北京病痛挑战公益基金会2025年度报告暨十周年特刊

040706 08 01CHALLENGE2月29日国际罕见病日，病痛挑战基金会在北京正式注册成立，成为全国首个由罕见病病友发起、专注于罕见病议题的公益基金会。基金会以“生而不凡”为口号，开始系统回应罕见病群体在医疗、康复、教育、就业和社会融入中的现实《第一批罕见病目录》发布，首批纳入121种疾病。同年，病痛挑战基金会联合中华社会救助基2月29日国际罕见病日，病痛挑战基金会在北京正式注册成立，成为全国首个由罕见病病友发起、专注于罕见病议题的公益基金会。基金会以“生而不凡”为口号，开始系统回应罕见病群体在医疗、康复、教育、就业和社会融入中的现实《第一批罕见病目录》发布，首批纳入121种疾病。同年，病痛挑战基金会联合中华社会救助基金会发起“罕见病医疗援助工程”，成为首个全面覆盖《第一批罕见病目录》病种的民间公益援助项目，推动罕见病家庭在医发起“生而不凡”影像传播计划，以纪录片、人物故事等形式呈现罕见病群体真实而有力量的生命状态；同时启动“司南Lab”等服务创新探索，从公众传播进一步走向需求识别、创新服务设计和社会资源全国罕见病诊疗协作网建立，罕见病诊疗体系建设进入新阶段。同年，病痛挑战基金会在中国罕见病联盟指导下发起首届罕见病合作交流会，搭建“以患者为中心”的行业交流平台，推动患者组织、医生、医院、企业、政府、媒体等多方建立更稳定的沟基金会联动多方与罕见病家庭共渡难关，打通境外特食捐赠通患儿提供紧急支持。同年，在博鳌乐城发起罕见病特许药械病友服务站，探索创新药械可及过程下一个十年，基金会将继续以病友为中心，推动罕见病综合服务、多层次保障、患者组织发展、患者参与创新与友好环境建设，为每一个罕见生命国家发布《第二批罕见病目录》，中国罕见病目录扩展至207种，罕见病政策识别范围进一步扩大。同年，病痛挑战基金会联合腾讯公益首次发起“罕见病小红花日”，联动35家罕见病患者组织共同发声；并发起罕见病联合行动网络，推动医院、患者组织、公益伙伴和服务机构共同参与罕见病综合支持体系累计发放直接援助款超6377万元场场 CHALLENGE 过去十年，病痛挑战基金会致力于构建相对完善的罕见病综合服务体系，从就医、用药，到康复、教 为帮助罕见病患者病有所医，病痛挑战基金会从零开始，搭建罕见病综合服务网络。借助该服务网络，基金会联动全国范围内的医疗康复机构、罕见病患者组织、公益慈善组织和行业协会，为罕见病患者提供包括专业医疗援助、一对一个案服务、线下就医协助、医疗和政策信息咨询等在内的线上线截至2026年2月，病痛挑战基金会已联合各地医疗伙伴，在全国范围内设立14个在院内的罕见病综合山东第一医科大学附属省立医院罕见病综合服务中心9山东省济南市槐荫区经五纬七路324号（中心院区）9山东省济南市历下区经十路9677号（奥体院区）山东省康复医院罕见病全人康复服务中心9山东省济南市历城区唐冶新区围子山路3126号潍坊市妇幼保健院罕见病综合服务站9山东省潍坊市奎文区十甲路与樱前街交汇处（高新院区）济南市第二妇幼保健院罕见病综合服务站9山东省济南市莱芜区凤城西大街12号山东大学齐鲁医院-病痛挑战基金会罕见病综合服9山东省济南市文化西路107号山东第一医科大学附属济南妇幼保健院9山东省济南市市中区经十路22029号郑州大学第三附属医院（河南省妇幼保健院）9河南省郑州市二七区康复前街7号9北京市西城区富力摩根中心D座广州市妇女儿童医疗中心罕见病综合服务中心9广东省广州市天河区金穗路9号妇女儿童医疗中心（珠江新城院区）佛山市罕见病医疗救助和综合服务试点（定点医院：佛山市妇9广东省佛山市妇幼保健院(新城院区)2号楼一楼儿科门诊医务社工咨询室上海新华医院-病痛挑战基金会罕见病综合服务中心9上海市杨浦区控江路1665号上海新华医院吉林大学第一医院罕见病综合服务中心9吉林省长春市新民大街1号临河区第三人民医院-病痛挑战基金会罕见病综合服务中心9内蒙古自治区巴彦淖尔市临河区光明西街5号深圳市罕见病综合保障服务试点项目罕见病患儿家长在罕见病社工咨询室咨询上海上海交通大学医学院附属新华医院广东广州广州市妇女儿童医疗中心 罕见病患者往往面临持续的用药、治疗或康复，许多罕见病家庭因此背负沉重的经济压力。部分罕见病药品价格昂贵、康复辅具不在被保障范围内等情况，更让不少家庭举步维艰。2018年2月，病痛挑战基金会与中华社会救助基金会发起首个全国性、全面覆盖罕见病目录病种的民间公益援助项目——罕见病医疗援助工程。截至2026年2月，8年间，项目共援助患者超6270人次，累计拨付善款超6370万元，覆盖全国31个省自治区直辖市，涉及病种130余个，得到了腾讯公益、支付宝公益、字节跳动公益、哔哩哔哩公益等十余个平台超1400万人次的直接捐赠。2025年9月，罕见病医疗援助工程项目小程序上线，截至2026年1月31日，累计用户达14100人，累计咨询资源转介个案资金援助药物进展罕见病医疗援助工程项目小程序二维码罕见病医疗援助工程项目小程序二维码扫疗援助工程最新宣传片 2025年，基金会推动罕见病康复定点，重点关注罕见病照护者支持和具有一定康复成效的单病种康复工作；同北京，为遗传代谢类家庭提供线下康复活动病痛挑战基金会自成立以来，始终关注并支持罕见病患者组织的发展，协助其应对和解决资金不足、专业人才匮乏及政策支持不足等挑战。过去十年间，基金会通过赋能患者组织、支持单病种组织差异化发展等多种方式，积极协同患者组织面对挑战，与患者组织携手前行。 病痛挑战基金会致力于打造罕见病患者组织赋能平台，联动各方，从骨干培养、能力建设、资源链接等三个主要维度「详见下图」，帮助患者组织提高能力建设水平。过去十年间，基金会已累计支持120余家患者组织，赋能患者组织骨干1600余人次，涉及90余种罕见病。2025年3月，病痛挑战基金会在山东省济南市举办“药物全生命周期患者参与能力建设工作坊暨2025年罕见病患者组织交流会”活动，为罕见病患者组织搭建学习交流平台，促进行业共识建余种罕见病的170多名营员，他们成为社群中的公益火种和行动者，有些成为患者组织骨干，不仅友或家属。在这期间，营员们分成三个小组，通过自发的、持续性的小组公益活动，深度参与和推病痛挑战基金会积极关注具有共同需求的多类病种的深度解决方案，聚焦重点疾病领域，探索差异化组织支持路径。通过深挖单类病种患者社群的核心诉求，优化单类病种服务，以多种形式回应社群需求，不断完善解决方案，提升患者群体及患者组织的声量与影响力。2025年，基金会调动更多社会资源和项目相结合，打造了“魔法进病房”“云课堂”“儿童康复工作坊”“家长心理工作坊”等系列活动，获得临床中心与患者社群的积极反馈。病痛挑战基金会与北京瓷娃娃罕见病关爱中心共同为成骨不全症群体提供支持。2025年，“银发守护计划”开展1期线下病友活动，“钢铁侠计划”共援助61人；同时，双方联合新加坡航空开展义卖及病友交流活动。同年8月，两家机构携手广州医科大学附属妇女儿童医疗中心，在广州共同主办第九届瓷娃娃病友大会。来自全国各地的瓷娃娃病友及家属、医学专家、康复专家、公益伙伴、爱心机构、媒体伙伴等两百余人齐聚一堂，探讨成骨不全症患者群体的全生命周期支持与社会融入度提升。基金会与低磷患者关爱之家合作，在基金会与低磷患者关爱之家合作，在2025年内，低磷专项援助10人，线上义诊、病友交流会、医患交流会共开展7场，同时持续发布低磷性佝偻病神经母细胞瘤项目2025年度共举办医患交流会13场，触达人次超过1.3万；开展线上患教及答疑活动8场，超4200人次参与；举办国际科学交流会，联动国内外儿童肿瘤临床中心及专家；组织家长赋能工作坊，动员神母社群意见领袖及积极患者代表共32人。此外，还联动志愿者参与，为50余名儿童提供语言、艺术、思维、手工等线上陪伴式授课，累计陪伴课时108节，并落地院内外疗愈活动。“罕见·无界”罕见病患者社群关爱计“罕见·无界”罕见病患者社群关爱计划于2025年末发起，第一期选取血友病社群作为主要受益群体，通过面向12至18岁青少年血友病患者及其照护者的赋能支持，改善血友病患者群体对于疾病的理解和认识，回应血友病患者家庭的多元需求。自首期开展以来，已联合全国14家临床中心，举办7场线下医患对话坊活动、2场线下城“肢造非凡”项目聚焦肢端肥大症“肢造非凡”项目聚焦肢端肥大症患者群体，2025年内携手全国14家临床中心共举办15场线下医患交流活动，同时结合线上直播为当地及全国肢端肥大症患者和家属提供相关的疾病科普与管理内容，累“柠檬宝宝”项目2025年内为经济困难的690名甲基丙二酸血症和丙酸血症患儿进行经济上的帮助，义诊服务913人次，科学管尿素循环障碍疾病社群建设方面，2025年持续优化尿素循环障碍诊疗协作网络，更新诊疗专家名录；与临床医生合作开展队列研“平氨小助手”；组织共7场线下线上医患交神经肌肉类罕见病工作组2025年在全国8省份落地11场线下+4场线上公益活动，直接服务神经肌肉类罕见病工作组2025年在全国8省份落地11场线下+4场线上公益活动，直接服务180余个患者家庭、逾400人次，汇聚35位+顶级专家与20家机构协作，以99%满意度守护每一个罕见家庭，并借助AI叙事创新让92个沉默脱髓鞘疾病社群工作稳步开展，2025年成功举脱髓鞘疾病社群工作稳步开展，2025年成功举办了第四届脱髓鞘医患交流会，拍摄一部NMOSD病友纪录片，举办18场NMOSD百城行公益项目，开展21场脱髓鞘线上科普活动。自2018年起，基金会面向溶酶体贮积症的患者组织负责人及核心骨干，提供组织发展及个人领导力等相关的赋能培训。其中法布雷病友会和庞贝氏罕见病关爱中心以项目托管的形式进行日常病友服务工作，包括病友咨询、心理零发作·共分享HAE遗传性血管性水肿医患沙龙城市行项目2025年共举办5场线下活动，为患者和家属们提供与专家零距离面对面沟通的桥梁，缓解因疾病的未知性带来的恐惧感，让患者间有更温暖和深度的交流机会。项目累计获为促进罕见病患者组织与医生、医院、企业、政府、媒体等相关方的沟通交流，推动各界关注并支持罕见病问题解决，2019年，在中国罕见病联盟的指导下，病痛挑战基金会在北京举办首届罕见病场家篇罕见病合作交流会的价值，不只在于举办一场会议，而在于为原本分散在医疗、政策、产业、公罕见病合作交流会的价值，不只在于举办一场会议，而在于为原本分散在医疗、政策、产业、公益、患者社群和媒体中的行动者提供了一个持续见面、持续对话、持续共创的平台。很多合作并不发生在会场的一刻，而是在一次次相遇之后，逐渐形成信任、形成项目、形成共同推动问题解决的从公共政策端推动罕见病议题及群体困境被看见、被理解、被回应，一直是病痛挑战基金会的重要工十年来，基金会始终坚持从患者真实需求出发，通过行业观察、专题研究、政策倡导、国际交流等方式，将分散在病友家庭、患者组织、医疗服务和公益项目中的一线经验，转化为可讨论、可引用、可行动的研究证据。我们希望研究不只是形成一份报告，更能成为推动制度完善、行业协作和社会支持方食品、患者组织倡议原则等议题开展研究与传播，努力让患者需求进入更广阔的政策讨论和行业行2026年初，病痛挑战基金会联合弗若斯特沙利文发布《罕见病行业趋势观察报告》。报告系统回顾了2025年中国罕见病基金会持续通过行业观察专栏，围绕医保支付、创新药物可及、患者组织发展、罕见病服务体系、国际政策动态等议题进行分析与付、创新药物可及、患者组织发展、罕见病服务体系、国际政策动态等议题进行分析与传播。这些文章以更及时、更灵活的方式回应行业热点，让专业讨论能够更快进入公众 2025年，病痛挑战基金会组织编写并发布《患者参与罕见病药物研发指引》。该指引立足中国患者组织参与药物研发的真实场景，系统梳理患者和患者组织在药物研发不同阶段可能发挥的作用，包括疾病负担表达、患者需求识别、研究问题共创、临床试验参与、获益风险沟通、上市后可及性倡导等内容。指引的发布，标志着基金会在“患者参与”议题上从理念倡导进一步走向能力建设和实践方法探索。我们期待以此为起点，推动患者组织更有能力、更有准备地参与药物研发与政策沟通，也帮助临床专家、企业、研究机构和监管相关方更好理解患者经验的价值。在患者组织越来越多参与行业协作、企业合作、临床研究和公众传播的背景下，如何保持独立性、透明度和专业性，成为罕见病社群发展中的重要问题。基金会系统梳理国际罕见病组织在多方合作中的倡议原则，围绕政府协作、企业合作、临床试验伦理、数据隐私保护和公众传播等领域，总结患者组织可参考的行这一工作旨在帮助中国罕见病患者组织在更加复杂的合作场景中，既能积极参与，又能保持自身独立与患者利益优先，推动患者参与更加随着基因治疗、细胞疗法等创新技术不断发展，部分罕见病正在迎来“一次性治疗”或长期获益治疗的可能。与此同时，这类疗法也带来新的支付挑战：疗效可能长期持续，费用却高度集中在治疗初期。如何在患者可及性和医保体系可持续性之间寻找平衡，成为中国罕见基金会围绕“一次性治疗”支付开展专题研究，以基因治疗为例，分析其在定价、支付、疗效评估、风险分担和长期随访等方面的制度挑战，并探讨商业健康保险、慈善援助、分期支付、疗效付费和多方共付等可能路径。该研究希望为创新疗法可及提供更前瞻的政策讨论对于部分遗传代谢性罕见病患者而言，特殊医学用途配方食品并不是普通营养补充，而是维持生命和控制病情的重要治疗手段。然而，现实中许多家庭仍面临产品可及性差、长期负担、政策保报告呈现了近年来我国特医食品相关政策的快速进展，填补了罕见病特医食品真实世界研究空白。同时围绕罕见病特医食品的真实使用情况、家庭负担、政策需求和未来保障路径开展研究，提出了罕见病患者在特医食品和营养管理中的七大未满足需求和六个罕见病特医食品未来发展方向，推动相关产品在可及性、支付保障和专业支2025年12月，由浙江大学冷玲莉教授主编的《隐形战役1：中国罕见病患者与照护者的生命困境与破局之道》出版。病痛挑战基金会在成书过程中与研究团队深度合作，多位同事参与章节撰写，基金会及罕见病医疗援助工程的实践经验也作为案例在书中系统呈现。本书以“从困境到破局”为核心视角，一方面呈现罕见病患者与照护者在诊疗、经济、照护、教育、就业和社会融入中的多重负担，另一方面也记录公益组织、患者组织、医疗机构和社会力量共同推动问题解决的实践路径。它不仅是一本记录罕见病家庭处境的书，也是一份关于中国罕见病社会支持体系如何逐步形成的实践观察。围绕罕见病照护者支持，基金会开展专题研究，尝试以福利多元主义为理论框架，探讨政府、市场、家庭、社会组织和社区等多元主体如何共同参与照护支持体系建设。研究认为，罕见病照护不应长期停留在“家庭私责”之中，而应逐步转向“社会共担”。这一研究希望推动罕见病照护者支持从情感呼吁走向制度讨论，为未来建立更加公平、可持续、可操作的照护支持体系提供参考。由上海市儿科医学研究所、上海交通大学医学院附属新华医院临床营养科及儿内分泌遗传代谢科等团队共同编写，病痛挑战基金会参编的《遗传代谢性罕见病的家庭营养》正式出版。本书系统梳理二十多种遗传代谢性罕见病的饮食管理要点，将复杂的医学知识转化为更清晰、可操作的家庭营养支持方法，帮助患者家庭在日常生活中更好理解和执行营养管理方案。对于长期依赖饮食控制和营养干预的罕见病家庭而言，这既是专业知识的转译，也报告聚焦罕见遗传代谢类疾病患者家庭在特医深圳研究院董咚教授团队执笔。研究团队访谈罕见遗传代谢类疾病患者家庭和临床专家，以平实的语言呈现患者家庭在饮食管理、经济负担、照护压力和长期生活安排中的真实处境。这项研究帮助公众和政策相关方看到：对于许多罕见病家庭而言，“吃饭”并不是一件简单的小事，而是与治疗、照护、经济压力和生命 病痛挑战基金会理事长王奕鸥（王爽）作为济南市第十五届政协委员，一直积极提出罕见病、残障议题的相关建议提案，至今已提交多份罕见病、残障议题相关提案，并得到济南市多个相关部门的积极答复与反馈。2025年初，王奕鸥提交了涉及关于“打造罕见病筛查诊疗社会服务一体化试点项目，提升济南市人口质量”、“建议济南市国际医学中心清晰高精尖定位，以罕见病药物研发、引进为突破口带动整体发展”、“促进济南市生物医药企业对罕见病药物研发和生产投入，推动罕见病诊疗问题解决”等十份相关提案，得到济南市卫健委、工信局、医保局、市委社工部、民政局等多个部门的积极答复与反馈。2026年初，王奕鸥提交了关于建除了直接服务病友、支持患者组织、推动行业共创、促进政策完善，病痛挑战基金会还致力于面向大众，让社会各界看到罕见病、了解罕见病、理解罕见病群体、帮助解决罕见病问题。成立十年来，基金会通过节点倡导、主题传播、艺术活动、媒体联动等丰富创新的形式让“罕见”被看见，累计影响作为落地“冰桶挑战”的基金会，成立十年来，病痛挑战基金会一直利用重要的时间节点，面向大众做罕见病公益倡导。每年的国际罕见病日、中华慈善日、各单病种宣传日或关爱日等节点，我们联动各方，策划发动精彩纷呈的活动。2025年，病痛挑战基金会继续与各方合作，共同推动罕见病议题破圈、让来自更多元生活背景的人们看到“罕见”、支持罕见病群体。国际罕见病日2月，发起“不止罕见”主题策划，通过Cosplay形式打破公众对罕见病的刻板印象；联合腾讯新闻与腾讯公益推出“不止罕见”人物记录；联合哔哩哔哩公益、字节跳动公益及多位自媒体博主发起公益互勉摄影挑战，并携手UP主推出罕见病主题科普视频，相关视频在哔哩哔哩、抖音等平台的总播放量超过2000万。此外，联合“为你读诗”平台，邀请歌手、演员段奥娟诵读罕见病病友包珍妮的作品。线下方面，在杭州阿里园区举办“一切只为你”罕见病公益主题音乐会，并在北京举办线下活动，以增进公众对罕见病的了解和对罕见病群体的关注。9月5日，在第十个“中华慈善日”与腾讯公益“久久公益节”之际，基金会联合新华公益共同策划“公益圈 |9从罕见到无限9罕见病主题演讲”。七位来自医疗、公益、企业、患者社群等不同领域的演讲者登台分呼吁公众关注罕见病群体，助力构建更加包容、温暖的社会环境。演讲通过新华云直播、腾讯公益、新浪健康、病痛挑战基金会视频号同步直播，超350万人在线观看；十余家媒体跟进报道。截至2025年10月，活动9月，在字节跳动公益“DOU爱公益日”期间，基金会连续第三年发起遗传性血管性水肿（HAE）罕见病公益科普活动。2025年活动以“寻找你身边的气球人”为主题，通过患者亲身倡导、明星艺人互动接力、线上全域话题传播与线下公益投放相结合等方式，构建全方位的公益倡导矩阵，以期提升公众对罕见病HAE的认知，推动潜在患者的早期发现与及时就诊，为罕见病群体构建更加包容和支持的病痛挑战基金会成立十年来，通过文字、漫画、影像、摄影、歌曲等各种形式，联动各平病痛挑战基金会成立十年来，通过文字、漫画、影像、摄影、歌曲等各种形式，联动各平台、机构，全方位呈现罕见病群体生而不凡的精神面貌，持续扩大作品影响力。至今已出品罕见病纪录片70余部，发布罕见病病友故事及科普漫画200余篇。2025年，基金会继续推出优质作品，联动平台提升作品传播声量；同时积极运用人工智能技术，为罕见病群体构建专属故事库。国际罕见病日期间，我们与腾讯新闻、腾讯公益联合推出主题策划，记录3位罕见病病友的故事，从求医、教育、就业三个角度展现罕见病群体真实的生命力量；还拍摄了十余位病友的照片，用摄影展的方式呈现病友们的AB面。全网播放量近12万。12月，推出新栏目“不止罕见·罕见病叙事故事展播平台”，结合AI工具“罕熊和你聊”网站，助力罕见病病友及其照护者们更好地讲述生命故事。同时制作视频纪录片，请罕见病患者与罕熊交流心声。截至2026年3月31日，已发布8期故事，全网收获流量41万+「含视频播放量和文图阅读量」。出品影像作品《吃饭这件“小事”——罕见病特医食品守护计划》，通过甲基丙二酸血症患儿雪然的家庭故事，让更多人了解特医食品适出品影像作品《吃饭这件“小事”——罕见病特医食品守护计划》，通过甲基丙二酸血症患儿雪然的家庭故事，让更多人了解特医食品适在国际残疾人日发布一则心愿视频，希望社会各界关注到罕见病患者亟待解决的困境和对于《吃饭这件小事》年内发布罕见病病友故事十余篇，涵盖戈谢病、成骨不全年内发布罕见病病友故事十余篇，涵盖戈谢病、成骨不全症、脊髓性肌萎缩症、视神经脊髓炎等多个病种。会把自己的石膏做成艺术品的成骨不全症病友、努力练习书法自成一派的脊髓性肌萎缩症小病友、希望得到社会各界帮助的新疆与罕见病科普平台豌豆Sir联合出品“生而不凡”罕见病暖心科普系列，每期带你了解一种罕见病，认识一位罕见病病友，2017年至2025年年底已病痛挑战基金会有着丰富的主题传播和艺术活动经验，截至2026年2月，已举办大型公众病痛挑战基金会有着丰富的主题传播和艺术活动经验，截至2026年2月，已举办大型公众活动50余场，品牌传播活动包括但不限于“SingforRare公益音乐会”、“罕见的拥抱”舞台剧、“不止罕见”、“三亿个感谢”、“罕见的骄傲”、“分享你的生命色彩”等。2025年，病痛挑战基金会举办和参加多场主题活动，以多彩创新的形式，与个体建立真实的链接，向社会大众展现罕见6月14日，“音乐无界限”罕见病公益音乐展演暨2025吉他中国第十四届全国少儿乐队大赛北京赛区比赛在北京温榆河公园举办。19支少儿乐队，联合孤独症谱系障碍儿童组成的繁星乐队、罕见病病友组成的至爱乐队、罕见病和残障伙伴组成的8772乐队、SMA病友曹景颜小朋友悉数登台，在9月23日，基金会联合正大中心楼9月23日，基金会联合正大中心楼宇党委、利安德巴赛尔、盈科瑞诚税务师事务所共同打造的“从罕见到无限——公益互勉市集”，在正大中心大厦开展。这场公益活动用沉浸式体验和科普互动编织起关爱网络，为罕见病群体搭建起被看10月11日，在北京·那伽树无障碍咖啡集合店，第九届ICAN协力营的年度大戏——“跳出罕见·共生舞会”顺利上演。纵使面对着罕见病和残障的挑战，我们依然可以舞蹈，依然可以被看到、被欣赏，也依然有动力和能量成为“火种”照亮他人。12月28日晚，北京疆进酒·12月28日晚，北京疆进酒·OMNISPACE，8772乐队十周年音乐会如约而至。这群被命运贴上“罕见”标签的人，用音乐在世界的墙上凿开一扇窗，呐喊，发问。8772乐队在2015年10月成立，由罕见病患者、残障伙伴组成，乐队希望用音乐的形式，为不凡生命发声。过去十年间，病痛挑战基金会积极联动各类媒体，传播罕见病群体的真实故事，为罕见病群体面临的困境发声，至今已获得媒体报道百余篇。2025年，基金