真实世界数据用于医保评价指南(试行)

真实世界数据用于医保评价指南(试行)一、总则第一条目的依据。为规范真实世界数据（RWD）在各类医保评价工作中的应用，发挥真实世界证据（RWE）支撑医保科学决策的作用，提升医保治理科学化、精细化水平，根据《中共中央国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录管理办法》《医疗器械监督管理条例》《中华人民共和国数据安全法》《中华人民共和国个人信息保护法》等法律法规和政策文件，制定本指南（试行）。第二条适用范围。本指南适用于各级医疗保障部门开展药品、医用耗材、医疗服务项目、诊疗技术等医保管理全流程评价工作，包括准入评审、目录动态调整、支付标准制定与续约调整、政策落地效果评估、基金使用绩效评价、医保支付方式改革效果评价、特殊人群保障政策评估等场景下真实世界数据的收集、预处理、研究分析和证据利用。受医疗保障部门委托开展相关评价研究的第三方机构、科研单位均适用本指南。第三条基本原则。一是需求导向原则，所有真实世界数据的应用必须紧扣医保核心决策需求，针对性设计研究方案，避免无目的、非必要的研究，聚焦解决传统证据无法回答的医保决策问题，提升研究投入产出效率。二是质量优先原则，严格把控数据质量、研究设计质量和证据质量，将质量要求贯穿研究全流程，确保证据真实可靠、可重复、可溯源。三是安全合规原则，严格遵守数据安全、个人信息保护相关法律法规，落实分级数据安全管理要求，保障数据全生命周期安全，保护参保人员个人信息权益，不损害医药机构、医药企业合法权益。四是开放互补原则，明确真实世界证据与传统随机对照试验（RCT）证据为互补关系，不相互替代，在合规前提下推动医保相关数据有序开放共享，鼓励多来源证据交叉验证，提升决策科学性。第四条核心术语定义。（一）真实世界数据：指来源于日常医疗保健实践、医保业务运行、公共卫生监测、医药产品上市后监测等非传统试验场景的，与研究对象健康状态、医疗服务利用、医保保障相关的各类数据，区别于随机对照试验在严格控制试验环境下产生的数据。（二）真实世界证据：指通过规范的流行病学、统计学方法对真实世界数据进行分析得到的，与评价对象的临床价值、安全性、经济性、可及性、基金影响等相关的研究结论，用于支持医保决策。（三）医保评价：指医疗保障部门为制定、调整、优化医保政策，评估政策实施效果开展的系统性评估活动，涵盖准入评价、过程监测、绩效评估等全流程环节。二、真实世界数据在医保评价中的主要应用场景（一）医保准入与目录动态调整评价。对于罕见病药物、儿童专用药、应对突发公共卫生事件的新型诊疗产品、创新医疗器械等，受疾病发病率、研究伦理等限制，难以开展大样本随机对照试验，真实世界数据可补充提供有效性、安全性证据，支持准入评审；对于已上市产品新增适应症、拓展使用人群的申报，真实世界证据可作为传统临床试验证据的补充，满足评审需求；对于临床使用多年、证据充分的成熟产品调出目录，可基于真实世界数据评估其实际临床价值、使用频次、基金支出，为调出决策提供依据。近年来国家医保药品目录动态调整中，已有多款罕见病药物通过真实世界证据支持完成评审，本指南将该应用场景正式纳入规范范围。（二）支付标准制定与调整评价。医保谈判药品、集采中选医用耗材的支付标准制定，需基于真实临床使用中的费用结构、人均治疗成本、基金承受能力测算，真实世界数据可提供实际发生的医疗费用、资源消耗数据，相比基于试验场景的测算结果更符合实际，提升支付标准的合理性；谈判药品续约、支付标准年度调整中，可基于真实世界数据评估实际销量、基金支出增幅、患者自付负担、临床使用规范性，为续约条件、支付标准调整提供核心依据，避免基于申报数据测算出现的偏差。（三）医保政策落地效果与基金影响监测评价。国家谈判药品“双通道”管理、门诊共济保障改革、长护险试点、DRG/DIP支付方式改革等重大医保政策出台后，需要基于全人群真实世界数据评估政策落地效果，包括谈判药品实际进院率、可及性变化、患者报销比例变化、基金实际支出偏离预算情况、医疗机构行为变化等，及时发现政策执行中的问题，动态调整优化政策；对于医保目录内费用占比高、支出增长快的产品，可通过真实世界数据实时监测其使用合理性、基金影响，防范基金超支风险。（四）医保基金监管与绩效评价。依托医保结算、电子病历等真实世界数据，可开展定点医疗机构基金使用绩效评价，识别不合理用药、不合理检查、过度诊疗等异常行为，为欺诈骗保线索排查、飞行检查提供支撑；评估DRG/DIP支付改革后医疗机构服务质量、成本控制、患者预后变化，验证支付方式改革的实施效果，为分组、权重调整提供依据；评估不同地区、不同医疗机构医保基金使用效率，为基金绩效考核提供核心数据支撑。（五）医疗服务项目与新技术评价。新开展的医疗服务项目、新型诊疗技术准入评审中，真实世界数据可提供大人群的实际安全性、成本消耗、临床结局数据，补充临床试验的不足，尤其是长期随访结局、复杂人群的治疗效果，均需要真实世界证据支持；对于已经纳入医保支付范围的医疗服务项目，可基于真实世界数据评估其临床必要性、使用合理性，淘汰临床价值低、过度使用的项目，优化医保支付范围。（六）特殊人群保障政策评价。针对老年人、慢性病患者、孕产妇、残疾人等特殊人群的医保保障政策，需要基于大样本真实世界数据评估政策受益面、保障效果、基金影响，相比抽样调查代表性更强、结果更准确；比如长期护理保险试点效果评估，需要依托真实世界的失能等级认定、服务利用、费用结算数据，评估待遇保障水平和基金可持续性，为政策推广提供依据。三、医保评价用真实世界数据的来源与质量要求（一）主要数据来源。医保评价用真实世界数据按照来源可分为五类，各类数据可交叉验证补充：1.医保业务数据：指各级医保部门产生的参保人员基础信息、医药服务结算数据、报销信息、定点医药机构基础信息、医保目录编码数据、医保监管数据等，该类数据覆盖全体参保人员，全流程记录医疗服务利用和费用发生情况，样本量大、代表性强，是医保评价最核心的真实世界数据来源。2.医疗机构临床数据：指各级各类医疗机构产生的电子病历、门诊处方、住院病案首页、检验检查结果、手术记录、病理诊断、随访记录、患者报告结局数据等，该类数据可提供医保结算数据缺少的临床诊断、结局、疾病严重程度等核心信息，是开展有效性安全性评价的必要补充。3.公共卫生与监测数据：指疾病预防控制机构的发病监测数据、肿瘤登记数据、死因监测数据、疫苗接种监测数据、地方病防治数据等，可提供人群层面的疾病负担、长期结局信息，用于慢性病、肿瘤等疾病的长期疗效评价。4.医药产品上市后监测数据：指药品不良反应监测数据、医疗器械不良事件监测数据、医药企业生产供应数据、慈善赠药数据、患者援助项目数据等，用于上市后产品的安全性评价、可及性分析。5.其他合规数据：包括医保满意度调查数据、商业健康保险理赔数据、医药行业登记数据等，经有权部门批准合规获取后，可用于补充分析。（二）核心质量要求。用于医保评价的真实世界数据必须满足以下质量标准，未达标的数据不得用于产出确定性证据：1.相关性：数据变量必须覆盖研究需要的核心指标，与研究目的匹配，例如研究某抗肿瘤药物的长期生存效果，必须具备完整的随访结局数据，仅结算数据无法满足研究需求。2.完整性：核心研究变量（暴露因素、结局指标、主要混杂变量）缺失率不得超过5%，非核心变量缺失率不得超过20%；核心变量缺失率超过10%的，原则上不得用于得出确定性结论，仅可用于探索性分析。缺失数据必须采用合理的统计学方法插补，插补方法需在研究报告中明确说明。3.准确性：数据编码符合国家统一规范，核心变量逻辑错误率低于1%，药品、医用耗材编码需匹配国家医保编码标准，疾病诊断编码符合ICD-10规范，基础人口学信息、费用信息错误率控制在0.5%以下。4.一致性：不同来源数据的同一变量一致率不低于90%，例如同一患者同一疾病的诊断，医保结算数据与电子病历数据的一致率需达到要求，不一致数据需溯源核对，无法核对的予以剔除。5.代表性：研究样本的人口学特征、疾病谱、就医行为特征需能够代表医保覆盖的目标评价人群，不存在明显的选择偏倚，例如评估全国范围的药物政策效果，样本需覆盖不同地区、不同级别医疗机构，不能仅来源于顶级三甲医院。（三）数据预处理要求。获取真实世界数据后，必须开展规范的预处理，包括剔除重复记录、修正逻辑错误、统一编码标准、处理缺失值、去除标识性信息，预处理过程全程留痕，所有处理步骤形成可追溯的文档，原始数据不得修改，仅对拷贝数据进行处理，确保数据可重复分析。四、医保评价用真实世界研究设计要点（一）研究设计匹配决策需求。根据不同的医保评价目的选择对应合理的研究设计：1.描述性评价需求：如评估谈判药品的使用人群特征、进院率、费用负担分布，可采用横断面研究、描述性队列研究，基于大样本数据直接呈现真实世界特征即可满足需求。2.分析性评价需求：如比较两种同类药物的安全性、经济性，评估诊疗技术的临床效果，可采用回顾性队列研究、前瞻性队列研究、病例对照研究；对于罕见不良事件的识别，病例对照研究效率更高，更适合。3.因果推断需求：如评估医保支付方式改革对医疗服务质量的影响、门诊共济改革对患者负担的影响，需采用准实验设计，包括双重差分法（DID）、断点回归设计（RDD）、倾向评分匹配（PSM）、工具变量法等，有效控制混杂偏倚，获得可靠的因果效应估计。4.卫生经济学评价需求：如评估新产品的成本-效果、对医保基金的影响，可基于真实世界数据获得实际成本、效果参数，构建Markov模型、分区生存模型等进行分析，相比基于RCT参数的分析，结果更符合我国医保实际运行情况，更具参考价值。（二）核心研究要素设计要求。一是研究问题明确，必须紧扣医保决策需求，具体化研究问题，避免模糊表述，例如需明确为“评估某PD-1抑制剂一线治疗EGFR阴性非小细胞肺癌在我国参保人群中的1年总生存率、严重不良反应发生率、年度人均基金支出，为该药品医保续约支付标准调整提供证据”，不得仅表述为“评估某药的临床价值”。二是研究人群定义清晰，明确纳入排除标准，与医保覆盖的目标人群一致，排除不符合适应症、非参保人群，样本量需满足研究设计的统计效能要求，估计不良反应发生率的研究需满足精度要求，组间比较研究需满足检验效能要求。三是对照选择合理，对照需选择当前临床实践中的标准治疗方案，不得选择已经淘汰、不具备临床可比性的方案，明确对照的匹配规则，减少选择偏倚。四是结局指标分层设置，核心指标必须与医保决策直接相关，主要包括：临床有效性指标（总生存期、无进展生存期、疾病缓解率等）、安全性指标（严重不良反应发生率、不良反应导致的住院率、死亡率等）、医保相关指标（人均年度治疗费用、患者自付比例、基金支出占比、增量成本效果比（ICER）、对年度基金总支出的影响等）、可及性指标（药品可获得率、报销比例、等待治疗时间等），所有结局指标的判定标准必须明确，符合临床和医保管理规范。（三）偏倚控制要求。真实世界研究需针对各类偏倚采取明确的控制措施：1.选择偏倚控制：明确说明样本来源的局限性，通过加权调整、多中心抽样等方法校正偏倚，使样本代表性接近目标人群。2.混杂偏倚控制：研究设计阶段可通过匹配、限制纳入范围控制已知混杂，统计分析阶段通过多因素回归、倾向评分匹配、逆概率加权（IPTW）等方法调整混杂，对于未测量的混杂因素，必须开展敏感性分析，评估混杂对结果的影响程度。3.信息偏倚控制：统一数据采集和编码标准，结局判定采用盲法，不同来源数据交叉核对，减少错误分类偏倚，例如肿瘤诊断需同时核对病理结果和ICD编码，避免编码错误导致的偏倚。4.不确定性分析：所有研究需开展敏感性分析，通过改变纳入排除标准、调整混杂因素、改变缺失值处理方法等，验证结果的稳定性，结果稳定的证据质量更高，结果波动大的需明确说明不确定性。五、质量控制、合规要求与证据利用规范（一）全流程质量控制。一是立项阶段质量控制，研究方案需经过多领域专家论证，包括医保管理专家、临床专家、流行病学专家、卫生经济学专家、统计学专家、数据安全专家，论证通过后方可立项，重点论证研究设计的合理性、数据来源的合规性、偏倚控制措施的有效性。二是数据获取阶段质量控制，所有数据获取必须经过有权部门的审批，签订数据使用和保密协议，严格落实去标识化、匿名化处理，数据传输、存储符合网络安全等级保护要求，不得超出授权范围使用数据，不得泄露个人信息。三是研究实施阶段质量控制，严格按照论证通过的方案实施，不得随意修改研究方案，修改方案需重新论证，所有研究过程全程留痕，原始数据、分析代码、中间结果存档期限不低于10年，满足可追溯、可重复要求。四是结果报告阶段质量控制，研究报告需完整披露研究背景、方法、结果、局限性，如实报告所有结果，不得选择性隐瞒不利结论，核心结论直接回应决策需求，不得模棱两可。（二）合规与伦理要求。所有涉及个人信息的真实世界研究必须经过伦理委员会审查批准，落实知情同意要求，回顾性研究无法获得个体知情同意的，需经伦理委员会批准，在采取充分隐私保护措施的前提下可免除知情同意；研究团队必须主动申报利益冲突，与被评价医药产品存在利益关联的人员必须回避研究；研究成果不得用于商业推广，不得损害公共利益。（三）证据分级与审核利用。一是证据分级，根据证据质量将真实世界证据分为四级：一级证据：基于全国或多区域代表性人群的前瞻性注册大样本队列研究，偏倚得到充分控制，结果稳定，偏倚风险低，证据强度最高，可作为核心决策依据；二级证据：基于单区域或多中心回顾性大样本研究，偏倚控制较好，偏倚风险中等，结果较为稳定，可作为补充决策依据，罕见病等特殊领域可作为核心决策依据；三级证据：基于小样本研究，偏倚未充分控制，偏倚风险较高，仅可作为探索性线索，不得作为主要决策依据；四级证据：案例报告、经验总结，偏倚风险极高，仅可作为参考，不用于正式评价。二是证据审核流程，包括初审、专家评审、公示三个环节：初审审核数据来源合法性、研究合规性、利益冲突申报情况，不符合要求的不予受理；专家评审独立评定证据等级，给出明确的利用意见；除涉及国家秘密、商业秘密、个人隐私的内容外，拟作为决策依据的证据按规定公示，接受社会监督。三