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文档简介

1、干细胞技术和临床应用,一体康生物2015/07/18,1干细胞概况,提取纲,2干细胞国内外尖端进展,3干细胞技术的临床应用,1,干细胞概况,干细胞定义,“干”是从英语的“stem”翻译的,意思是“干”和“起源”。 起源细胞是具有多向分化的可能性和自我复制能力的原始细胞。 干细胞广泛存在于早期胚胎、胎盘及其附件、骨髓、外周血和成人组织中,在医学界被称为“通配符细胞”。自我复制、多向分化、干细胞、来源分类、干细胞、胚胎干细胞、成体干细胞、iPS干细胞、万能干细胞、多能干细胞、可分化性别分类、脐带、脐带、脐带、自我外周血,此外,自我骨髓、自我脂肪、成体干细胞、临床用的主要干细胞的种类MSCs源于发育

2、初期的中胚叶,骨髓、脐带间充质干细胞具有可塑性,如骨髓间充质干细胞在体内或体外的特定诱导条件下,可以分化成成骨细胞、软骨细胞、脂肪细胞、心肌细胞、神经细胞等多种组织细胞,连续世代后也有多向分化的可能性。 间充质干细胞(MSCs )、脐带间充质干细胞、UMSC140001-12d-10X、UMSC140005-P0-15d-10X、1,MSC体外原代培养可以获得大量细胞,细胞增殖能力强,扩增迅速,可以长期继承, 可以在短时间内获得大量细胞2 .没有免疫原性3 .没有伦理问题4 .来源充分,分离成功率高,几乎可以达到100%.脐带MSC具有更强的增殖能力,比骨髓MSC快2倍,有更长的端粒关系6,C

3、D73,cd9 脐带MSC SH2、CD106和HLA-1表达较低,OCTmRNA表达为阳性,表明脐带MSC为更原始的MSC组7 .脐带MSC能分泌GM-CSF和G-CSF,但不分泌骨髓MSC等,表达的细胞间充质干细胞的优点是:采血时母体和婴儿没有痛苦,容易获得来源于脐带血的丰富性,采集时母体和婴儿没有痛苦,采访的便利性广泛收集,、采访的困难,供应商无法接受,来源受到限制, 骨髓来源的MSCs含量最丰富,骨髓干细胞的生物学特性,二、国内外先进,细胞和科学于11月20日从美国威斯康星大学麦迪逊分校和京都大学两个研究小组报告,利用病毒将四个基因输送到皮肤细胞,促进普通皮肤细胞的变化,最后胚胎干细胞

4、的2006年iPS获得了review-the 2012 nobelprizeinphysiologyormedicine,日本科学家山中伸弥(Shinya Yamanaka ),获奖理由是“发现成熟的细胞可以重新编程为多功能iPS诱导多功能干细胞,2014年9月: iPS正式应用于临床治疗,发生老年性黄斑变性的日本患者将成为第一个诱导多功能细胞治疗的人。 日本卫生部已经审查了研究人员的安全测试,允许该研究小组启动试验项目。www.beike.cc,国际干细胞临床应用的最新动态,英国批准了ReNeuron公司立体注射人胚胎神经干细胞治疗缺血性中风的临床实验,2009年元月16日美国Geron公司

5、在世界上首次获得了FDA的批准, 将胚胎干细胞来源的神经寡突细胞应用于临床实验治疗T3-T10脊髓损伤7-14天的患者,2009年2月12日美国FDA批准路易斯维尔大学进入利用心脏干细胞治疗缺血性心脏疾病的第一期临床实验,手术中直接从心脏中提取组织,从其中分离干细胞澳大利亚Mesoblast公司利用异体间质前体细胞,局部注射治疗膝关节外伤患者,防止膝关节炎和软骨细胞丧失,英国ReNeuron公司经英国卫生部批准,经英国卫生部批准,进行了利用胎儿组织干细胞治疗角膜梁的第一期临床实验,批准了国外出厂的干细胞产品, 已批准国外上市的干细胞产品日本,2015年初干细胞治疗产品holololclar经欧

6、盟批准,hololclar由意大利凯西制药(Chiesi Farmaceutici )开发,是第一个包含干细胞的先进治疗产品,是角膜缘干细胞缺乏症(Holoclar不仅作为角膜移植的替代疗法,还能增加大范围眼部损伤下角膜移植成功的概率。 临床试验中,Holoclar可以修复眼睛角膜损伤,改善或解决疼痛、畏光等症状,同时改善患者的视觉敏感性。 国外上市的干细胞相关产品,国外临床研究后期的主要干细胞产品,三、干细胞技术的临床应用,二、死亡或损伤细胞的替代与修复,一、干细胞通过血液循环移植,直接移植损伤的组织,三、激励和修复自己体内的干细胞,干细胞治疗, ISSCR对干细胞技术的定义、干细胞技术的疾

7、病治疗原理、干细胞移植治疗疾病的原理、死亡或损伤细胞的替代和修复、旁分泌作用(神经营养因子、抗凋亡因子等)、促进细胞间的电力、导电的恢复、激活处于休眠和抑制状态的细胞的免疫控制机制、 干细胞技术优势,干细胞技术优势,无低免疫原性,无免疫排斥,作为最好的免疫治疗和基因治疗载体安全有效,无明显毒副作用,来源充分,细胞容易分离、培养、扩增和纯化,治疗范围广,具有分化成多个细胞的能力,一次介入、永久治疗、干细胞技术应用广泛干细胞治疗适应症、干细胞技术禁忌症、有高度过敏体质、全身衰竭体征不稳定、恶性肿瘤全身感染或局部严重感染需要抗感染治疗的凝血功能障碍(如血友病、抗凝血药的使用、凝血功能检测异常)艾滋病

8、, 活动性结核患者接受了脑室旁路手术(非腰穿治疗不是禁忌)对孕妇和哺乳期女性精神异常患者的诊断还不明确,干细胞移植途径腰穿通路静脉路径局部导入CT引起脊髓穿刺移植头部的立体定向移植脊髓损伤、脑损伤后遗症、脑血管疾病、股骨头坏死,有手术特征的人, 手术同时可以在局部原位移植糖尿病足、下肢动脉闭塞性病变,进行性肌营养不良病变肢体局部介入通过股骨头缺血性坏死经股内动脉、股外动脉及闭孔动脉移植急性心肌梗塞,冠状动脉移植代偿不全期肝硬化肝动脉、门静脉介入、干细胞临床应用方案, 在干细胞基本治疗方案:的疗程中治疗了4次,每次以47天的间隔治疗脐带血MSC的每次使用量:2*10e7-5*10e7脐带血干细胞

9、:5*10e7-1*10e8,临床有效性研究概况05年至2015年,我们治疗了60多个国家来的约万患者治疗的有效性很高。对许多没有其他治疗方法的疑难病症(如视神经发育不全、遗传性失调、肌萎缩侧索硬化等)取得了良好的治疗效果。 干细胞治疗所伴随的反应,另外腰腿痛、呕吐、头痛、发烧、0% 0.5% 1% 1.5% 2%、0.36%、0.23%、0.4%、1.6%、0.8%,干细胞移植患者整体的伴随反应发生率为2.47%,伴随反应发生在干细胞治疗的13天内。 对症治疗后症状消失,没有观察到后遗症。 干细胞临床应用、儿童期常见的重症障碍性疾病是以运动障碍和姿势障碍为主要症状的综合征,并发癫痫、智力障碍

10、、语言障碍等症状约为1.5-5,儿童神经门诊首次中国脑瘫患儿超过500万人,脑瘫、干细胞临床应用、干细胞临床干细胞移植:干细胞能辅助神经组织的修复,促进损伤组织的再生,建立新的血管结构,增加损伤组织和缺氧组织的氧和营养物质运输。 有效率在90%以上,通常的治疗:没有特殊的治疗方法。 以康复为主,但脑细胞损伤后无法再生,大部分功能无法恢复,其恢复效果有限,干细胞的临床应用,干细胞移植治疗脑瘫的临床初步研究,干细胞移植治疗脑瘫的临床初步研究,41,患者,加拿大,男性,8个月, 因“出生时缺血性脑损伤”入院治疗前:双臂僵硬紧贴身体,双手挛缩安静不动,经过5次干细胞治疗和康复后,患儿身体、脖子、手臂紧

11、张度降低,手臂可伸展肩膀,可以伸手抓住东西,手的灵活性增加,自己翻身的双曲正切值。 的双曲正切值。 干细胞的临床应用,患者的母亲:他的改善对我们来说是令人吃惊的。 干细胞给了我们幸福的希望。 的双曲正切值。 的双曲正切值。 的双曲正切值。脑瘫、Timea、匈牙利4.5月重度脑积水女孩,脑室腹腔分流术后,脑仍有2/5脑积水,专业智力和运动发育评价3.5周龄,左手紧握拳头,眼睛追不到,4时支撑不了。 仅干细胞治疗经6次和每天1次康复后,反应和四肢活动灵活,追求活跃,易笑,饮食、睡眠正常,运动发育和智能评价综合达到12周龄。 脑瘫、干细胞临床应用、Timea回国后备受关注。 此后来到中国治疗几个疗程

12、,疗效显着。 干细胞临床应用,病毒性脑炎后遗症,患者,男性,11岁,因“说不出话,思考和四肢活动障碍11个月”入院后经历干细胞移植6次,配合康复训练,出院时双手拿着东西,翻书,情绪明显安静,伸舌、咀嚼等不随意运动消失。 出院20天后采访,双上肢运动功能基本恢复,四肢病理症状消失。 出院后40馀天开始逐渐说话,广州儿童医院的心理评价是“整体智力发展的界限水平(IQ=72分),智力结构平衡的社会生活能力正常。 ”随访后,罗坤运动功能完全恢复,语言清晰,与正常人不变。 干细胞的临床应用、干细胞的临床应用、视神经发育不全是最常见的先天性视神经乳头异常性疾病,胚胎发育达到13-17mm时由于某种原因导致

13、视网膜神经节细胞层分化障碍。 是孩子视力低的重要原因之一。 2007年7月,北科干细胞技术使具有先天性视神经发育不全的美国盲童Rylea变得明亮,成为世界上第一个利用干细胞技术实现部分恢复的盲人。 六岁的Rylea第一次看到母亲的脸说:“妈妈,很漂亮! ”Rylea的成功治疗在美国引起了很大的反响,很多媒体和美国电视台多次报道。 干细胞临床应用,视神经发育不全,Rylea shad Barlett,女性,5岁,美国,主诉:(代诉)发现失明和身材矮小5年住院情况:患儿出生后不久父母发现失明,身体发育慢,比同龄人矮。 在美国当地医院检查的结果是眼睛没有光感,生长激素不足。 入院检查:视力零,眼球震

14、颤。个子比同龄人矮。诊断先天性视神经发育不全合并生长激素缺乏症的治疗经过:共计接受了5次干细胞移植术(3次腰穿2次静脉)和康复治疗。 出院时情况:偶尔能看到近距离物体,阳光刺激有光感,瞳孔缩小。 身高没有明显的变化。 干细胞的临床应用,美国医院的检查报告显示,美国学步儿童接受北科干细胞技术治疗取得了显着改善,干细胞的临床应用、干细胞的临床应用、遗传因素引起的肌肉变性疾病、男性发病、女性携带进行性肌肉萎缩为主要临床表现,随着年龄的增加肌肉萎缩, 很多完全丧失自我管理能力的患者到2530岁为止死于呼吸道感染心力衰竭,进行性肌营养不良,常规治疗:没有特别有效的治疗手段和药物,干细胞治疗:干细胞能促进

15、肌肉再生,为肌肉营养不良损伤的肌肉提供不足的肌营养不良蛋白。 有效率90%以上,干细胞临床应用,49,干细胞临床应用,中国患者,双胞胎兄弟,10岁治疗前平卧时,不能起床,不能站立,不能走路,四肢肌力3级,体重分别以17,19公斤进行4次干细胞治疗后,将头从床上抬起可以独立站立,步行20米左右,四肢肌力4级,食欲增强的体重分别增加3公斤,干细胞临床应用,糖尿病足,干细胞治疗:干细胞移植技术明显促进缺血部位新生血管形成,改善局部供血,有效缓解症状,溃疡迅速愈合,降低切断和障碍率。 正常治疗:以控制血糖为基础,无完全治愈的方法,截肢率高。 但是,患者大多数年龄大,手术创伤面大,伤口难以愈合,容易感染

16、和复发,且切断后2年内死亡率超过51%,内侧肢体切断率超过50%,5年内死亡率超过80%,因此通常的治疗风险高。 干细胞临床应用,51,干细胞临床应用,中国患者,男性,68岁,糖尿病18年,左脚大拇指塌陷,发黑3个月入院时左脚红肿,左脚手指塌陷,发黑,局部有脓性渗出液,清创后第一指、跖骨露出,创面深至足底,后方深度44 伴慢性支气管炎、糖尿病肾病等行干细胞移植术和大趾切除、缝合术,2月后完全愈合,a、b、c、术前、术后、干细胞移植前后的血管造影、干细胞临床应用、干细胞临床应用、小脑萎缩、海口晚报网,57岁的袁某是北京市文物研究所的考古学家,2004年1月开始, 发现自己的走路方式出现了不平衡的

17、症状,报告说到2005年末,不能再只提重物上楼了。 “走路的脚找不到正确的地方,脚一动,光鞋就坏了好几双。”他说。 “我们是来试一试的。”妻子孙先生说。 在我院接受了6次干细胞移植治疗后,发生了奇迹。 袁某进行性恶化的小脑萎缩病情得到控制,实现了逆转性恢复。 记者采访袁某时,他已经发现他能流利地和别人说话,能独立走路,写字,上下楼梯不需要别人的帮助。 干细胞临床应用,小脑萎缩,安德烈琼斯,女性,75岁,英国治疗前步行不稳定,夸张的“企鹅式”步行,双脚分离大,脚趾外伸,身体不平衡,不能不经由外力上台阶,感到极度疲惫, 轮椅四次干细胞治疗改善了步行和协调能力,正常步行,步行时两脚之间的间隔变近,脚趾指向前方,疲劳减轻一次可以走30分钟左右,干细胞的临床应用、干细

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