中国脱髓鞘性视神经炎靶向生物制剂治疗专家共识总结2026

中国脱髓鞘性视神经炎靶向生物制剂治疗专家共识总结2026

脱髓鞘性视神经炎(demyelinatingopticneuritis,DON)为视神经炎的常见类型，是一种主要累及中青年群体、与自身免疫反应紧密相关的炎性脱髓鞘病变。临床表现为急性或亚急性视力下降、眼痛、色觉异常及视野缺损等，严重损伤视觉功能，极大降低患者的生活质量。DON包括特发性脱髓鞘性视神经炎(idiopathicdemyelinatingopticneuritis,IDON)、视神经脊髓炎谱系疾病(neuromyelitisopticaspectrumdisorder,NMOSD)相关性视神经炎(neuromyelitisopticaspectrumdisorderrelatedopticneuritis,NMOSD-ON)、髓鞘少突胶质细胞糖蛋白(myelinoligodendrocyteglycoprotein,MOG)抗体相关性视神经炎(myelinoligodendrocyteglycoproteinantibodiesassociatedopticneuritis,MOG-ON)、多发性硬化(multiplesclerosis,MS)相关性视神经炎(multiplesclerosisrelatedopticneuritis,MS-ON)、慢性复发性炎性视神经病变(chronicrelapsinginflammatoryopticneuropathy,CRION)等不同亚型。DON分为急性期和维持期，治疗的核心在于抑制异常免疫反应，促进神经组织自我修复。急性期指疾病突然发作、出现新的神经功能损伤症状的阶段，传统治疗方法主要为糖皮质激素冲击治疗、血浆置换、免疫球蛋白治疗等，治疗目标是快速控制炎性反应，减轻损伤，促进功能恢复。维持期是指疾病急性期发作后的相对稳定阶段，目前主要常规治疗方法为糖皮质激素、传统免疫抑制剂(吗替麦考酚酯、硫唑嘌呤等)治疗，治疗目标是预防疾病复发，降低残疾累积风险。尽管这些治疗方法可一定程度缓解病情，但部分患者治疗效果不理想，且同时面临药物的不良反应和治疗风险。

推荐意见1

对于AQP4抗体阳性NMOSDON，在获批靶向药（萨特利珠单抗、伊奈利珠单抗、依库珠单抗）不可及情况下，可选用（利妥昔单抗RTX）作为维持期一线治疗。

建议复发性MOG抗体阳性DON、MSON选用RTX以降低复发率。

推荐意见2

奥法妥木单抗适用于复发型MSON（含临床孤立综合征、复发缓解型MS、活动性继发进展型MS），可作为长期免疫治疗一线首选药物。

推荐意见3

伊奈利珠单抗治疗成人AQP4抗体阳性NMOSDON安全有效、显著抑制复发，可作为长期免疫治疗一线首选药物。

对于AQP4抗体阴性NMOSDON，传统治疗（硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯等）无效时，知情同意、权衡利弊后可使用伊奈利珠单抗预防复发。

推荐意见4

托珠单抗可作为成人AQP4抗体阳性NMOSDON长期免疫治疗药物。

AQP4抗体阴性NMOSDON传统免疫抑制剂治疗失败，知情同意后可尝试托珠单抗预防复发。

≥12岁青少年及成人MOGON，其他免疫治疗无效、知情同意后可尝试托珠单抗预防复发。

推荐意见5

≥12岁青少年及成人AQP4抗体阳性NMOSDON，推荐萨特利珠单抗为长期免疫治疗一线首选药物。

AQP4抗体阴性NMOSDON传统治疗失败，知情同意后可尝试萨特利珠单抗。

≥12岁青少年及成人MOGON传统治疗无效，知情同意后可尝试萨特利珠单抗。

推荐意见6

对于成人AQP4抗体阳性NMOSDON，推荐依库珠单抗作为维持期长期免疫治疗一线首选药物。

推荐意见7

NMOSDON确诊后、首次发作或传统治疗失败复发时，尽早启动靶向治疗，首选一线靶向药（萨特利珠单抗、伊奈利珠单抗、依库珠单抗）。

复发性MSON/临床孤立综合征，奥法妥木单抗可作为一线药物；其他复发性DON超适应证使用需权衡利弊+知情同意。

建议在甲泼尼龙静脉冲击逐步减量至口服后启动靶向生物制剂，并坚持长程治疗。

NMOSDON首选单药；复发/控制不佳时，可萨特利珠单抗或依库珠单抗联合传统免疫抑制剂。MOGON首选单药；控制不佳时可萨特利珠单抗或托珠单抗联合传统免疫抑制剂。

推荐意见8

传统免疫抑制剂、RTX治疗失败的AQP4抗体阳性NMOSDON，可换用萨特利珠单抗、伊奈利珠单抗、依库珠单抗；一种单抗治疗失败可换另一种，机制不同可立即衔接。≥12岁青少年AQP4抗体阳性NMOSDON优先萨特利珠单抗。

靶向药治疗失败，优先更换作用机制不同的其他靶向药。

合并其他自身免疫病的NMOSDON，选药需兼顾共病（如合并类风湿关节炎优先萨特利珠单抗）。

推荐意见9

用药前常规筛查HBV、HCV、结核，活动性感染需先控制，用药后按专科意见定期监测。

用药前≥4周完成减毒活/活疫苗，≥2周完成灭活疫苗；用药期间不建议接种减毒活/活疫苗。依库珠单抗用药前≥2周接种脑膜炎球菌疫苗。

用药前检测血清免疫球蛋白；IgG＜500mg/dl者，使用抗CD19/CD20单抗期间需考虑IVIG或预防性治疗。

推荐意见10

用药期间每年至少1次筛查HBV、HCV、结核；每6个月监测血清免疫球蛋白；高风险人群每年≥2次。

常规监测粒细胞、肝转氨酶、胆红素；前3个月每4周查ALT/AST，之后每3个月1次；ALT/AST＞5倍上限+胆红素升高，立即永久停药。

抗CD20单抗有PML风险，可疑时查脑脊液JC病毒DNA；确诊PML立即停药。

推荐意见11

妊娠/哺乳期DON靶向药数据有限，