2025年肺动脉高压临床试验教育者的演进与影响白皮书-

肺动脉高压临床试验教育者的演进与影响SARAHTHINNESEN全球监督PAH/PH/IPMICHELLECOLE,全球CTE项目经理,临床试验教育者战略CTE实施：操作指南5提高长期成就5用例：数据驱动的成果和影响6最佳实践建议7帕赫研究中CTEs的未来8结论：产生影响9在临床试验环境中，肺动脉高压（PAH）的专门领域需要定制化护理。不应低估赞助商、主要研究人员（PI）、临床试验协调员、研究支持人员、医疗人员和勇敢志愿参与临床试临床试验在努力推进创新疗法的同时，满足患者福利和安全，并实施以患者为中心的护理策略以确保积极的临床研究体验，可能艾昆纬在临床试验环境中拥有成熟且定制化的PAH业务范围，并临床试验教育者（CTEs）的角色已成为试验成功的关键和变革性的因素，使这个快速发展和竞争激烈的疾病治疗领域更容易应一种慢性进行性疾病，肺动脉高压（PAH）可以被描述为肺部的1这种罕见疾病影响每百万5至15人，2,34据近期估计，PAH影响全球人口的约1%，但在65岁及以上人群中尽管近年来在肺动脉高压（PAH）疾病认识方面取得了实质性进展，以及针对PAH的诊断和治疗有了明确的指南，7还有更多工作要做。鉴于这种疾病的罕见性，并非所有心脏科医生8由于成本、地理位置和保险覆盖范围等因素，不同国家在获得治疗9因此，一些患者由于诊断延迟而出现晚期疾病症状，在最坏的情况下，甚至未被诊断和未接受治疗。众所周知，诊断和治疗所需的分步方法很复杂，正如欧洲心脏病学会（ESC）和欧洲呼吸学会（ERS）2022年指南中所述，评估和治疗应在专科指定的肺动脉高压（PAH）转诊中心进行。专科医师的数量和肺动脉高压（PAH）转诊中心数量，加上肺动脉高压（PAH）患者发病/患病率低，在试现实障碍。全球肺动脉高压（PAH）临床试验格局竞争激烈，大多数研究都在同一指定的肺高压（PH）转诊中心进行。这是因为医师的专业知识、研究人员的技能和熟练程度、场地基础设施、已建立的患者数据库以及执行心脏导管术或肺功能测试等程序的质量在临床试验中的PAH患者中，大多数接受了一种或多种针对三种既已建立但复杂的PAH治疗通路开发的治疗方法，即一氧化氮(NO）、内皮素（ET）和前列环素（PGI2）通路。新潜在途径被发现，需要开发新分子并使更多研究成为可肺动脉高压是一种复杂的病理生理紊乱，其特征在于肺小动脉存在抗增殖性血管病变，导致内皮细胞和平滑肌增殖和功能障碍的6这些变化引发肺动脉压异常，若不治疗，将导致右心室衰竭和死6帕赫中CTEs的演变在过去的十年中，CTE的角色发生了重大转变。成为在站点层面的PAH全球大使，对于管理复杂的PAH试验环境至关重要。PAHCTEs对于与PAH关键意见领袖建立信任关系、处理PH转诊中心内的医生和研究人员、增强疾病特定意识和支持PAH试验结果具有重要作用。经验丰富的合格护士或医疗保健专业人员，PAHCTEs在研究经验方面富有深度，具有深厚的PAH屏幕和减少屏幕故障(SF)）、针对特定地点的招募策略（开车以超过招募目标）以及关于保留活动和方案依从性的教育（减为研究站点工作人员提供补充教育，关于纳入和排除标准以识别最合适的患者，使用研究批准的材料，分享最佳实践或技巧，并就招、中心和邻近的医疗保健提供者（hcp）互动，提高研究帕HCTE职责已从基础教育与招聘支持扩展至动态功能。这些包含补充学习启动支持（帮助缩短时间线），预筛查识别（确保快速首个患者）支持剂量教育及潜在副作用预防E的定制化招聘计划•负责现场信息联络，以支持研究策略主要的挑战是为一种具有可能导致该类药物分类中常见已知副作用的作用机制的专利药物招募参与者。复杂的方案要求对有效的专利药物给药进行教育，确保在利用预防潜在副作用策略的同时达到最佳剂量，从而达到研究终点。在这个竞争激烈的领域，需要对肺动脉高压（PAH）以及正在评估的治疗方法都结果：•筛查：支持了所有筛查对象的61%的CTE多环芳烃CTEs的作用：标除预筛选、筛选和招聘外，全专一的PAHCTE团队还提供：•竞争优势：运用了特定的疾病洞察力来讨论相关研究置于竞争对手的位置•擅长IP给药的教育，以及预防潜在副作用的方法4|肺动脉高压临床试验教育者的演变与影响战略CTE实施：操作指南在肺动脉高压试验的领域中，像IQVIA这样的公司通过将肺动压临床试验方案创新性地整合到流程中而脱颖而出。与传统的模型不同，IQVIA的临床试验教育者项目提供了一个全面的解决方案，以应对在肺动脉高压等罕见疾病进行试验的科学和运营试验中尤为重要。IQVIA认识到专门培训和部署的必要性，并已•实心背景：IQVIACTEs为PAH试验所选的通常具有强大心•沉浸式PAH培训：全面的入职培训确保所有CTE都做好准理和PAHCTE进行详细的、针对特定疾病的准备。每位新PAHCTE都会接受关于疾病病理学、治疗选择和PAH数据的持提高长期成就将专用PAHCTEs部署体现了临床试验管理的重要演进。尽管它们的研究影响是多方面的，但其洞察力、战略思维、信息共享和行动计划已解决试验运营和相关挑战，这些挑战可临床试验是一项巨大的投入，涉及大量资金和研究，通常需要数年才能完成。尽管已注意到PAHCTE的成功，但一些赞助商犹豫是否要在临床试验中增加另一项资源，尽管从长远来看，CTE价值远远超过了短期成本。研究参与者有限、不必要的筛选失败、站点问题或研究时间表延迟通常意味着不断增加的财务负实用、动手的研究管理和实施方法展示了：必须体现出非常高的治疗意识水平，因为他们经常与全球的关键•运营创新：利用高级数据分析实时追踪和响应试验动CTEs能够识别和解决运营障碍，显著减少研究启动时间，并提略性地部署，以利用他们的专业知识，实时地促进针对特定站点任何地方，通过定期互动，全球iqvia帕到分享。这对站点改进和内部知识建设都有双•先进技术：PAHCTEs提供、使用并解释特定工具以研究员工 ,提供无限远程和现场信息或提供医疗设备补充教育。可穿戴设备、数字健康和数据跟踪的创新是CTE可以发挥关键作用、推进的强大科学对话，有助于阐明研究方案纳入和排除标准6|肺动脉高压临床试验教育者的演变与影响子进行沟通。我们通过分享最佳实践，将所掌握的知识应用于临床环境。在这种情况下，我们与医学监查员密切联络，。用例：数据驱动成果与影响“我们从赞助商那里收到的反馈始终强调在临床试验中包含CTEIQVIA影响了在多个国际地点进行的、涉及4个专业PAHCTEs的一项关键性研究。主要挑战是快速有效地为高度复杂的方案招募合适的患者，该方案涉及一种新的疾病治疗途径。该研究需要招募愿意使用新型试验产品的参与者，这需要全面理解PAH和评估的治疗方法。结果包括：•确保负担较轻的站点：该方法为已不堪重负的研究人员提现场支持和白金服务。最终，PAHCTE团队通过社区外展支持站点建立转诊网络，通过行政支持和对患者进行预先识别来减少站点问题。这满足了增加入组、保留、消除障碍和技术/方案支持没有CTE会发生什么？查看多环芳烃（PAH）复合血栓栓塞（CTE）的影响，很明显它们对临床试验有显著影响。例如，第7页的图1显示了实际由PAHCTE支持的筛查和随机化率远高于预期，且时间线更短，可能为此外，第7页图2显示，在由PAHCTEs支持的站点（绿色）进行数据分析一致表明，由PAHCTE支持的学校实现了比未获PAHCTE支持的学校更高的入学目标，且辍学率更低。他们还注重患者教•加速时间框架：这项包含62个研关闭了招聘，其中34个研究地点由IQVIAPAHCTEs提的患者入组，优化了资源，并帮助研究保持在30%的筛选失败率阈验方案，减少障碍和临时问题，同时提供具有明确科学依据的有CTE支持屏幕和随机化12010080604020CTE支持科目筛选项目预期CTE支持学科筛选（实际）CTE支持学科已注册项目预计支持CTE的科目注册人数（实际）参与人员随机化20249876543210CTE支持非CTE支持最佳实践建议在肺动脉高压（PAH）中，关键建议是尽早与肺动脉高压临床试验专家（PAHCTEs）合作，并在整个研究生命周期中让他们参与其中。从试验开始到结束，PAHCTEs是研究过程中的主线。他们是肺动脉高压领域的专家，能够支持使用或不使用输送系统，并理解潜在新分子的竞争格局。8|肺动脉高压临床试验教育者的演变与影响通过有针对性的教育举措，肺动脉高压（PAH）继续教育（CTE）可以增强医务工作者（HCPs）对特定疾病的认识，这对诊断和患者转诊至关重要。肺动脉高压（PAH）继续教育（CTE）可以通过以下方式在加速临床试验中发挥重要作用：•加强沟通渠道：医患者、场地工作人员和试验团队之间的至关重要。这通常由能够使用科学语言的PAHCTEs来促进。软技能也有助于将复杂信息和要点传达给患者和HCP。帕赫研究中CTEs的未来多环芳烃CTEs随着临床试验数量的指数级增长，已创建了一个米歇尔·科尔，临床试验教育经理补充说，场工作人员如何告知患者及家属设备使用和复杂疗法，缓解试验顾•确保有持续的培训：确保所选团队为PAHCTEs提供持续培训,以保持其作为治疗和技术的有效性。•建立信任和培养尊重：务必尽早向PAHCTEs提问并建立信任。PAH是一个非常紧密、像家庭一样的团体。通常，这些PAHCTEs对一个国家或某个特定医生或站点了解得更多，因为他们已经建立了合作关系PAHCTEs的作用也在扩展，以包括通过数字平台提供更多的研结论：产生影响在竞争中，PAHCTEs已成为应对PAH挑战的关键工具，并且一些试验正在迅速向这种复杂、罕见的疾病领域派遣教育者。像IQVIA这样的公司已经通过以下方式证明了PAHCTEs在提高临床试验成功率方面的价值：2.加强教育和意识帕赫临床试验技术和奉献精神提升了试验成果，同时坚持最转变您的临床试验，请联系我们的团队。携手，我们能够重新定10|肺动脉高压临床试验教育者的演进与影响参考文献7.HumbertM,Kovac ézH,PulidoT.拉丁美洲肺动脉高压和慢性血栓栓塞性肺动脉高压药物可及性卫生政策的差异10.2022年欧洲心脏病学会/欧洲呼吸学会肺动脉高压诊断和治疗指南，第12节。获取方式：11.多环芳烃倡议，多环芳烃治疗类型，联合生物技术公司®,一家公益公司。来源：多环芳烃治疗方法类型12.美国医学研究所（美国）加速罕见病研究与孤儿药开发委员会；菲尔德MJ，博伊特TF，编.罕见病与孤儿药：加速研究与开发.华盛顿（D）：）；13.斯图尔特·H·罗森医学博士，尼古拉·史密斯，昆泰IMS。《临床试验教育者的作用日益增长》，《药品商务》，2017年3月/4月。来源：hD:PMC6351342.获取自:关于作者项目管理总监，研发解决方案莎拉是一位致力于肺动脉高压（PAH）临床试验教育（CTE）监督的专业人士，拥有超过20年