2025年度临床试验综述-创新监管与可持续

版权所有版权所有2025Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。引言：总体试验活动按治疗领域划分的临床试验活动试验活动阶段2024年临床试验启动的主要疾病领域112024年临床试验启动的主要企业申办方19十大最活跃申办方的主要疾病领域分布试验活动地域分布概览按国家和治疗领域划分的临床试验临床试验展望：人工智能、多样性与试验设计作者介绍3│2025年10月版权所有©⃞2025Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。年，多重因素的交织影响促使全球试验启动策略发生转变。影响因素包括：新冠疫情后试验数量的自然回落、骤然升级的以色列-哈马斯冲突、仍在持续的俄乌战争，以及美国新政府推出的全新监管法规。在全球监管层面，对多元化、公平与包容性的要求正持续加强，推动临床试验设计在种族、性别、性别认同及地域代表性等方面不断完善与拓展。此外，在临床试验的受试者招募、数据审阅与共享以及适应性设计环节，人工遵循本系列年度报告的固定体例，本综述系统梳理了2024年度启动的I-III期临床试验，重点从治疗领域、疾病类型、申办方结构与地域分布等维截至2025年6月，Trialtrove共收录并分析了10,503项在2024日历年度披露启动日期的I-III期临床试验（涉及至少一种研究药物），详见表如表1数据显示，2023至2024年间，全球临床试验启动总数增长5.5%，虽低于2022至2023年间9.4%的增幅，但仍呈现稳定扩张态势。从申办方构成来看，制药企业仍是临床研究的主导力量。2024年，由药企发起的临床试验占总量的67%，但年度增长率仅为3.6%，较2023年11%的增幅明显放缓。这一增速回落，在一定程度4│2025年10月版权所有©⃞2025Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。表1：2017-24年I-III期临床试验数量与增长情况试验启动年份20242023202220212020201920182017试验数量10,5039,9599,10410,4109,8197,7657,6066,794同比增长率（%）5.50%9.40%-12.5%6%26%2%药企发起的试验7,0486,8016,1516,6466,5426,2116,1275,684同比增长率（%）3.6%11.0%-7.0%5.3%8.0%12.0%在过去四期《临床试验综述》中，我们持续追踪了COVID-19相关试验的演变动态及其对其他治疗领域的溢出效应。整体来看，相关试验数量在2020年步入下行区间，虽于2021年出现短暂回COVID领域药企发起的临床试验在2023年实现了14%的显著增长；而到本年度，该领域增长趋于COVID-19试验的启动数量持续下降，至2024年已不足100项，标志着由疫情引发的临床研表2：2017-2024年I-III期药企试验启动年份20242023202220212020*2019*2018*2017*药企发起的试验7,0486,8016,1516,6466,5426,2116,1275,684同比增长率（%）3.6%11.0%-7.0%5.3%8.0%12.0%药企发起的试验（排除COVID-19试验）6,9706,6115,8076,0275,7096,202--同比增长率（排除COVID-19试验。%）5.4%14.0%-4.0%5.6%-8.0%N/A--*数据截至2024年8月为拓展研究范围，我们将深入分析治疗领域、疾病类型、申办方和5│2025年10月版权所有©⃞2025Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。各治疗领域的增长呈现不均衡态势，其中肿瘤学、中枢神经系统及自身免疫/炎症性疾病领域如图1所示，肿瘤学领域的试验启动数量持续位居首位，占全部试验启动总量的37.2%，表明其仍是全球临床研究的核心方向。该领域的进展主要得益于免疫治疗、T细胞疗法、抗体偶联药物、双特异性抗体以及放射性药物等方向的持续突破。然而，肿瘤试验的增长率已从2023年的中枢神经系统（CNS）领域在2024年以14.7%的的15.7%，反映出在疼痛、抑郁症及阿尔茨海默病等方向的研发活动持续活跃。根据世界卫生组织数据1，神经系统疾病已成为全球健康损失与残疾的主要原因之一，我们预期该治疗领域在未与此同时，自身免疫/炎症性疾病领域在2024年也实现14.6%的显著增长，占总试验启动量的14.8%。随着细胞疗法，尤其是CAR-T疗法，逐步从肿瘤学扩展至自身免疫疾病领域，其在狼疮、多发性硬化症等适应症中展现出潜在的革命心血管领域试验在2024年以15.6%的增长率位居各治疗领域之首，尽管相比2023年29.7%的高速增长有所放缓，整体发展态势依然稳健，其研发份额占总量的10.3%。该领域的持续潜力，部分源于面向老年人群的新型基因疗法与与此同时，传染病领域试验则因COVID-19相关研究的减少，增长率下降13.6%，排名从第二位回落至第五位。尽管针对抗菌素耐药性的变革性疗法仍是长期关注重点，但在疫情后阶段，该领域整体研究在规划与启动环节仍受到持续影响。此外，泌尿生殖系统疾病的研发活代谢/内分泌领域在2024年继续保持12.5%的总体研发份额，与去年持平。该领域的稳定表现主要得益于GLP-1类药物在肥胖症与2型糖尿病治疗中取得的成功，以及未来改良剂型的持续研发推进。在份额保持稳定的同时，其年增长率从前一年的20.4%回落至5.6%，呈现出更为温和的增长态势。预计未来该治疗领域的竞眼科治疗领域在2024年研发规模整体保持稳定，但增长较为温和，全年仅实现0.5%的微幅6│2025年10月版权所有©⃞2025Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。图1：2023-24年按治疗领域划分的I-III期临床试验启动情况27│2025年10月版权所有©⃞2025Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。值得注意的是，在药企发起的临床试验中（图3），肿瘤学领域虽仍保持领先地位，但其研发份额同比下降4.9个百分点，当前占比为自身免疫/炎症领域位列第二，占研发总量的17.3%；中枢神经系统领域紧随其后，占比图3：2023-24年度按治疗领域划分的药企发起的I-III期临床试验启动分布8│2025年10月版权所有©⃞2025Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。图4呈现了2023-24年度各治疗领域药企发起的试疫/炎症（18.9%）、中枢神经系统（13.5%）与心血管领域（12.8%）增幅最为显著。在自身免疫/炎症领域，CAR-T细胞疗法于肿瘤学中积累的成功经验正逐步转化应用于自身免疫疾病，为该领域拓展了新的研发方向。心血管领域的强劲增长，则主要受益于人口老龄化所带来的疾病负担加重，以及临床策略向预防性治疗的持续倾此外，以英克西兰（乐可维）为代表的RNA新型靶向疗法潜力显著。它们直指疾病的生物学病因，有望实现根本性治疗，而非停留于症状控制。降幅最为显著的是肿瘤领域（-4.9%）图4：2022-2024年药企发起的试验增长率9│2025年10月版权所有©⃞2025Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。整体上，2024年各阶段临床试验管线保持健康发展，I期、II期与III期试验数量均实现增长。图5以标准化视图呈现了各阶段试验在年度总量中的占比分布。从占比来看，I期试验年度间变化轻微，可能反映早期研发管线活跃度趋于平稳。然而，II期试验数量显著提升14.3%，III期试验亦表明已有相当数量的候选药物成功跨越早期研发阶段，进入关键临床验证期。正如IanLloyd在《2025年制药研发年度回顾》中所指出：“更多药物进入III期阶段，预期将延续近十年来我们目睹的新药上市浪潮，这无疑是一个积10│2025年10月版权所有©⃞2025Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。根据各研发阶段中治疗领域的分布情况（图6），可见多数治疗领域在I期与III期试验的构成上相对均衡。值得注意的是，中枢神经系统、感染性疾病、代谢及心血管领域的I期试验数量约为II期的两倍，提示其研发管线整体前移，处于较早探索阶段，但也可能伴随更高的早期损耗风在II期研发活动中，肿瘤学领域最为活跃，占据该阶段试验总量的42%。心血管、泌尿生殖及眼科是仅有的三个从II期到III期试验数量呈11│2025年10月版权所有©⃞2025Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。根据我们对年度临床试验活动主要疾病领域的持域，乳腺癌则由去年第三位上升至第二位。在十另一方面，2型糖尿病的排名从第2位降至第4位。值得关注的是，该疾病在I期试验启动数量上位居第一，高血压和呼吸道感染紧随其后，表明这些疾病领域已有新一代药物进入早期研发阶食管癌于2024年首次进入试验启动数量前十的疾病榜单，从2023年的第12位升至第9位，反映出罕见病领域的药物研发持续取得进展，临床关注度不断提升。与此同时，在胰高血糖素样肽-1（GLP-1）类药物研发热潮的推动下，肥胖症的排名从2023年的第24位大幅跃升至2024年的第10位。正如相关评论所指出的，“诺和诺德的Ozempic®/Wegovy®（司美格鲁肽）与礼来的Mounjaro®（替尔泊肽）显然正推动抗肥胖药物的研发热潮。”3在III期研发阶段，主要疾病的排名在2024年出现一定变化。非小细胞肺癌由2023年的II期阶段成功推进，在本年度位列第一；呼吸道感染位居第二，乳腺癌与疼痛（伤害性）并列第三。相比之下，2023年排名首位的2型糖尿病在2024年下滑至第四位。值得关注的是，该疾病在I期临床试验中启动项目数量仍居首位，显示出针对新疗法与改良剂型的早期研发投入随着新冠疫情的结束，新冠肺炎未进入2024年整体十大疾病试验启动榜单；胰腺癌本年同样图7：2024年I-III期临床试验启动数量前十的疾病领域12│2025年10月版权所有©⃞2025Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。疾病试验数量排名（2023年排名）非小细胞肺癌589乳腺癌4582(3)呼吸道感染4183(4)2型糖尿病4134(2)结直肠癌363非霍奇金淋巴瘤3486(6)高血压3297(8)疼痛（伤害性）2998(10)食管癌2969(12)肥胖265在药企发起的试验中，胰腺癌位列第10位，血脂表4：2024年药企发起的疾病试验领域前十名及其与疾病试验数量排名（2023年排名）非小细胞肺癌4042型糖尿病3622(2)呼吸道感染3373(3)高血压3044(5)乳腺癌287肥胖2226(21)结直肠癌2167(7)血脂异常8(12)非霍奇金淋巴瘤9(6)胰腺癌13│2025年10月版权所有©⃞2025Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。罕见病试验的启动数量在近年呈现值得关注的动态趋势。根据Trialtrove的分类标准，罕见病定义为在欧盟患病率低于1/2000，或在美国患病人数该领域试验启动数量于2021年达到峰值后曾出现30%。Norstella在《罕见病药物开发破局之道》报告中指出：“人工智能与数据共享平台正在加速药物发现进程，并有效降低罕见病研发中的不确定性。”4与此同时，美国食品药品监督管理局与欧洲药品管理局正积极推动真实世界证据在审评中的应用，使得更多罕见病药物能够基于较小2024年，美国食品药品监督管理局（FDA）成立2025年，该机构召开了首届“罕见病创新、科学与探索”系列会议，重点探讨罕见病药物研2024年，美国FDA批准的新药中有52%用于治疗罕见病。5与之呼应的是，我们的《2025年制药研发报告》显示，罕见病在研药物已达7,721种，同比增长7.4%，以整个研发管线角度从31.5%提升至32.3%（接近三分之一）。3中国国家自然科学基金委员会已启动罕见病研究专项资助计划，科技部亦批准成立“复杂与一项值得关注的数据：罕见病试验的资金来源14│2025年10月版权所有©⃞2025Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。15│2025年10月版权所有©⃞2025Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。胰腺癌由第二位降至第三，头颈癌与急性髓系白血病（AML）进入前五。而肝癌因2024年疾病2024年试验2023年试验非霍奇金淋巴瘤348354食管癌296247胰腺癌259271头颈癌237257急性髓系白血病211卵巢癌210肝癌228神经内分泌癌胆管癌多发性骨髓瘤16│2025年10月版权所有©⃞2025Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。观察表6所示的非肿瘤罕见病适应症，该领域研发管线呈现更高多样性，疾病间竞争也更为显著。肌萎缩侧索硬化（ALS）试验启动数量居首，较2023年增长超过一倍，但仍不足肿瘤领域排名第十的适应症——多发性骨髓瘤试验数量的一半。硬皮病表现尤为突出，从2023年的第10位去年位居首位的免疫性血小板减少症（ITP）在2024年下降至第8位，降幅达27%。重症肌无力和结节性痒疹为本年度新晋上榜疾病。而去年分别位列第6和第8的地中海贫血与镰状细疾病2024年试验2023年试验肌萎缩侧索硬化6028硬皮病44结核病4143肺动脉高压3839囊性纤维化3622肌营养不良症3624皮肌炎/多发性肌炎35免疫性血小板减少症3345重症肌无力30结节性痒疹27817│2025年10月版权所有©⃞2025Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。18│2025年10月版权所有©⃞2025Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。阿斯利康在罕见病试验申办方面取得领先地位，取代了2023年排名首位的罗氏（图10）。中国公随着中国对罕见病领域的持续重视，石药集团首次进入榜单即位列第五，中国生物制药则由第七位升至第九位，继续稳居前十。本年度，席，其中四川百利天恒药业与罗氏并列第十。这一格局变化使得赛诺菲随之被挤出前十，排19│2025年10月版权所有©⃞2025Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。表7显示了2024年临床试验启动数量排名前十位的企业申办方。最显著的变化是去年排名第五的江苏恒瑞在2024年跃居第一，取代了阿斯利康的榜首位置。据《2025年制药研发回顾》记载，江苏恒瑞医药的研发管线规模增长了19.1另一方面，此前与默沙东并列第三的罗氏今年跌出前十，以54项试验位列第12名。同样跌出榜单的还包括原排名第六、现居第13的百时美施贵宝，以及原排名第九、现居第16的诺华。前十位申办方共贡献了2024年全部企业资助试验启动数量的12%，其中大多数试验（55%）2024年排名（2023年）2024年试验数（2023江苏恒瑞医药132(120)阿斯利康2(1)127(139)默沙东3(3)101(126)中国生物制药4(8)94(85)礼来75(95)辉瑞6(2)74(128)石药集团7(14)65(56)强生8(10)62(66)葛兰素史克9(12)59(64)勃林格殷格翰58(49)I-III期试验在这些申办方中的分布显示，阿斯利康开展的后期试验数量最多，达38项；江苏恒瑞与强生紧随其后，均为25项（图11）。默沙东的I期试验数量居首，达58项，显示其在新候选药物及新疾病领域开发方面的积极投入。中国生物制药以57项I期试验位列第二，阿斯利康以46项值得关注的是，尽管2024年企业申办的临床试验总量增长3.6%，前十大申办方的试验启动数量却从1,057项降至847项，降幅接近20%。其试验量占全部企业资助试验的12%，表明中小型制药及生物技术公司贡献了其余88%的研发活动。分阶段来看，I期试验数量微增5%，但II期和III期试验数量分别锐减47%和16%。这一数据分布，表明研发管线在从早期向中后期20│2025年10月版权所有©⃞2025Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。21│2025年10月版权所有©⃞2025Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。在考察前十强企业申办方的疾病聚焦领域时，我们对比了其各自研究的主要疾病方向。表8列出了各申办方在2023年与2024年均位列前三的疾病类型。数据显示，疾病数量从2023年的16种增至2024年的20种，新增疾病包括哮喘、黑色素瘤及延续性成为该群体的关键特征——十家企业中有六家保持其核心疾病领域不变。其中，位居首位的江苏恒瑞持续深耕2型糖尿病领域，并同步拓展肥胖症布局。礼来公司同样持续专注于肥胖症，并将2型糖尿病作为其次要聚焦方向。其研orforglipron，目前正于上述两个适应症中开展试石药集团（乳腺癌）、强生（多发性骨髓瘤）、葛兰素史克（HIV）及勃林格殷格翰（肺纤维化）同样维持了其核心疾病领域不变。十大药企中有六家保持了强劲的肿瘤研发管线，其中非小细胞肺癌或乳腺癌均位列其前三大重点疾病之列。阿斯利康在非小细胞肺癌领域的投入显著增加，临床试验启动数量从2023年的12项大幅提升至2024年的27项，研究范围涵盖当前热门的双特非小细胞肺癌是前十大申办方中最优先布局的疾病领域，其次为肥胖症与呼吸道感染。尽管非小细胞肺癌在2023年与2024年均位居疾病首位，但此前排名第二的乳腺癌在2024年已降至第五位。随着GLP-1类药物广泛应用及下一代疗法持续研发，肥胖症领域的崛起尤为显著，预计其排名有望在2025年进一步上升。新型给药技术、针对共病的复合制剂以及副作用管理默沙东的研发重点呈现多元化，在血脂异常（14项试验）和黑色素瘤（11项试验）方面加强布局，但非小细胞肺癌仍为其核心关注领域中国正大天晴在2023年拥有数量最多的肿瘤临吸道感染（9项试验）、慢性阻塞性肺疾病（6项试验）和哮喘（5项试验）。随着近期完成对LaNovaMedicines的收购，我们预计其肿瘤试验将借助双特异性/三特异性抗体、单克隆抗体及抗体偶联药物等研发管线再度实现显著辉瑞通过其与葛兰素史克、盐野义合资成立的ViiVHealthcare，重点布局HIV领域（14项试验），非小细胞肺癌（12项试验）和呼吸道感染（11项试验）分列其后。值得注意的是，呼吸道感染在去年曾以22项试验位列该公司首22│2025年10月版权所有©⃞2025Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。按试验数量统计的头部疾病领域公司年度#1#2#320242型糖尿病（13）肥胖症（11）非小细胞肺癌、乳腺癌20232型糖尿病（15）乳腺癌（12）前列腺癌（7）阿斯利康2024非小细胞肺癌（27）哮喘(14)乳腺癌、血脂异常(10)2023乳腺癌（14）非小细胞肺癌（12）胆管癌(9)默沙东2024血脂异常（14）非小细胞肺癌（13）黑色素瘤（11）2023非小细胞肺癌（19）肾癌（12）人类免疫缺陷病毒（8）中国生物制药2024呼吸道感染（9）慢性阻塞性肺疾病（6）哮喘(5)2023乳腺癌（7）非小细胞肺癌（6）肝癌（4）礼来2024肥胖症（29）2型糖尿病（10）阿尔茨海默病（8）2023肥胖症（26）2型糖尿病（26）血脂异常（10）辉瑞2024人类免疫缺陷病毒（14）非小细胞肺癌（12）呼吸道感染（11）2023呼吸道感染（22）乳腺癌（19）新冠肺炎（10）石药集团2024乳腺癌（9）非小细胞肺癌（8）结直肠癌(7)2023乳腺癌（8）非霍奇金淋巴瘤（5）胃食管反流病（4）强生2024多发性骨髓瘤(10)前列腺癌、银屑病(7)非小细胞肺癌、抑郁症、克罗恩病(6)2023多发性骨髓瘤(13)非小细胞肺癌，前列腺癌（7）银屑病（5）葛兰素史克2024人类免疫缺陷病毒（16）呼吸道感染（14）呼吸道疫苗（11）2023人类免疫缺陷病毒（14）呼吸道感染（7）哮喘、卵巢癌(4)勃林格殷格翰2024肺纤维化(11)肥胖症（10）非酒精性脂肪性肝病2023肺纤维化(8)肥胖症（7）多种疾病*(3)*急性冠脉综合征；神经内分泌肿瘤；精神分裂症；阿尔茨海默病；NSCLC=非小细胞肺癌NHL=非霍奇金淋巴瘤23│2025年10月版权所有©⃞2025Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。接下来我们将对临床试验启动的地域分布情况进行分析。过去数年的数据显示，亚洲（尤其是中国）已成为临床试验的重要策源地，其次为美洲地区（包括美国）；今年这一趋势依然延续。如图12所示，2021年COVID-19相关临床试验达到峰值，当时亚洲与美洲在试验启动数量上较为接近。随着2023年亚洲地区出现爆发式增长，该地有地区均实现增长，尽管部分区域增幅有限。其中，西欧、澳大利亚/大洋洲和南美洲的增24│2025年10月版权所有©⃞2025Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。根据图13的国家细分数据，中国以单一国家体量主导了亚洲地区的试验启动，占该区域总量的80%以上。在监管改革推动下，中国临床试验活动在2024年实现10%的增长，其中I期研发为主要驱动力——在全年5,075项试验启动中，I期试验需要说明的是，各国对I期临床试验的报告要求存在差异。例如，根据美国FDAAA801条款，I期试验不适用强制性报告规定，因其研究产品已美国目前报告的I期临床试验仅963项，数量远低于中国。这一差距主要源于报告范围的差异。若全面报告，两国的实际数量可能更为接欧洲主要国家（西班牙、德国、法国、意大利、英国）及日本的研发活动集中于III期阶段，而澳大利亚则专注于I期临床试验。澳大25│2025年10月版权所有©⃞2025Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。受近年频发的地缘政治冲突影响，我们针对相关国家的研究环境开展了评估。以色列-哈马斯冲突及持续的乌克兰-俄罗斯战争，已对上述地区及周边国家（包括波兰、匈牙利、捷克、伊朗、土耳其和格鲁吉亚）的临床研究活动产生实质性目前大多数受影响国家的研究活动已呈现复苏态势，但尚未恢复至2021年水平。俄罗斯是其中唯一持续呈现负增长的国家，其试验数量下降幅度从增长率来看，乌克兰在2024年的试验启动数量较2023年增幅最大，达到369%；捷克共和国紧随其后，增幅为43%。就试验总量而言，波兰的反弹最为显著，2024年共启动442项试验，较2023年增加95项。这些国家的复苏态势为全球医药研发前景及未来救命药物的可及性提供了积极信号。然而展望2025年，地缘政治紧张局势仍可能通过供应链中断、新贸易壁垒、关税政策及潜在患者流失等途径，持续对临床研究造成干扰。此类因素可能影响药品关键材料的获取，进而重塑未来临床试验的整体国国20232023-24年变化百分比26│2025年10月版权所有©⃞2025Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。根据2024年主要国家在治疗领域的研发布局（表9），中国在所有领域均处于领先地位，美国紧随其后，但在泌尿生殖系统与眼科领域除外。总体来看，前十名国家的排名与2023年相比保持稳肿瘤学仍是试验数量最多的领域，其中83%的试验集中在中国（51%）和美国（32%）。韩国从去年第八位降至第十，澳大利亚由第三位降至第在自身免疫/炎症领域，日本继2023年位列第八后跌出前十，意大利首次以第十名进入该领域榜同样，在中枢神经领域，原排名第九的日本也未进入2024年榜单，意大利今年以第九位入围。印度从中枢神经领域的第三位跌至第八，而澳大利亚在该领域的试验启动数增长50%，从第八跃升至第四，主要研究聚焦于癫痫、阿尔茨海默病及在传染病领域，随着新冠疫情后研发活动逐步常态化，2024年国家排名总体保持稳定。除中国外，多数国家的试验数量呈现微幅增长，中心血管治疗领域方面，加拿大与意大利的排名显著上升，分别由第7位升至第3位、第11位进入第8位。与去年相比，日本未能进入该领域代谢/内分泌领域在GLP-1类药物针对肥胖症与2型糖尿病的研发推动下，伴随整体代谢治疗领域的复苏，前十名国家中有半数实现试验数量增长。中国增幅最为突出，2024年试验启动数量增加107项。该领域领先国家名单未变，但德国（从第七升至第四）、西班牙（从第十升至第六）、加拿大（从第五降至第十）及韩27│2025年10月版权所有©⃞2025Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。785(1)785(1)635(1)美国379(2)383(2)德国165(3)140(4)英国151(4)147(3)西班牙146(5)137(6)加拿大140(6)140(4)波兰138(7)124(7)澳大利亚137(8)116(9)法国135(9)115(10)意大利131(10)94(11)2,008(1)1,804(1)美国1,257(2)1,221(2)西班牙331(3)255(4)法国302(4)230(5)澳大利亚259(5)258(3)意大利255(6)195(7)德国250(7)185(9)238(8)214(6)英国224(9)169(10)韩国209(10)190(8)642(1)551(1)美国172(2)149(2)加拿大68(3)46(7)英国64(4)49(3)德国53(5)47(4)西班牙52(6)47(4)澳大利亚49(7)43(9)意大利44(8)41(11)法国41(9)42(10)韩国38(10)43(8)672(1)565(1)美国282(2)284(2)印度106(3)91(3)德国80(4)64(7)澳大利亚74(5)58(9)西班牙61(6)55(10)60(7)72(6)英国60(7)63(8)韩国59(9)81(4)加拿大56(10)74(5)5,075(1)4,618(1)美国2,758(2)2,709(2)西班牙728(3)596(3)澳大利亚668(4)573(4)德国665(5)570(5)英国651(6)540(6)法国638(7)533(7)加拿大587(8)523(8)意大利587(8)502(9)567(10)428(10)641(1)569(1)美国480(2)413(2)英国102(3)75(4)澳大利亚99(4)66(8)西班牙96(5)70(5)加拿大91(6)70(5)德国91(6)69(7)印度90(8)86(3)意大利81(9)43(12)法国78(10)58(10)28│2025年10月版权所有©⃞2025Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。111(1)133(1)伊朗美国印度丹麦6(5)N/A6(5)西班牙6(5)7(7)澳大利亚5(8)2(20)埃及5(8)加拿大4(10)3(15)美国76(1)89(1)53(2)59(2)英国24(3)8(10)21(4)德国20(5)西班牙20(5)意大利6(12)澳大利亚波兰5(19)印度13(10)434(1)469(1)美国302(2)264(2)澳大利亚90(3)52(4)70(4)56(3)印度69(5)52(4)英国67(6)52(4)加拿大50(7)46(7)南非49(8)45(8)西班牙49(9)44(9)法国47(10)38(10)29│2025年10月版权所有©⃞2025Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。计全球药物研发的未来格局正受到技术演进、人口结构变迁与持续演进的监管政策共同重塑。与此同时，新型复杂疗法的涌现，可能推动临床试验模式从传统的随机对照设计，逐步转向更侧重于以人工智能与机器学习为代表的技术驱动因素，有望显著缩短研发周期并改善患者临床结局。此外，数字健康工具与可穿戴设备及远程监测技术的融合，将进一步拓展真实世界数据（RWD）根据《InVivo》文章《通过数字创新与人工实现规模化精准医疗》所述，人工智能与机器学习已成为临床研究的重要催化剂——2024年已公与此同时，尽管人工智能技术有望推动临床试验更加高效和包容，但美国FDA、欧盟EMA国家药品监督管理局（NMPA）在患者多样性要求与人工智能应用方面的监管标准尚不统一，这可能短期内对全球试验的协调推进及审批效率形成阻碍。在此背景下，对去中心化及混合试验设计的依赖程度逐步提升，此类模式或有助于拓展试验覆盖的地域与社会经济层面，促进更广泛的随机对照试验主要针对大规模异质性人群设物标志物或遗传特征的新型基因/细胞疗法及靶向药物，仅能在具备相应特征的患者人群中进行评估。由于每位患者接受的均为定制化生物制品，实施大规模随机对照试验面临显著挑战。在此背景下，采用历史对照的小型单臂试验，以及基于登记库与医院记录所收集的真实世界证据，正逐步为相关研发提供支持，并有助于开展长期有效性与安全性评估。此外，针对罕见病与孤儿适应症的疗法，也越来越多地对比2023至2024年临床试验的现代化进程，可见去中心化临床试验、创新设计方法及人工智能技术正得到稳步应用。2023年采用此类现代根据表10显示，采用去中心化临床试验设计的前三大治疗领域分别为中枢神经系统（占DCT试验总量的33%）、变态反应/免疫学（20%）及代谢领域（17%）。去年占比达22%的感染性疾病领域未进入前三。从申办方类型看，（52%）在此类设计上的采用程度基本相当。地域分布方面，北美（美国与加拿大）应用最为普遍，中国位列第三。与2023年情况相似，II期试验最常采用该设计，但III期试验中的使30│2025年10月版权所有©⃞2025Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。创新设计方法正逐渐成为临床试验的主流选项，具体包括适应性设计、篮式设计、伞式设计以及使用合成或历史对照组等。肿瘤领域再次引领该趋势，占据创新设计试验总量的70%。从申办方来看，企业同样在创新设计中占主导地位，约70%的试验包含至少一项此类设计要素。地域分布方面，与2023年情况相似，美国在该领域保持2024年启动的人工智能应用试验同样高度集中于肿瘤领域（占比68%）。从申办类型看，企业发起的试验数量最多，但仅领先学术机构发起的试验一项；政府赞助在此类别中位列第三。北美地区在人工智能试验中占据主导（占），期临床试验在整合人工智能要素方面表现最为表10：采用现代试验设计要素的I-III期临床试验，2024年*试验总数去中心化临床试验232创新设计324人工智能389476III*上述试验设计基于Trialtrove试验记录中的文本检索31│2025年10月版权所有©⃞2025Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。2024年临床试验启动数量的持续增长，表明始于2023年的行业复苏态势已得到进一步巩固。创新试验设计与人工智能/机器学习技术的深入应用，预计将在未来数年推动更强劲的行业增长。与此同时，针对罕见病的高度专业化、高价值疗法——即小众药物的研发转型已形成明确趋势。随着相关临床试验政策的逐步放宽，该发展轨迹有望持续延伸。此外，具备预防功能并能延长健康寿命的药物，预计将伴随人口老龄化进程而实然而，地缘政治风