系统评价中利益相关者参与的结构化工具ACTIVE 框架解读

系统评价中利益相关者参与的结构化工具ACTIVE框架解读【摘要】

目的解读系统评价中利益相关者参与的结构化描述工具（ACTIVE框架），归纳其核心要点及适用场景，为国内研究人员提供方法学参考。方法通过文献分析梳理ACTIVE框架的开发流程、构成要素及实践案例，解析其在系统评价中的实际应用情况。结果ACTIVE框架工具由参与者身份、招募方式、参与模式、参与阶段以及参与程度五大核心要素组成，该框架通过系统性及结构化的描述方式，显著提升了作为指导工具的可操作性。结论ACTIVE框架是首个专门针对系统评价中利益相关者参与的结构化描述工具，其推广应用有利于系统评价作者在实践中更规范、透明地开展利益相关者参与工作。【关键词】

系统评价；证据综合；ACTIVE框架；利益相关者参与随着保险体制的改革、科研项目透明度要求的提升以及公众科学素养的增强，部分患者与公众逐渐要求在涉及自身权益的医疗决策中表达意见，患者及公众参与（PPI）由此应运而生。1996年，英国国家医疗服务系统（NHS）研究与发展部设立了一个名为“研究用户组”（INVOLVE）的组织，旨在促进并支持公众对社区卫生服务相关研究的参与[1]。2020年3月，英国国家健康研究所（NIHR）公众参与中心正式承接此项工作并持续推进，强化了患者与公众在医疗研究领域的参与程度，推动PPI更系统地融入医学发展与社会保障的各环节。这一趋势在全球范围内形成共识—美国食品药品监督管理局发布了以患者为中心药物研发（PFDD）倡议，指出患者意见被纳入监管科学体系；《卫生经济学评价报告标准共识2022》（CHEERS2022）也强调患者、公众等相关方的参与及其影响。我国亦于2023年通过发布“以患者为中心”的多项指导原则来响应这一国际趋势，标志着患者及公众参与科学研究已被确立为科学研究的重要发展方向[2-4]。尽管PPI理念在国内逐步普及，但在中文系统评价领域，利益相关者参与机制尚未形成规范，仅少数研究明确描述参与方法与过程，实证数据严重匮乏。总而言之，我国的利益相关者参与系统评价仍处于思维萌芽、实践不足的阶段[5,6]。系统评价在整合研究证据与指导医疗决策方面发挥了关键作用。然而，当这些成果应用于实践时，往往面临诸多挑战，包括可行性欠缺、患者或使用者认知不足，以及对其实际效用存疑等。近年来，将患者、公众与其他利益相关者纳入系统评价的研究过程日益受到提倡，旨在提升系统评价的质量、相关性及影响力。然而，系统评价因缺乏结构化工具，常面临利益相关者参与的具体问题—如参与阶段模糊、程度界定不清，导致研究结果与临床需求脱节。鉴于上述情况，Pollock等[1]研制了系统评价中利益相关者参与的结构化描述工具（ACTIVE）框架，旨在弥补既有方法学的不足，为开展系统评价的研究者提供一套清晰实用、结构化的线上工具，协助其在研究进程的不同阶段中，合理选择并纳入利益相关者。本文旨在系统阐述ACTIVE框架的开发过程及核心内容，以期为国内研究者提供方法论层面的参考。1ACTIVE框架的制定过程ACTIVE框架的制定遵循了概念框架开发的系统方法，主要包括以下步骤。1.1术语定义在制定该框架期间，定义的利益相关者为那些虽不直接参与研究工作，但将使用研究结果的人们。其中可能包括以下类别：患者、护理人员以及他们的家庭成员；希望维持健康并寻找有关健康或治疗方案信息供个人参考的人群；服务使用机构的代表人员；进行医疗服务行业的专家们；另外，还有负责做决策的政策规划者。在进行系统评价的过程中，全球协作组织Cochrane采用“用户”这一词汇来代表患者与大众。如果患者或公众明确认同Cochrane的“用户”身份，那么在制定此框架的过程中，将沿用该术语保持一致性。1.2文献检索、数据提取与分析在创建此框架时，首先采用了Arksey和O'Malley的范围综述方法论框架，明确了检索的范围并整理了相关的研究[7]。该研究采用分阶段搜索策略，阶段1：时间范围定在2014年1月1日至2016年4月9日期间，检索CENTRAL、Embase、MEDLINE、CINAHL等多个数据库，旨在识别最可能包含相关文献的数据库；阶段2：基于阶段1结果，选取Embase、MEDLINE、CINAHL和HTA数据库，扩展搜索时间范围至2010年1月1日至2013年12月31日，以评估是否需进一步扩展至2010年之前。由于2010—2013年文献数量稳定且2010年之后显著减少，最终确定搜索时间范围为2010—2016年。补充搜索包括手动检索参考文献、联系作者及社交媒体寻找未发表报告，总共筛选出291篇关于利益相关者参与系统评价的文献。随后，评审人员从这些资料里提取相关数据，记录该系统评价的研究目的、各利益相关者的参与状况、参与者的招募详情及招募方式、他们的参与形式（例如面对面会议、电子调查等），以及所采用的正式研究方法（例如参与式研究、名义小组技术、德尔菲法等）。这些数据以Excel表格的形式进行记录。该研究通过预发表方案规范流程，采用明确的术语定义和纳入与排除标准，数据提取采用结构化表格且对参与方法描述的全面性及可重复性进行分级判断（绿色/黄色/红色），并纳入利益相关者参与研究设计与评估，符合范围审查方法学要求。1.3数据分类及ACTIVE框架构建研究团队通过面对面的全天会议分析数据，并与预设框架对比，提出了初步方案。经过多次调整和讨论，该提案最终达成共识，明确了五项核心框架以及相关子类目：①利益相关者人员构成；②招募方式；③参与模式；④参与阶段；⑤参与程度。从检索的291篇论文中挑选出32篇系统评价，按之前提到的五个构成结构进行数据分类，以用于评估和改进框架。评审员（AP）负责前四个概念的数据整理，在不确定的情况下会向评审员（CS）或评审员（RM）寻求建议。由于第五个构念的定义较为复杂，由两名评审员（AP和CS）分别进行独立分类，任何意见分歧都通过讨论解决，或在必要时由另一位评审员RM协助处理。分类结果复审后，框架初步形成并在英国科克伦研讨会发布，在会中，30名参与者将依据框架对32篇综述中的利益相关者参与描述进行分类整理。根据研讨会反馈，框架经过了进一步改进，最终由所有作者团队一致认可并确定。2ACTIVE框架的核心内容ACTIVE框架的核心项目见图1，本文将对每一部分进行详解。2.1利益相关者人员构成与Concannon团队提出的“7Ps框架”[8]相比，ACTIVE框架旨在提供一个更为实用的系统评价工具，而非对参与研究的利益相关者进行分类的框架，因此采用简化的分类方式，对患者、照护者和/或家庭成员以及其他已识别的利益相关者加以区分。其中，其他已识别的利益相关者可能是医疗产品制造商或采购方，以及涉及保险或医保的相关人员或者医疗政策的制定者。解读：ACTIVE框架的核心在于其实用性和可执行性。它不是旨在进行精细分类的理论模型，而是一个工具，帮助研究者在实践中方便识别和纳入利益相关者，以便进行系统评价。因此，它采用了高度简化的分类策略。同时，将利益相关者简化为“患者”“照护者/家庭成员”和“其他已识别利益相关者”三类，符合国内研究资源有限、PPI实践尚处于起步阶段的现状。患者是医疗干预和研究的最终受益者，他们的参与可以确保系统评价关注点与患者需求真正相关。照护者和家庭成员是患者体验的延伸和支持系统的核心，他们的观察填补了患者视角的不足，并带来独特的信息，如行为变化、日常生活能力和情绪波动等。而其他已识别的利益相关者如政策制定者确保证据的有效性，推动系统评价结论的运用实施[9,10]。在PPI相关的系统评价研究中，我们推荐上述3类人员均纳入以保证视角全面，各类型的利益相关者建议参与的阶段将在第2.4部分中进行详细阐述。2.2利益相关者招募方式该框架将利益相关者的招募分为两种类型，分别是开放式招募和封闭式招募。其中，开放式招募是通过向社会公众发布广告的方式，提供参与机会，允许任何有意愿的人自愿加入。这种招募模式可能发展为固定成员制，即成员完成志愿报名后，团队规模便维持稳定；也可能形成灵活成员制，允许各成员在不同的活动中参与或提供不同的支持。相反，封闭式（亦称定向）招募策略则邀请特定人群参与。此类策略涵盖邀请知名专家或从现有团队成员中进行招募，或是通过目的抽样来确保具有关键预设特征、经验或专长的人群能够参与。解读：开放招募面向广泛的社会群体，其参与门槛较低，具备广泛性与开放性的优势。这种模式适合用于需要汇集大量公众观点或收集患者体验的场景（如慢性病管理系统评价），或当研究需要最大程度多样化并且有资源支持大量申请管理与筛选的情况下。封闭招募专注具有特定预设条件、经验或专业资历的群体，具有定位精准以及专业性强的优势，适用于以下情形：例如研究需某领域的专家进行专业评估，必须确保某些关键决策者的参与，以及在研究时间紧迫或资源有限时快速识别符合要求的人群[11,12]。对国内而言，开放式招募需考虑我国地域、经济、教育水平差异，而封闭式招募则需考虑信息透明与利益冲突的风险。而招募利益相关人员的数量，往往与选择的参与模式相关，在Pollock等的报道中，面对面会议的招募人数一般为2至27人，而非面对面会议（如电子德尔菲法或问卷调查）招募人数从29至340人不等[13]。2.3参与模式本框架将参与模式分类为参与方式以及参与方法。其中，参与方式分为一次性参与、持续参与或组合式参与（存在多个利益相关者且参与方式不同时被归为此类）。常见的持续参与模式有以下几种：①合作参与模式：少数利益相关者组成小组，通过定期参与行使监督或管理职责；②多轮封闭会议模式：利益相关者团队在关键节点召开会议聚焦任务，并通过各种方式跟进保持监督；③实践参与模式：利益相关者高频参与，角色接近研究者，全程承担责任，常称为参与式研究。而参与方法则分为直接互动（例如面对面会议、视频会议）或间接互动（如电子德尔菲法）。解读：首先，参与方式这个维度的目的是说明在研究全程中利益相关者介入的频率与深度，该维度体现研究需求与利益相关者投入程度之间的关联。一次性参与适用于目标清晰且集中的任务，例如在研究初期进行问题界定或末期进行成果评审。持续参与则意味着利益相关者与研究团队之间建立起一种长期稳定的协作关系，在上文所提及的三种常见持续参与模式中，利益相关者的参与程度逐渐深入，也可以使研究更充分考虑利益相关者的价值观与偏好，以促进研究最大程度保证患者利益。另一方面，参与方法侧重于描述利益相关者如何介入研究过程。直接互动具有较高的交互性，有利于展开深入探讨、建立信任并增强团队凝聚力；而间接互动则能够使参与者在适宜时机审慎回应，克服时间或空间上的限制，并且能够降低成本，便于协调大规模参与[14,15]。就我国现状而言，参与模式的选择取决于利益相关者参与的目的以及研究者所能投入的精力与资源，为了推进利益相关者参与的研究，研究者可能还需掌握访谈、会议引导、组织协调等技能。2.4参与阶段ACTIVE框架将系统评价的过程分为12个阶段，以此来描述利益相关者在某一具体阶段的参与情况。这些阶段包括：①提出研究问题；②规划研究方法；③撰写并发表研究方案；④制定检索策略；⑤执行检索；⑥筛选研究；⑦收集数据；⑧评估偏倚风险；⑨分析数据；⑩解读结果；⑪撰写并发表系统评价；⑫知识转化与影响力传播。解读：在每一个不同阶段，利益相关者的参与都有不同的意义，故可根据研究所需进行利益相关者参与策略的制定。简单而言，在系统评价研究的规划阶段（①～③）纳入利益相关者，可使研究更精准切入临床或生活痛点，增加研究与患者生活质量提升的相关性；在研究执行阶段（④～⑨）纳入利益相关者，可补充研究者缺少的部分视角，提升研究的全面性；在报告传播阶段（⑩～⑫）纳入利益相关者，可有效帮助研究结果以更易接受的形式发表及传播。每一阶段的利益相关者参与意义详见表1[4,13]。Pollock等提出在实施系统评价时，采用“首尾法”（利益相关者参与初始阶段和最终阶段）情况的更多。然而，目前尚无证据支持该方法为最佳方案，关于何时纳入人员的决策应基于每项系统评价预先确定的参与目标。2.5参与程度本框架根据利益相关者在系统评价中的任务，将参与程度由高至低分为五个层次：①主导：负责启动并主导整个系统评价过程；②控制：与研究者共同决策，控制系统评价的某些方面；③影响：通过投票、排序、提供数据等方式直接影响系统评价；④贡献：通过访谈、焦点小组等方式提供观点或经验；⑤接收：仅接收评价信息或结果，不参与决策或影响过程（表2）。解读：在每一个参与阶段，利益相关者的参与程度并非越高越好，最适宜的参与程度需根据具体研究的目标、利益相关者的能力和意愿、资源与背景来决定[15]。原文所纳入的文献中，并无“主导”这一程度的利益相关者参与，故可供我们参考的文献多为“接收”至“控制”程度。从实操的角度出发，研究者需优先明确利益相关者参与的目的，才能进一步确定其任务及参与程度。以利益相关者参与12阶段为例，在Bond的研究[16]中，利益相关者通过德尔菲法对项目形成的共识进行评分与反馈；在Boelens的研究[17]中，利益相关者通过投票、讨论、专业审查等方式提供多方视角；在Concannon的研究[8]中，利益相关者对稿件进行审阅并被邀请协助传播研究结果；在Hyde的研究[18]中，利益相关者通过审阅摘要以及参与会议报告的形式直接参与成果传播，并参与指导后续研究方向。上述四个示例呈现出由“接收”至“控制”的梯度演变，利益相关者的参与目的亦随之逐级深化：从理解研究的相关性，到补充研究视角，再到协助研究推进，进一步共同决策并推动研究进程。在其他阶段中，利益相关者不同参与程度所能达到的目的可以此类推。举例而言，于第一阶段中，若利益相关者参与目的仅为了解选题相关性，则其参与程度可选择为“接收”；若期望补充选题之其他视角，则可选择“贡献”；若期望通过投票或评议等方式参考利益相关者意见，则可选择“影响”；若期望与利益相关者共同选定研究问题，则可考虑参与程度为“控制”。3案例解析以Julie团队于2023年发表的研究[19]为例，此研究根据GRIPP2[20]进行撰写，详细描述了利益相关者参与的目的、方法、研究结果、讨论和结论以及反思/批判性观点。而在描述方法这一部分，本文则参考了ACTIVE框架，详细信息如下（表3）：本文采用开放式招募和固定成员制，参与方式为持续参与和直接互动，阶段包括研究规划、检索策略制定、数据分析、结果解读及系统评价撰写与发表；参与程度未详细报道，但利益相关者自评为控制至接收不等。尽管GRIPP2报告规范建议应从研究设计、参与人员、参与阶段以及参与的性质或程度四个方面对PPI方法进行报告，然而现有文献普遍存在描述尚不够充分或明确的现象。在本案例中，ACTIVE框架作为PPI研究的方法学部分，提供了清晰的描述，使读者能够轻松地理解研究者与利益相关者参与方面的方法学设计，同时也为后续相关研究的设计与实施提供了参考依据。4讨论2003—2012年至2013—2022年，中国（第一作者来自中国）发表的系统评价数量增长了25倍[21]。这表明国内拥有一个庞大且活跃的系统评价研究群体。然而，正如前文中所提到的，我们的利益相关者参与的系统评价数量极少。在我国PPI意识萌芽的现在，正需要一个规范、权威的方法学指南，来统一学术标准、引导研究实践。ACTIVE框架通过五个结构化维度，首次为系统评价中的利益相关者参与提供了具有可操作性的描述工具。特别是其对参与程度的定义进行了细化，有助于研究者依据任务的重要性来决定利益相关者参与程度，从而弥补了现有指导文件（如INVOLVE指南[22]、GRIPP2[20]，详细对比见表4）在系统性评价场景中实际操作性不足的问题[23,24]。同时，ACTIVE框架提供了统一的术语，解决了既往研究中利益相关者参与描述混乱的问题，便于不同研究之间进行比较与借鉴（各板块方式优缺点见图2）[25,26]。与此同时，参与阶段清晰地划分了不同环节中利益相关者的活动，从而提高了参与过程的细致度，在提升框架可操作性的同时防止了资源的浪费。需要注意的是，目前尚无证据表明任何一种让利益相关者参与系统评价的方式具有更优或更差的影响效果。故针对系统评价研究的利益相关者参与，策略是多变的，最佳策略需充分考虑参与目的、参与人员及可支配的资源及时间。在实操时，系统评价的研究团队也可参考GIN公众工具包[13]制定策略。尽管如此，该框架仍存在一些局限性。它是基于Cochrane系统评价流程开发的，更适用于定量系统评价，可能不适用于其他类型的评价（如真实世界研究、定性系统评价），不过现在笔者发现部分范围综述[25-27]在研究过程中也参考了ACTIVE框架来规划利益相关者参与研究，并取得较好的效果。除此之外，该框架仅基于32篇“参与描述较充分”的系统评价开发，可能遗漏了未被充分报告的利益相关者参与模式，例如“主导”这一参与程度无文献纳入本框架中，并非此类研究完全缺失，而可能是因报告不足。参与程度的五级分类也是基于有限案例归纳得出的，未经过大样本研究或跨领域测试，在实际应用中可能难以准确界定边界。总体而言，ACTIVE框架借助结构化设计，弥补了系统评价中利益相关者参与方面的方法学空白，有利于在评审过程中以透明化方式运用并统一报告参与情况。此框架具备支持系统评价作者规划各阶段利益相关者参与方式的潜能，是系统评价研究中强有力的工具，值得推广应用。参考文献[1]PollockA,CampbellP,StruthersC,etal.DevelopmentoftheACTIVEframeworktodescribestakeholderinvolvementinsystematicreviews[J].JHealthServResPolicy,2019,24(4):245-255.[2]李辉,谢雪微.CONSORT2025声明解读:患者及公众参与说明[J].中国卒中杂志,2025,20(5):630-635.[3]HaddawayRN,KohlC,SilvaDRN,etal.Aframeworkforstakeholderengagementduringsystematicreviewsandmapsinenvironmentalmanagement[J].EnvironEvid,2017,6(1):1-14.[4]PetkovicJ,KhabsaJ,LytvynL,etal.Introducingaseriesofreviewsassessingengagementinevidencesyntheses[J].CochraneEvidSynthMethods,2025,3(6):e70057.[5]高一城,夏如玉,罗慜婧,等.国内外临床实践指南制订手册中关于患者参与要求的系统评价[J].中国循证医学杂志,2022,22(10):1182-1188.[6]吴沛霞,胡雁.患者和公众参与研究的报告规范(GRIPP2)解读[J].中国循证医学杂志,2018,18(1):96-100.[7]AlexP,PaulineC,CarolineS,etal.Stakeholderinvolvementinsystematicreviews:ascopingreview[J].SystRev,2018,7(1):208.[8]ConcannonTW,FusterM,SaundersT,etal.Asystematicreviewofstakeholderengagementincomparativeeffectivenessandpatient-centeredoutcomesresearch[J].JGenInternMed,2014,29(12):1692-1701.[9]McCarronTL,NoseworthyT,MoffatK,etal.Aco-designedframeworktosupportandsustainpatientandfamilyengagementinhealth-caredecisionmaking[J].HealthExpect,2020,23(4):825-836.[10]WesterinkHJ,OirbansT,GarvelinkMM,etal.Barriersandfacilitatorsofmeaningfulpatientparticipationatthecollectivelevelinhealthcareorganizations:asystematicreview[J].HealthPolicy,2023,138:104946.[11]CluleyV,ZiemannA,FeeleyC,etal.Mappingtheroleofpatientandpublicinvolvementduringthedifferentstagesofhealthcareinnovation:ascopingreview[J].HealthExpect,2022,25(3):840-855.[12]TotzeckC,vanderMeerAS,ChristiansenH,etal.Systematicreview:patientandpublicinvolvementofchildrenandyoungpeopleinmentalhealthresearch[J].ClinChildFamPsycholRev,2024,27(1):257-274.[13]GuidelinesInternationalNetwork.G-I-Npublictoolkit:patientandpublicinvolvementinguidelines[Z].2015.[14]BainesR,BradwellH,EdwardsK,etal.Meaningfulpatientandpublicinvolvementindigitalhealthinnovation,implementationandevaluation:asystematicreview[J].HealthExpect,2022,25(4):1232-1245.[15]OwyangD,BakhshA,BrewerD,etal.Patientandpublicinvolvementwithinorthopaedicresearch:asystematicreview[J].JBoneJointSurgAm,2021,103(13):e51.[16]BondKS,ChalmersKJ,JormAF,etal.AssistingAustralianswithmentalhealthproblemsandfinancialdifficulties:aDelphistudytodevelopguidelinesforfinancialcounsellors,financialinstitutionstaff,mentalhealthprofessionalsandcarers[J].BMCHealthServRes,2015,15:218.[17]BoelensPG,TaylorC,HenningG,etal.InvolvingpatientsinamultidisciplinaryEuropeanconsensusprocessandinthedevelopmentofa'patientsummaryoftheconsensusdocumentforcolonandrectalcancercare'[J].Patient,2014,7(3):261-270.[18]HydeC,DunnKM,HigginbottomA,etal.Processandimpactofpatientinvolvementinasystematicreviewofshareddecisionmakinginprimarycareconsultations[J].HealthExpect,2017,20(2):298-308.[19]BrownJ,BaerG,CameronS,etal.StakeholderinvolvementinaCochranereviewofphysicalrehabilitationafterstroke:descriptionandreflections[J].CochraneEvidSynthMethods,2023,1(10):e12032.[20]StaniszewskaS,BrettJ,SimeraI,etal.GRIPP2reportingchecklists:toolstoimprovereportingofpatientandpublicinvolvementinresearch[J].ResInvolvEngagem,2017,3:13.[21]AndersenMZ,ZeinertP,Rose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