医药生物-那些未充分满足的临床需求系列报告之一：地图样萎缩(GA)的市场研究

那些未充分满足的临床需求系列报告之一资料来源：西部证券研发中心、截至2026/7/16地图样萎缩（GA）患者人群基数庞大，当前缺乏有效功能针对性药物。全球超800并且随着疾病进展，患者视力常出现不可逆性损伤。但当前已获批药物缺乏对视力功能性指标保护，多款产品进入临床后期阶段，有望带来新的治疗选择。目前有多款产品进入3期临床，包括Annexon等，部分产品在临床研发阶段中展现在结构学或功能学方面的相关收购和融资体现了市场对该领域的投资关注。虽然当前GA治疗领域市场规模相对眼科整体规模仍相对较小，但是近期多笔围绕该治疗领域产品的溢价并购和融资，提示市场在该疾病领域仍有一定的投资建议：地图样萎缩GA领域属于典型的蓝海市场，潜在需求大且尚未满足真实临床需要，近年并购和融资案例在一定程度展现了市场对该领域的投资关注。当前，已有多款产品进入临床后期阶段，并且在早中期临床中也部分提示了潜在疗效的信号。因此建议对该眼科细分领域可考虑持续关注后续进风险提示：创新研发失败或不及预期的风险、商业化不及预期的风险、市场竞争加剧的风险、监管和沪深沪深300医药生物30%20%0%-10%-20%2025-072025-102026-012026-04 资料来源：默沙东诊疗手册、AAO、《中国年龄相关性黄斑变性临床诊疗指南（2023年）》、西部证券研发中心请务必仔细阅读报告尾部的投资评级说明和声明4定义：AMD即年龄相关性黄斑变性（age-relatedmaculardegeneration，AMD），其中分为干性AMD（80-90%）和湿性AMD（10-20%），GA）和新生血管性AMD（即湿性AMD•GA：视网膜部分区域，尤其是控制清晰视力的黄斑逐渐变薄并失去功能。•湿性AMD：视网膜下长出新的异常血管。这些血管可能会渗出血液或其他液体，导致黄斑瘢痕化。与干性年龄相关性黄斑变性相比，湿资料来源：Frontiers、AAO、《中国年龄相关性黄斑变性临床诊疗指南（2023年）》、西部证券研发中心请务必仔细阅读报告尾部的投资评级说明和声明5危险因素：AMD发生和发展的主要危险因素为年龄。AMD的患病率、发生率及严重程度均随年龄的增长而增高，几乎所有进展期AMD均发生在60岁以上人群中；其他因素包括：饮食中饱和脂肪含量高（存在于肉类、黄油和奶酪等食物中）、超重、吸烟、高血压、AMD家族史等。疾病核心机制：GA的核心机制是RPE功能丧失，其特征为Bruch膜严重平细胞、双极细胞和无长突细胞）丢失，脉络膜毛细血管灌注不良以及炎性反应表现突出（在退行区存在大量激活的小胶质细胞和巨噬细胞）。视网膜色素上皮(RPE)是色素上皮细胞构成的上皮组织。其顶侧与感光器相互作用，基底侧与Bruch膜和脉络膜毛细血管相连接，以维持视网膜光感受器功能。分布在RPE细胞间的多种连接蛋白是RPE执行正常功能的基础，确保RPE的完整性和生理功能。资料来源：ProgressinRetinalandEyeResearch、StealthBioTherapeutics、Pharmaceuticals、ScientificReports、西部证券研发中心请务必仔细阅读报告尾部的投资评级说明和声明6强相关；同时基线时EZ完整性更好的患者，其最佳矫正视力更高；基线时EZ丢失程度更高的眼睛，其视力更差，这凸显了在GA患者中保护EZ：即椭圆体带（ellipsoidzone），在OCT上常被用于评估光感受器资料来源：Annexon、《中国年龄相关性黄斑变性临床诊疗指南（2023年）》、《PrevalenceofAge-RelatedMacularDegenerationintheUnitedStates:A请务必仔细阅读报告尾部的投资评级说明和声明7Medicare-BasedAnalysisfrom2014to2021》、西部证券研发中心流行病学：根据《中国年龄相关性黄斑变性临床诊疗指南（2023年）》引用数据，全球AMD的总患病率约为8.69%（年龄范围为45-85岁），预计到2040年，患者数量将增长至2.88亿例；根据美国VEHSS数据，GA占AMD约7%（65岁以上），当前欧美整体GA患者存量人数分别为250万人和150万人。我国AMD的患病率从45~49岁人群的2.44%，逐渐提升至85~89岁人群的18.98%。在进展期AMD患者中，GA的患病率为资料来源：CDC、西部证券研发中心请务必仔细阅读报告尾部的投资评级说明和声明8AMD的治疗现状：参考美国CDC数据（至2022年），AMD整体治疗率相对资料来源：Apellis、Astellas、西部证券研发中心请务必仔细阅读报告尾部的投资评级说明和声明9资料来源：Apellis、Astellas、西部证券研发中心请务必仔细阅读报告尾部的投资评级说明和声明10销售规模：2025年美国市场规模已达约10亿美元量级,市场份额 资料来源：《中国年龄相关性黄斑变性临床诊疗指南（2023年）》、《CharacterizingDiseaseBurdenandProgressionofGeographicAtrophySecondarytoAge-RelatedMacularDegeneration亟待解决的问题：核心是GA患者通常会出现不可逆性的视力损伤，当累及中心凹后视力影响更大；另外，在英国真实世界双眼GA队列中，资料来源：SYFOVRELabel、IZERVAYLabel、西部证券研发中心请务必仔细阅读报告尾部的投资评级说明和声明13•Apellis：Pegcetacoplan的注册性证据主要来自OAKS和DERBY两项24个月、全球多中心、随机、双盲、假注射对照III期研究。两项研究的主要资料来源：Apellis、OpthalmologyRetina、西部证券研发中心请务必仔细阅读报告尾部的投资评级说明和声明14•SYFOVRE：后续在GALE临床中，随访至36月时，在每月治疗组观察到减少了微视野检查中的暗点数量。资料来源：58thAnnualRetinaSocietyMeeting、西部证券研发中心请务必仔细阅读报告尾部的投资评级说明和声明15临床中BCVA的改善意义重大：显著性改善BCVA（包括预防BCVA损失）对患者视力体感尤为明显，这也是为什么在过去多个眼科产品的关资料来源：SYFOVRELabel、西部证券研发中心请务必仔细阅读报告尾部的投资评级说明和声明16•新生血管性AMD：每月治疗组12%，隔月治疗组7%，对照组3%；如果需要进行抗VEGF治疗，需要和SYFOVRE分开给药；•视网膜血管炎和（或）视网膜血管阻塞：需要立刻停药，可能导致严重的视力损失；资料来源：Apellis、EMA、西部证券研发中心请务必仔细阅读报告尾部的投资评级说明和声明17•SYFOVRE：拒绝上市。被指出没有实现有意义的临床获益（clinicallymeaningfulbenefits），且无法实现临床获益与风险平衡（apositivebalanceofthemedicine'sbenefitsandriskscouldnotbeestablished）。资料来源：Annexon、西部证券研发中心请务必仔细阅读报告尾部的投资评级说明和声明18资料来源：Annexon、西部证券研发中心请务必仔细阅读报告尾部的投资评级说明和声明19资料来源：Annexon、西部证券研发中心请务必仔细阅读报告尾部的投资评级说明和声明20Phase3临床设计：采用2:1（对照组）设计入组659人，在15个月进行首次分析，并资料来源：Annexon、西部证券研发中心请务必仔细阅读报告尾部的投资评级说明和声明21•停药后的BCVA趋势变化进一步提升潜在有效性的确认信号。资料来源：Annexon、西部证券研发中心请务必仔细阅读报告尾部的投资评级说明和声明22•停药后的BCVA趋势变化进一步提升潜在有效性的确认信号。资料来源：Annexon、西部证券研发中心请务必仔细阅读报告尾部的投资评级说明和声明23资料来源：《LeveragingSiglecReceptorstoRepolarizeMacrophagesfortheTreatmentofGeographicAtrophy》、西部证券研发中心请务必仔细阅读报告尾部的投资评级说明和声明24主要机制：最直接的作用是，它会抑制吞噬性/炎症性巨噬细胞的活性，同时调节产生血管内皮生长因子的巨噬细胞，并将已激活的小胶质细胞和巨噬细胞重新极化为具有神经保护作用的状态资料来源：ClinicalTrial、Aviceda、西部证券研发中心请务必仔细阅读报告尾部的投资评级说明和声明252b期临床设计：SIGLEC2将患者随机分配至三组：AVD-1042毫克每两个月给药、AVD-1041毫克每月给药，对照组为Izervay2毫克，每组约100例，计划治疗24个月，并于第12个月进行中期分析。研究主要终点为截至第12个月研究眼GA病灶面积的增长速率，基于眼底自发荧光成像评估。研究同时预设多项视功能指标，包括ETDRS最佳矫正视力、对比敏感度和低亮度最佳矫正视力较基线的资料来源：Aviceda、西部证券研发中心请务必仔细阅读报告尾部的投资评级说明和声明262b期SIGLEC临床结果：2025年12月Aviceda公开其2b期结果，主要终点分析显示，AVD-104相比历史自然进程数据，在GA面积变化率方面实现了约31%的下降。在每月AVD-104治疗组中，受试者在整个研究期间的平均视力有所改善，平均提高0.6个字母；分别有28.9%、16.9%和安全性：新生血管性AMD转化率较低，仅2%的受试者发展为新生血管性AMD（每月治疗组）。在接受AVD-104治疗的受试者中，未观察到资料来源：Ocugen、GeneTherapy、西部证券研发中心请务必仔细阅读报告尾部的投资评级说明和声明27Ocugen：OCU410是针对GA的基因治并通过恢复CD59表达抑制补体末端膜攻击复合物形成，从而保护视网助下组装而成，同时这两种蛋白都与STGD和A资料来源：Ocugen、西部证券研发中心请务必仔细阅读报告尾部的投资评级说明和声明28Phase3临床设计：采用2:1临床设计，共计纳入300人临床；主要终点是12个月实验组VS对照组GA面积在12个月相比基线的变化；次要指标则资料来源：Ocugen、西部证券研发中心请务必仔细阅读报告尾部的投资评级说明和声明29资料来源：BeliteBio、西部证券研发中心请务必仔细阅读报告尾部的投资评级说明和声明30主要机制：通过降低血液中的视黄醇结合蛋白4水平，减少视黄资料来源：BeliteBio，BusinessPresswire、西部证券研发中心请务必仔细阅读报告尾部的投资评级说明和声明31Phase3临床设计：采用2:1临床设计，共计纳入530人临床；主要终点是24个月治疗组VS对照组GA增长面积相比基线的变化；次要指标则是药品名称研发机构靶点全球最高研发阶段全球研发状态技术路径ArchemixApellisPharmaceuticVEGFRAVD-104AvicedaAlkeusPharmaceuticaAnnexon资料来源：医药魔方、西部证券研发中心请务必仔细阅读报告尾部的投资评级说明和声明32 资料来源：Astellas、药智新闻、医药魔方、西部证券研发中心请务必仔细阅读报告尾部的投资评级说明和声明34安斯泰来历史最大收购案（截至2023年4月）：安斯泰来以每股40美元的现金收购IvericBio100%的流通股，总股本价值约59亿美元；该收购资料来源：Aviceda、BusinessPresswire、DealForma、西部证券研发中心请务必仔细阅读报告尾部的投资评级说明和声明35事件：2025年1月，AvicedaTherapeutics宣布完成2.075亿美元的C轮融资。融资将支持正在进行的2b/期临床试验，融资由Omegafunds和TCGX共同领投，EnOrbiMed、LogosCapital、MarshallWace、CatalioCapitalManagement、abrdn和DigitalisVentures跟投。其中，Omega的BernardDavitian和资料来源：Biogen、Apellis、医药魔方、西部证券研发中心请务必仔细阅读报告尾部的投资评级说明和声明36事件：Biogen2026年3月公告称，将收购Apellis全部流通股，现金对价为$41.00/股，对应市值约56亿美元；每股还附带一个不可转让CVR。挂钩SYFOVRECVR未来的全球销售额，最高可达$4每股。该收购价较90天成交量加权平均价溢价86%，较52周最高价溢价35%。 资料来源：西部证券研发中心请务必仔细阅读报告尾部的投资评级说明和声明38近年多笔并购/融资：近期市场中围绕该疾病领域的产品出现了多笔收购和融资，从而提示了一旦后来者证明其研发产品实现了 资料来源：西部证券研发中心请务必仔细阅读报告尾部的投资评级说明和声明404）监管和准入风险。如果产品后续临床仍不能带来明确的4141行业预期未来6-12个月内的涨幅超过市行业预期未来6-12个月内的波动幅度介于市场基准指行业预期未来6-12个月内的跌幅超过市公司未来6-12个月的投资收益率领先市场基准指数20%以上公司未来6-12个月的投资收益率领先市场基准指数5%到20%之间公司未来6-12个月的投资收益率与市场基准指数变动幅度相差-5%到公司未来6-12个月的投资收益率落后市场基准指数大于5%本人具有中国证券业协会授予的证券投资咨询执业资格并注册为客观地出具本报告。本报告清晰准确地反映了本人的研究观点。本人不曾因，不因，也将不会42本报告由西部证券股份有限公司（已具备中国证监会批复的证券投资咨询业务资格）制作。本报告仅供西部证券股份有限公司（以下简称“本公司”）机构客户使用。本报告在未经本公司公开披露或者同意披露前，系本公司机密材料，如非收件人（或收到的电子邮件含错误信息），请立即通知发件人，及时删除该邮件及所附报告并予以保密。发送本报告的电子邮件可能含有保密信息、版权专有信息或私人信息，未经授权者请勿针对邮件内容进行任何更改或以任何方式传播、复制、转发或以其他任何形式使用，发件人保留与该邮件相关的一切权利。同时本公司无法保证互联网传送本报告的及时、安