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文档简介

一、概述诺贝尔奖评审委员会将诺贝尔生理学或医学奖分别授予两名美国人马里奥·卡佩基、奥利弗·史密斯和一名英国人马丁·埃文斯，以表彰他们在“基因靶向”技术方面突出贡献。诺贝尔生理医学奖专业知识专家讲座第1页二、作者奥利弗-史密斯

马里奥-卡佩奇马丁-埃文斯诺贝尔生理医学奖专业知识专家讲座第2页所谓基因打靶技术，简单说就是人为操纵基因表示，也就是说在基因序列上加入或减去基因技术。经过对基因片断加加减减，到达预期生物形状改变结果。三、定义诺贝尔生理医学奖专业知识专家讲座第3页诺贝尔生理医学奖专业知识专家讲座第4页四、应用①“基因靶向”技术可允许科学家利用胚胎干细胞，灭活或修改小鼠特定基因，使试验鼠体内一些“不活跃”基因失去作用，从而发觉这些基因实际功效，研究这些基因对健康和疾病影响。利用该技术，科学家在小鼠胚胎干细胞中引入特定基因进行修饰，将这些细胞注入小鼠胚胎后，从该胚胎出生小鼠和其它小鼠繁殖后代将产生基因变异。科学家希望借此发觉人类一些疑难杂症在分子水平上发病原因，并最终找到治疗路径。诺贝尔生理医学奖专业知识专家讲座第5页②全世界科学家已经利用该技术先后对小鼠上万个基因进行了准确研究。依据造成人类疾病各种基因缺点，科学家培育了超出500种存在不一样基因变异小鼠，这些变异小鼠对应人类疾病包含心血管疾病、神经病变，糖尿病和癌症等。诺贝尔生理医学奖专业知识专家讲座第6页③确定特定基因性质以及研究它对机体影响。这不论是对了解疾病根源或者是寻找基因治疗靶目标都有重大意义。诺贝尔生理医学奖专业知识专家讲座第7页④用来提供廉价异种移植器官。众所周知，器官起源稀少往往是人体器官移植一大制约原因，而大量廉价异种生物如猪等器官却不能用于人体。这是因为异源生物基因会产生一些能引发人体强烈免疫排斥异源分子，假如能将产生这些异源分子基因消除，那么动物器官将能用于人体疾病治疗，这将为患者带来巨大福音。再就是用于定向改造生物，培育新型生物提供了主要技术支持。由此可见其潜在巨大应用价值。诺贝尔生理医学奖专业知识专家讲座第8页五、小结有了“基因靶向”这一强大武器，人们就能够瞄准某一特定基因，使其失去活性，进而研究该特

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