生物制药工艺学第15章第四节基因药物.ppt_第1页
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第四节 基因药物,一、基因治疗的概念 1、基因治疗的定义:(P632页) 基因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学新技术。而用于基因治疗的核酸等称为基因药物（gene medicines）,在未形成概念前，20世纪70年代就开始临床实验，由于实验未取得成果，而且没有得到NIH的批准，广受抨击。 80年代，在动物身上进行了大量试验，为其临床应用奠定了基础。 1990年9月，临床实验正式开始。患者是一名患严重联合免疫缺陷症的年轻姑娘，她从父母处各继承了一个缺陷的ada基因，造成体内缺乏腺苷酸脱氨酶。 我国复旦大学的薛京伦研究小组，做了世界上首例血友病 基因治疗。,成功地对先天性重症免疫缺陷症进行基因治疗的法国基因治疗组组长艾伦费希尔博士（左）和成员玛丽娜卡巴甘那卡勃博士（右）。,2002年10月,一名法国男孩在接受试验性基因治疗后罹患白血病，而基因治疗很可能是白血病发病的原因。 Fisher说，他非常希望这种基因治疗方法从总体而言利大于弊。除基因治疗之外，治疗SCID的另一种治疗方法是近亲的骨髓移植。除非骨髓移植非常匹配，否则手术的失败率是25%。他强调说，这一失败率比现在接受基因治疗的11例患者的并发症发生率高2倍以上。,从基因角度： 对缺陷的基因进行原位修复 用正常有功能的基因置换有缺陷的基因 增补缺陷基因（不需要去除异常基因，而是另外转入与缺陷基因同源的有功能的基因来弥补缺陷的基因）,从治疗角度 导入基因以改变患者细胞的基因表达 导入基因： 缺陷基因相对应的有功能的同源基因 缺陷基因无关的治疗基因,基因治疗的两种形式,体细胞基因治疗 种系基因治疗,只限于某一体细胞的基因的改变 只限于某个体的当代 对缺陷的生殖细胞进行矫正 当代及子代,2、基因治疗的方式,基因矫正或置换 基因增补 基因封闭 其他,3、导入的方式,体外导入（ex vivo） 体外将基因导入细胞内 再将这种基因修饰过的细胞回输病人体内 使这种带外源基因的细胞在体内表达 达到治疗或预防的目的,体内导入（in vivo） 外源基因直接导入体内有关的组织细胞 使其进入相应的细胞 并表达,基因治疗的基本程序,治疗性基因的选择,基因载体的选择,病毒载体 非病毒载体,靶细胞的选择,体细胞 生殖细胞,基因转移,间接体内疗法 直接体内疗法,外源基因表达的筛选 利用载体中的标记基因,回输体内,目前临床试验的治疗基因： 合适的能达到治疗/预防的目的基因的cDNA 目的基因的cDNA的获得 cDNA文库中目的基因的克隆 人工合成基因片段 PCR法筛选扩增目的基因,二、治疗的基因的选择,三、载体系统-运送基因的工具,病毒载体 非病毒载体
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