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药物经济学,第三章成本效果分析,1,成本-效果分析(cost-effectivenessanalysis,CEA):,同时评价不同卫生保健干预措施(如药物治疗、预防、诊断、康复等)的成本和效果,从而判断各种干预措施优劣的一种经济学分析方法。,2,第一节效果的概述,3,第一节效果的概述,一、定义效果是研究医疗卫生干预措施的最终效果,即该措施是否改善了个体患者或人群的健康结果或健康状况。“效果”:研究药物干预的治疗结果,即该药物是否改善了个体或群体患者的健康结果,何种药物干预措施效果最好,适用于哪些人群。,4,第一节效果的概述,二、分类1、中间指标通常指由于无法直接测量临床结果时,用于间接反映临床结果的观察指标如试验室检测结果、仪器或影像学检测结果(包括血压、血糖、血脂,或其他生理、生化、免疫学等指标,或X线片、CT及MRI检测的结果)2、终点指标临床研究(包括药物经济学研究)通常优先采用终点指标(endpoint)。临床常用终点指标包括治愈率、死亡率、伤残率、获得的生命年等。,5,第一节效果的概述,3、其他指标其他如症状(胸痛、心绞痛分级等主观指标)、躯体功能(心功能分级、运动耐量等客观指标等,有时也是临床研究可供选择的指标)。,6,第一节效果的概述,三、效果指标应用中的注意事项1、效果与效用、效益效果:研究药物干预措施的最终效果,即该措施是否改善了个体患者或人群的健康结果或健康状况。效用:经济学及心理学上的概念,指对一种特殊结果的选择和偏好。效益:药物干预措施的价值,通过消费者意愿支付可以测量。,7,第一节效果的概述,2、效果与功效的区别功效(也叫效能):指一种药物在严格条件控制下的表现,即根据严格设计(包括对受试者严格的纳入排除标准筛选、严格的试验控制、严密的结果测量等),由研究经验丰富的临床医师管理,所得到的结果表现是一种理想化状态;因此,也可能影响研究结果的外推性。,8,第一节效果的概述,3、“硬指标”与“软指标”的区别与联系理想的指标应具备以下特征:相关性;可定量;有效性;客观;可靠;敏感;特异;精确。“硬指标”:对上述特征符合程度较高,往往能较为客观地测量,受主观因素和测量偏倚影响较小。“软指标”:对上述特征符合程度较低,且易受主观因素影响,如某些症状或情绪指标(疼痛、焦虑等)。,9,第一节效果的概述,4、临床研究结果指标与经济学结果指标的区别与联系5、谨慎使用中间指标,10,第二节效果的测量,11,第二节效果的测量,一、效果的测量1、结果测量工作必须满足需求2、定义测量的内容3、关注结果资料的来源4、要考虑结果信息的使用者5、明确研究目标6、采用何种测量工具7、健康结果的测量和评价易受主观因素影响8、要考虑患者的期望、价值观和选择9、效果的贴现及贴现率,12,第二节效果的测量,二、资料收集患者接受的资料患者一般情况患者的治疗反应研究者的评定结果等,13,第二节效果的测量,三、效果研究的常用研究设计及证据强度1、结果研究的证据级别一级、二级、三级、四级、五级2、结果研究常用研究设计的优缺点,14,第三节成本-效果分析方法与应用,15,第三节成本-效果分析方法与应用,一、成本-效果分析方法1、成本-效果比(costeffectiveness,C/E)每单位效果消耗的成本,如每诞生一个生命年、每挽回一例死亡、每改变一个结果单位所消耗的成本。成本效果比值越小越有效。例如:抗血小板药物预防脑卒中的成本效果分析,16,第三节成本-效果分析方法与应用,2、增量成本效果比(C/E)按增量成本除以增量健康产出,即每获得一个增加的效果所消耗的增量成本(增量比)。,17,第三节成本-效果分析方法与应用,抗血小板药物预防脑卒中的成本效果分析:,18,第三节成本-效果分析方法与应用,二、成本-效果分析的评价与应用1、真实性评价是否提出一个恰当和具体的定义?是否全面描述了所要比较的方案,包括比较方案实施的时间、地点、对象、方法等,是否有重要的方案遗漏?是否需要考虑空白对照?是否证实了干预措施的效果?成本和结果的识别与测量是否恰当?对方案的成本和结果时是否做了增量分析?估计成本和结果时是否考虑到不确定性?给出的研究结果和讨论是否包含了研究结果使用者所关心的所有问题?,19,第三节成本-效果分析方法与应用,2、重要性评价证据的临床重要性增量成本效果是多少?各亚组的增量成本效果有无不同?不确定因素对研究结果影响的大小?3、适用性评价实际临床治疗的患者情况是否与寻找研究证据中的患者情况相似?这项治疗能否用于实际的患者?所选治疗措施的利弊和成本如何?要考虑患者的选择4、后效评价,不断改进,20,第三节成本-效果分析方法与应用,二、成本-效果分析的评价与应用1、真实性评价是否提出一个恰当和具体的定义?是否全面描述了所要比较的方案,包括比较方案实施的时间、地点、对象、方法等,是否有重要的方案遗漏?是否需要考虑空白对照?是否证实了干预措施的效果?成本和结果的识别与测量是否恰当?对方案的成本和结果时是否做了增量分析?估计成本和结果时是否考虑到不确定性?给出的研究结果和讨论是否包含了研究结果使用者所关心的所有问题?,21,第四节案例分析,22,第四节案例分析,骨质疏松治疗的成本-效果分析步骤一、确定成本,23,第四节案例分析,24,第四节案例分析,步骤二、效果比较,25,第四节案例分析,步骤三、4种方案比较的成本-效果分析,26,第四节案例分析,综上,每获得1个单位效果,4种方案所需成本分别为9.81元、16.84元、28.62元、23.48元。结果表明,方案A不但成本较低,而且效果较好,因而方案A是4种方案中较经济、合理的治疗方案。敏感度分
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