肿瘤药物临床应用中国指南（2026版）

肿瘤药物临床应用中国指南（2026版）第一章总则随着肿瘤治疗领域的飞速发展，抗肿瘤药物的不断涌现为恶性肿瘤患者带来了生存获益与生活质量的显著提升。为了进一步规范抗肿瘤药物的临床应用，提高医疗质量，保障医疗安全，并优化医疗资源利用，依据《中华人民共和国药品管理法》、《医疗机构药事管理规定》及相关卫生政策，结合国内外最新临床研究证据与真实世界数据，特制定本指南。本指南旨在为各级医疗机构提供一套科学、严谨、可操作的抗肿瘤药物临床应用与管理规范，强调以患者为中心，推行基于循证医学和精准医疗的个体化治疗策略。本指南适用于全国各级各类医疗机构，是医疗机构及其医务人员在抗肿瘤药物遴选、采购、处方、调剂、临床应用、监测及评价等全流程管理中的基本准则。医疗机构应建立健全抗肿瘤药物管理制度，配备相应的专业技术人员，提供必要的设施设备，确保抗肿瘤药物的安全、有效、经济、适宜使用。第二章组织架构与职责医疗机构应当设立由医院药学、医务、护理、病理、临床影像、检验、信息及临床肿瘤等相关学科专家组成的药事管理与药物治疗学委员会（以下简称药事委员会）。药事委员会在抗肿瘤药物管理中履行以下核心职责：1.制定本机构抗肿瘤药物遴选与评估标准，建立抗肿瘤药物供应目录，并定期进行动态调整和优化。2.制定抗肿瘤药物临床应用技术规范与管理细则，监督指导临床科室合理用药。3.建立抗肿瘤药物处方点评与超说明书用药管理制度，定期对临床应用情况进行评估与干预。4.组织开展抗肿瘤药物相关知识培训与考核，授权医务人员相应的处方与调配权限。5.建立药品不良反应与药害事件监测报告机制，制定应急预案。医疗机构医务部门负责统筹协调抗肿瘤药物临床应用相关的日常管理工作；药学部门负责抗肿瘤药物的采购供应、处方审核、用药监测及药学服务；护理部门负责抗肿瘤药物的配置、给药过程观察与患者护理；临床科室则是药物使用的执行主体，负责病情评估、治疗方案制定与知情同意。第三章抗肿瘤药物遴选与分级管理抗肿瘤药物的遴选应当坚持“安全有效、经济合理、需求导向”的原则。医疗机构应依据国家基本药物目录、国家医保药品目录、国家集中带量采购中选药品目录以及国家药品监督管理部门发布的药品说明书等信息，结合本机构肿瘤诊疗特色、患者需求及用药习惯，科学遴选药品进入本机构采购目录。为加强风险控制，对抗肿瘤药物实施分级管理。根据药物安全性、疗效、经济性、使用风险及对医疗环境的要求，将抗肿瘤药物分为限制级与普通级。分级管理原则表：管理级别定义与特征典型药物示例处方权限要求限制级药物具有高风险、毒副作用大、价格昂贵、新上市或需特殊管理的药物；包括部分靶向药物、免疫检查点抑制剂及部分高致吐风险化疗药物。曲妥珠单抗、奥希替尼、卡瑞利珠单抗、白蛋白结合型紫杉醇等。需由具有副高级及以上专业技术职称的医师开具处方；需经多学科团队（MDT）讨论或药事委员会授权的专项评估。普通级药物疗效确切、安全性可控、临床应用成熟、价格相对低廉的药物；包括传统细胞毒类化疗药物及部分辅助治疗药物。环磷酰胺、氟尿嘧啶、甲氨蝶呤、他莫昔芬等。由具有初级及以上专业技术职称的医师开具处方；需经过抗肿瘤药物临床应用培训并考核合格。医疗机构应建立抗肿瘤药物分级管理目录，并根据药品上市后评价结果、不良反应监测数据及国家政策调整，每半年至少进行一次评估与更新。限制级药物的使用应当严格遵循适应证，并实行严格的处方审核与专项点评。第四章临床应用基本原则与路径抗肿瘤药物的临床应用必须基于循证医学证据，严格遵循药品说明书注册的适应证。在缺乏常规有效治疗方案的情况下，若具备充分的循证医学证据（如国内外权威指南推荐、高级别临床研究数据），经医疗机构伦理委员会审查及药事委员会批准，并履行患者知情同意程序后，方可谨慎采用超说明书用药。4.1病理诊断与生物标志物检测病理组织学诊断是恶性肿瘤确诊的金标准，也是制定抗肿瘤药物治疗方案的基石。对于拟行药物治疗的患者，必须具备明确的病理诊断报告。严禁在无病理诊断依据的情况下盲目进行抗肿瘤药物治疗。随着精准医疗的发展，生物标志物检测在药物选择中起着决定性作用。临床医师在使用特定抗肿瘤药物前，必须依据相关指南和药品说明书要求，进行相应的基因检测、蛋白表达检测或其他分子生物学检测。靶向治疗药物相关生物标志物检测要求：药物类别代表药物必需检测项目检测目的EGFR抑制剂吉非替尼、奥希替尼EGFR基因突变（外显子19缺失、L858R等）筛选敏感突变人群，预测疗效ALK/ROS1抑制剂克唑替尼、阿来替尼ALK基因重排、ROS1基因重排确定融合基因阳性患者HER2抑制剂曲妥珠单抗、帕妥珠单抗HER2基因扩增或蛋白过表达（IHC3+或FISH+）确定HER2阳性乳腺癌/胃癌PARP抑制剂奥拉帕利BRCA1/2基因突变（胚系或体细胞）筛选同源重组修复缺陷患者免疫检查点抑制剂帕博利珠单抗PD-L1表达（TPS/CPS）、MSI状态/dMMR、TMB预测免疫治疗响应概率4.2治疗策略制定抗肿瘤药物治疗策略的制定应遵循综合治疗与个体化治疗相结合的原则。对于初诊患者，强烈推荐通过多学科诊疗团队（MDT）模式，共同讨论制定最佳诊疗方案。MDT应涵盖肿瘤科、放疗科、外科、影像科、病理科、介入科等专家，综合考虑肿瘤分期、患者体能状态（PS评分）、合并症、治疗意愿及经济状况。治疗方案的选择应参考国家卫健委发布的最新版肿瘤诊疗规范、国内外权威指南（如NCCN、ESMO、CSCO指南）。治疗方案应明确药物的名称、剂量、给药途径、给药频次、疗程起止时间、预期目标及毒副作用应对预案。4.3化疗药物的应用规范细胞毒化学药物是肿瘤治疗的基石。应用化疗药物时，应严格计算体表面积（BSA）或根据药代动力学参数调整剂量。对于肾功能不全、老年、体弱等特殊人群，需根据肌酐清除率（Ccr）或相关公式调整剂量，避免严重蓄积中毒。化疗药物给药顺序应遵循药理学原则，例如周期非特异性药物宜优先给药，干扰细胞合成周期的药物需注意时相特异性。联合化疗时，应注意药物间的相互作用，避免药效降低或毒性叠加。第五章处方与调配全流程管理5.1处权授权与审核医疗机构实行抗肿瘤药物处方权分级授权制度。医师经培训考核合格后，由药事委员会授予相应级别的处方权。药师亦需经抗肿瘤药物专业培训考核合格后，方可从事抗肿瘤药物的处方审核与调剂工作。药师在审核抗肿瘤药物处方时，应执行“四查十对”，并重点审核以下内容：1.患者病理诊断与药物适应证是否相符；2.必需的生物标志物检测结果是否支持用药；3.药物剂量、给药途径、溶媒选择、滴注速度是否正确；4.联合用药是否存在配伍禁忌或不良相互作用；5.是否存在重复给药；6.特殊人群（妊娠期、哺乳期、肝肾功能不全）用药是否适宜。对于不符合规定的处方，药师应当拒绝调剂，并及时告知处方医师进行修改，必要时上报医务部门。5.2静脉用药调配服务（PIVAS）为保障医护人员职业安全及患者用药安全，医疗机构应建立静脉用药调配中心（PIVAS），实行抗肿瘤药物的集中调配与供应。特别是细胞毒类抗肿瘤药物，因其具有致癌、致畸、致突变的潜在风险，必须在符合防护要求的生物安全柜或层流工作台内进行配置。PIVAS应制定严格的抗肿瘤药物调配标准操作规程（SOP），包括人员防护装备（PPE）穿戴、废弃物处理、溢出应急预案等。药师在调配过程中应严格执行无菌操作技术，并实行双人核对制度，确保成品输液的质量。5.3高警示药品管理抗肿瘤药物中的部分细胞毒药物（如环磷酰胺、甲氨蝶呤大剂量方案等）属于高警示药品。医疗机构必须将其列入高警示药品管理目录，设置明显的警示标识。在处方开具、电脑录入、标签打印、药品调配、发放及临床使用等各环节均应实施双人核对及强化警示措施，防止用药错误的发生。第六章特殊人群的用药规范6.1老年肿瘤患者老年肿瘤患者（通常指≥65岁）生理机能减退，药代动力学发生改变，且常伴有多种合并症，服用多种药物。在制定抗肿瘤药物治疗方案时，推荐进行老年综合评估（CGA），全面评估患者的日常生活能力、合并症、营养状况、认知功能及心理状态。用药原则应遵循“量体裁衣”，优先选择耐受性较好、毒性较低的药物或方案。初始剂量可适当降低，根据耐受情况逐步递增。应避免使用对主要脏器功能影响显著的药物，并加强治疗过程中的支持治疗。6.2妊娠与哺乳期妇女抗肿瘤药物多数具有生殖毒性，可通过胎盘屏障或乳汁分泌。妊娠期妇女如确需使用抗肿瘤药物，应充分评估对胎儿的潜在风险与母体治疗的获益，原则上应在妊娠中晚期使用，并避免使用已知致畸风险极高的药物（如甲氨蝶呤、环磷酰胺等）。哺乳期妇女在接受抗肿瘤药物治疗期间，应停止哺乳，以避免药物对婴儿造成不良影响。6.3肝肾功能不全患者肝肾功能不全直接影响抗肿瘤药物的代谢与排泄，是导致严重不良反应的高危因素。器官功能不全患者用药调整原则：器官功能评估指标调整策略肝功能不全ALT、AST、TBil、ALB、Child-Pugh分级轻度异常通常无需调整；中重度异常需减少剂量或停用经肝脏代谢、肝毒性大的药物（如多西他赛、伊立替康）。肾功能不全肌酐清除率（Ccr）、血肌酐根据Ccr值调整剂量。Ccr<30ml/min时，避免使用经肾脏排泄且毒性大的药物（如顺铂）；如必须使用，需减量并水化。第七章不良反应监测与应急处理抗肿瘤药物引起的不良反应（ADR）种类繁多，涉及全身各个系统。医疗机构应建立健全抗肿瘤药物不良反应监测与报告体系，临床医师、护士及药师均有责任及时发现、处理并上报ADR。7.1常见不良反应分级与处理参照美国国立癌症研究所（NCI）常见不良反应事件评价标准（CTCAE）对不良反应进行分级（1-5级）。处理原则应遵循“预防为主、及时干预、分级处理”。1.骨髓抑制：中性粒细胞减少伴发热（FN）是肿瘤急症，需立即住院治疗，给予广谱抗生素和升白因子（G-CSF）。血小板减少需预防出血，重度减少需输注血小板。2.恶心呕吐：根据致吐风险分级（高度、中度、低度、极低度）预防性给予止吐药物（5-HT3受体拮抗剂、NK-1受体拮抗剂、糖皮质激素等）。3.药物外渗：发疱性化疗药物（如蒽环类、长春碱类）一旦外渗，可导致组织坏死。应立即停止注射，回抽残留药液，局部注射解毒剂，并冷敷或热敷（根据药物特性），必要时请外科会诊。7.2免疫检查点抑制剂特殊不良反应免疫检查点抑制剂（ICIs）可引起免疫相关不良反应，涉及皮肤、结肠、内分泌器官（甲状腺、垂体、肾上腺）、肝脏、肺等。免疫相关不良反应管理要点：受累器官常见表现管理原则皮肤皮疹、瘙痒、白癜风1-2级：继续用药，外用/口服激素；3-4级：暂停用药，静脉使用激素。胃肠道腹泻、结肠炎1级：密切观察；2级：暂停用药，口服激素；3-4级：永久停药，静脉激素+英夫利西单抗。肺部间质性肺炎、pneumonitis2级：暂停用药，静脉激素；3-4级：永久停药，静脉激素+免疫抑制剂（如英夫利西单抗、环磷酰胺）。内分泌甲状腺功能异常、垂体炎、肾上腺功能不全大多为不可逆，需激素替代治疗。通常无需停用ICIs（除外垂体危象或肾上腺危象）。医疗机构应制定针对免疫相关不良反应的识别与处理流程图，确保临床一线医护人员能够及时识别并正确处理。第八章超说明书用药管理由于肿瘤药物治疗发展迅速，药品说明书的更新往往滞后于临床实践。在特定情况下，超说明书用药可能符合患者最佳利益。然而，超说明书用药存在法律风险与安全隐患，必须实行严格管理。1.适用条件：仅适用于缺乏有效治疗方案（包括常规治疗失败或无常规治疗方案）的晚期恶性肿瘤患者。2.证据要求：必须有充分的循证医学证据支持，如被国内外权威指南推荐、或有多项高质量临床研究（II期及以上）证实获益。3.审批流程：临床科室提出申请，提交超说明书用药申请表，附上相关循证证据。经药学部门初审、药事委员会（或授权的专家组）讨论通过后，报医务部门备案。4.知情同意：实施前，必须向患者或其法定代理人详细告知病情、治疗方案、超说明书用药的性质、潜在风险、替代方案及费用等，并签署《超说明书用药知情同意书》。5.记录与监控：在病历中详细记录用药理由、审批过程及知情同意情况。药学部门应加强对超说明书用药的医嘱审核与不良反应监测。第九章药物警戒与持续改进医疗机构应将抗肿瘤药物临床应用管理纳入医疗质量控制体系。建立以合理用药为核心的质量监测指标，包括但不限于：1.抗肿瘤药物处方合理率；2.越级使用限制级药物率；3.药物不良反应上报率；4.生物标志物检测送检率；5.化疗方案指南符合率。医务部门与药学部门应定期开展专项处方点评工作，每月随机抽取一定比例的抗肿瘤药物处方/医嘱进行点评。点评结果应纳入医疗质量考核体系，作为医师定期考核、临床科室绩效考核的重要依据。对于存在严重违规行为或造成严重后果的医师，应暂停或取消其抗肿瘤药物处方权，并依法依规处理。医疗机构应积极利用信息化手段，在电子病历（EMR）和医院信息系统（HIS）中嵌入合理用药审核软件、临床决策支持系统（CDSS），实现处方权限自动控制、药物相互作用预警、剂量自动计算与核对等功能，从技术手段上防范用药错误，提升管理效率。此外，鼓励医疗机构开展