临床决策分析基本内容一次课

循证医学终极目标,发现问题寻找证据“筛选”证据综合评判做出好的决策,定义基本特征步骤基本方法举例,临床决策分析(clinical decision analysis),决策（decision making）？,走哪条路？,时间 风险 勇气 ,目标,决策（decision making）？,为实现预定目标，在现有条件（环境）下，从若干可选方案中选择最佳方案的过程。在临床实践中，医生随时会面对诊断和治疗决策问题。,临床决策问题举例,是否需要使用昂贵的或对患者有损害的诊断技术以进一步明确诊断？ 手术摘除？放射疗法？还是保守的药物治疗？ 立即手术？还是进一步观察，待明确诊断后再安排治疗？ 哪一种诊断或治疗方案更符合成本效益原则？是否需要增大投入以获得更好的效果？,决策问题往往比较复杂,各备选方案均有利弊，需要权衡、折中后方可确定最佳方案。 实施某方案后其结局往往是不确定的每项诊断技术并非百分之百准确，均会产生假阳性和假阴性。采用手术疗法可能彻底治愈，也可能手术失败病情无改变、病情加重、甚至导致死亡。,Probability of disease/outcome,Equal chance of occurring or not occurring,Certain not to occur,Certain to occur,1,0.5,P(disease)=0.33,0,机遇与风险并存,临床医生决策时依据,直觉的（intuitive）经验的（empirical）定性的（qualitative）,书本知识自己的经验同事的意见,医生,备选方案,基于,决策,循证与决策,通过查阅文献、收集证据，医生可以提高决策水平。然而，多数情况下难以找到与决策问题正好吻合即直接的临床试验证据，多是些“支离破碎”不完整的信息。即使找到了直接的证据，也因条件（环境）不同，患者特点不同，往往不能照搬采用。,决策分析（decision analysis）,充分利用收集到的信息或证据，通过建立数学模型，将各备选方案的利弊和不确定性有机地整合在一起加以比较，定量地确定优劣，以实现科学决策。决策分析是一门综合技术20世纪70年代决策分析方法被引入医学领域,临床决策分析,是指在临床诊断和治疗实践中，为实现预定目标，在充分收集和认识现有信息的基础上，通过建立数学模型，对各种备选方案及其可能产生的各种结局做出定性的分析和定量的计算，依此选择和决定最佳诊、治方案的过程。,决策的基本框架,有一个明确具体的目标（objective）有两个及以上可选方案（project） 由谁做出决策即决策者（decision maker） 现有条件或环境（condition）,什么是最佳诊、治方案？（目标）,准确的诊断好的治疗效果时间短病人痛苦少花费低准确的诊断是为了获得好的治疗效果；治疗效果既包含对寿命的影响，也包含对生活质量（包括精神心理因素）的影响，应考虑全面和长远。,决策的基本特征,是基于已知进行的理论推断，而非真实的实验研究。受决策者的影响。在临床决策中，诊治方案的好坏应取得患者的认同，患者是重要的决策者。受现有条件或环境的影响,决策分析的基本步骤,提出问题,建立模型,最 优 化,解的评价,决 策,I,II,III,IV,V,提出需要解决的问题，确定目标，并分析问题所处的环境和约束条件。,用数学语言描述问题，建立模型，并确定各有关参数。,选择求解方法，求出最优解。,通过灵敏性分析，对求得的解进行分析和评价。,最后，确定最佳方案。,决策分析的基本方法,对现有信息的充分收集和认识是基础基本理论是运筹学和概率论 建立模型是核心 相关计算机软件应用是手段 卫生经济学评价是重要内容,运筹学（Operations Research）,是一门用数学方法研究各种系统最优化问题的学科，它着重发挥已有系统的功能，应用数学模型来求得合理运用人力、物力和财力的最优方案，为决策者提供科学决策依据。,运筹学的基本内容,线性规划 整数规划 非线性规划动态规划 图论和网络分析决策论 排队论 对策论存贮论,运筹学方法在医学领域应用举例,模型（model）,对现实事物或问题的描述和抽象模型一般有如下特点：模型只是对现实事物中某一局部问题的描述或抽象；模型可以比现实本身描述更为简单。模型是由与分析问题有关的主要因素所构成。 模型既能反映各有关因素之间的逻辑关系，也能反映它们之间的定量关系。,决策树模型（decision tree）,某癌病人,1,手术治疗,保守治疗,1,2,死亡（0.2）,无效（0.4）,好转（0.4）,无效（0.5）,好转（0.5）,平均存活时间,0年,2年,5年,2年,4年,2.8年,3年,00.2+20.4+50.4,20.5+40.5,Markov模型（Markov model）,癌症患者保守治疗方案Markov模型示意图,癌症患者保守治疗方案Markov模型循环过程示意图,癌症患者治疗方案Markov循环决策树简图,评价指标,临床上评价治疗效果的指标很多：有效率、治愈率、病死率、生存率、期望寿命等具体选用哪个指标，取决于决策所确定的目标。 决策目标应考虑全面和长远，治疗效果既应包含对寿命的影响，也应包含对生活质量（包括精神心理因素）的影响，故应注意选用与之相适应的评价指标。,效用（utility）？,问题：有一种治疗方案若成功可以避免截肢手术造成残疾，但该方案有一定风险，若失败会导致死亡。该方案成功的可能性是多大时你愿意接受？70%？80%？还是其他？你愿意用多少年完全健康的生命换取20年需半卧床处于患病状态的生命？10年？12年？还是其他？,效用（utility）？,效用就是决策者对具体事物的满意度或主观价值判断。它是决策者对当前处境的体会、对未来的预期、对风险所抱的态度、以及个人性格特征等多种因素的综合反映。效用虽然是主观的价值判断，但这种判断是基于客观实际做出的，只不过同时加载了个人的心理因素。用效用作为评价指标，更符合决策本身的内在特征，使决策分析结果更具说服力。,效用确定方法,效用是一个无计量单位的指标习惯上，常常赋予各种结局中最好的一个效用值为1，最坏的一个为0，居于中间的按其好坏依次赋予1到0之间的值。在医学领域，身心完全健康和死亡常被看作最好和最坏的结局，分别取效用值为1和0。,感染乙型肝炎病毒后各种结局的效用标尺（模拟）,效用确定方法,调查患者、专业人员、一般人群直接测量尺度评分法（rating scale）标准赌博法（standard gamble）时间权衡法（time trade-off）间接测量多维度健康状态分类系统（Multi-attribute Health Status Classification System）健康质量量表（Quality of Well-Being，QWB）健康效用指数量表（Health Utilities Index，HUI）欧洲5维度生活质量量表（Euroqol EQ-5D）简明健康调查问卷（SF-36 Health Survey）&6维度健康状况简表（SF-6D）,质量调整寿命年（quality adjusted life year，QALY）,QALY将生命长短即期望寿命（life expectancy）和生活质量（quality of life）有机地整合在一起，能够全面反映诊治方案对患者的终身影响。 1个QALY表示一个身心完全健康的人生存一年 QALY实际就是一个适合于医学领域易于理解的效用指标,Quality of Life,Quality of life encompasses in addition to physical, mental, and social functioning environmental quality, subjective well-being, and life satisfaction.(McDowell and Newell 1996),QALY,0,1,生活质量,出生,死亡,生存年数,面积为QALYs,用QALY做决策,成功（0.7）,1,失败（0.3）,手术,1,7,8,10,病人A,药物,有效（0.6）,无效（0.4）,0,10,5,存活时间,健康,死亡,有病,严重疾病,存活状况,1,0,0.7,效用指数,0.5,10,0,7,效用QALY,2.5,7,5.2,100.7+00.3,70.6+2.50.4,2,参数的确定,决策分析中包含有两类参数：概率（probability）参数，反映方案实施后各结局发生的可能性。结果（payoff）参数，反映方案最终结局的价值。,参数的确定,估计参数的方法主要是广泛查阅资料、专家咨询、凭个人经验判断以及开展必要的调查等。 既要确定每个参数最可能出现的那个值即基线值（baseline value），也要确定每个参数可接受的即合理的波动范围，以便进行灵敏性分析观察决策分析结果的稳定性。,灵敏性分析（sensitivity analysis）,通过改变参数大小、甚至决策树结构（即包括和排除一些因素）来观察最优解是否发生了改变。主要目的：评价最优解的稳定性和适应范围，在此基础上做出最终决策。发现结果变化规律对将来进行预测发现灵敏参数指明今后研究的重点是弥补参数估计时证据不可靠的重要手段。,灵敏度分析方法,逐项替代法（单因素、多因素） 悲观乐观法 阈值法（threshold）概率分析法Monte Carlo模拟,决策分析中应注意的问题,好的决策不等于一定有好的结果从概率角度出发 参数的估计是基础灵敏度分析是补充注重患者的意见注重追踪决策,什么是好的决策？,Considers both positives and negatives of alternatives, and allows positives to compensate for negatives (is compensatory).Considers present and future outcomes.Considers the objective/values/outlook of decision makers. Makes appropriate use of all available relevant information.Come from Arthur Elstein and Alan SchwartzDepartment of Medical EducationCollege of Medicine, University of Illinois at Chicago,什么是好的决策？,是否同时考虑了现在和将来 是否包括了所有的重要方案和结局 是否注重了决策者的心理、感受和意愿 是否充分利用了现有可靠的信息 是否考虑了证据不确定性的潜在影响,举例1：对一种致死性的疾病是否应当采用手术进行治疗？,如果手术治疗是唯一治疗方法，选择手术治疗是没有疑义的。但是，当疾病不经过手术治疗也可能治愈的时候，或手术本身并不能保证治愈的效果，甚至手术本身也有致命的危险时，如何做决策?,Tree I,Tree II,有病概率对决策的影响,举例2：是否需要进一步诊断，阳性者进一步治疗？,诊断试验均有漏诊和误诊问题；诊断、治疗可能产生不良结果。不诊断、不治疗可能承担延误治疗的风险。,Tree I,Tree II,疾病不存在，不用治疗？不用进一步诊断而直接进行治疗？需要进行新的诊断试验，根据新的试验结果确定是否需要治疗？,Question?,检查阈值（testing threshold）检查治疗阈值（test-treatment threshold）,Equal chance of occurring or not occurring,Certain not to occur,Certain to occur,0,1,0.5,检查阈值,检查治疗阈值,停止诊断治疗与进行新的诊断试验的价值相当,进行新的诊断试验与肯定诊断进行治疗的价值相当,0,0,0.5,检查阈值,检查治疗阈值,当患病