特殊患者群体医疗保障基金的可持续性

特殊患者群体医疗保障基金的可持续性演讲人2026-01-08

01特殊患者群体的界定与医疗需求特征：对医保基金的独特挑战02结论：迈向“保障可持续、患者有尊严”的健康之路目录

特殊患者群体医疗保障基金的可持续性一、引言：特殊患者群体医疗保障的时代命题与基金可持续性的核心地位医疗保障是民生之基、社会之稳。在人口老龄化加速、疾病谱变迁、医疗技术革新的多重背景下，特殊患者群体——包括罕见病患者、重大疾病（如癌症、终末期肾病）患者、老年慢性病患者、残疾人、低收入重病患者等——的医疗保障问题日益凸显。这类群体因疾病特殊性、治疗长期性、费用高昂性，成为医保基金运行的“压力测试区”。其医疗保障基金的可持续性，不仅关系到千万家庭的福祉，更影响着医保制度公平性与长期稳定运行，是推进“健康中国”建设、实现共同富裕必须破解的时代命题。

作为一名长期深耕医疗保障领域的研究者与实践者，我在基层调研中见过太多令人揪心的案例：一位患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的儿童，年治疗费用近百万元，家庭濒临崩溃；一位农村晚期癌症患者，因靶向药自付比例过高而放弃治疗；一个失能老人家庭，长期护理费用掏空多年积蓄……这些案例背后，折射出特殊患者群体医疗保障的紧迫性与复杂性。本文将从特殊患者群体的界定与需求特征出发，系统分析现有医保基金的保障现状与挑战，深入探讨可持续性的核心矛盾，并提出多维度的优化路径，以期为构建更具韧性的医疗保障体系提供参考。01ONE特殊患者群体的界定与医疗需求特征：对医保基金的独特挑战

特殊患者群体的范畴与分类特殊患者群体并非严格意义上的医学概念，而是基于医疗需求、费用负担、社会风险等维度界定的群体。根据其疾病特征与保障需求，可划分为四类：1.罕见病患者：指发病率极低（如中国定义患病率＜1/万或新生儿发病率＜1/万）、病情严重、诊断治疗困难的疾病患者，如法布雷病、戈谢病、SMA等。全球已知罕见病约7000种，我国罕见病患者超2000万人，其中50%为儿童，多数疾病为终身性、遗传性。2.重大疾病患者：指医疗费用高昂、治疗周期长、预后较差的疾病患者，如恶性肿瘤、终末期肾病、器官移植受者、血友病等。以恶性肿瘤为例，我国每年新发病例约450万，人均年治疗费用10万-50万元，靶向治疗、免疫治疗等创新疗法进一步推高费用。

特殊患者群体的范畴与分类3.老年慢性病患者：指患有一种或多种慢性疾病（如高血压、糖尿病、慢性阻塞性肺疾病等），需长期管理、反复住院的老年人群。我国60岁及以上人口达2.97亿（2023年数据），慢性病患者超1.8亿，失能半失能老人超4000万，其医疗费用占医保基金支出的40%以上。4.特殊困难群体患者：包括低保对象、特困人员、残疾人、易返贫致贫人口等，因经济能力弱、医疗资源可及性低，在疾病冲击下更易陷入“因病致贫、因病返贫”困境。

特殊患者群体的医疗需求特征对医保基金的独特影响与普通患者相比，特殊患者群体的医疗需求呈现出“三高一低”特征，对医保基金形成持续压力：1.医疗费用“高壁垒”：罕见病用药多为“孤儿药”，研发成本高、产量低，价格动辄数十万至数百万元/年（如诺西那生钠注射液首年费用约69万元）；重大疾病的创新靶向药、免疫治疗年费用也常超20万元。这些费用远超普通家庭承受能力，高度依赖医保支付。2.治疗周期“长链条”：慢性病需终身服药（如糖尿病患者年药费约5000-2万元）、终末期肾病需长期透析（年费用约10万元），罕见病需持续输注酶替代治疗，形成“长期支付”压力。以我国透析患者为例，现有透析超70万人，年医保支出超400亿元，且每年新增10万人。

特殊患者群体的医疗需求特征对医保基金的独特影响3.需求刚性“强依赖”：特殊患者疾病进展快、替代治疗少，多数治疗具有“不可替代性”。例如，SMA患儿若不及时使用诺西那生钠，将面临肌肉萎缩、呼吸衰竭甚至死亡，医保支付成为其生存的“最后一道防线”。4.保障可及性“低水平”：受地区经济发展、医保基金统筹层次、目录调整滞后等因素影响，部分特殊患者保障存在“区域差、群体差”。例如，东部地区罕见病用药报销比例可达70%-80%，中西部地区部分地区不足50%；城市职工医保患者报销比例普遍高于城乡居民医保患者。这些特征使得特殊患者群体成为医保基金“支出大户”与“风险焦点”。若缺乏可持续的保障机制，不仅会导致基金“穿底”风险，更可能引发社会公平问题，因此必须将其可持续性置于医保制度改革的核心位置。三、现有特殊患者群体医疗保障基金的现状与成效：制度进步与遗留问题

多层次医疗保障体系的初步构建近年来，我国已逐步形成以基本医保为主体、大病保险为延伸、医疗救助为托底、商业健康保险和医疗互助为补充的多层次保障体系，为特殊患者群体提供了基础保障：1.基本医保“广覆盖”：基本医保参保率达95%以上，2023年职工医保和城乡居民医保基金总收入分别为3.2万亿元、1.6万亿元，支出分别为2.5万亿元、1.4万亿元。基本医保目录已覆盖绝大多数常见病、多发病，并将部分罕见病用药、重大疾病创新药纳入目录。例如，2022年版国家医保目录新增19种罕见病用药，累计纳入罕见病用药达58种；2023年医保谈判新增的肿瘤药、罕见病药平均降价60%，年节约费用超200亿元。

多层次医疗保障体系的初步构建2.大病保险“再减压”：自2012年试点以来，大病保险对基本医保报销后个人自付费用超过当地起付线的部分给予再次报销，报销比例不低于50%。2023年，大病保险惠及超10亿人，为特困人员、低保对象等困难群体降低自付费用比例10-15个百分点，有效减轻了“灾难性医疗支出”风险。3.医疗救助“兜底线”：医疗救助对低保对象、特困人员、低保边缘家庭成员等困难群体实行分类救助，对基本医保、大病保险报销后个人自付费用给予直接救助。2023年，全国医疗救助支出约600亿元，累计救助困难患者1.2亿人次，其中特殊困难群体占比超30%，确保“应救尽救”。

多层次医疗保障体系的初步构建4.商业补充与慈善帮扶“补缺口”：商业健康保险（如惠民保）2023年参保人数超7亿，部分产品将罕见病、高价肿瘤药纳入保障；慈善组织、罕见病基金会等通过“赠药援助”“费用减免”等方式，为部分患者提供补充支持，如“血友病援助项目”覆盖全国80%的患者，年援助药品价值超5亿元。

实践成效：从“病无所医”到“医有所保”的转变上述体系的构建，显著提升了特殊患者群体的保障水平：-罕见病保障“破冰”：以SMA为例，2021年诺西那生钠谈判降价后纳入医保，患者年自付费用从69万元降至约14万元（按70%报销比例），2023年全国超2000名患儿使用该药，家庭负担大幅减轻。-重大疾病“减负”：肺癌患者常用靶向药奥希替尼，2018年上市时年费用约56万元，2021年医保谈判后降至约5.8万元，报销后患者年自付不足2万元，年使用人数增长10倍。-慢性病管理“提质”：通过“两病门诊用药保障”政策，高血压、糖尿病患者用药报销比例达80%以上，2023年惠及超2亿患者，住院率下降15%，延缓了疾病进展。

现存问题：成效背后的结构性矛盾尽管取得显著进展，但特殊患者群体的医疗保障仍面临“保障不充分、不平衡、不可持续”的深层次问题：1.基金收支压力与保障需求的“剪刀差”扩大：一方面，特殊患者医疗费用增速远超医保基金收入增速。例如，我国医保基金年增长率从2015年的15%降至2023年的8%，而肿瘤、罕见病用药费用年增速仍达20%-30%；另一方面，人口老龄化（60岁以上人口占比超20%）和慢性病患病率上升（18岁及以上居民慢性病患病率超35%）持续推高基金支出，2023年职工医保基金当期结余已降至0.3万亿元，较2020年下降40%，部分地区出现“穿底”风险。

现存问题：成效背后的结构性矛盾2.保障公平性“区域差、群体差”突出：受医保基金统筹层次（仍以市县级统筹为主）、财政投入能力差异影响，中西部地区特殊患者保障水平明显低于东部。例如，上海市罕见病用药报销比例达90%，部分地区仅60%；城乡居民医保患者因起付线更高、报销比例更低，罕见病自付负担是职工医保患者的1.5倍。3.制度设计“碎片化”导致保障效能不足：基本医保、大病保险、医疗救助之间缺乏协同，存在“重复保障”与“保障空白”并存现象。例如，部分高价药纳入医保后，大病保险因“封顶线”限制无法进一步报销，医疗救助因“家庭财产核算”门槛过高无法覆盖，患者仍需承担大额自付费用。

现存问题：成效背后的结构性矛盾4.创新药准入与支付“滞后性”明显：罕见病新药研发周期长（平均10-15年）、上市后纳入医保谈判周期长（平均3-5年），导致部分患者“等不起药”。例如，2023年全球上市的新型罕见病药中，仅30%进入中国市场，纳入医保的不足10%；部分创新药即使谈判成功，因“地方增补目录”未同步更新，部分地区患者仍无法报销。四、特殊患者群体医疗保障基金可持续性的核心矛盾：多重约束下的平衡难题

医疗需求无限性与基金有限性的矛盾特殊患者群体的医疗需求具有“刚性”与“增长性”双重特征：一方面，随着医疗技术进步，过去“不可治”的疾病变为“可治”（如基因疗法为部分罕见病提供治愈可能），但治疗费用呈指数级增长（如CAR-T细胞治疗费用达120万元/例）；另一方面，我国医保基金筹资主要依赖职工医保缴费（占基金收入70%），在经济增长放缓（2023年GDP增速5.2%）、人口老龄化（抚养比降至2.5:1）的背景下，基金收入增速放缓，而支出刚性增长（2023年医保基金支出增速达12%），形成“需求井喷”与“基金承压”的尖锐矛盾。

保障公平与效率的矛盾公平性要求“应保尽保”，但特殊患者群体的高费用可能导致基金“过度消耗”，影响普通患者的基本保障；效率性要求“精准支付”，但如何界定“特殊”的标准、分配有限的资源，缺乏科学依据。例如，罕见病患者用药费用占医保基金总支出不足1%，但单个患者费用极高，若全额保障可能挤占其他疾病（如心脑血管疾病）的医保份额；若限制保障，则违背公平原则。这种“保特殊”与“保基本”的平衡，是可持续性的核心难题。

短期保障与长期可持续的矛盾当前，部分地区为“应急”而提高特殊患者报销比例（如某省将罕见病报销比例临时提至90%），虽缓解了患者短期负担，但导致基金当期赤字，需通过“透支结余”或“财政补贴”维持，长期不可持续。同时，创新药“以价换量”的谈判模式（通过大幅降价换取医保支付）虽降低了短期支出，但可能打击企业研发积极性（如部分企业因降价幅度大而放弃中国市场），长期导致“无药可用”，形成“保障无源”的恶性循环。

制度刚性运行与需求动态变化的矛盾现有医保制度多为“标准化”设计（如固定报销比例、目录清单），难以适应特殊患者群体的“个性化”需求。例如，慢性病患者需“长期用药+定期监测”，但医保支付仍以“按项目付费”为主，导致“重治疗、轻管理”；罕见病患者需“终身用药+基因检测”，但部分地区将基因检测费用排除在外，影响早期诊断与治疗。这种“制度供给滞后”与“需求升级”的矛盾，降低了基金使用效率。五、提升特殊患者群体医疗保障基金可持续性的路径构建：系统协同与动态优化破解特殊患者群体医疗保障基金的可持续性难题，需跳出“单一依赖基金”的思维，从筹资、保障、支付、管理、社会协同等多维度构建“可持续生态”，实现“保障有力、基金安全、患者受益”的多赢目标。

优化基金筹资机制：夯实可持续的物质基础1.建立“专项+动态”的筹资渠道：针对特殊患者群体，探索“财政补贴+社会筹资+个人缴费”的多元筹资模式。一是设立“特殊患者保障专项基金”，由中央财政对中西部地区转移支付，地方财政按GDP的0.1%划拨（2023年可筹资约1200亿元）；二是鼓励社会捐赠，对向罕见病、重大疾病患者捐赠的企业和个人给予税收抵扣（如捐赠额税前150%扣除）；三是适度提高特殊患者群体个人缴费标准（如城乡居民医保参保者每年增加20元专项缴费），建立“缴费与保障挂钩”的动态调整机制（根据基金收支情况每3年调整一次）。2.提升基金统筹层次与抗风险能力：加快推进基本医保省级统筹，2025年前实现“六统一”（统一缴费、待遇、目录、基金管理、经办服务、信息系统），解决“基金池”小、地区差异大的问题；探索建立“特殊患者保障全国调剂金”，从各省医保基金中提取1%（年筹资约500亿元），对基金支付压力大的地区给予转移支付，确保“全国一盘棋”。

完善多层次保障体系：构建“梯次负担”的保障网络1.基本医保“保基本”，精准界定保障边界：明确基本医保“保基本、兜底线”的功能定位，将特殊患者群体必需的治疗费用（如罕见病病用药、重大疾病基础治疗）纳入目录，但避免“过度保障”。建立“特殊患者用药目录动态调整机制”，每年开展一次评估，将临床必需、疗效确切的新药优先纳入（如2024年计划新增20种罕见病用药）。2.大病保险“再减负”，优化差异化报销政策：针对特殊患者群体，降低大病保险起付线（如职工医保降至1万元，居民医保降至5000元），提高报销比例（罕见病患者报销比例提至80%，重大疾病患者提至75%）；取消大病保险封顶线，对超过部分由医疗救助和专项基金兜底，确保“高额费用兜得起”。

完善多层次保障体系：构建“梯次负担”的保障网络3.医疗救助“托底线”，强化精准识别与救助：建立“特殊困难患者数据库”，整合民政、医保、残联等部门数据，实现“精准画像”；对低保对象、特困人员等，医疗救助比例提至90%；对低保边缘家庭，实行“依申请救助”，取消家庭财产核算门槛，确保“应救尽救”。4.商业保险“补缺口”，推动产品创新与政策支持：鼓励保险公司开发“罕见病专属保险”“重大疾病补充险”，将目录外用药、康复费用等纳入保障；对商业保险购买个人给予税收优惠（如每年最高扣除2400元），提高参保积极性；探索“医保数据共享+商业保险直连”模式，简化报销流程，降低患者垫付压力。

创新支付方式改革：提升基金使用效率1.推行“按价值付费”的支付模式：改变传统“按项目付费”的弊端，对罕见病用药实行“按疗效付费”（如治疗有效后支付，无效则退款）、“按人头付费”（对SMA等终身性疾病，按年打包支付费用，包含药费、随访费等）；对重大疾病治疗，推行“DRG/DIP+按床日付费”复合模式，激励医院优化治疗路径，降低不合理费用。2.建立“长期护理保险”专项制度：针对老年慢性病患者、失能老人，加快长期护理保险试点扩面（2025年前实现地级市全覆盖），筹资从医保基金划拨（每年按基金收入的2%）、财政补贴、个人缴费共同承担；支付标准根据失能等级（如重度失能每月支付3000-5000元），覆盖居家护理、机构护理费用，减轻家庭照护负担。

创新支付方式改革：提升基金使用效率3.探索“药械创新激励”支付机制：对罕见病新药、创新医疗器械，实行“分期支付”（谈判成功后先支付50%，上市后根据使用效果再支付剩余30%，长期疗效验证后支付20%）；建立“药品医保准入绿色通道”，对临床急需、无替代产品的创新药，优先纳入医保并加快支付流程（从申请到谈判不超过6个月）。

强化药品供应保障与基金精细化管理：筑牢可持续的安全防线1.构建“国产替代+国际合作”的药品供应体系：加大对罕见病药、创新药研发的财政支持（设立“重大新药创制”专项，年投入50亿元），鼓励药企开展“仿制药研发”“生物类似药生产”，降低药品价格；通过“带量采购+国际谈判”引入境外低价药，如2023年通过“全球药品采购”谈判，将某罕见病药价格从100万元/年降至30万元/年，保障“药源充足、价格合理”。2.建立“大数据监测”的基金预警系统：依托国家医保信息平台，对特殊患者群体医疗费用进行实时监测，设置“三级预警”（当某类药品支出占基金比例超1%、增速超30%、个别地区超50%时自动预警），及时启动干预措施（如谈判降价、临时限流）；运用人工智能技术识别“过度医疗”“欺诈骗保”行为（如虚假处方、挂床住院），2023年通过智能系统追回基金超120亿元，有效减少基金浪费。

强化药品供应保障与基金精细化管理：筑牢可持续的安全防线3.优化基金监管“协同机制”：建立医保、卫健、药监、公安等多部门联动机制，定期开展“特殊患者保障专项检查”；畅通社会监督渠道，设立“欺诈骗保举报热线”，对举报人给予奖励（最高奖励10万元），形成“政府监管、社会参与”的共治格局。

推动社会协同与公众参与：凝聚可持续的共识力量1.强化“患者组织”的桥梁作用：支持罕见病协会、患者advocacy组织发展，鼓励其参与政策制定（如医保目录调整、药品谈判）、提供患者需求反馈、协助开展健康教育；建立“患者-医生-医保”三方沟通平台，定期召开座谈会，确保政策制定“接地气、暖民心”。2.加强“公众健康教育”：通过媒体、社区、学校等渠道，普及罕见病、重大