常见临床研究设计要点及统计方法题库及答案（2025年华医网继续教育）

常见临床研究设计要点及统计方法题库及答案（2025年华医网继续教育）一、单项选择题（每题2分，共30分）下列哪种研究设计属于前瞻性研究（）

A.病例对照研究

B.队列研究

C.横断面研究

D.回顾性队列研究

临床研究中，明确研究对象的纳入与排除标准主要目的是（）

A.减少样本量

B.提高研究对象同质性，控制混杂因素

C.简化研究流程

D.便于数据统计分析比较两种方法测定牛乳中脂肪含量的结果是否存在差异，若样本量较小（n=8）且为同一受试对象接受两种处理，应选用的统计方法是（）

A.完全随机设计t检验

B.配对设计t检验

C.Z检验

D.卡方检验

病例对照研究的核心特点是（）

A.从因到果观察

B.从果到因追溯

C.同期观察暴露与结局

D.无对照组

样本量估算的关键影响因素不包括（）

A.效应大小

B.研究对象年龄

C.检验水准α

D.检验效能1-β

分析3种药物驱虫的阴转率是否存在差异，应选用的统计方法是（）

A.配对t检验

B.两样本Z检验

C.卡方检验（χ²检验）

D.方差分析

临床随机对照试验（RCT）中，随机化的主要目的是（）

A.保证组间基线资料均衡可比

B.减少样本量

C.避免研究者偏倚

D.便于盲法实施

横断面研究的主要用途是（）

A.探讨病因

B.描述疾病或健康状况的分布特征

C.验证治疗效果

D.观察疾病预后

当两样本含量较大（n₁、n₂均>100），比较两组均数差异时，应选用（）

A.配对t检验

B.两样本t检验

C.Z检验

D.方差分析

下列哪种研究设计属于实验性研究（）

A.队列研究

B.病例对照研究

C.随机对照试验

D.横断面研究

研究假设的核心要求是（）

A.模糊表述

B.可验证性

C.无需基于文献

D.仅描述现象

比较某医院内科两种类型胃溃疡（一般型、特殊型）的治愈率是否不同，应选用的统计方法是（）

A.两样本率的χ²检验

B.配对χ²检验

C.方差分析

D.t检验

盲法在临床研究中主要用于控制（）

A.混杂偏倚

B.选择偏倚

C.信息偏倚

D.失访偏倚

队列研究中，暴露组与非暴露组的分组依据是（）

A.是否患病

B.是否具有研究因素暴露史

C.年龄

D.性别

在统计推断中，检验水准α=0.05的含义是（）

A.接受无效假设（H₀）时犯错误的概率

B.拒绝无效假设（H₀）时犯Ⅰ类错误的概率

C.拒绝备择假设（H₁）时犯错误的概率

D.总体间存在差异的概率

二、判断题（每题2分，共20分，正确选√，错误选×）病例对照研究可用于验证病因假设，且论证强度高于队列研究。（）配对设计t检验的适用条件是同一受试对象接受两种处理，或配对的两个受试对象分别接受两种处理。（）临床研究中，样本量越大越好，无需考虑可行性。（）χ²检验可用于多个样本率或构成比的比较。（）前瞻性队列研究的随访时间越长，失访偏倚的风险越低。（）研究变量分为结局变量和预测变量，其中结局变量是衡量干预效果或研究现象的指标。（）Z检验与t检验的主要区别在于样本量大小，样本量小时用t检验，样本量大时用Z检验。（）随机对照试验中，双盲法是指研究者和研究对象均不知道分组情况。（）横断面研究可同时获得暴露和结局信息，因此能确定因果关系。（）统计推断的核心是通过样本信息推断总体特征。（）三、简答题（每题10分，共30分）简述临床随机对照试验（RCT）的核心设计要点。某研究比较市区和郊区男孩出生体重均数是否存在差异，已知市区样本均数3.29kg（s₁=0.44kg，n₁=100），郊区样本均数3.23kg（s₂=0.47kg，n₂=100），请写出该研究的统计分析步骤（α=0.05）。简述病例对照研究与队列研究的主要区别（至少从4个维度对比）。四、案例分析题（20分）某研究单位观察甲、乙、丙3种药物驱虫的疗效，服药7天后查粪中虫卵阴转率，数据如下表。请据此进行统计分析，判断三种药物的驱虫疗效是否存在差异（α=0.05）。药物服药人数阴转人数阴转率（%）甲药372875.7乙药381847.4丙药341029.4五、答案及解析（一）单项选择题答案B解析：队列研究属于前瞻性研究，从暴露因素出发追踪结局；病例对照研究、横断面研究、回顾性队列研究均为回顾性或横断面设计。B解析：纳入与排除标准可筛选出符合研究目的的对象，减少个体差异，提高同质性，有效控制混杂因素对结果的影响。B解析：同一受试对象接受两种处理，属于配对设计，且样本量较小（n<30），应选用配对设计t检验比较结果差异。B解析：病例对照研究以患病者（病例组）和未患病者（对照组）为研究对象，追溯两组过去的暴露史，属于从果到因的研究。B解析：样本量估算的关键因素包括效应大小、检验水准α、检验效能1-β、总体变异度，与研究对象年龄无直接关联。C解析：3种药物的阴转率属于多个样本率的比较，应采用χ²检验（3×2列联表）。A解析：随机化可使研究对象随机分配到各组，保证组间基线资料（如年龄、病情）均衡可比，减少选择偏倚。B解析：横断面研究主要用于描述某一特定时间点人群中疾病或健康状况的分布特征，无法确定因果关系。C解析：当两样本含量较大（n₁、n₂均>100）时，t分布接近正态分布，可选用Z检验比较两组均数差异。C解析：实验性研究的核心是人为施加干预措施，随机对照试验是典型的实验性研究；队列研究、病例对照研究、横断面研究均为观察性研究。B解析：研究假设需以明确的语句表述，基于文献和理论，核心要求是具有可验证性，可通过统计分析判断真伪。A解析：两种类型胃溃疡的治愈率属于两样本率的比较，样本量较大，应选用两样本率的χ²检验。C解析：盲法可减少研究者或研究对象因主观因素导致的信息收集偏差，属于控制信息偏倚的重要方法。B解析：队列研究根据研究对象是否具有研究因素（暴露因素）的暴露史，分为暴露组和非暴露组，追踪两组结局发生情况。B解析：检验水准α=0.05表示拒绝无效假设（H₀）时，犯Ⅰ类错误（假阳性错误）的概率不超过5%。（二）判断题答案×解析：队列研究论证强度高于病例对照研究，病例对照研究多用于初步探索病因，难以验证病因假设。√解析：配对设计t检验的适用场景包括同一受试对象接受两种处理（如同一标本两种检测方法）、配对受试对象分别接受两种处理（如年龄、性别匹配的病例与对照）。×解析：样本量需结合研究设计、效应大小等因素科学估算，过大可能增加研究成本和伦理风险，并非越大越好。√解析：χ²检验可用于多个样本率、构成比的比较，也可用于配对设计资料的差异检验。×解析：随访时间越长，研究对象失访的风险越高，可能导致失访偏倚，影响结果可靠性。√解析：结局变量（因变量）用于衡量干预效果或研究现象的结果（如治愈率、血压值）；预测变量（自变量）用于反映研究对象的特征（如年龄、暴露状态）。√解析：两者核心区别在于样本量，样本量小（n<30）且总体方差未知用t检验，样本量大（n≥30）或总体方差已知用Z检验。√解析：双盲法是指研究者和研究对象均不清楚分组情况，可最大程度减少主观偏倚；单盲法仅研究对象不知情。×解析：横断面研究同时收集暴露和结局信息，仅能反映两者的关联关系，无法确定因果顺序，不能证明因果关系。√解析：统计推断的核心是通过样本数据的特征，推断总体的未知参数或分布特征，包括参数估计和假设检验。（三）简答题答案答：RCT核心设计要点包括：

（1）研究对象：明确纳入/排除标准，样本量科学估算，保证代表性和同质性。

（2）随机化：采用随机分配方法（如随机数字表、分层随机），使研究对象均衡分配至实验组和对照组。

（3）对照：设立合理对照组（如空白对照、安慰剂对照、阳性药物对照），保证组间基线可比。

（4）盲法：根据研究类型采用单盲、双盲或三盲法，控制信息偏倚。

（5）干预措施：明确实验组和对照组的干预方案（剂量、疗程、给药途径），保持一致性。

（6）结局指标：设定客观、可测量的主要结局指标和次要结局指标，明确评价标准。

（7）随访：制定规范的随访流程，减少失访，确保数据完整。

答：该研究为完全随机设计两样本均数比较，因样本量较大（n₁、n₂均=100），选用Z检验，步骤如下：

（1）建立检验假设，确定检验水准：

H₀：μ₁=μ₂，即市区和郊区男孩出生体重均数相同；

H₁：μ₁≠μ₂，即市区和郊区男孩出生体重均数不同；

双侧检验，检验水准α=0.05。

（2）计算检验统计量Z值：

公式：\(Z=\frac{\overline{X_{1}}-\overline{X_{2}}}{\sqrt{\frac{s_{1}^{2}}{n_{1}}+\frac{s_{2}^{2}}{n_{2}}}}\)

代入数据：\(Z=\frac{3.29-3.23}{\sqrt{\frac{0.44^{2}}{100}+\frac{0.47^{2}}{100}}}=1.45\)。

（3）确定P值，作出推断结论：

双侧Z₀.₀₅=1.96，本例Z=1.45<1.96，故P>0.05；

按α=0.05水准，不拒绝H₀，可认为市区和郊区男孩出生体重均数无统计学差异。

答：病例对照研究与队列研究的主要区别：

（1）研究方向：病例对照研究从果到因（由结局追溯暴露）；队列研究从因到果（由暴露追踪结局）。

（2）时间顺序：病例对照研究无明确时间顺序，暴露与结局同时回顾；队列研究有明确时间顺序，前瞻性随访。

（3）论证强度：病例对照研究论证强度较弱，易产生偏倚；队列研究论证强度较强，结果更可靠。

（4）研究对象分组：病例对照研究按是否患病分组（病例组vs对照组）；队列研究按是否暴露分组（暴露组vs非暴露组）。

（5）适用场景：病例对照研究适用于罕见病病因探索、样本量小、耗时短；队列研究适用于常见病病因验证、样本量大、耗时长。

（四）案例分析题答案答：该研究为3×2列联表资料，比较3种药物的阴转率差异，选用χ²检验，步骤如下：建立检验假设，确定检验水准：

H₀：三种药物阴转率相同，即π₁=π₂=π₃；

H₁：三种药物阴转率不相同或不全相同；

检验水准α=0.05。

计算检验统计量χ²值：

采用3×2列联表χ²检验公式：\(χ²=n\left(\sum\frac{A^{2}}{n_{R}n_{C}}-1\right)\)，其中n为总