儿童免疫性血小板减少症诊疗专家共识（2025版）

减少症诊断诊疗汇报人:XXXX2026.07.19儿童免疫性血小板专家共识（2025版）CONTENTS目录01

共识概述02

疾病基础介绍03

临床诊断规范04

疾病分型与分期05

临床治疗方案CONTENTS目录06

特殊人群诊疗处理07

疗效评估与随访管理08

2025版共识更新要点09

未来研究方向共识概述01应对疾病诊疗乱象当前儿童免疫性血小板减少症存在诊疗标准不一问题，部分基层存在过度诊疗或诊疗不足情况。整合前沿医学成果近年该疾病在发病机制、治疗药物等方面有新突破，需将前沿成果纳入临床诊疗体系。规范临床诊疗行为旨在为各级医疗机构提供统一诊疗依据，提升儿童免疫性血小板减少症的诊疗同质化水平。共识制定背景与目的共识适用范围初发免疫性血小板减少症患儿适用于首次确诊的儿童患者，涵盖6个月至18岁出现血小板减少症状的各类初发病例。复发难治性免疫性血小板减少症患儿针对经一线治疗后病情反复、常规方案无效的患儿，为这类复杂病例提供诊疗指导。特殊合并症免疫性血小板减少症患儿适用于合并自身免疫性疾病、感染等并发症的患儿，明确这类特殊情况的诊疗原则。疾病基础介绍02儿童免疫性血小板减少症的核心定义指儿童因免疫紊乱导致血小板破坏过多、生成不足，以皮肤黏膜出血为主要表现的自身免疫病。儿童免疫性血小板减少症的发病年龄分布该病好发于2-5岁学龄前儿童，约占儿童血小板减少性疾病的70%，低龄儿童发病占比更高。儿童免疫性血小板减少症的发病率数据国内流行病学显示，儿童年发病率约为4-5/10万，秋冬季节病毒感染后发病病例明显增多。疾病定义与流行病学发病机制研究进展

自身抗体介导血小板破坏机制新发现研究证实新型抗GPⅨ自身抗体可加速血小板清除，这类抗体在难治性患儿中检出率达32%。

T细胞异常调控机制的深入解析最新研究发现CD4+Treg细胞功能缺陷会过度激活效应T细胞，进而攻击自身血小板。

巨核细胞成熟障碍的分子机制研究表明骨髓中NF-κB信号通路异常，会导致巨核细胞成熟受阻、血小板生成不足。临床诊断规范03病史采集要点01出血症状细节采集需记录出血部位、发作频率、严重程度，比如是否出现颅内出血、牙龈反复出血等关键表现。02既往病史与用药史核查要确认患儿是否有自身免疫病病史，是否使用过肝素、奎宁等可能诱发血小板减少的药物。03感染史追溯需详细询问发病前1-3个月内的感染情况，比如是否感染过EB病毒、幽门螺杆菌等。体格检查内容皮肤黏膜出血体征检查重点观察患儿皮肤瘀点、瘀斑分布，牙龈、鼻腔出血情况，如常见的下肢对称性瘀斑表现。肝脾淋巴结触诊检查通过触诊判断肝脾、淋巴结是否肿大，排查免疫性血小板减少症合并其他血液疾病可能。神经系统体征排查检查患儿有无头痛、呕吐、意识障碍等，警惕血小板减少引发颅内出血的危重情况。实验室检查项目血常规检测需重点关注血小板计数、红细胞及白细胞数值，如血小板低于100×10^9/L需警惕患病可能。血小板相关抗体检测检测血小板相关免疫球蛋白，如PAIgG、PAIgM，辅助判断免疫介导的血小板破坏机制。骨髓穿刺涂片检查观察骨髓中巨核细胞数量及形态，排除再生障碍性贫血等其他血液系统疾病。与其他血小板减少性疾病鉴别需与再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征等鉴别，通过骨髓穿刺检查明确骨髓造血状态区分。与继发性血小板减少症鉴别排查感染、药物、自身免疫病等诱因，如EB病毒感染引发的血小板减少，需结合病史与检验结果判断。与假性血小板减少症鉴别关注血常规检测中的血小板聚集现象，通过手工计数血小板、更换抗凝剂等方式确认真实血小板水平。鉴别诊断思路诊断标准更新

01血小板计数阈值调整新版共识将儿童ITP诊断的血小板计数阈值微调至＜100×10^9/L，更贴合低龄患儿的生理特征。

02出血症状权重优化新版共识提升出血症状的诊断权重，如皮肤黏膜广泛出血可作为核心诊断依据之一，减少漏诊。

03排除性诊断范围修订新版共识缩小了排除性疾病范围，剔除了罕见血液病类项目，简化了临床诊断流程。疾病分型与分期04新诊断ITP分型原发性新诊断ITP无明确诱因引发血小板减少，占新诊断ITP病例的八成以上，临床以皮肤黏膜出血为主要表现。继发性新诊断ITP由感染、自身免疫病等明确病因诱发，比如EB病毒感染后引发的血小板减少症状。难治性新诊断ITP初始标准治疗无效，发病3个月内血小板仍持续低于30×10^9/L，需调整治疗方案。新发持续性ITP指确诊后3个月内血小板计数仍未恢复正常，未转为慢性阶段的持续性免疫性血小板减少症。继发性持续性ITP由系统性红斑狼疮、类风湿关节炎等自身免疫病引发，血小板持续减少且原发病症状明显。持续性ITP分型慢性ITP分型

持续性慢性ITP病程处于3个月至12个月之间，血小板计数波动明显，如部分患儿感冒后血小板会骤降。

难治性慢性ITP经一线、二线治疗后仍无效，血小板持续低于30×10^9/L，需依赖大剂量激素维持。

复发性慢性ITP曾获完全或部分缓解后复发，病程反复超过12个月，常见于停用免疫抑制剂的患儿。重型ITP分型

出血症状主导型重型ITP以广泛皮肤黏膜出血、内脏出血为核心表现，如患儿出现颅内出血风险时归为此类。

血小板极低型重型ITP患儿血小板计数持续低于10×10^9/L，且常规治疗难以快速提升，出血风险极高。

难治性重型ITP经一线、二线标准治疗后仍无应答，出血症状反复加重，需依赖急救处理的病例。临床治疗方案05治疗原则

个体化精准施治需结合患儿年龄、出血程度、病程阶段等制定方案，如婴幼儿优先选择温和型治疗手段。

出血优先控制原则以快速终止出血、预防严重出血事件为核心，如颅内出血需立即启动急救级治疗。

最小化治疗损伤原则优先选择低毒副作用方案，避免过度治疗，如轻症患儿可先采用观察随访策略。一线治疗方案

糖皮质激素治疗作为经典一线方案，常选用泼尼松，按每日1-2mg/kg剂量服用，多数患儿用药后血小板可快速回升。

静脉输注丙种球蛋白适用于病情紧急的患儿，按0.4g/(kg·d)连用5天，能快速提升血小板，降低出血风险。

促血小板生成药物治疗如重组人血小板生成素，通过刺激巨核细胞增殖提升血小板，可为不耐受激素患儿的一线选择。二线治疗方案

促血小板生成药物治疗代表药物如艾曲泊帕，适合一线治疗无效患者，可有效提升血小板计数，降低出血风险。

利妥昔单抗治疗通过清除体内异常B细胞发挥作用，临床数据显示对约半数难治性患者有显著疗效。

脾切除手术治疗适用于药物治疗无效且无手术禁忌的患者，术后约70%患者血小板水平可长期维持正常。紧急输注血小板治疗针对血小板计数极低伴严重出血的患儿，需紧急输注单采血小板，如颅内出血患儿需快速提升血小板水平。静脉注射免疫球蛋白冲击治疗对于重症出血患儿，可采用大剂量静脉注射免疫球蛋白冲击，能快速提升血小板，降低出血风险。糖皮质激素急救应用针对急性严重出血病例，可短期大剂量使用甲泼尼龙，快速抑制免疫反应，减少血小板破坏。急救治疗方案中医药治疗推荐

辨证分型汤药治疗针对血热妄行型患儿，可选用犀角地黄汤加减，凉血止血，临床能有效缓解皮肤瘀斑症状。

外用中药敷贴干预对于皮肤紫癜较多的患儿，可使用紫草、茜草等制成的敷贴，促进紫癜消退，提升舒适度。

中成药规范应用推荐服用血宁糖浆、槐角丸等中成药，需严格遵循患儿年龄调整剂量，助力血小板数值回升。特殊人群诊疗处理06婴幼儿患者处理

一线治疗方案调整针对婴幼儿，优先选用低剂量糖皮质激素联合静脉注射丙种球蛋白，兼顾疗效与安全性。

出血症状应急处理若出现颅内出血等严重出血，需立即输注血小板，同时配合止血药物干预。

免疫抑制剂应用限制婴幼儿应避免使用长春新碱等副作用较强的免疫抑制剂，降低生长发育影响风险。合并感染患者处理

细菌感染合并ITP患者的用药调整需优先选用对血小板影响小的抗生素，如头孢克洛，同时密切监测血小板计数变化。

病毒感染合并ITP患者的干预策略可采用阿昔洛韦等抗病毒药物，配合丙种球蛋白提升血小板，降低出血风险。

真菌性感染合并ITP患者的诊疗方案选用伏立康唑等抗真菌药时，需同步调整ITP治疗用药，定期复查凝血功能。术前血小板提升方案制定需根据手术类型、出血风险，制定个体化提升方案，如输注血小板、使用促血小板生成药物。术中出血防控策略实施手术中需密切监测血小板计数，采用精细止血技术，必要时输注单采血小板保障手术安全。术后血小板监测与干预术后需每日监测血小板水平，若持续降低，及时启动二线治疗，如利妥昔单抗输注。需要手术患者处理继发性ITP处理

感染相关继发性ITP处理针对病毒、细菌感染诱发的ITP，需先积极抗感染治疗，如用青霉素类药物抗细菌感染，再辅以血小板提升治疗。

自身免疫病相关继发性ITP处理对于系统性红斑狼疮等自身免疫病引发的ITP，需优先调节免疫，可采用糖皮质激素联合免疫抑制剂方案治疗。

药物相关继发性ITP处理由肝素、奎宁等药物诱发的ITP，需立即停用致敏药物，必要时输注丙种球蛋白以快速提升血小板水平。疗效评估与随访管理07血小板计数应答评估以血小板计数为核心指标，分为完全应答、有效应答、无效应答三级，对应不同数值区间判定疗效。出血症状改善评估将出血症状按严重程度分级，对比诊疗前后症状变化，以此评估止血相关疗效。长期疗效维持评估观察患者6个月至1年的血小板计数及出血情况，判断疗效的稳定性与持久性。疗效评估标准长期随访方案

定期血常规监测确诊后前6个月每月检测1次血常规，6个月后每3个月1次，及时掌握血小板数值波动情况。

出血症状追踪随访每次随访详细记录患儿鼻出血、皮肤瘀斑等出血表现，评估病情控制效果。

生活质量评估随访每半年采用儿童生活质量量表进行评估，了解疾病对患儿学习、社交的影响。不良反应监测用药不良反应跟踪密切监测糖皮质激素、丙种球蛋白等常用药物引发的胃肠道不适、过敏等症状，及时记录并干预。感染相关不良反应监控定期排查患儿发热、咳嗽等感染迹象，结合血常规指标，警惕免疫抑制治疗诱发的感染风险。出血风险动态监测随访中关注皮肤瘀斑、鼻出血等出血表现，通过血小板计数变化，评估治疗后的出血不良反应程度。2025版共识更新要点08诊断标准更新内容

细化血小板减少数值判定标准将不同年龄段儿童的血小板阈值进一步细分，如1-6岁儿童阈值调整至≥100×10^9/L，提升精准性。

新增病毒感染关联诊断指标明确EB病毒、巨细胞病毒等感染标志物的检测要求，助力区分感染诱发型与原发性病例。

补充血小板功能评估要求新增血小板聚集功能、出血时间等检测项目，完善对病情严重程度的综合判断维度。治疗方案调整内容一线治疗药物剂量优化针对儿童患者体重分层调整糖皮质激素起始剂量，参考上海儿童医学中心临床数据提升用药精准性。二线治疗新增生物制剂新增促血小板生成素受体激动剂作为二线治疗选择，北京儿童医院临床验证其安全性更优。难治性病