儿童造血干细胞移植.ppt

1、造血干细胞移植治疗小儿白血病的进展，内蒙古医学院07级研究生：侯慧国艳王梅玲王海军，叙述内容，造血干细胞移植，小儿白血病和小儿HSCT，小儿造血干细胞移植治疗白血病的进展，干细胞是具有自我更新和分化潜力的细胞。 有胚胎干细胞和成体干细胞。造血干细胞是体内各种血细胞的唯一来源，主要存在于骨髓、外周血、脐带血中。 造血干细胞(HSCT )是指各种来源的正常造血干细胞在患者接受超量化(放)治疗后，经静脉注射移植到受体中，取代原病理造血干细胞，重建患者的正常造血和免疫功能。 造血干细胞移植、造血干细胞移植的临床种类、造血干细胞移植(HSCT )、外周血干细胞移植(PBSCT )、造血干细胞移植的基本步

2、骤、造血干细胞移植的国内进展、二、适合性不适合一半的移植急速增加。 三、移植预处理方案不断改进，不仅提高了移植的疗效，而且收益人的年龄上限也从岁提高到岁。 儿童白血病、白血病是儿童期最常见的恶性肿瘤，15岁以下儿童的发病率约为(24)/10万，每年约有新发病例，严重危害儿童健康。 特点1、恶性度高，病情发展迅速，多为急性2 .对化学药物治疗敏感，癌细胞易杀死，15000例，HSCT处于儿童白血病治疗的地位，儿童白血病治疗的目标是根治疾病，而不是延长生命。 目前应用强联合化疗方案，国际上急性淋巴细胞白血病(ALL )的EFS:80%，急性非淋巴细胞白血病(ANLL)EFS:40%左右。 国内一级

3、的北京儿童医院、上海儿童医学中心、中山大学附属第二医院等少数治疗中心也达到了国际水平。 因此，联合化疗是目前根治儿童白血病的首选治疗方法。 但仍有200%难治、复发的ALL和高风险ANLL单纯化疗效果欠佳，有效化疗完全缓解后需要HSCT治疗。HSCT在儿童白血病治疗中的地位、急性白血病CR后治疗方法的疗效比较、复发率、中国儿童HSCT的现状、问题： 1、经济问题2、骨髓供体问题3、技术资源分散问题优势：脐血资源的丰富发展方向：确立一些现代化、儿童HSCT的特征、恶性血液病，例如白血病， 恶性淋巴瘤等大部分(7080以上)可通过正规化疗达到治愈，仅20左右多见HSCT遗传性疾病，如遗传性血液病(

4、地中海贫血、范康尼贫血等)、遗传代谢病(如HurlerS目前仅HSCT移植根治移植效果高于成人严重程度低于成人胸腺，免疫重建早期化疗预处理对儿童生长发育、内分泌的影响明显同胞供体和脐血供体多于成人。 儿童白血病致HSCT适应证、高风险型ALL-CR1、中危ALL-CR2； 不含高风险anll(m3、m2b )-Cr 1、M3 /M 2b-CR2； CML-CR1核反应堆。 各种HSCT治疗白血病疗效比较，ASCT与Allo-SCT比较，异种造血干细胞移植比较，异种基因骨髓移植，优点：移植率高，移植物抗宿主病(GVHD )发生率低，是多种恶性和非恶性血液病的缺点：供体源有限，同胞HLA (组织对

5、于没有合适的HLA匹配同胞捐献者的患儿，HLA匹配的非血缘相关自愿捐献者是HSCT的另一选择。异种基因外周血造血干细胞移植(allo-PBSCT )，移植率高，造血重建快，其ANC (绝对中性粒细胞数)和PLT (血小板)恢复平均时间分别为14 d和13 d。 缺点： cGVHD，特别是广泛难治性cGVHD (慢性移植物抗宿主病)的发生率较高。 脐血移植(UCBT )，优点：采集方便，供体无风险，血源感染风险小，HLA适应性不合适和应用简便快捷等优点。 缺点：移植率稍低(约90 )，造血和免疫重建迟缓，早期移植相关死亡率高，GVHD发生率低(尤其是)。 GVHD )但恶性疾病复发率没有增加。

6、脐血移植面临的问题有：1.单胎盘脐血干细胞数有限；2 .容易污染母亲的淋巴细胞，致命的GVHD占3 %；3 .容易发生肿瘤复发；4 .遗传性疾病的发生有很高的危险性；并发症、并发症的防治；BMT感染患者有细菌、真菌、病毒初次感染主要为细菌2 .恢复中期(移植后2、3个月)嗜中性粒细胞恢复，细菌真菌感染得到控制，但肝脾阅珠菌综合征多发，CMV、HBV、VZV感染增多3 .恢复末期(移植3个月后)免疫恢复， 感染危险性降低的感染的预防1 .保护性隔离：空气层流净化室2 .抗微生物药：胃肠局部应用，全身性应用3 .促进免疫恢复：细胞因子如G-CSF、GM-CSF感染的治疗体温高达38度左右，停止输血、输液后23小时仍不退缩。 并发症防治，并发症防治，1 .急性GVHD防治(1)单一免疫抑制剂MTX，CSA (2)联合免疫抑制剂CSA短程MTX (3)TC治疗2 .急性GVHD糖皮质激素激素，ATG， 没有CSA慢性GVHD预防特异性预防方法最有效的cGVHD预防方法是有效预防aGVHD，尽量减轻aGVHD的发病程度，交替应用CSA和糖皮质激素激素，必要时加入CTX、硫氧还蛋白对cGVHD 特别是皮肤型cGVHD有一定疗