药物临床试验方案撰写流程

1、 临床试验方案是叙述药物临床试验的背景、 理论基础和目的，试验设计、方法和组织，包括 统计学分析、试验执行和完成条件的书面文件， 可以说科学、详尽、清晰的试验方案是保证临床试验取得成功并保证其科学性、可靠性、准确性 的重要依据； 临床试验方案涉及四个方面的设计，即医学设计、 伦理设计、统计设计、试验管理设计。临床试验 方案的主要内容包括试验背景、试验药品的开发过 程的介绍、开展本项临床试验研究的理论基础、试 验目的、试验设计、试验方法（包括统计学考虑）、 试验组织、执行和完成的条件、不良事件的监查、 试验进度及总结要求。 国外国外申办者制定申办者制定伦理委员会伦理委员会审核同意审核同意研究者实

2、施研究者实施国内国内研究者研究者+申申办者办者伦理委员会伦理委员会实施实施商定签字审批 确定临床试验的目的 认真学习药物临床批件 仔细阅读临床前研究资料 查阅国内外相关的参考资料 完成试验方案的摘要 选择重要的疗效指标 样本量的核算 临床试验的目的是很明确的，而且是 整个临床试验的核心；应考虑到试验的科学性，以及执行起来的合 理性；在设计方案时，应避免 设计一个过于复杂的试验，不要希望通过一个试验 达到多个不同的目的； 从试验开始到试验结束， 方案目的都只有一个，不能随便更改，这就要求方 案制订者在试验的初始阶段必须考虑周全，谨慎制订。 临床批件是临床试 验获得国家食品药品监督管理部门的许可的

3、批文， 在撰写临床试验方案前，仔细阅读临床批件是第一 个关键的步骤。一般临床批件中会指出对该新药临 床研究要求的要点，如临床研究的适应病、症或证， 对照药物的选取，以及临床研究应采取的试验方法等。 方案正式撰 写前要仔细阅读临床研究申办者提供的临床前研究资料，明确该试验药品的处方组成和功能主治范围、 药效药理实验情况、毒理实验结果，以便在制定临 床试验方案时作为重点参考资料。 方案撰写者除 了要具备丰富的医学和药学专业知识外，还应具 备获取信息的能力。当方案撰写者通过学习临床批件和阅读临床前的研究资料后，对该药物有一 定的了解后，则应查阅国内外的相关参考资料，包括已发表有关疾病或药物的文献，此

4、类药物或 同类药物的试验开展情况，以及相关的法规、指南和指导原则。 完成试验方案的摘要完成试验方案的摘要 方案摘要的主要内容包括 试验目的、试验方法、入排标准、受试者人数、观察指标和统计学分析等。只有当方案摘要得到各方的一致认可后，试验方案设计者才能正式开始撰写。 在设计试验方案时，通常会设定一个主要疗效指标和几个次要疗效指 标，主要疗效指标是能准确反映试验药物有效性 和安全性的指标，次要疗效指标是作为辅助作用的指标。主要疗效指标在统计学意义上是否有明 显差异将会决定一项试验是否成功，后决定一个 新药是否能够上市。次要疗效指标则作为补充、说 明及支持其疗效和安全性。 样本含量的核算是根据研究 的主要目标进行确定，而样本含量的确定主要与 2 个因素有关，即主要指标的性质和研究总体参数的 估计值，主要指标的性质关键在于定性指标还是定 量指标，研究总体参数可以临床前研究资料和预实 验的结果，或者参考相关的文献而得到。确定样本 含量是还需考虑有意义的差值、