再生医学基因治疗技术支持岗位考试试卷及答案

再生医学基因治疗技术支持岗位考试试卷及答案一、单项选择题（每题2分，共20分）1.以下哪种基因载体常用于基因治疗？A.脂质体B.红细胞C.线粒体D.溶酶体2.CRISPR/Cas9系统的作用是？A.基因敲除B.基因表达上调C.蛋白质降解D.细胞增殖3.逆转录病毒载体的特点是？A.容量大B.整合随机C.免疫原性高D.不稳定4.基因治疗的主要靶点是？A.蛋白质B.多糖C.基因D.脂类5.以下哪种细胞不适合作为基因治疗的靶细胞？A.造血干细胞B.心肌细胞C.成熟红细胞D.成纤维细胞6.基因编辑技术不包括？A.ZFNB.TALENC.RNAiD.CRISPR/Cas97.腺病毒载体的优点是？A.可整合到宿主基因组B.无免疫原性C.感染效率高D.容量无限8.基因治疗临床试验首先针对的疾病是？A.癌症B.遗传性疾病C.心血管疾病D.感染性疾病9.以下哪个是体内基因治疗的特点？A.操作简单B.安全性高C.效果易控制D.适用范围窄10.用于基因治疗的目的基因来源不包括？A.天然基因B.人工合成基因C.病毒基因D.细胞代谢产物二、多项选择题（每题2分，共20分）1.基因治疗常用的载体有（）A.腺病毒载体B.逆转录病毒载体C.慢病毒载体D.脂质体载体2.基因治疗的策略包括（）A.基因替代B.基因修正C.基因沉默D.基因增强3.以下属于基因编辑技术的有（）A.ZFNB.TALENC.CRISPR/Cas9D.RNA干扰4.选择基因治疗靶细胞的原则有（）A.易于获取B.可增殖C.寿命长D.易受载体感染5.基因治疗面临的挑战有（）A.载体安全性B.免疫反应C.长期效果评估D.伦理问题6.腺相关病毒载体的优点有（）A.无致病性B.免疫原性低C.可定点整合D.感染范围广7.基因治疗可应用于治疗（）A.遗传性疾病B.恶性肿瘤C.自身免疫性疾病D.心血管疾病8.体内基因治疗的给药途径包括（）A.静脉注射B.肌肉注射C.局部注射D.口服给药9.基因治疗中目的基因的选择依据是（）A.与疾病相关B.可操作C.有治疗潜力D.来源广泛10.影响基因治疗效果的因素有（）A.载体性能B.目的基因表达水平C.靶细胞状态D.患者个体差异三、判断题（每题2分，共20分）1.基因治疗只能用于治疗遗传性疾病。（）2.所有基因载体都能将目的基因整合到宿主基因组。（）3.CRISPR/Cas9系统可以精确地对基因进行编辑。（）4.体外基因治疗比体内基因治疗更安全有效。（）5.基因治疗的载体都没有免疫原性。（）6.基因增强策略是增加目的基因的表达量。（）7.脂质体载体是一种病毒载体。（）8.基因治疗临床试验不需要经过伦理审查。（）9.造血干细胞是基因治疗常用的靶细胞之一。（）10.目的基因可以直接导入靶细胞进行基因治疗。（）四、简答题（每题5分，共20分）1.简述基因治疗中常用病毒载体的优缺点。答案：常用病毒载体如腺病毒载体，优点是感染效率高、容量较大、不整合到宿主基因组；缺点是免疫原性强。逆转录病毒载体，优点是能整合到宿主基因组稳定表达；缺点是整合随机有致癌风险。慢病毒载体，优点是可感染分裂和非分裂细胞；缺点是操作复杂、有潜在风险。腺相关病毒载体，优点是无致病性、免疫原性低；缺点是容量较小。2.基因治疗的基本流程是什么？答案：首先确定疾病相关基因及治疗策略，获取目的基因。接着选择合适载体将目的基因导入载体构建重组载体。然后选择靶细胞，通过体外或体内途径将重组载体导入靶细胞。最后对治疗效果进行监测和评估，观察疾病改善情况及有无不良反应。3.简述基因编辑技术在再生医学中的应用。答案：在再生医学中，基因编辑技术如CRISPR/Cas9可用于修复有缺陷的基因，纠正遗传性疾病相关基因变异。还能调控细胞分化相关基因，诱导干细胞向特定细胞类型分化，促进组织修复和再生。也可对免疫细胞基因编辑，增强其对疾病的治疗效果，推动再生医学发展。4.说明选择基因治疗载体时需要考虑哪些因素。答案：要考虑载体的安全性，避免引起严重不良反应和潜在风险。载体的转染效率，确保能高效将目的基因导入靶细胞。载体容量需能容纳目的基因。稳定性要好，保证目的基因持续有效表达。免疫原性要低，减少机体免疫反应。此外，还要考虑可操作性、成本等因素。五、讨论题（每题5分，共20分）1.讨论基因治疗在未来临床应用中的发展前景与可能面临的阻碍。答案：前景：对多种疑难病如遗传性疾病、癌症等提供新疗法，推动精准医疗发展，有望实现疾病根治。阻碍：载体安全性问题待解决，免疫反应可能影响疗效和安全性。长期效果评估困难，伦理争议也会影响其推广应用，如基因编辑涉及人类生殖细胞等。2.结合再生医学，谈谈基因治疗技术如何更好地实现组织器官修复与再生。答案：可通过基因编辑调控干细胞分化，使其精准分化为所需组织细胞。利用基因载体导入促进组织再生的基因，增强细胞增殖和修复能力。构建组织工程支架结合基因治疗，为细胞生长提供合适微环境，促进组织器官再生。但要注意基因治疗的安全性和有效性，以更好实现目标。3.举例说明基因治疗与传统治疗方法相比有哪些优势和局限性。答案：优势：针对疾病根源基因进行治疗，有望根治某些疑难病，如遗传性疾病。对传统疗法无效的疾病可能有效。局限性：技术复杂，研发成本高。载体安全性、免疫反应等问题影响疗效和安全性。临床试验难度大，长期效果不确定，且面临伦理挑战。比如镰刀型贫血病，基因治疗有望根治，但目前技术尚不完善。4.谈谈你对基因治疗伦理问题的理解以及如何应对。答案：伦理问题包括基因编辑涉及人类生殖细胞可能改变人类遗传基因库、引发“设计婴儿”等伦理争议。治疗过程中可能存在对患者隐私侵犯、不公平分配资源等。应对措施：建立严格伦理审查制度，规范临床试验和应用。加强公众教育，提高对基因治疗伦理问题的认识，促进公众参与讨论制定合理伦理准则。答案一、单项选择题1.A2.