特发性血小板减少症诊疗专家共识（2026版）

特发性血小板减少症诊疗专家共识（2026版）一、共识适用范围与证据分级本共识基于2022年以来ITP领域全球多中心RCT数据、中国人群真实世界研究结果，针对既往共识基层落地难、特殊人群处置标准不统一的问题形成可执行全流程路径，适用于各级医疗机构血液科、急诊科、全科、妇产科、儿科医师接诊原发免疫性血小板减少症（以下简称ITP）患者时的诊疗决策。

本共识采用GRADE证据分级体系：•推荐强度：1级（强推荐，绝大多数患者可获益）、2级（弱推荐，需结合患者个体情况选择）•证据水平：A（高质量RCT、系统评价）、B（中等质量RCT、大样本真实世界研究）、C（低质量观察研究、专家共识意见）二、诊断与风险分层ITP为排他性诊断，无单一金标准，所有疑诊患者必须完成规定路径排查项目，误诊率需控制在5%以内。2.1诊断必备流程所有首次发现血小板减少的患者必须按以下步骤完成检查，不得跳过关键环节直接启动治疗（1A）：1.排除假性血小板减少：首次血常规提示PLT<100×2.核心诊断依据：至少2次复核血常规提示PLT<100×3.骨髓检查指征（满足任意1项必须完成骨髓穿刺+活检，1B）：年龄>60岁、一线治疗4周无效、拟行脾切除治疗、同时合并贫血/白细胞计数异常、怀疑淋巴增殖性疾病或其他血液病；3~12岁儿童符合典型ITP表现（发病前1~3周有上呼吸道感染史、仅单纯血小板减少、无肝脾淋巴结肿大）可暂缓骨穿，随访观察即可（2B）。4.排他性必查项目：抗核抗体谱+抗磷脂抗体、C13/C14呼气试验（幽门螺杆菌检测）、乙肝五项+丙肝抗体+HIV抗体、甲状腺功能+甲状腺过氧化物酶抗体、凝血功能。未完成以上排查不得诊断原发性ITP。2.2分型标准1.新诊断ITP：确诊时间≤3个月2.持续性ITP：确诊时间3~12个月，血小板未恢复正常3.慢性ITP：确诊时间>12个月，血小板持续低于正常范围4.重症ITP：PLT<10×5.难治性ITP：一线、二线药物治疗均无效，脾切除无效或术后复发，PLT持续<30×2.3出血风险分层采用ITP出血评分量表（IBLS）分层，分层结果直接决定治疗方案选择：•低危：评分<2分，PLT≥30ו中危：评分2~3分，PLT（10~29）×10•高危：评分≥4分，PLT<10×三、一线治疗方案一线治疗的核心目标是快速控制活动性出血，而非将血小板计数提升至正常范围，所有方案必须严格限定疗程，避免长期大剂量激素暴露。1.观察等待指征：低危患者无需启动药物治疗，每2~4周复查1次血常规即可（1A）——临床数据显示80%以上低危患者终身不会发生严重出血，过度治疗导致的激素不良反应风险远高于出血风险。2.糖皮质激素（首选方案）：◦优先选用大剂量地塞米松：40mg/d口服或静脉滴注，连续使用4天，无效者可在15天后重复1个疗程，总疗程不超过2个周期（1A）；◦备选方案为泼尼松：1mg/kg/d口服，起效后（PLT≥50×◦严禁长期以泼尼松>10mg/d剂量维持治疗——长期超量激素会使骨质疏松、血糖异常、感染风险升高3倍以上，且不提升长期缓解率（1A）。若激素使用8周仍无法减停至安全剂量，提示激素抵抗，直接启动二线治疗，不得反复追加激素剂量。3.静脉免疫球蛋白（IVIg）：适用人群为高危出血患者、需快速提升血小板接受急诊/择期有创操作、存在激素治疗禁忌证、妊娠中晚期ITP患者；剂量为400mg/kg/d连续5天，或1g/kg/d连续2天，用药后1~3天起效，疗效维持3~4周（1A）。IVIg仅用于紧急场景桥接治疗，不得作为长期维持用药。4.合并幽门螺杆菌阳性的患者，无论血小板计数水平，必须行含铋剂四联方案根除治疗（1B），根除结束后4周复查，约30%的患者根除后血小板可自行回升至安全范围。5.一线治疗严禁直接使用TPO受体激动剂、利妥昔单抗、脾切除等二/三线方案。四、三线治疗方案二线治疗启动时机为一线治疗无效、激素依赖（激素减量至泼尼松10mg/d以下即复发，或激素疗程超过8周无法减停），需结合患者年龄、合并症、生育需求、经济情况个体化选择，优先选择起效快、不良反应可控、停药后缓解率高的方案。1.TPO受体激动剂（TPO-RA，二线首选，1A）：◦可选药物包括海曲泊帕、艾曲泊帕、阿伐曲泊帕，起始剂量按药品说明书口服，用药1~2周后复查血常规，根据血小板计数调整剂量，目标值为PLT维持在（50~100）×109/L，严禁追求PLT≥◦剂量调整规则：PLT>200×109/L时暂停用药，待PLT回落至100◦特殊人群选择：合并肝功能异常的患者优先选用阿伐曲泊帕（肝代谢负担更低），需长期用药的患者优先选用医保目录内品种；持续用药6个月以上PLT稳定在目标范围的患者，可逐步减量停药，约30%的患者停药后可维持长期缓解。2.利妥昔单抗（二线备选，1B）：◦优先选用小剂量方案：100mg静脉滴注每周1次，连续4次，疗效与标准剂量（375mg/m²每周1次连用4次）相当，不良反应发生率降低40%；用药后4~8周起效，长期缓解率约40%；◦前置要求：用药前必须筛查乙肝五项，乙肝表面抗原阳性患者需先予核苷类似物抗病毒治疗，病毒载量控制在检测下限以下方可用药；用药后6个月内禁止接种活疫苗，妊娠及6个月内有备孕计划的患者禁用。3.脾切除（三线方案，1B）：◦适用人群：病程超过2年、所有二线药物治疗无效、反复发生重症出血的患者；术前必须重新复核诊断，排除继发性免疫性血小板减少（结缔组织病、淋巴增殖性疾病、抗磷脂综合征等），否则脾切除无效且增加感染风险；◦术前准备：术前2周完成肺炎链球菌、流感嗜血杆菌、脑膜炎球菌疫苗接种；◦术后管理：术后终身存在荚膜细菌感染风险，患者出现体温≥38℃必须立即就诊使用广谱抗生素，延误诊治可能导致脓毒症死亡；术后完全缓解率约60%~70%。4.其他三线药物：可根据患者情况选用达那唑（适用于绝经后女性、无肝功能异常者，需监测肝功能）、全反式维甲酸联合地西他滨（适用于难治性ITP）、硫唑嘌呤（适用于合并自身免疫病的患者）；严禁长期联合使用2种以上免疫抑制剂，避免发生严重骨髓抑制、重症感染。五、急症与特殊场景处置ITP急症处置的核心是快速将血小板提升至止血水平，所有处置流程必须在患者就诊后1小时内启动，将颅内出血、消化道大出血等致死性事件发生率控制在1%以下。5.1急症处置流程急症判定标准：PLT<10×1.一般处置：立即绝对卧床，怀疑消化道出血者暂禁食，避免用力排便、情绪激动；严禁使用任何影响血小板功能的药物（阿司匹林、氯吡格雷、布洛芬等非甾体抗炎药、活血化瘀类中药）——此类药物会将出血风险升高5倍以上，无强指征不得使用。2.药物联合方案：立即启动IVIg1g/kg/d连用2天+甲泼尼龙1g/d静脉滴注连用3天（1A）。3.血小板输注：仅用于存在颅内出血、气道出血、消化道大出血等危及生命的出血场景，输注前30分钟予IVIg0.4g/kg，减少输入血小板的免疫破坏——ITP患者体内存在抗血小板抗体，单纯输入的血小板会在1~3小时内被破坏，无止血效果，严禁为提升血小板计数常规输注。4.补救方案：上述方案24小时内仍无法控制出血者，可使用重组人活化因子Ⅶ（rFⅦa）静脉推注，或行急诊血浆置换。5.2特殊人群处置1.妊娠合并ITP：◦治疗阈值：PLT≥30×109/L、无出血、孕36周前无需药物干预，每2周复查血常规即可；经阴分娩前需将PLT提升至≥50◦药物选择：优先选用IVIg，或泼尼松0.5mg/kg/d，孕32周后尽量将激素减停，降低妊娠期高血压、高血糖风险；利妥昔单抗、达那唑、细胞毒药物严禁使用，TPO-RA仅在获益大于风险时谨慎使用；◦新生儿管理：新生儿出生后连续3天复查血常规，母体抗血小板抗体可通过胎盘导致新生儿血小板减少，PLT<30×2.儿童ITP：◦80%儿童ITP为自限性病程，6个月内可自行缓解；PLT≥20×◦一线治疗优先选用短疗程IVIg或地塞米松，严禁长期使用激素影响生长发育；脾切除需推迟至12岁以后，仅用于所有药物无效的难治性患儿。3.有创操作前血小板目标值：◦口腔科洁治、浅表组织穿刺：PLT≥20×◦拔牙、体表肿物切除、胃肠镜活检：PLT≥50×◦开腹/开胸手术、中枢神经系统手术：PLT≥80×术前1~2天使用IVIg或TPO-RA提升至目标值即可，术后无出血即可逐步停药，无需长期维持。4.疫苗接种：ITP缓解期（PLT≥50×六、长期随访与疗效评估ITP为慢性迁延性疾病，标准化长期随访可将重症出血发生率降低70%以上，随访核心是平衡出血风险与治疗相关不良反应，避免过度治疗或治疗不足。6.1疗效判定标准（所有疗效评估需在未接受抢救治疗的前提下连续2次血常规确认，间隔≥7天）1.完全反应（CR）：PLT≥100×2.有效（R）：PLT≥30×3.无效（NR）：PLT<30×4.复发：达到CR或R标准后，PLT再次降至<30×6.2随访要求1.随访频率：治疗启动后前4周每1~2周复查1次血常规，达到有效标准后每4~8周复查1次，慢性ITP稳定期每3~6个月复查1次。2.每次随访必须完成的项目：出血评分、治疗不良反应评估（长期使用激素者需监测血糖、骨密度；长期使用TPO-RA者需监测肝功能、血栓征象）、用药依从性指导、出血先兆识别宣教。3.患者教育核心内容：指导患者识别颅内出血先兆（突发头痛、呕吐、视物模糊、肢体活动障碍需立即就诊），日常避免拳击、攀岩等剧烈对抗性运动，血小板稳定在安全范围时可正常工作、学习、妊娠，无需过度限制活动。七、基层诊疗路径与质量控制基层医疗机构是ITP首诊的主要场景，执行标准化路径可将ITP误诊率、不规范治疗率降低60%以上。1.基层首诊处理流程：首次发现血小板减少→复查看片排除假性血小板减少→完成排他性基础检查→风险分层；低危患者可在基层随访，无需立即用药。2.必须上转至二级以上医院血液科的指征：PLT<20×3.质量控制核心指标：各级医疗机构ITP患者骨穿指征符合率≥95%，激素疗程超过8周的患者比例≤10%，重症出血年发生率≤2%，患者健康教育覆盖率100%。附件1ITP出血评分量表（IBLS）评估项目分值年龄>65岁1分皮肤散在瘀点瘀斑1分皮肤广泛瘀斑、口腔血疱、鼻出血持续>10分钟、结膜出血2分消化道出血、肺出血、肉眼血尿、非月经期阴道出血3分颅内出血、危及生命的大出血4分PLT<20×加1分合并使用抗血小板/抗凝药物加1分评分判读：<2分为低危，2~3分为中危，≥4分为高危附件2ITP患者随访记录表随访日期血小板计数