干细胞发展现状

1、1、干细胞：人类健康保障的新希望浙江金时代生物技术有限公司浙江大医学院湖州生物产业创新中心，2、人类进入21世纪，面临着许多新的问题：人口老龄化环境污染饮食结构不合理的许多退行性疾病的发病率逐渐上升：心脑血管病、癌、糖尿病、帕金森病。 老化损伤器官的修复、替代成为医学界的重点研究领域，再生医学的研究和应用将成为许多传统医学难以解决的重大疾病，如白血病、帕金森病的新希望。 再生医学的发展和干细胞技术的发展是不可分割的。 干细胞技术飞速发展，对人类健康有着令人兴奋的期待。 3、干细胞基本概念细胞：生命活动的基本单位。 人体：共计200多种细胞通过有机整合形成复杂的组织和器官，并形成人体这一结构的精

2、密生物。 这200多种细胞是完全分化的成熟细胞，各自具有特殊的结构，执行着特定的功能。 其中的一些细胞虽然还具有有限的增殖能力，但已经是终末分化细胞，就像参天大树的最末端的叶子一样，在生命周期中结束使命而死。 干细胞是特殊的细胞，“干”是从英语的“stem”翻译而来的，意思是“(木)干”和“起源”。 干细胞就像树枝一样，是结构和功能不特化的原始细胞。 4、干细胞魔力：在分化后的后代细胞中，经常有能保持祖先细胞所有特性的细胞。 干细胞：具有长期的自我更新和至少一种产生末端分化细胞的能力的细胞。 5，如骨髓中的干细胞：造血干细胞：红血球、白血球、淋巴球等。 间充质干细胞：骨、软骨、神经、肌腱等。

3、血液系统细胞迅速更新，干细胞是细胞更新的源泉，骨髓可以在人的生命周期中维持造血功能。 干细胞是个体发育和组织再生的基础，指6，7，干细胞分类(1)胚胎干细胞：胚胎早期的干细胞。 这种干细胞分化可能性很大，有分化为生物的任何组织细胞的能力。 像胚期的细胞块一样的细胞。 (2)成体干细胞：指成体各组织器官中的干细胞，成体干细胞具有自我更新能力，但分化潜力狭窄，只能分化成由相应(或相邻)组织器官组成的细胞。 神经干细胞和表皮干细胞等。 8、干细胞的应用在二十世纪末生命科学研究领域的重大突破：建立体细胞克隆动物、人胚干细胞，为未来的“治疗性克隆”、“再生医学”和“组织工程”技术革新奠定了基础。 随着体

4、细胞克隆技术和干细胞定向分化技术的完善和发展，获得了治疗帕金森病、心肌梗塞、糖尿病、白血病的替代细胞、工程组织、器官，有望解决供给器官的严重不足和排斥反应。 克隆技术、干细胞技术、转基因技术、基因敲除技术、组织工程技术等有机结合在疾病治疗、动物育种、生物医药等领域具有广泛的前景。 9，1，临床应用1细胞治疗。 干细胞能恢复严重疾病损伤的细胞，这是干细胞潜在的最大优势。 丧失正常细胞功能的病可以通过移植胚胎干细胞和成体干细胞分化的特异组织细胞来治疗。 例如，用心肌细胞来修复用神经细胞治疗神经变性疾病(帕金森病综合症、亨廷顿舞蹈病、阿尔茨海默病等)的胰岛细胞治疗糖尿病的坏死心肌等。 大人的心脏和胰

5、岛几乎没有干细胞，无法自己修复。 可以用人胚胎干细胞直接分化成细胞移植。 11，2基因治疗。 也就是说，通过胚胎干细胞和基因工程技术，矫正缺陷基因。 干细胞可以通过自我复制更新，是基因治疗的理想靶细胞。将治疗基因整合到干细胞中，将干细胞移植到人体中，就像分化了的细胞一样，不会因为细胞更新而失去治疗基因的结果，可以持续地发挥作用。 十二、二、基础研究1利用干细胞研究说明先天性缺陷的发生原因和防治方法。 2将发育生物学与干细胞生物学相关联，研究干细胞生长和分化的遗传调控和环境条件等，以便于在实验室培养和分化干细胞。 13、干细胞产业发展未来再生医学的发展方向：干细胞治疗技术。 科技部：干细胞工程和

6、组织工程“863”、“973”等重大科技发展计划项目各级地方政府、主管部门：干细胞应用研究已进入重大科技发展项目。 2006年2月，中国政府将干细胞工程和组织工程列入国家中长期科学和技术发展计划大纲(2006-2020年) :正在开展干细胞治疗冠心病、糖尿病、肝肾功能衰竭等重大疾病的临床研究，基本上与国际水平没有大的差异。 14、国外：干细胞移植治疗心脏疾病、神经系统疾病、糖尿病等疾病取得了良好的进展。 目前，仅在美国就有300多家公司从事干细胞治疗产品的研发，分别进行了000多件、期临床试验。 其中包括间充质干细胞治疗膝损伤的临床试验、间充质干细胞治疗重度局限性回肠炎的临床试验、间充质干细胞

7、治疗急性心肌梗塞的临床试验、间充质干细胞治疗GVHD的临床试验等。 15、国内治疗需求：卫生部和世界卫生组织首次发表的全球报告中预防慢性病：根据最重要的投资中文版和中国慢性病报告，慢性病危害80发生在中低收入的发展中国家，其中中国居民的健康面临着非常严重的挑战。 世界卫生组织： 2005年全世界死亡人数5800万人，其中约有3500万人死于慢性病，中国因慢性病死亡人数750万人。 如果今后10年没有有力的干预措施，我国慢性病死亡人数将增加19人，其中糖尿病死亡人数有可能增加50人。 支气管肺癌、肝癌、乳腺癌、脑血管病、冠心病、糖尿病死亡率呈上升趋势，这六种慢性病占总死亡数的35.76。 16、

8、干细胞是人体中尚未分化，具有多种分化可能性和自我更新能力的原始细胞。 很多科学家相信，干细胞的研究一旦突破，人类就可以使用干细胞来修复损伤、病变、老化的器官组织，治疗各种疾病。 包括这种慢性疾病，有望治愈白血病、艾滋病、帕金森病、脊髓损伤等传统医疗方法无力的疾病。 今后35年，干细胞治疗技术和产品从基础研究、基础条件建设和应用研究走向医学临床应用的黄金期！ 17、干细胞国际发展现状，1、干细胞相关药物韩国在2012年2月批准韩国生产第一种治疗冠心病的干细胞药物Hearticellgram-AMI后，预计第二例干细胞治疗药物也将获得生产许可。 韩国食品药品厅宣布，本月中旬批准Medi-post公

9、司的软骨再生治疗药Cartistem和Anterogen的肛门治疗药Cuepistem (音译)等的生产许可。 18、加拿大2012年5月17日位于哥伦比亚的奥西里斯诊疗公司(Osiris )宣布，已获得加拿大卫生部的干细胞疗法药Prochymal上市许可，治疗儿童移植物抗宿主病(GVHD )。 19、到2012年3月为止，美国正式注册美国国家卫生研究所的干细胞临床试验达到3985件，与治疗相关的病达到100多种。 其中，只有两种干细胞新药得到认可。20，2、国际干细胞银行的发展在2009年12月Stemcellreviewsandreports发表的文章中，美国哈佛大学医学部副教授、麻省理工

10、大学白血病研究项目的负责人KarenBallen在过去20年间，在全世界约有40万人自我库中保存的约90万份脐带血，仅约100份被用于自我移植。 截止到2008年底，世界23个国家的公益性非营利脐带血库36家成为NetCord的成员，其中纽约血液中心脐带血造血干细胞库成为目前世界上最大的脐带血造血干细胞库。 据统计，世界主要国家已经建立了100多个公共脐带血库和300多个家庭(自己)脐带血库，与此无关的供应商脐带血干细胞超过30万份，自我保存脐带血超过150万份。 21，4，干细胞治疗的相关医疗器械行业前景良好的ThomasWeiselPartners研究表明，未来十年，干细胞市场成为医学发展

11、的原动力，科学家们对开发干细胞疗法来源工具的需求增加，不管他们在哪里工作，成功。 22、从干细胞国内的发展情况来看，中国政府非常重视干细胞技术。 政府将干细胞定为863和973计划，973计划中干细胞领域立件最多。 “十二五”计划将“干细胞研究、发育和生殖研究”作为六项重大科研，要求将优势力量集中在计划中有关部门，推进重大科研计划的实施。 政府成立了科技部国家干细胞工程研究中心、发展改革委员会细胞产品国家工程研究中心和湖南长沙人胚干细胞国家工程研究中心三大研究机构，推进干细胞研究。 23、目前，中国已经建立了许多产业化基地，包括国家干细胞产业化天津基地、青岛干细胞产业化基地、无锡国际干细胞联合

12、研究中心、泰州国家生物产业基地干细胞产业化项目基地等。 2010年底，国家干细胞和再生医学产业技术创新战略联盟成立。 24、我国干细胞产业链分为上、中、下三种不同的商业模式。 1、上游产业：干细胞采集和储藏业务的上游企业主要以干细胞采集和储藏业务为主体，其主要业务模式是脐带间充质干细胞、脂肪干细胞、牙、经血、羊膜等干细胞物质的采集和储藏。 25、2、中游产业：干细胞技术研发中游企业主要包括从事干细胞增殖、干细胞制剂业务等干细胞技术和产品研发的企业。 他们向研发组织和个人提供干细胞，用于疾病发病机制的研究和新药物的研究。 这些企业出口干细胞治疗技术，主要为脑瘫、脊髓损伤、视神经发育不全、遗传性失

13、调等神经系统疾病、糖尿病、肝硬化及肌营养不良等疑难疾病提供干细胞治疗技术。 这些企业向医院提供干细胞技术体系，通过征收技术服务和技术使用权转让费获得收益，或向患者提供个人化治疗，以一定比例与医疗机构共享治疗费。 26、3、下游产业：干细胞移植和治疗下游企业主要以各种干细胞移植和治疗工作为主体，主要包括开展干细胞治疗的医院，如武警总医院干细胞移植治疗中心、463家医院、海军总医院、211家医院等。 27、4、干细胞产业和其他产业，除了基于干细胞本身形成的产业链外，随着干细胞相关技术的迅速发展和应用，干细胞产业的发展也将与其他产业相互结合，促进发展。 研究试剂产业。 干细胞产业目前是国际生物医药界

14、的研究焦点，干细胞产业的各种商业模式虽然还不成熟，但对干细胞基础研究、支撑临床研究的试剂体系和工业化生产材料以及其他相关支撑产业已经有了成熟的运营模式。 基于遗传信息的产业。 干细胞是高度个性化的生物资源，其利用需要依赖遗传信息的分析。 检查诊断试剂产业。 干细胞的临床应用需要分析疾病的种类、发生原因、发生阶段。 干细胞的正确定位可能还需要特殊试剂的参与。 干细胞治疗效果需要试剂的术后评价。生物工程材料和人工组织器官产业。 干细胞是再生医学的细胞成分。 生物工程材料又称为生物支架材料，是再生医学中的形态维持材料、受力材料，新的生物工程材料也可以在体内使干细胞根据特定组织器官的需要分化。 因此，

15、生物工程材料是干细胞产业快速发展的支撑产业。28、5、国内研究的干细胞药物查阅了国家食品药品监督管理局网站(检索日期： 2012-01-05 )，目前中国食品药品监督管理局批准临床研究的干细胞相关产品有7种。 29、6、目前国内产业化是我国目前以干细胞贮藏为主的干细胞产业化应用主要是干细胞贮藏、细胞制造、研究技术、治疗解决方案和相关基础服务等。 干细胞贮藏目前是我国最成熟、最重要的产业化项目，目前国内最大的脐带血库是天津协和干细胞库，脐带血干细胞的实际积蓄量已超过30万份，其次是在新交汇处上市的中国脐带血库企业集团。 30、5、国内干细胞行业的发展趋势随着干细胞的研究的继续，干细胞范围也越来越

16、广，医学应用前景非常广阔。 目前的研究和临床治疗证明，干细胞对心脑血管疾病、糖尿病、帕式综合征等具有良好的治疗效果。 但是在产业发展方面，31、1、干细胞制造系统的标准化是未来的定向干细胞制造，是指将采集或解压缩的干细胞培养成多世代、增加数量、具有一定活性的干细胞的过程。 调制的细胞可改造成医疗干细胞或其他治疗不同疾病的应用，部分可用于直接治疗。 随着干细胞治疗应用的发展，市场对干细胞产品的质量和数量更有要求，呼吁建立高效安全的细胞制造体系。 目前从事干细胞生产的企业技术水平和产品质量存在差异，不同的公司有不同的细胞培养体系，且不完善，技术标准不统一，在一定程度上阻碍了产业健康发展。 拥有安全

17、、高效、低成本干细胞制造体系的企业，将继续统一市场标准。 32、2、干细胞治疗逐渐终结，随着人们接受干细胞治疗的程度的提高，治疗价格也逐渐下降，干细胞治疗更面向大众。 干细胞治疗并不仅限于不治病例和疑难病症的治疗，研究和临床治疗表明，干细胞治疗方法适用于多种疾病，对其他治疗方法的术后恢复也有辅助的治疗作用。 干细胞治疗方法的个性特征非常强，根据个体和病例的不同需要不同的治疗方案，因此完善治疗服务终端的企业在竞争中占有有利位置。 33、3、间充质干细胞在世界3461种干细胞的临床研究中，造血干细胞占3129种，间充质干细胞占163种，胚胎干细胞等约占11种。 脐带间充质干细胞因为其无多功能性、排

18、他性和伦理风险而受到欢迎。 2008年，FDA认可间充质干细胞治疗放射线引起的胃肠损伤和战时多种组织损伤等疾病。 我国科学家完成间充质干细胞心肌梗塞注射液的期临床试验，能显着改善心功能。 长期随访显示，干细胞移植可提高晚期肝病患者的存活率。 在血液病领域，间充质干细胞对造血干细胞的体外附加值、分化有支持作用。 动物模型显示，间充质干细胞注射能改善胰岛功能，有效改善糖尿病肾病、糖尿病视网膜病、下肢缺血等并发症。 多能间充质干细胞移植技术对脑出血、脑缺血有很好的效果。34、4、库资源成为产业基础干细胞库，由于牌照限制和高投资成本，未来会形成一定的行业阈值，阻碍新用户的进入。此外，干细胞库不仅是整个产业的基础，其本身也有巨大的利润空间，收益力非常稳定。 同时，由于库存资源的稀少性，拥有库存资源的企业有可能在行业内形成一定的稳定优势。 也是干细胞的研究、产品的制造、医疗服务的直接细胞源。 拥有霸盖多民族、多种细胞样品的储藏系统，直接决定