Ch-研究设计基础PPT课件

1、.1，9.1研究设计的重要性9.1.1医学研究的基本过程，2，3，医学研究设计，专业设计，统计设计，确定设计类型，样本内容，统计分析指标，主题，假设，研究对象，技术方法等，统计分析方法等。4，9.1.2研究类型，医学研究根据研究对象是否介入进行调查和实验调查：观察没有人介入的个人“自然状态”的调查可以分为全面调查、抽样调查等。例如，7岁儿童的平均身高。5，实验研究：随机抽取的实验对象组随机分配给两个或多个处理组，观察处理元素比较效果(或结果)。例如，强化食品对7岁儿童肾脏的影响测试(trial):以人为对象的实验。例如：比较左氧氟沙星和加替沙星的疗效差异。预防和控制儿童意外伤害的健康教育，教育

2、组和比较教育组的差异比较？6，9.2实验研究的特点，研究人员可以人为设置处理因素；对象接受哪些处理因素的水平由随机分配提高了可比性。实验研究设计将多种实验因素包括在少量实验中，并能更有效地控制错误，达到高效的目的。7，9.3实验研究的基本要素：用两种降压药治疗高血压患者，比较两组血压值下降。处理因素，测试对象，实验效果，实验中使用的两种降压药，高血压患者，血压值。8，9.3.1处理因素(factor)，处理因素是根据研究目的采取措施(例如实验中给定的特定试验药物、特定手术实施等)，产生直接或间接效果的因素，在实验中要观察并阐明该治疗效果的因素。包括物理因素、化学因素、生物因素。9，处理元素和处

3、理级别(level)每个元素在数据或强度方面可能不同，这些量或强度的差异称为级别。分类：单因素单因素：qumei的减肥效果，高血压降压效果单因素多因素单因素：不同药物或不同治疗方法对特定疾病的治疗效果多因素多水平：探讨肿瘤的复合化疗效果，10，确定治疗因素1，确定实验中的主要因素，处理因素不能过多2，歧视处理因素和混合因素：肺癌与咽吸入的关系、年龄；抗高血压药物研究，年龄，性别。3、处理因素为一定药物的批号、容量、处理过程；手术等情况。11，9.3.2测试对象(研究对象)根据研究目的确定的研究整体，作为处理因素的作用对象。实验是动物实验人体检查。12，受试者必须满足两个基本条件。也就是说，应包

4、括反映处理因素敏感性的患者，排除无反应对象的干扰。例如，在动物中，猫对呕吐很敏感。研究治疗高血压的药物等反应要稳定，以二期高血压患者为研究对象。第一期高血压波动严重，第三期高血压患者对药物不敏感。13，9 . 3 . 3 . 3实验效果(effect)是指受试者接受实验处理后出现的实验结果，通常需要注意以下事项，以根据人或动物的相应尺度反映指标选择：选择相关度的指标；选择客观性强的指标。易于量化，最好使用通过仪器测量和测试得到的指标。客观指标：药物对慢性胃炎的疗效，胃镜生物组织病理学诊断结果。主观指标：疼痛指标不应标记为“疼痛”和“无疼痛”，应分类1-10分等疼痛程度。14，选择灵敏度高的指标

5、处理因素反应较为敏感的指标，使处理因素的效果更好。观察缺铁性贫血，可以知道血红蛋白的数量，但只有在缺铁比较明显的情况下，血红蛋白才会发生变化。这时血清铁蛋白含量可以用作观察指标。选择精度强的指标精度观测值与真实的接近程度，精度观测值与均匀数的接近程度，应用15，9.4实验设计的基本原理实现以下三个原则是控制错误和偏向的重要措施，1935年，名为fisher的randomization replication原理(replication)的三个样本含量fisher，sironaldaymer (1890-1962)，以及，16，9.4.1比较原则是实验中控制其他非实验性影响因素和偏向性不可缺少的

6、重要手段。要比较的每个组不仅处理因素不同，其他因素也必须尽可能相同。必须考虑目标条件、实验条件、观察者、实验时间、顺序等。护理条件，饮食等。两组样本含量尽可能相同或相似。临床上，应尽可能使用双盲法。17，研究药品和比较药，18，研究药品和比较药，比较药安慰剂，19，比较分类：1)时间分类：按同步(concurrentcontrol)历史标准(historicalcontrol)2)按实验对象进行自我控制(selfcontrol):例如，左侧实验对比(experimentalcontrol)，20，3)处理得不同。空白对照组(blankcontrol)是新药和旧药物。21，9.4.2随机化原理，

7、意味着在抽样研究中，每个个体都有研究人员提取为样本的同等机会。在实验研究中，每个处理都有相同的机会，而实验对象和每个比较组的实验顺序不是任何人的影响。实验设计中随机化的作用：避免主观因素的参与；控制系统故障；意外因素起平衡作用。随机抽取工具和随机抽取方法，22，9.4.3重复原则，重复指示每个处理组和对照组的病例数(或实验次数)需要一定数量的数量，即特定样品含量。越重复越好吗？23，(1)比较两个平均值时样例内容的估计值，两个样例数相等：两个样例数不相等：表达式中与检查级别对应的u值，u是类型错误的概率对应的u值(例如=0.10，u0.10=1.28)，两个Q1和Q2是样例分布百分比，24，9

8、.1例将进行扩张临床试验，进一步观察蚓激酶对缺血性脑血管病患者纤溶系统的影响。据文献报道，治疗4周后，实验组(109例)的纤维蛋白原平均减少0.521.23(g/L)，对照组(114例)平均减少0.130.86(g/L)。根据此结果估计临床试验所需的样品含量。25，首先计算联合方差为2的估计值：替换(9.1)，即每组所需样本含量为155例，3: 1进行临床试验，即测试组占75%，对照组占25%，即测试组占309例，对照组为103例，对照组为103例，26，(2)假设两个抽样集相同时的抽样内容：如果两个抽样集不相同：27，国内药物临床试验的名称，随机、双盲双模拟，多器官、阳性对照并行检查评价*

9、*药物治疗* *疾病有效性和安全性的临床研究。28，9.5研究设计的一般类型，9.1完全随机化设计(completelyrandomizeddesign)实验对象随机分配给每个处理组或对照组进行实验观察；或者是在称为整体随机化实验设计的不同整体中随机比较样本的设计方法。29，整个研究，包括标准排除标准，测试对象，实验组，对照组，随机抽取，30，例9.2有15只老鼠，将试验随机阵表分成3组。老鼠的编号是M1，M2，指定为M15，在随机数组表(调度13)中，水平复制行9、16至20、行1至15的数字，在动物编号下按顺序记录。按照预选规定，完全随机化随机数字1-5为组a，6-10为组b，11-15为

10、组c，31，(3)设计的优缺点的优点：简单性、灵活性、可理解性；统计分析也更简单。示例示例的估计更简单。如果实验对象意外，则信息丢失比其他设计小，对数据处理影响很小。缺点：对非处理因素缺乏有效控制，准确度低。这个设计一般只用于实验对象同质性好的实验。32，9.5.2对设计(paireddesign)，将对象间差异较小的研究对象随机分配给相应的处理组和控制组，作为多个子项，每对中的两个对象随机分配给相应的处理组和控制组。配对的因素通常是影响实验结果的主要混合因素。年龄、性别、病情、生活水平等相似的患者为养子。动物实验将具有相似年龄组不同特性的动物作为子代进行配对，提高处理组之间的平衡。33，例9

11、.3如果有16只白兔，已经根据性别，要求相似的体重等8对兔子随机分为a，b，b两组。首先把16只兔子编号，第一对兔子中的第一只1.1，第二只1.2，附表13规定，随机指定一行，抛弃9-20的数字，在兔子号码下横向抄写8个随机数字，奇数的情况下取甲，偶数的情况下取乙甲的顺序。34，(3)优缺点，优点：配对设计可以减少实验错误，扩展到空间、时间等。例如，糖尿病患者注射胰岛素前后血糖浓度的变化会自我配对，但两种测量不能相距太久。例如结核病患者的痰培养，同一患者的痰可以用两种方法培养甲，也是自己配对的。缺点：配对条件不能太多或太严格，也称为35，9.5.3 randomizedblockdesign，

12、兼容性组设计。实际上是配对的扩展。将动物的性别、体重、患者的状态、年龄等实验对象相同或相似的东西分组后，将每个相容性组的测试对象随机分配给每个比较组，进行不同的处理，这就是方法。36，示例9.4现在假定6个分区组是根据动物的基本特性设置的，每个分区组有4个动物，如何进行随机化分组？第一组区域的动物分为1，2，3，4，第二组区域的动物为5，6，7，8等，第六组区域的动物为21，22，23，24等。然后，随机排列schedule 13，仅随机分配随机数1-4，剩馀6行，按每个兼容组的受试者编号下的顺序列出，预选条款随机数字为1为a组，2为b组，3为c组，4为d组。37，(3)优缺点，优点：减少错误

13、，平衡良好，提高效率，便于统计分析。缺点：如果在一个区组中观察到的对象意外，则整个区组必须放弃或被迫估计不足。38，9.6作为一般抽样方法，抽样调查与整体调查相比有4个优点。这意味着成本低，快速复盖范围大，准确性高。常用随机采样是简单随机采样、系统采样、分层随机采样和群集采样。39，9.6.1简单随机抽样(simplerandomsampling)，抽样方法对整个观测单位进行编号，以选择使用随机抽取工具(例如随机数字符表、电子计算器随机数字等)输入样本的编号。在达到预定的样品数之前，不能再次包含已选定的编号。40，例9.5为了了解2000名农村居民居住的钩针感染率，用简单的随机抽样方法对样本数

14、100人进行了抽样。首先，把村民编号1，2，2000；随机数字表(附录3)随机决定点和方向。例如，从6行第一个数字开始，水平复制100组随机数字的4个数字，如果前面出现相同的数字，则为1622、7794、3949、8845。在哪里，第一个数字8到8，6，8到6，4，6到4，2，4减去2，2保持不变，1622，1794，1949，然后是845。41，优缺点：总观测单位数和样本案例数都不大时，实施起来更容易，但这种方法在全部内容大时很难实际采用。复盖范围：仅适用于小型调查和实验室研究，其中整体对象之间的差异是均匀的。也称为42，9.6.2系统取样、间隔取样或机器取样。首先，必须确定总体范围和采样案

15、例数，并对整个内的观测单位按顺序编号。然后确定采样率。也就是说，从k单位(k=对象总数/示例实例数)中提取一个单位，以确定进入示例。选择其中的第几个要用随机的方法来决定。从1到k的数字中随机选择数字，以此为起点，然后以相等的间隔，机械地从每个k单位中挑选一个观察单位来制作标本。为了解1200名学生、根据系统抽样法抽取120名样品的学生肠道蛔虫感染情况，检查了学生粪便蛔虫鸡蛋检测阳性率。在此范例中，整个范例为N=1200、范例范例范例N=120、取样间隔k=N/n=10，首先为学校中的所有学生编号1到1200，然后决定1到10之间的随机数(例如6)，这样学生编号6、16、26、使用1196配置示例。44，(2)优点和缺点优点：容易理解、容易、按比例分配的一个样品。取样误差小于简单随机取样。缺点：系统采样会在整个观察单位按顺序具有周期性或单调的增加(或减少)趋势时产生明显的偏向。(3)复盖范围预先知道整个内的各个分布，以便最适当地应用系统采样，该分布是随机的。45，9.6.3分层采样(stratifiedsampling)，将属性作为一个整体分为二级整体(“层”)，如组、类型或区域，首先从每个层中单独获取随机采样，然后将其合成为称为分层随机采样的完整采样。每个级别的特定采样方法可以使用简单随机采样或系统采样方法。分层原则是分层后分层内的变异尽可能小，