预防实验性研究ppt课件

1、实验性研究,1,学习交流PPT,理论流行病学,流行病学研究方法,2,学习交流PPT,实验性研究 experimental study,亦称干预性研究，研究者根据研究目的对病人或健康人施加某种干预措施，然后追踪随访观察对疾病的发生或对健康状态的影响，并判断干预措施效果的一种前瞻性研究。该研究分为临床实验、现场实验、社区实验。,3,学习交流PPT,临床试验（clinical trial）,现场试验（field trial）,社区实验（community trial）,内 容,4,学习交流PPT,定义 以病人为研究对象，将研究对象随机分为试验组和对照组，通过比较两组的结果对某种药物或治疗方法的效果进

2、行检验和评价的一种前瞻性研究。 在临床上有些药物及治疗方案的治疗效果并不肯定，如英国1976年对药物疗效做了调查，结果2657种制剂中，不合格的有35%。美国16500中自称为有效的药物中，只有434种是与其说明相符的。,第一节 临床试验,5,学习交流PPT,临床试验的基本特征,第一节 临床试验,前瞻 前瞻性研究,干预 施加一种或多种人为干预处理,随机 研究对象随机分配到比较组,对照 有可比的实验组和对照组,6,学习交流PPT,临床试验的应用范围,药物、疗法、其他医疗服务效果或不良反应的评价,主要是疾病危险因素干预研究,评价筛检试验的真实性可靠性实用性,病因研究,筛检研究,疗效研究,第一节 临

3、床试验,预后研究,主要用于预后因素的研究,诊断研究,评价某诊断试验的真实性可靠性临床使用价值,7,学习交流PPT,施加药物或治疗因素,病人,随机分组,疗效或不良反应,实验组,对照组,比较实验组 与对照组的 效应的差异,随机对照试验（RCT）,二、临床试验的设计类型,疗效或不良反应,第一节 临床试验,8,学习交流PPT,例：奥美拉唑与氢氧化铝治疗胃溃疡（胃镜确诊）疗效比较的双盲随机对照试验。,P0.05 可以认为奥美拉唑治疗胃溃疡优于氢氧化铝。,痊愈率85%,痊愈率25%,第一节 临床试验,9,学习交流PPT,A疗法,B疗法,第一阶段 间歇时间 第二阶段,B疗法,A疗法,甲组,乙组,time,P

4、hase Interval Phase,交叉对照设计试验 cross-over control,二、临床试验的设计类型,第一节 临床试验,10,学习交流PPT,析因设计,二、临床试验的设计类型,第一节 临床试验,11,学习交流PPT,序贯设计,前述各种设计方法属固定样本的试验 序贯设计试验是对研究对象逐一试验逐一分析，一旦得出拒绝H0 的结论，立即停止试验，属非固定样本的试验。,二、临床试验的设计类型,第一节 临床试验,12,学习交流PPT,三、临床试验的基本要素,一、处理因素 研究因素的性质 如药物、手术、理化因素、营养、护理、预防措施等 研究因素的强度 即所使用的药物或措施的总量、次数、每

5、次的剂量、疗 程的数量等。 研究因素的实施方法 按统一标准进行实验。,第一节 临床试验,13,学习交流PPT,二、研究对象 研究对象是指符合研究条件的人群： 制定明确的诊断标准 尽可能选择症状和体征明显的研究对象 尽量选择依从性好作为研究对象 尽可能不用孕妇作为研究对象 受试者应能获得健康效益,第一节 临床试验,14,学习交流PPT,非连续变量样本量的估计,样本量的确定,第一节 临床试验,N：为计算所得一个组的样本大小,对照组发生率,水平相应的标准正态差,试验组发生率,为1-水平相应的标准正态差,（p1+p2）/2,15,学习交流PPT,第一节 临床试验,样本量的确定,连续变量样本量的估计,公

6、式适用于N30时,估计的标准差,两组连续变量均值之差,水平相应的标准正态差,为1-水平相应的标准正态差,16,学习交流PPT,三、效应指标 效应指标的要点 指标的关联性、客观性、灵敏性、精确性。 指标的分类,计数指标 等级指标,分类变量（定性变量）,无序分类 有序分类,第一节 临床试验,17,学习交流PPT,标准对照：又称阳性对照，它是以现行最有效或临床上最常用的药物或治疗方法作为对照，用以判断新药或新疗法是否优于现行的药物或疗法。 安慰剂对照：又称阴性对照，安慰剂常用没有任何药理作用的淀粉、乳糖、生理盐水等。,四、临床试验的基本原则,对照原则,18,学习交流PPT,交叉对照：按照随机方法将研

7、究对象分为甲、乙两组，甲组先用试验药，乙组先用对照药。一个疗程结束后间隔一段时间以消除治疗药物的滞留影响，然后甲组再用对照药，乙组用试验药。 自身对照：在同一个研究对象中应用试验和对照的方法，如用药前后体内某项指标的变化情况，或研究皮肤科用药时使用左右肢体作试验和对照。,19,学习交流PPT,简单随机化法(simple randomization) 随机区组法( blocked randomization) 分层随机法(stratified randomization),随机化原则,四、临床试验的基本原则,第一节 临床试验,重复原则,20,学习交流PPT,简单随机分组 (simple Rand

8、omization),第一节 临床试验,21,学习交流PPT,区组随机分组 (blocked Randomization),第一节 临床试验,将研究对象分为例数相同的若干个区组，再将每个区组内的研究对象进行单纯随机分组，称为区组随机分组。当试验对象有多种来源的时候能够保证分组的均衡。,22,学习交流PPT,分层随机分组 (stratified randomization),总体,层,层,层,可按年龄、性别、种族、教育水平等分层,在各层内再进行简单随机分组,第一节 临床试验,23,学习交流PPT,盲法试验,单盲（single blind） 研究对象不知分组情况 双盲（double blind）

9、研究对象、观察者不知分组情况 三盲（triple blind） 研究对象、观察者、数据分析者不知分组情况,四、临床试验的基本原则,24,学习交流PPT,四、临床试验的基本原则,第一节 临床试验,注：“”知分组情况， “”不知分组情况,25,学习交流PPT,资料整理,整理资料是依据研究目的和设计对 研究资料的完整性、规范性和真实性进 行核实，并进一步录入、归类，使其系 统化、条理化，便于进一步分析,五、资料的整理与分析,第一节 临床试验,26,学习交流PPT,资料的分析,统计描述 统计推断 临床和公共卫生意义分析,五、资料的整理与分析,第一节 临床试验,27,学习交流PPT,实验效果的主要评价指

10、标,五、资料的整理与分析,第一节 临床试验,28,学习交流PPT,1、选择偏倚 2、测量偏倚 3、依从性 4、干扰和沾染 干扰是指试验组额外地接受了类似试验药物的某种制剂，从而人为地夸大疗效的假象。 沾染是对照组意外地接受了试验组的处理因素。,六、影响临床试验的因素及处理方法,第一节 临床试验,29,学习交流PPT,第二节、现场试验和社区试验,一、定 义 现场试验和社区试验均是以自然人群人作为研究对象、在现场环境下进行的干预研究，但前者接受干预措施的基本单位是个人，后者接受干预措施的基本单位是整个社区，或某一人群的各个亚人群。,30,学习交流PPT,第二节、现场试验和社区试验,二、目 的,评价

11、预防措施效果 病因或危险因素评估 评价卫生服务措施质量 评价公共卫生策略,31,学习交流PPT,三、设计类型,平行随机对照试验 群组随机对照试验 类实验:由于伦理、费用或便利等问题，难以做到随机分组或没有平行的对照组称类实验,第二节、现场试验和社区试验,32,学习交流PPT,真实验 true experiment,真实验 (true experiment),对照 前瞻 干预 随机,randomization,prospective,control,intervention,按所具备设计的基本特征,33,学习交流PPT,类实验 quasi-experiment,按所具备设计的基本特征,不设对照组

12、 （without control group） 自身前后比较 与已知干预措施比较 设对照组 （with control group） 不能随机分组,34,学习交流PPT,四、设计和实施中应注意的问题,结局变量的确定 资料的收集 减少失访 避免组间“沾染”（串组） 注意控制混杂因素,第二节、现场试验和社区试验,35,学习交流PPT,效果指数 Index of effectiveness，IE,保护率和效果指数属于流行病学效果评价指标，一般要求保护率50%，效果指数2才可在人群推广。,五、主要评价指标,第二节、现场试验和社区试验,36,学习交流PPT,现场试验与临床试验比较 Difference Between Filed Trial and Clinical Trial,37,学习交流PPT,实验性研究须遵守伦理道德,世界医学大会赫尔辛基宣言人体医学研究的伦理准则 通过： 第18届世界医学大会，赫尔辛基，1964年6月修订： 第52届世界医学大会，爱丁堡，20