最重要的新药：肿瘤病学的突破

1、2019 年最重要的新药：肿瘤病学的突破今年是一个平局。自 2019 年以来，我就在评选每年度获批的最重要新药。其 中的竞争一直非常激烈，但今年有两种新药不分伯仲，以至 于我认为挑谁来当最终的赢家都是不公平的。它们分别是来 自默克公司(Merck)的Keytruda，以及来自百时美施贵宝 公司( Bristol-MyersSquibb )的 Opdivo 。 不要纠结于它们繁琐的药名，这两种新药代表着肿瘤病学的 突破：解锁免疫系统，使之成为攻击肿瘤细胞的武器。这些 药物能够阻断白细胞表面的“程序性细胞死亡受体”，而癌 细胞常常利用这种受体来阻止白细胞攻击自己。在其他治疗手段均告失败的黑色素瘤患

2、者身上，有 20%-40% 的人在接受上述药物治疗后肿瘤出现收缩。而在这部分患者 当中又有 5%-10%的人，其肿瘤收缩持续了 6 个月以上的时间。未来潜力 不过，这些药物的真正潜力还是在于它们在治疗黑色素瘤乃 至未来治疗其他癌症的方向上行动得更早。 Keytruda 在 9 月 份首先获批， Opdivo 则在三个月后获批。不过，百时美施贵 宝公司在完成 Opdivo 的试验研究方面远远领先于其他治疗 黑色素瘤的药物。投资银行的一些分析师称，这一点可能让 该公司拥有了某种优势。不管怎样，未来几年这两种药物的销售额预计将达到 30 亿美元。 在接下来的一年中，我们应该能够听到更多关于使用这两种

3、 新药治疗非小细胞肺癌的消息。百时美施贵宝公司使用 Opdivo 治疗这种疾病的临床试验将受到密切关注， 在其他癌 症的应用研究也正在进行当中。像罗氏(Roche)和阿斯利康( AstraZeneca )那样的公司，他们也在各自研发类似的 药物。除此之外，还有其他一些治疗方法利用了免疫系统， 它们也让医生和研究人员备受鼓舞。新药增多根据美国食品药物局(FDA公开的数据，该局在 2019 年批准了 41 种新药，数量是自 2019 年以来最多的。这个数 字是 2019 年获批新药的两倍还多，那一年的医药行业似乎 正处于持续多年的“旱期”。获批新药数量庞大对制药企业来说是个好兆头，其中也包括 那些

4、发明和研制多种药物的小型生物技术公司。 2019 年，纽 约证券交易所的 ARCA医药指数(ARCAPharmaceuticallndex ) 上涨了 15%，纳斯达克的安硕生物科技指数( iSharesBiotechnologyindex )上涨了 35%，而同期标准普 尔500指数(S500)仅上涨13%2019 年获批的新药还包括：来自吉利德科学公司( GileadSciences )的 Harvoni ，这种治疗丙肝的特效药一 天只需服用一片，为该领域首创；来自雅培生命公司（ AbbVie ）的 ViekiraPak ，这也是一种治疗丙肝的竞品药物， 一天需服用四片。 Sovaldi

5、（通用名：索非布韦）是 Harvoni 的主要成分之一， 它本身即当选 2019 年最重要的新药。 2019 年其他重要的获批新药还有：治疗革兰氏阴性菌的新抗生素 Zerbaxa ；治疗特发性肺纤维化的 Esbriet ；以及安进公司（Amgen出品的Blincyto ，这是一种治疗 B淋巴母细胞淋 巴瘤的药物。高昂成本 所有这些创新都具有高昂的成本。尽管制药企业的生产效率 得到提升， 但他们也面临着研发费用不断攀升的局面。 不过， 制药企业同样展示出惊人的定价能力， 将药物成本抬高到 10 年前无法想象的高水平。Keytrud 和 Opdivo 都需要每位患者每年花费 15 万美元。由 于这两种药物是如此相似，一些分析师在猜测它们会不会出 现类似于丙肝治疗药物的那种局面。吉利德给 Harvoni 制定 的价格是每人每年 9.5 万美元， 雅培生命给竞品 ViekiraPak 定下的价格则是 8.3 万美元，并没有低很多。