儿童中重度特应性皮炎系统治疗进展总结2026

儿童中重度特应性皮炎系统治疗进展总结2026特应性皮炎（AD）作为儿童高发的慢性复发性2型炎症性皮肤病，以湿疹样皮损、剧烈瘙痒为核心特征，常伴随血清IgE升高，还易合并食物过敏、哮喘、变应性鼻炎等问题。对于轻度AD，外用皮质激素、钙调磷酸酶抑制剂多能有效控制，但中重度患儿若外用药物治疗无效、存在禁忌或不耐受，系统治疗便成为关键手段。一线治疗：经典与创新结合，筑牢治疗基础儿童中重度AD的一线系统治疗以生物制剂、环孢素为核心，系统皮质激素仅作为应急短期使用，该方案经临床验证疗效明确，安全性相对可控，是临床首选的标准化治疗策略。生物制剂1.度普利尤单抗：全人源IL-4R单克隆抗体，通过阻断IL-4和IL-13信号，从根源抑制2型炎症，2023年5月我国获批用于6个月及以上儿童中重度AD，是低龄儿童的重要治疗选择。◦剂量与疗效：按体重分层给药，6个月~5岁患儿体重<15kg每4周200mg、≥15kg且<30kg每4周300mg；6~17岁患儿均为每4周300mg皮下注射。52周临床研究显示，6个月~5岁患儿36.2%达皮损完全/基本清除（IGA评分0/1），96.6%患儿湿疹面积和严重度指数（EASI）改善≥50%；12~17岁患儿这一比例更是达到42.7%和93.1%，且停药后复发重启治疗仍有效，90.9%可再次达到IGA0/1。此外，该药物还能显著降低AD儿童身高矮小的风险，兼顾治疗与生长发育。◦安全性：不良反应多轻微可控，最常见为注射部位红肿/疼痛、鼻咽炎、咳嗽、发热，严重不良反应发生率低。治疗前需筛查活动性感染，控制感染后再用药。2.其他新型生物制剂：虽尚未在我国上市，但已在欧美、日本获批相关适应症，为临床研究和后续应用奠定基础。抗IL-13单抗tralokinumab、lebrikizumab获批成人及青少年中重度AD；抗IL-31R单抗nemolizumab获批13岁及以上儿童AD相关性瘙痒，6~12岁儿童的长期研究也证实其疗效与安全性；抗IgE单抗奥马珠单抗在儿童中重度AD中显示出不同程度疗效，韩国指南建议谨慎使用。环孢素钙调磷酸酶抑制剂，通过抑制T细胞活性减轻炎症，是2岁以上儿童中重度AD的经典一线用药，优势在于起效快，能快速缓解剧烈瘙痒和严重皮损。•剂量与用法：起始剂量2.5mg/（kg·d）分2次口服，低剂量+与食物同服可减少胃肠道刺激；2周疗效不佳可增至5mg/（kg·d），通常4~8周控制症状后逐渐减量，疗程最长不超过2年。•疗效与安全性：回顾性研究显示，平均3mg/（kg·d）治疗11.73个月，75%患儿特应性皮炎严重度评分（SCORAD）降低超30%。短期不良反应轻微且可逆，长期需警惕肾功能损害、高血压、多毛、牙龈增生，用药期间需监测肾功能，肌酐水平超基线30%需立即停药。糖皮质激素糖皮质激素虽能快速压制炎症，但长期使用会带来生长发育迟缓、免疫力下降、骨质疏松等严重不良反应，不推荐长期用于儿童AD。仅在患儿病情急性加重、其他治疗尚未起效时短期应急使用，病情控制后需立即转换为生物制剂、环孢素等规范系统治疗。二线治疗：新型JAK抑制剂领衔，传统药物补充当一线治疗疗效不佳、患儿存在用药禁忌时，二线治疗成为重要替代方案，以JAK抑制剂为代表的新型药物精准阻断炎症信号，传统免疫抑制剂甲氨蝶呤、硫唑嘌呤等则作为补充，形成多维度治疗体系。JAK抑制剂阻断细胞内Janus激酶，抑制IL-4、IL-13、IL-31等与AD发病相关的细胞因子信号传导，起效快、疗效显著，目前阿布昔替尼、乌帕替尼已获批儿童/青少年适应症，成为二线治疗的核心。1.阿布昔替尼：选择性JAK1抑制剂，2024年我国获批用于12岁及以上青少年和成人中重度AD，体重≥40kg推荐剂量100mg/d口服。6岁以下患儿25mg/d、6~11岁50mg/d的临床研究显示，治疗12周所有患者症状显著改善，仅少数出现卡波西水痘样疹、恶心，无严重不良反应。需注意，儿童使用的长期证据仍不足，需随访监测感染、生长发育等潜在风险。2.乌帕替尼：我国获批用于12岁及以上中重度AD患儿，体重≥40kg推荐剂量15mg/d口服，可单药或联合外用皮质激素。140周临床研究证实，其能快速且持续改善皮损清除率和瘙痒，不良反应如机会性感染、带状疱疹等常见但可控。2~12岁低龄儿童的1期研究显示，按体重分层给药后，36.7%患儿达IGA0/1，70%达EASI75，最常见不良反应为上呼吸道感染。传统免疫抑制剂1.甲氨蝶呤（MTX）叶酸拮抗剂，抑制细胞增殖和代谢发挥免疫抑制作用，2~3个月起效，每周1次饭前给药，剂量0.2~0.4mg/（kg·周）。12周疗效较环孢素弱，但60周长期疗效更优，不良反应以胃肠道症状、肝毒性为主，还可能出现口腔炎、骨髓抑制，需每4~8周检测肝酶，累积剂量达1.5g及以上建议行肝活检。2.硫唑嘌呤（AZA）抑制嘌呤合成干扰淋巴细胞增殖，起效1~2个月，疗效和安全性均不如环孢素、甲氨蝶呤，仅作为二线补充用药。6个月以上患儿可用，剂量1~4mg/（kg·d），小剂量起始+随餐服用减少胃肠道反应，疗程不超过1年以降低致癌风险。用药前需检测6-巯基嘌呤转移酶活性，用药期间监测血常规、肝肾功能，避免与UV疗法联用。3.吗替麦考酚酯（MMF）选择性抑制T、B淋巴细胞增殖，较少用于儿童AD，一般不用于2岁以下婴幼儿，2~6岁可选用口服混悬液。8~12周起效后逐渐减量，总疗程不超过6~12个月，8周无改善需停药。不良反应包括头痛、胃部不适、肝功能异常、感染，需持续监测血常规和肝肾功能，其儿童疗效和安全性仍需更多证据支持。儿童中重度AD患儿长期接受系统治疗，免疫系统可能受到一定抑制，免疫接种的时机和类型选择直接关系到接种效果和用药安全，临床需遵循“提前规划、分层接种”的原则。1.治疗前：开始系统治疗前，优先完成所有推荐的疫苗接种；若接种了减毒活疫苗，需延迟系统治疗，确保疫苗充分起效。2.治疗中：可安全接种灭活疫苗，接种不影响生物制剂的使