这个转变。

3治疗策略选择：从统一方案转向分层精准治疗现在所有领域的进展都指向分层精准治疗：轻型卒中分层缩短双抗疗程、MS分层选择长效DMT，这样既能保证治疗效果，又能降低副作用、提高患者依从性。我们中心今年上半年推行分层策略后，轻型卒中出血事件降低了18%，MS治疗依从性提高了22%，患者的获益非常明显。04ONE总结

总结今天我们围