成人特发性血小板减少症诊疗中国专家共识（2026版）

成人特发性血小板减少症诊疗中国专家共识（2026版）一、共识适用范围与术语定义本共识为≥18岁人群特发性血小板减少症（ITP）的全流程诊疗提供统一判定标准与处置路径，消除不同层级医疗机构间的诊疗偏差，降低过度治疗与治疗不足两类风险。本共识不适用于继发性血小板减少（包括自身免疫病、血液系统恶性肿瘤、药物诱导、感染、脾功能亢进、妊娠相关血小板减少等病因明确的血小板降低）、儿童ITP与血栓性微血管病相关血小板减少。1.术语定义统一规范如下：■新诊断ITP：确诊后病程<3个月；■持续性ITP：确诊后病程3~12个月，血小板未恢复至安全范围；■慢性ITP：确诊后病程>12个月，血小板持续<100×10■重症ITP：存在需要紧急处置的活动性出血（颅内出血、消化道大出血、肺出血、泌尿生殖道大出血），或常规治疗过程中出现新的广泛出血表现，就诊时血小板计数<10×10■难治性ITP：经一线、二线规范治疗（含脾切除）后血小板仍<10×102.流行病学基线：据2023-2025年全国血液学疾病登记平台数据，成人ITP年发病率约(2~4)/10万，育龄期女性发病率约为同龄男性的1.5倍，60岁以上人群发病率升至(7~9)/10万，男女比例趋近1:1；成人ITP总体慢性化率约30%~40%，年严重出血发生率约1.5%~2%。二、诊断标准与鉴别诊断路径ITP是排他性诊断，所有诊断流程必须完成排除性检查后方可确诊，严禁仅依据单次血小板降低直接启动免疫抑制治疗。2.1核心诊断标准确诊需同时满足以下4项条件：1.至少2次不同时间点血常规提示血小板计数<100×102.体格检查脾脏肋下未触及，腹部超声提示脾长径<11cm、脾厚径<4cm，无脾大表现；3.骨髓检查（符合指征患者）提示巨核细胞数增多或正常，产板型巨核细胞占比<10%，存在成熟障碍，无病态造血、异常细胞浸润表现；4.完成全部初步排除性检查，未发现其他可导致血小板减少的明确病因。2.2必须完成的初筛检查项目所有疑诊ITP患者必须完成以下8项检查，检查指向明确的排除目标，缺项不得直接确诊：检查项目排除目标血常规+EDTA+枸橼酸钠双抗凝外周血涂片排除EDTA诱导的假性血小板减少、白血病、血栓性血小板减少性紫癜、遗传性血小板减少凝血功能（PT、APTT、纤维蛋白原、D-二聚体）排除凝血因子异常、弥散性血管内凝血相关出血肝肾功能+乙肝五项+抗HCV+抗HIV+梅毒抗体排除病毒感染相关血小板减少、肝硬化脾功能亢进，为后续激素/免疫抑制剂治疗做基线评估抗核抗体谱+抗磷脂抗体排除系统性红斑狼疮、抗磷脂综合征等自身免疫病相关血小板减少甲状腺功能+抗甲状腺过氧化物酶抗体排除甲状腺功能异常（含亚临床甲减/甲亢）相关血小板减少碳13/碳14幽门螺杆菌（Hp）呼气试验排除Hp感染相关ITP腹部超声（肝、脾、门静脉）排除肝硬化、门脉高压、脾脏占位导致的血小板减少详细用药史追溯（近1个月用药清单）排除肝素、奎宁、磺胺类、化疗药等药物诱导的血小板减少2.3骨髓检查的强制指征存在以下任意一种情况时，必须在启动治疗前完成骨髓穿刺+活检+流式细胞术检查，排除骨髓增生异常综合征、淋巴瘤、骨髓瘤、急性白血病等血液系统疾病：•年龄>60岁；•伴随发热、骨痛、体重下降等全身症状；•血常规合并白细胞计数异常（<3.5×109/•脾脏增大；•一线治疗1个疗程后无反应。2.4常见易混淆疾病鉴别要点•假性血小板减少：EDTA抗凝剂诱导血小板体外聚集导致检测值偏低，枸橼酸钠抗凝血复查血小板计数正常即可排除，发生率约0.1%~0.2%，未复查直接启动治疗属于严重诊疗差错；•妊娠期血小板减少症：发生于妊娠中晚期，血小板多≥70×10•药物诱导血小板减少：有明确用药史，停药后7~10天血小板可自行恢复，再次用药后血小板快速下降。三、出血风险分层与治疗决策阈值ITP治疗的核心目标是将血小板提升至安全范围、预防严重出血，而非追求血小板计数达到正常水平，需根据出血风险而非单一血小板数值制定治疗方案。风险演化机制提示：头面部出血点、口腔血疱是颅内出血的前驱信号——血小板严重不足时，上半身血管床（含颅内血管）微小破损无法形成止血栓，咳嗽、情绪激动等导致颅内压升高即可诱发颅内出血，病死率超过40%，此类表现需直接划入最高风险等级。风险等级判定标准治疗决策原则低危血小板≥30×10不需要启动药物治疗，定期随访观察中危血小板(10~29)×10根据患者意愿可观察，或短期使用一线药物提升血小板，避免长期维持治疗高危血小板<10×10必须启动一线治疗，将血小板提升至≥30×10极危（重症）存在颅内出血、消化道大出血、肺出血、泌尿生殖道大出血等危及生命的出血，或血小板<5×10立即启动紧急救治流程，2小时内将血小板提升至≥50×本共识明确红线：严禁对血小板≥30×10四、一线治疗方案与疗效判定一线治疗需平衡起效速度、不良反应与长期获益，优先选择循证证据充分、可及性高的方案，严格控制疗程避免长期暴露于高剂量激素。4.1统一疗效判定标准所有疗效评估需在排除其他干扰因素（感染、药物、应激）的前提下进行，共分4级：1.完全反应（CR）：治疗后血小板≥100×102.有效（R）：治疗后血小板≥30×103.无效（NR）：治疗后血小板<30×104.复发：获得CR/R后，血小板再次降至<30×104.2一线治疗方案选择治疗方案按优先级分层：优先选用大剂量地塞米松方案；若存在大剂量激素禁忌则选用常规剂量泼尼松方案、或静脉免疫球蛋白（IVIG）方案；严禁长期（>8周）使用中高剂量激素维持治疗。1.大剂量地塞米松方案：40mg/d口服或静脉滴注，连续4天为1个疗程，无效者可在10~14天后重复1个疗程，总疗程不超过2个疗程，用药结束后不需要逐渐减量。用药前必须筛查乙肝、结核、空腹血糖、血压、骨密度，活动性感染、未控制的严重高血糖（空腹血糖>11.1mmol/L）、严重高血压（收缩压>180mmHg）、消化道溃疡活动期患者禁用。用药期间常规补充元素钙1000mg/d+维生素D800IU/d，存在消化道溃疡高危因素者加用质子泵抑制剂；若用药期间血糖升高超过正常值2倍，临时加用胰岛素控制血糖，待激素代谢后评估血糖恢复情况，不需要长期使用降糖药。2.常规剂量泼尼松方案：1mg/(kg·d)（最大剂量不超过80mg/d）口服，起效后（血小板≥50×103.IVIG方案：适用人群包括极危重症出血、需要快速提升血小板的急诊/手术患者、存在激素治疗绝对禁忌的患者、妊娠中晚期患者。剂量为400mg/(kg·d)连续5天静脉滴注，或1000mg/(kg·d)连续2天静脉滴注，1~3天起效，疗效维持2~4周。IgA缺乏患者严禁使用（存在过敏性休克风险）；输注前30分钟滴速控制在20滴/分，无不适后调整至40~60滴/分，输注过程中监测头痛、发热、肾功能变化。4.抗Hp治疗：所有Hp阳性的ITP患者，无论血小板计数水平，必须启动标准铋剂四联方案根除治疗，疗程14天，治疗结束后4周复查呼气试验与血常规，约15%~20%的Hp阳性患者根除治疗后血小板可升至安全范围，无需其他干预。五、二线与三线治疗选择路径一线治疗无效（激素/IVIG治疗2周后仍未达有效标准）、或激素依赖（激素减量后2周内复发、需要>10mg/d泼尼松维持才能保持血小板安全水平）的患者，需启动二线治疗，根据患者年龄、合并症、生育计划、经济条件选择个体化方案。1.促血小板生成类药物（优先推荐）：包括重组人血小板生成素（rhTPO）、口服TPO受体激动剂（TPO-RA），适用于无血栓高危因素的各年龄段患者，尤其是合并出血高风险、不能耐受免疫抑制剂的老年患者。具体用法：rhTPO300U/(kg·d)皮下注射，连续14天，血小板≥100×109/L时停药；口服TPO-RA起始剂量按药品说明书推荐，每周复查1次血常规，根据血小板计数调整剂量，维持血小板在(50~100)2.利妥昔单抗：适用于合并自身免疫指标异常、年龄<65岁、希望避免长期用药的患者。优先选用小剂量方案：100mg静脉滴注，每周1次，连续4周；标准剂量375mg/m²每周1次连续4周方案仅用于难治性患者。用药后4~8周起效，有效维持时间约1~2年。用药前必须筛查乙肝病毒载量，乙肝表面抗原阳性患者需在抗病毒治疗将病毒载量控制在检测下限下方可使用；用药后6个月内严禁接种活疫苗，每3个月监测免疫球蛋白水平，警惕低丙种球蛋白血症导致的感染风险。3.脾切除：适用于经一线、二线药物规范治疗无效、病程超过12个月、年龄<65岁、无手术禁忌的慢性难治性ITP患者，优先选择腹腔镜脾切除术。术前2周必须接种肺炎链球菌、流感嗜血杆菌、脑膜炎奈瑟菌疫苗；术后长期监测感染风险，当出现发热（体温≥38.5℃）等感染征象时必须立即就医，警惕荚膜细菌感染导致的脓毒症。4.三线治疗方案：包括全反式维甲酸、达那唑、环孢素、霉酚酸酯等，需在血液科专科医师指导下使用，定期监测药物浓度与肝肾功能、不良反应。严禁在未完成一线、二线规范治疗前，直接使用长春新碱、环磷酰胺等细胞毒药物作为常规治疗。六、特殊场景处置规范妊娠、手术、急诊出血等特殊场景的ITP处置需兼顾原发病控制与其他临床目标，严格把握血小板安全阈值，建立血液科、妇产科、外科、麻醉科多学科协作机制。6.1妊娠合并ITP处置•鉴别要点：需与妊娠期血小板减少症区分，后者血小板多≥70×10•治疗阈值：妊娠早中期血小板<30×109/•分娩安全阈值：自然分娩时血小板≥50×109/L，剖宫产时血小板≥806.2围手术期ITP处置根据手术类型严格把握血小板阈值，术前1~3天启动升血小板治疗，手术当日复查血小板确认达标：•口腔科小操作（拔牙、牙周治疗、活检）：血小板≥30×10•普通外科、骨科、妇产科常规开腹/腔镜手术：血小板≥50×10•神经外科、眼科内眼手术、心脏大血管手术、泌尿外科经尿道手术：血小板≥100×10术后3天内每日监测血小板，维持血小板在安全范围至创面完全愈合。升板方案优先选择IVIG联合rhTPO，不推荐术前常规输注血小板（仅用于术中创面渗血不止的应急处置）。6.3重症出血紧急处置当患者出现颅内出血、消化道大出血等危及生命的出血时，按以下流程处置，严禁单用糖皮质激素作为唯一紧急治疗措施：1.立即建立2条以上大静脉通路，配血、备血，30分钟内启动生命体征、意识状态监测；2.立即输注单采血小板，每次1~2个治疗量，每8~12小时1次，不要因血小板输注无效而停止输注——紧急情况下即使血小板提升幅度有限，仍可帮助破损血管形成初级止血栓；3.联合IVIG1000mg/(kg·d)连续2天静脉滴注+甲泼尼龙1g/d连续3天静脉冲击治疗；4.同时皮下注射rhTPO300U/(kg·d)，或口服/鼻饲TPO-RA快速提升血小板；5.1小时内完成头颅CT平扫排查颅内出血，存在血肿压迫指征时，请神经外科会诊评估手术时机，确保手术时血小板≥100×10七、长期随访与患者管理ITP是慢性迁延性疾病，长期规范随访可及时发现出血风险、药物不良反应与疾病转归，降低严重不良事件发生率。1.随访频率要求：■新诊断/持续性ITP患者：治疗期间每周复查1次血常规，达到稳定CR/R后每2~4周复查1次血常规，停药后前6个月每1~2个月复查1次，6个月后每3~6个月复查1次；■慢性ITP患者：每3~6个月复查1次血常规、肝肾功能，使用免疫抑制剂的患者每3个月筛查乙肝、结核、免疫球蛋白水平；■脾切除术后患者：每年接种流感疫苗，每5年复种肺炎链球菌疫苗，出现发热立即就诊。2.患者健康教育核心内容：明确告知ITP为良性疾病，成人患者10年生存率与普通人群无显著差异，避免过度焦虑；日常避免服用阿司匹林、氯吡格雷、布洛芬等非甾体类抗炎药（除非有明确心血管疾病指征，需经血液科医师评估后使用）；避免拳击、橄榄球等剧烈对抗性运动；出现头面部出血点、口腔血疱、剧烈头痛、黑便等症状时立即就诊。3.疫苗接种要求：病情稳定期（血小板≥50×10八、诊疗质量控制指标各级医疗机构需落实ITP诊疗的核心质量指标，每季度开展病例复盘，减少诊疗偏差。核心质控要求：1.初诊ITP患者8项初步排除性检查完成率≥90%；2.无症状、血小板≥30×103.糖皮质激素治疗ITP总疗程≤12周的患者占比≥85%；4.重症ITP患者启动紧急救治的时间（从接诊到使用激素+IVIG）≤2小时；5.随访满2年的ITP患者严重出血（颅内出血、消化道大出血）发生率≤2%。附件1成人ITP初诊评估核查表（可直接打印使用）检查项目完成情况（是/否）异常结果记录2次及以上血常规+EDTA+枸橼酸钠双抗凝外周血涂片凝血功能（PT、APTT、纤维蛋白原、D-二聚体）肝肾功能、电解质基线乙肝五项、抗HCV、抗HIV、梅毒抗体抗核抗体谱、抗磷脂抗体甲状腺功能+抗甲状腺过氧化物酶抗体幽门螺杆菌呼气试验腹部超声（肝、脾、门静脉宽度）近1个月用药史追溯确