2026年再生障碍性贫血讲课课件

医学专题课件2026年再生障碍性贫血讲课课件机制·诊断·分层治疗·前沿进展2026年课程导览01认识再障定义、流行病学与发病机制02识别再障临床表现与实验室检查03诊断再障诊断标准与鉴别诊断04治疗再障分层治疗策略与支持治疗05前沿与展望新药进展与长期管理认识再障造血衰竭，从认识开始从定义到机制，建立疾病认知框架01再障的本质是造血衰竭再生障碍性贫血是一组由多种病因所致的骨髓造血功能衰竭综合征“疾病的核心——造血衰竭，而非单纯的血液异常。”不是简单的“贫血”，而是三系造血受损——本质是造血功能衰竭，而非肿瘤细胞浸润或消耗。疾病特征4项骨髓造血细胞增生减低伴有外周血全血细胞减少贫血、出血和感染临床三大表现无肝脾淋巴结肿大是重要鉴别点异质性综合征并非单一疾病流行病学与疾病分型分型直接决定治疗方案的选择发病年龄呈

双峰分布，青少年及老年人群相对多见；亚洲地区发病率

高于

欧美地区分型骨髓造血血象特点重型再障（SAA）增生明显减低三系严重减少非重型再障（NSAA）增生减低三系轻中度减少发病年龄双峰分布青少年及老年人群相对多见地区差异亚洲地区发病率

高于

欧美地区三大发病机制再障发病是造血干细胞、骨髓微环境与免疫异常共同作用的结果三大机制缺一不可：种子、土壤与虫子共同构成再障发病的完整链条造血干细胞缺陷（种子）造血干祖细胞数量减少、增殖能力下降造血源头受损，直接削弱血细胞生成能力骨髓微环境异常（土壤）基质细胞异常，支撑造血的结构受损支持造血的相关因子异常，微环境失去滋养能力免疫异常（虫子）T淋巴细胞异常活化，抑制造血功能是免疫抑制治疗的理论基础识别再障三大症状，警惕再障贫血、出血、感染背后的造血危机02贫血出血感染三大主征贫血、出血、感染是再障的

三大主要临床表现贫血2项进行性加重贫血程度随病程逐步进展，呈持续性恶化趋势乏力、头晕心悸、面色苍白等贫血常见表现出血2项皮肤黏膜出血为主瘀点瘀斑、鼻出血、牙龈出血为常见表现血小板越低，出血风险越高出血风险与血小板计数负相关感染2项呼吸道感染最常见感染时可伴发热中性粒细胞越低，感染风险越高感染风险与中性粒细胞计数负相关起病特点与体格检查起病多较隐匿，体格检查常无肝脾淋巴结肿大肝脾淋巴结肿大的有无，是鉴别再障与白血病、淋巴瘤等的重要体征起病特点起病可急可缓，重型再障起病急、进展快贫血、出血、感染可先后或同时出现体检一般无肝脾肿大，无淋巴结肿大出现肝脾淋巴结肿大时，应警惕其他疾病临床意义有无肝脾淋巴结肿大，是鉴别再障与白血病、淋巴瘤等的重要体征血象与骨髓象检查血象特点3项全血细胞减少三系均受累网织红细胞绝对值减少中性粒细胞、血小板、血红蛋白不同程度下降骨髓象特点4项多部位骨髓增生减低造血细胞减少非造血细胞相对增多淋巴细胞、浆细胞等骨髓小粒中脂肪细胞增多需多部位穿刺与骨髓活检综合判断诊断再障标准为纲，精准诊断从血象到骨髓，规范诊断流程03诊断标准四要素再障诊断需同时满足血象、骨髓象及排除性标准血象标准红细胞、粒细胞与血小板三系均受累，呈同步减少。壹血象标准反映骨髓造血功能代偿不足，是重要的血象提示。贰骨髓象标准造血细胞减少、脂肪细胞增多，提示骨髓衰竭。叁排除性标准鉴别诊断不可或缺，是确认诊断的最后一环。肆全血细胞减少网织红细胞绝对值减少骨髓增生减低排除其他引起全血细胞减少的疾病重型再障的分型标准指标重型再障阈值中性粒细胞低于

0.5×10⁹/L血小板低于

20×10⁹/L网织红细胞绝对值低于

20×10⁹/L症重型再障分型重型再障阈值血象标准中性粒细胞低于

0.5×10⁹/L、血小板低于

20×10⁹/L、网织红细胞绝对值低于

20×10⁹/L判定条件血象三项中满足

两项及以上骨髓标准骨髓细胞增生程度低于正常，残存造血细胞显著减少分型意义分型是治疗决策的重要依据鉴别诊断要点需与以下引起全血细胞减少的疾病鉴别骨髓增生异常综合征（MDS）骨髓增生活跃或病态造血，可见原始细胞阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）可有溶血表现，流式检测异常克隆急性白血病骨髓原始细胞增多，常有肝脾淋巴结肿大巨幼细胞性贫血叶酸或维生素B12缺乏，骨髓巨幼样变关键在于

骨髓象与特异性检测治疗再障分层施治，个体决策从支持治疗到造血干细胞移植04治疗总览与分层原则再障治疗强调

分层决策

与

个体化对重型再障而言，尽早开始规范治疗尤为关键治疗分层路径1支持治疗各型再障的基础2非重型再障以免疫抑制治疗为主3重型再障免疫抑制治疗或造血干细胞移植4个体化决策结合年龄、分型与配型情况支持治疗是基础成分输血3项贫血明显时输注红细胞以改善贫血状态血小板明显减少伴出血及时输注血小板预防出血风险长期输血者注意铁过载，必要时祛铁治疗防治感染2项保护性隔离注意减少感染暴露中性粒细胞明显减少伴发热及时进行抗感染治疗支持治疗贯穿疾病治疗全程免疫抑制与移植药免疫抑制治疗核心方案抗胸腺细胞球蛋白（ATG）

联合

环孢素（CsA）适用重型再障及非重型再障的重要治疗选择管理需监测血药浓度与不良反应植造血干细胞移植定位重型再障的根治性治疗手段之一优选人群年轻、有合适供者者优先考虑移植前需评估配型与身体状况其他治疗手段「联合用药与动态评估，是当前再障治疗的重要方向。」治疗需动态评估疗效、及时调整方案；多种药物联合是当前治疗的重要方向。01辅助刺激造血雄激素可辅助刺激造血用于部分非重型再障作用定位·辅助刺激造血02联合免疫抑制促血小板生成药物如

艾曲泊帕、海曲泊帕可联合免疫抑制治疗作用定位·联合免疫抑制03支持治疗造血生长因子如

粒细胞集落刺激因子用于支持治疗作用定位·支持治疗前沿与展望创新驱动，未来可期新药进展与长期随访管理05新型药物研究进展新型药物为难治性再障带来更多选择新型药物正加速拓宽再障治疗的选择空间药物方向3类促血小板生成素受体激动剂促进造血，可联合免疫抑制治疗新型免疫调节药物优化免疫抑制方案联合用药策略当前研究热点趋势判断2点二线向一线探索部分药物正从二线向一线治疗探索选择空间拓宽新药进展不断拓宽再障治疗的选择空间移植与细胞治疗探索供者优化供者优化移植供者选择与预处理方案不断优化来源拓展来源拓展单倍型移植等拓展了供者来源前沿探索前沿探索细胞治疗与基因治疗是重要的探索方向核心目标核心目标提高疗效、降低并发症长期管理与随访再障是慢性疾病，长期随访决定远期预后血象与骨髓象监测定期监测血象与骨髓象免疫抑制治疗监测需监测血药