白血病诊疗进展课件

白血病诊疗进展从"不治之症"到可治可控日期2026年9月课程导览01疾病认知分类、机制与临床特征02靶向突破精准药物重塑治疗格局03免疫革新CAR-T改写难治复发结局04移植与监测移植策略与MRD体系05指南与展望2026更新与全程管理CHAPTER疾病认知认识疾病是精准治疗的起点从四大分型到发病机制，构建白血病知识框架01白血病的本质是造血失控💡白血病是一类起源于

造血干细胞

的恶性克隆性疾病，并非单一"肿瘤"，而是骨髓造血系统的系统性失控。骨髓被"鸠占鹊巢"，是理解和记忆所有临床症状的钥匙。正常造血被抑制白血病细胞大量堆积于骨髓，排挤正常血细胞生成，导致贫血、感染、出血恶性克隆增殖某一系列血细胞分化受阻于原始或幼稚阶段，进行不受控制的快速增殖全身浸润白血病细胞可侵入肝、脾、淋巴结及中枢神经系统等髓外器官中国年发病率3～5例/10万人急性髓系白血病最常见，占58.7%流行病学：AML占主导从流行病学看，白血病并非单一均匀的疾病，不同亚型的人群分布差异显著。老龄化社会背景下，老年AML的诊疗挑战日益突出。急性髓系白血病中位发病年龄AML68岁超过半数为65岁以上老年人75岁以上患者约占三分之一儿童与成人差异年龄分布儿童以急性淋巴细胞白血病为主青少年与成人中AML更为常见慢性髓系白血病CML/CLL95%以上携带费城染色体慢性淋巴细胞白血病好发于60岁以上老年人CTR9新发现2024·研究突破10倍血液肿瘤易感性新型致病基因

CTR9

为早期筛查提供新方向四大分型特征速览按病程急缓与细胞系列划分的四大白血病类型类型好发人群核心特征ALL急淋儿童最常见淋巴母细胞恶性增殖，起病急，儿童治愈率超

90%AML急髓成人最常见髓系原始细胞增殖，异质性极强，含APL特殊亚型CML慢粒中年人特征性

费城染色体，TKI使其转为慢性病管理CLL慢淋老年人成熟淋巴细胞蓄积，惰性病程，早期常需观察等待掌握分型是学习诊疗的第一步，后续所有治疗进展均按亚型展开。发病机制涉及多环节白血病的发生是多步骤分子事件累积的结果，核心机制可归纳为

三条主线。三条机制相互交织，解释了白血病

“复发—耐药—进展”

的顽固性。机制

壹·分子层面基因突变与分化阻滞克隆性异常细胞获得增殖优势造血细胞内基因突变激活特定信号通路，克隆性异常细胞获得增殖或生存优势遗传学改变影响转录因子功能，导致细胞分化阻滞于幼稚阶段机制

贰·凋亡层面抗凋亡通路持续激活凋亡受阻·靶向治疗基础白血病细胞普遍存在

BCL-2家族蛋白

异常高表达，凋亡受阻这是靶向Bcl-2抑制剂（如维奈克拉）发挥作用的理论基础机制

叁·微环境层面骨髓微环境重塑免疫逃逸·残留病灶增殖调节性T细胞、抑制性巨噬细胞在骨髓内富集，抗肿瘤免疫被抑制微小残留病灶在免疫逃逸环境中持续增殖危险因素与继发路径白血病的病因尚未完全阐明，目前认为是环境与遗传因素共同作用的结果。继发性AML指发生在既往血液病或放化疗基础上的AML，发病机制复杂，总生存期较原发性更短，是当前研究的重点方向之一。物理因素X射线、γ射线等电离辐射可致DNA损伤，增加发病风险化学因素长期接触苯及有机溶剂、烷化剂等化疗药物与发病相关生物因素人类T淋巴细胞病毒I型与成人T细胞白血病有关遗传因素唐氏综合征、Bloom综合征等遗传病患者发病风险升高其他血液病骨髓增生异常综合征、骨髓增殖性肿瘤等可进展为白血病CHAPTER靶向突破精准打击，改写预后FLT3、Menin、BCL-2抑制剂的最新临床证据02靶向治疗进入全新时代靶向药物通过精准作用于白血病细胞的特定分子靶点，彻底改变了既往以化疗为主的治疗格局。精准范式“一个突变、一个靶点、一种药物”的精准范式正在全面落地多靶点、多机制的靶向药物矩阵，正在为不同基因亚型的白血病患者提供前所未有的精准治疗选择。酪氨酸激酶抑制剂伊马替尼、达沙替尼、尼罗替尼使

CML

从绝症转为可控慢性病CMLFLT3抑制剂吉瑞替尼、奎扎替尼、米哚妥林针对FLT3突变AMLAMLBCL-2抑制剂维奈克拉、索托克拉促进肿瘤细胞凋亡凋亡IDH1/2抑制剂针对特定代谢突变亚型代谢突变Menin抑制剂瑞维美尼全球首款针对NPM1突变与KMT2A重排NPM1/KMT2A吉瑞替尼重塑FLT3治疗2026EHA公布的III期HOVON156研究显示，吉瑞替尼较第一代FLT3抑制剂显著延长无事件生存期。51.1个月▲

吉瑞替尼联合强化疗中位无事件生存期（月）EFS翻倍增长中位随访43.2个月，EFS实现翻倍式增长吉瑞替尼组

51.1个月vs对照组19.9个月吉瑞替尼组完全缓解后形态学复发率为

21%显著低于对照组的

36%复发风险降低32%复发率对比吉瑞替尼

21%vs米哚妥林

36%复发风险降低

32%确立了FLT3突变AML的精准治疗新标准奎扎替尼获批覆盖全周期2026年6月15日，盐酸奎扎替尼片获国家药监局批准上市，成为首款覆盖诱导、巩固、维持全周期的FLT3-ITD靶向药。FLT3-ITD突变检出率30%新诊断成人AML患者检出携带FLT3-ITD突变奎扎替尼核心优势4项适应症严格精准仅针对经检测确认携带FLT3-ITD突变的新诊断成人AML机制核心高选择性结合FLT3蛋白ATP位点，阻断异常增殖信号，诱导白血病细胞凋亡全周期优势诱导期联合化疗提升缓解深度，巩固期清除残留病灶，维持期降低复发风险FLT3-ITD是AML最常见高危突变之一为既往预后较差的高危突变患者带来新的治疗选择Menin抑制剂开辟新路径全球首款Menin抑制剂瑞维美尼，为NPM1突变、KMT2A重排等既往缺乏有效靶向药的高危亚型带来突破。SAVE全口服方案42例复发难治AML患者88%整体缓解率71%复合完全缓解率覆盖三类高危亚型移植后维持治疗24例高危患者·中位随访18.2个月90%2年总生存率24%2年累积复发率该数据接近同类患者历史数据的2倍，安全性可控。多项III期研究正在推进瑞维美尼向一线治疗前移。BCL-2抑制剂拓展CLL路径BCL-2抑制剂以促进肿瘤细胞凋亡为核心机制，在老年AML与慢淋领域持续拓展治疗路径。让肿瘤细胞"重新学会凋亡"，是靶向治疗的重要方向。耐药核心驱动：BCL-2通路持续激活被证实是急性白血病耐药进展的核心驱动因素。去化疗策略：抗凋亡靶向与去化疗策略结合，显著降低了对传统强化疗的依赖。维奈克拉：老年AML新选择通过解除抗凋亡蛋白的抑制作用，为不适合强化疗的老年AML患者提供新选择。索托克拉：2026年新获批新一代BCL-2抑制剂索托克拉片于2026年初获批，进一步拓展复发难治性慢性淋巴细胞白血病的治疗路径。CHAPTER免疫革新细胞免疫，点亮生机CAR-T从血液瘤走向更广阔的治疗版图03免疫治疗改写疑难结局免疫治疗通过激活或重建机体抗肿瘤免疫，正成为难治复发白血病的关键武器单克隆抗体靶向

CD19、CD20、CD22，用于B细胞性白血病双特异性抗体同时结合

T细胞与白血病细胞，增强定向杀伤CAR-T细胞疗法改造患者自身T细胞识别白血病抗原，对

难治复发B-ALL疗效显著免疫检查点调控解除肿瘤对免疫系统的

抑制从“外源药物杀伤”到“激活自身免疫”，治疗逻辑正在发生根本转变CAR-T行业进入成熟期截至2026年，CAR-T已从“前沿探索”进入规范化、可评估、可管理的发展阶段。核心变化从“疗效突破”转向适应症拓展、安全性优化与可及性提升。中国已成为全球CAR-T基础研究与临床研发最具活力的地区之一。全球研发管线TOP10机构中，中国机构占据过半席位1520条全球在研及上市管线总数16款全球累计批准上市8款全球累计批准上市·国产98条深圳免疫基因治疗研究院管线双靶点CAR-T疗效亮眼2026EHA公布的CD19/CD22双特异性CAR-T研究，在73例复发难治大B细胞淋巴瘤患者中展现出强大疗效，既往中位治疗线数为3线。最佳总缓解率95.9%ORR完全缓解率56.2%CR预计24个月无进展生存率68.5%PFS,预估预计24个月总生存率82.3%OS,预估疗效数据最佳总缓解率95.9%完全缓解率56.2%预计24个月无进展生存率68.5%预计24个月总生存率82.3%安全性数据83.6%

患者出现细胞因子释放综合征，托珠单抗与糖皮质激素可有效控制无治疗相关死亡病例可控性良好技术迭代推动可及性2026年CAR-T的技术迭代聚焦缩短制备、降低成本、提升安全三大目标。双靶点双靶点CAR-T降低抗原逃逸导致的复发风险全人源全人源抗体结构优化减少免疫原性，提升持久性通用型通用型CAR-T探索解决自体制备的个体化瓶颈体内制备体内制备CAR-T早期研究有望大幅简化制备流程CAR-T需全程专业管理CAR-T绝非“打一针就结束”，疗效高度依赖专业的全程化管理。第1环筛选评估患者筛选评估精准分型、评估既往治疗史与器官功能第2环单采桥接单采与桥接治疗采集T细胞期间控制病情第3环回输监测回输与毒性监测重点管理细胞因子释放综合征与神经毒性第4环长期管理长期免疫重建管理监测感染与远期复发拥有血液、重症、神经等多学科团队协作的机构，在毒性管理与长期随访中更具优势。规范化全程管理，是把CAR-T疗效转化为生存获益的关键。CHAPTER移植与监测移植为基，监测护航从移植方案到MRD驱动的全程决策04移植仍是治愈的基石异基因移植与自体移植对比移植类型来源特点异基因移植HLA匹配供者重建造血与免疫功能，高危及复发白血病的重要选择自体移植自身干细胞大剂量化疗后回输对于高危与复发白血病，异基因造血干细胞移植仍是实现长期生存乃至治愈的重要移植物抗白血病效应与挑战移植物抗白血病效应供者免疫细胞可清除残留白血病细胞，是异基因移植的核心优势挑战移植物抗宿主病与感染风险MRD监测进入超高灵敏时代MRD是预测复发风险、指导治疗决策的最重要指标MRD从"辅助指标"跃升为"全程治疗决策的核心依据"MRD监测技术升级4项传统流式细胞术检测灵敏度有限，难以发现极微量残留2026版CSCO指南正式推荐免疫组库二代测序用于成人B-ALL的MRD监测NGS-MRD检测灵敏度可达10⁻⁶～10⁻⁷，实现深度检测MRD持续阳性或由阴转阳即使遗传学分层为中低危，仍提示高复发风险，需积极干预移植后维持降低复发“移植并非终点，移植后的维持治疗正成为降低复发、改善长期生存的重要手段。”移植前桥接降负荷、移植后维持防复发，构成闭环管理。维持治疗策略欧洲血液和骨髓移植协会推荐移植前后MRD评估后尽早启动维持治疗。移植前MRD阳性患者，使用FLT3抑制剂可降低肿瘤负荷，争取移植前转阴。关键临床数据吉瑞替尼作为移植后维持，累积复发率降至

12.9%瑞维美尼移植后维持使2年累积复发率降至

24%，远低于传统队列的

40%移植并发症防治进展“移植成功率的提升，离不开对并发症的

早期预警

与

精准干预。”从

“被动处理”

到

“抢先干预”，移植并发症管理进入

主动防控时代。01并发症·A移植相关血栓性微血管病2026中国血液病大会提出

pre-TA-TMA

抢先防控概念。02并发症·B巨细胞病毒感染来特莫韦

用于移植后早期预防，单中心研究提供新的临床依据。03并发症·CEB病毒感染建立

病毒载量与移植结局

关联的监测与治疗体系。04并发症·D移植物抗宿主病TCRαβ-T细胞清除

技术显著降低

GVHD

发生率，减少免疫抑制剂依赖。CHAPTER指南与展望规范引领，全程管理从指南更新看白血病诊疗的未来图景052026指南更新全面解读MRD检测升级B-ALL免疫组库NGS正式推荐用于成人B-ALL，灵敏度达

10⁻⁶～10⁻⁷靶向联合前移FLT3突变AML吉瑞替尼+维奈克拉+阿扎胞苷纳入初治unfitFLT3突变AML的II级推荐CD20抗体推荐B-ALL纳入40岁以上成人B-ALL的I级推荐IDH抑制剂推荐老年AMLIDH1、IDH2抑制剂纳入老年AML的I级推荐FLT3巩固与移植维持路径优化FLT3抑制剂巩固治疗联合推荐，移植前后维持路径优化去化疗趋势逐渐落地去化疗的根基在于靶向与免疫治疗的成熟01CML起源TKI开启去化疗之门TKI使患者逐步脱离传统移植治疗模式成为去化疗趋势在慢粒领域的重要起点02AML突破关键突变靶点浮现IDH、FLT3

等关键突变靶点陆续被识别并成为治疗靶点技术基础高灵敏度

MRD检测

为去化疗策略提供安全保障中国医院持续探索"ABC-14"去化疗模式，覆盖代谢机制、耐药机制、疗效预测等研究生存数据迎来里程碑各类白血病的长期生存数据在过去十余年实现了里程碑式跃升四类患者群体长期生存数据慢粒患者·TKI治疗经TKI治疗后预期寿命已恢复至正常人群水平急性早幼粒白血病·上海方案经"上海方案"治疗，成为可治愈的AML