2025年大学《统计学》专业题库- 统计学在药物研发中的应用

2025年大学《统计学》专业题库——统计学在药物研发中的应用考试时间：______分钟总分：______分姓名：______一、简述随机对照试验在药物研发中的意义和基本要素。二、解释第一类错误和第二类错误的含义，并说明如何控制这两类错误。三、在药物临床试验中，常使用生存分析来评估不同治疗组的生存时间。简述生存分析中生存函数的估计方法和意义。四、某药物研发公司想比较两种不同剂量的药物A和B对某种疾病的治疗效果。假设两组患者的基线特征相似，请设计一个简单的临床试验方案，说明试验设计类型、主要观察指标和数据收集方法。五、在药物疗效评价中，回归分析被广泛应用于分析影响疗效的因素。请简述线性回归模型的基本原理，并说明其在药物研发中的应用场景。六、假设一项药物临床试验收集了关于患者年龄、性别、治疗方案和疗效的数据。请说明如何使用逻辑回归模型分析患者年龄、性别和治疗方案对疗效的影响。七、在药物临床试验的数据分析中，如何处理缺失数据？请简述常用的缺失数据处理方法及其优缺点。八、某药物临床试验的目的是比较药物X和安慰剂对缓解某种症状的效果。试验结束后，收集到以下数据：药物X组有30名患者报告症状缓解，20名患者报告没有缓解；安慰剂组有15名患者报告症状缓解，35名患者报告没有缓解。请使用适当的统计方法检验药物X是否比安慰剂更有效地缓解症状，并说明检验结果的意义。九、生存分析中常用的生存比较方法有哪些？请简述Kaplan-Meier生存曲线和Log-rank检验的基本原理和适用条件。十、在实际的药物研发过程中，如何确保统计分析的质量和可靠性？请从试验设计、数据收集、统计分析方法和结果解释等方面进行阐述。试卷答案一、随机对照试验通过将受试者随机分配到不同治疗组，可以有效控制混杂因素，减少偏倚，从而更客观地评估干预措施（如药物）的效果。基本要素包括：明确的试验目的、研究对象入排标准、随机分配方法、盲法设计（单盲、双盲或开放标签）、明确的干预措施和随访计划、预先设定的主要和次要终点指标、数据收集方法和统计分析计划。二、第一类错误（α错误）是指在原假设为真时，错误地拒绝了原假设，即“虚报阳性”。第二类错误（β错误）是指在原假设为假时，错误地未能拒绝原假设，即“虚报阴性”。控制第一类错误通常通过设定显著性水平（如α=0.05）来实现，控制第二类错误通常通过增加样本量或选择更敏感的检验方法来实现，两者往往存在权衡关系。三、生存函数S(t)表示在时间t之前未发生事件（如死亡）的概率。估计方法主要有Kaplan-Meier估计法（非参数法，基于生存数据的中位生存时间和截尾数据）和参数法（假设生存时间分布，如指数分布、Weibull分布等）。生存函数的意义在于描述生存概率随时间的变化趋势，比较不同组的生存模式。四、试验设计类型可选择随机对照平行组设计。主要观察指标可以是疗效指标（如症状评分改善程度、实验室指标变化等）和安全性指标（如不良事件发生率等）。数据收集方法包括基线资料收集、治疗期间定期随访和终点评估、不良事件记录等。五、线性回归模型用于分析一个连续型因变量与一个或多个自变量之间的线性关系。基本原理是找到一条直线（或超平面），使得所有观测点到该直线的垂直距离之和最小（最小二乘法）。在药物研发中，可应用线性回归分析药物剂量与疗效指标的关系、患者特征（如年龄、体重）对疗效的影响等。六、使用逻辑回归模型分析时，将疗效（如缓解/未缓解）视为二分类因变量，患者年龄、性别和治疗方案视为自变量。模型可以估计每个自变量对疗效的偏效应（回归系数），并判断该效应是否具有统计学意义，从而分析年龄、性别和治疗方案是否独立影响疗效。七、常用的缺失数据处理方法包括：完全随机抽样（仅使用有完整数据的观测）、多重插补（根据现有数据分布模拟缺失值）、热卡法（使用回归等模型预测缺失值）和期望最大化（EM）算法。每种方法的优缺点需根据缺失机制（完全随机、随机、非随机）、数据量和缺失比例等因素综合考虑。八、可以使用卡方检验（Chi-squaredtest）进行检验。比较药物X组和安慰剂组的症状缓解比例是否有显著差异。假设检验的原假设是两组缓解比例相同。根据列联表数据计算卡方统计量，并与临界值比较或计算p值，若p值小于预设显著性水平（如0.05），则拒绝原假设，认为药物X比安慰剂更有效。九、生存比较方法主要有Kaplan-Meier生存曲线比较（图形直观比较）和生存分布检验（统计推断比较）。Log-rank检验是一种非参数检验方法，用于比较两个或多个总体的生存分布是否相同。其基本原理是比较各组在不同时间点的累计风险差异。适用条件包括生存数据包含截尾数据、检验假设各组生存分布的交叉概率为0。十、确保统计分析质量可靠性的措施包括：在试验设计阶段就明确统计分析计